Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsundersøgelse: Romiplostim til genopretning af blodplader i haploidentisk HSCT

3. juni 2025 opdateret af: Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

En observationsundersøgelse om fremme af blodpladeinddrivelse af Romiplostim under haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Formålet med denne observationsundersøgelse er at undersøge de langvarige virkninger af roprastin, der blev givet for at fremme blodpladeimplantation i hæmatopoietisk stamcelle-hemicongruent-transplantation hos børn med thalassæmi. De vigtigste spørgsmål, det havde til formål at besvare, er:

Er roprastin sikker og effektiv til blodpladeimplantation hos børn med thalassæmi hemicongruent transplantation? Deltagere, der allerede har modtaget roprastin som en del af rutinemæssig medicinsk behandling af hæmatopoietisk stamcelle -hemicongruent -transplantation hos børn med thalassemia, vil besvare spørgsmål om onlineundersøgelser om virkningerne af deres blodpladeimplantation inden for 8 uger.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation er en vigtig, hvis ikke det eneste, middel til at helbrede mange sygdomme i blodsystemet. Trombocytopeni efter transplantation påvirker alvorligt den langsigtede overlevelsesrate for patienter. ALLO - Forekomsten af ​​thrombocytopeni hos HSCT -patienter er 5-20