Havaintotutkimus: Romiplostim verihiutaleiden palautumiseksi haploidentisessa HSCT: ssä
sunnuntai 26. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine
Haploidentisen hematopoieettisen kantasolujen siirron aikana havainnollinen tutkimus verihiutaleiden palautumisen edistämisestä haploidentisen hematopoieettisen kantasolujen aikana
Tämän havainnollisen tutkimuksen tavoitteena on tutkia verihiutaleiden implantoinnin edistämiseksi hematopoieettisten kantasolujen hemicongruent -siirron edistämistä talassemialla olevilla lapsilla. Tärkeimmät kysymykset, joihin sen tavoitteena oli vastata, on:
Onko roprasiini turvallinen ja tehokas verihiutaleiden implantointiin talassemia -hemicongruent -siirron saaneilla lapsilla? Osallistujat, jotka ovat jo saaneet roprastinia osana hematopoieettisen kantasolujen hemicongruent -siirron rautiintavaa lääketieteellistä hoitoa talassemia -lapsilla, vastaavat verkkokyselykysymyksiin verihiutaleiden implantaation vaikutuksista 8 viikon kuluessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Allogeeninen hematopoieettinen kantasolujensiirto on tärkeä, ellei ainoa keino parantaa monien verijärjestelmän sairauksia.
Trombosytopeniasiirron jälkeen vaikuttaa vakavasti potilaiden pitkäaikaiseen eloonjäämiseen.
Allo - Trombosytopenian esiintyvyys HSCT -potilailla on 5-20% (<20 x 10 ^ 9/l), mikä lisää hoidon riskiä ja kustannuksia.
Tällä hetkellä on vähän tutkimuksia verihiutaleiden kasvun edistämisestä talassemiassa.
Verihiutaleisuspension toistuva infuusio voi johtaa moniin haitallisiin seurauksiin, mukaan lukien verensiirtoreaktiot, verihiutaleiden homeoimmuunivasteet ja verensiirtoon liittyvät virusinfektiot.
Eltropopassa on musta laatikko, joka varoitus maksatoksisuudesta, ja reaalimaailman maksatoksisuuden esiintyvyys on 11,8%.
Siirtopotilaat ovat alttiita ripulille, mikä vaikuttaa suun kautta otettavien verihiutaleiden aiheuttavien lääkkeiden imeytymiseen.
Päivittäinen ihonalainen injektio lisää lasten kipua ja huonoa toleranssia.
Pitkävaikutteiset verihiutaleiden kasvattavat lääkkeet kerran siirron jälkeen on kuitenkin hyvin siedetty talassemiansiirtolaisilla lapsilla, ja tehokkuus on odotettavissa.
Tähän mennessä ei ole merkitystä kliinistä tietoa roprasiinin soveltamisesta verihiutaleiden palautumisen edistämiseksi talassemia -hemifaasinsiirron saaneilla lapsilla.
Siksi tämän tutkimuksen tavoitteena oli tutkia roprasiinin havainnollista tutkimusta verihiutaleiden implantoinnin edistämiseksi talassemian hemifaasinsiirron saaneilla lapsilla ja tutkia lääkkeen tehokkuutta ja turvallisuutta.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Kiina, 570208
- Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
2–17 -vuotiaat lapset, joille diagnosoitiin vaikea talassemia Haikou People's Hospital -sairaalassa, ja he saivat haploidentisen hematopoieettisen kantasolujensiirron.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Välimeren geenitestauksen jälkeen, tarkistettaessa verensiirtojen historiaa ja suorittaessaan verirutiinitarviketta potilaalle diagnosoitiin vaikea talassemia.
- 2–17 -vuotiaat lapset.
- Hyväksy haploidenttinen siirto, ja ryhmä on arvioinut, että vasta -aiheita ei ole.
Poissulkemiskriteerit:
- Siellä on täysin sovitettu luovuttaja, ja siirrosta puoliksi - vastaava luovuttaja ei ole sovittu.
- Luovuttajille ja vastaanottajille transaminaasi on yli kaksi kertaa normaali arvo.
- Luovuttajien spesifinen vasta -aine, joka on yli 5000, ja vasta -ainehoidon jälkeen sen ei pitäisi olla alle 3000.
- Positiivinen hepatiitti B -DNA: lle.
- Siellä on aktiivinen infektio.
- Siirtoryhmän arvioinnin jälkeen siirron vastaiset ovat vasta -aiheita.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
kokeellinen ryhmä
Siirron + 6 päivän jälkeen aloitettiin roprastiinin 3ug/kg: n ihonalainen injektio ja verihiutaleiden lukumäärä koneen verihiutaleisuspensiossa nostettiin 2 µg/kg viikossa ja maksimiannoksen oli 10 μg/kg.
Lopetettiin, kunnes verihiutaleet nousivat 100 × 109/l.
Jos verihiutaleita ≤ 20 x 109/l käytettiin + 20 päivän ajan, roprastiini yhdistettynä 25 mg: n kanssa annettiin suun kautta kerran päivässä.
Potilaille annettiin 1 terapeuttinen annos tuoretta koneen ottamaa verihiutaleisuspensiota, kun verihiutaleet olivat ≤ 20 x 109/l tai kun verenvuoto oli aktiivisesti 21-50 × 109/l.
Verihiutaleiden lukumäärä koneen otossa verihiutaleisuspensiossa terapeuttista annosta kohti oli> 2,5 × 1011.
Jos sitä ei implantoi + 28 päivää siirron jälkeen, tarvitaan uudelleensiirtoa ja roprasiinia pidetään tehottomana.
|
Siirron + 6 päivän jälkeen aloitettiin roprastiinin 3ug/kg: n ihonalainen injektio ja verihiutaleiden lukumäärä koneen verihiutaleisuspensiossa nostettiin 2 µg/kg viikossa ja maksimiannoksen oli 10 μg/kg.
Lopetettiin, kunnes verihiutaleet nousivat 100 × 109/l.
Jos verihiutaleita ≤ 20 x 109/l käytettiin + 20 päivän ajan, roprastiini yhdistettynä 25 mg: n kanssa annettiin suun kautta kerran päivässä.
Potilaille annettiin 1 terapeuttinen annos tuoretta koneen ottamaa verihiutaleisuspensiota, kun verihiutaleet olivat ≤ 20 x 109/l tai kun verenvuoto oli aktiivisesti 21-50 × 109/l.
Verihiutaleiden lukumäärä koneen otossa verihiutaleisuspensiossa terapeuttista annosta kohti oli> 2,5 × 1011.
Jos sitä ei implantoi + 28 päivää siirron jälkeen, tarvitaan uudelleensiirtoa ja roprasiinia pidetään tehottomana.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verihiutaleiden talteenottoaika
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
Aika solmuissa, kuten verihiutaleissa> 20 × 10^9/l, 50 × 10^9/l ja 100 × 10^9/l
|
Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
|
Verihiutaleiden verensiirtotilavuus
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
Verihiutaleususpension vaadittu annos
|
Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suurimmat elinsiirtoon liittyvät komplikaatiot
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
|
|
Kuolinsyy
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
|
|
Haitallinen lääkkeen reaktionopeus
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
Seurantajakson aikana esiintyy haittavaikutusten nopeus
|
Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
|
Verenvuototaso
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
Seurantajakson aikana tapahtuneiden verenvuodon esiintyvyysaste
|
Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
|
Tromboosin esiintyvyysaste
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
Seurantajakson aikana esiintyvä tromboosin esiintyvyys
|
Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
|
Eloonjäämisaste
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
Potilaiden eloonjäämisaste elinsiirtolääkkeiden jälkeen
|
Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
|
Toistuminen - vapaa eloonjäämisaste
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
Potilaiden eloonjäämisaste ilman taudin toistumista lääkkeen käytön jälkeen
|
Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
|
Siirto - siihen liittyvä kuolleisuus
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
Ilmoittautumisesta 28 päivään siirron jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Xiaoyang Yang, MD, Department of Hematology, Haikou People's Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. huhtikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. huhtikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 15. toukokuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 25. toukokuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 4. kesäkuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 28. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 26. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- JVKY2024-0101015002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD käsittää erittäin arkaluontoiset ja luottamukselliset tiedot, jotka on kerätty merkittävien resurssien investointien avulla sekä ajan että rahoituksen suhteen.
Nämä tiedot ovat olennaisia jatkuville tutkimusaloitteillemme, jotka ovat tärkeässä kehitysvaiheessa.
Ennenaikainen jakaminen voisi häiritä tutkimusaikataulujamme ja strategisia suunnitelmia.
Lisäksi emme ole vielä vakiinnuttaneet kattavia suojatoimenpiteitä varmistaaksemme, että ulkoiset tutkijat käyttävät tietoja asianmukaisesti.
Ilman asianmukaisia protokollia on olemassa tietojen väärinkäytön tai väärinkäsitysten riski, mikä voi johtaa virheellisiin tutkimustuloksiin ja mahdollisiin mainevahinkoihin laitoksellemme.
Näistä syistä olemme päättäneet olla jakamatta IPD: tä tällä hetkellä.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .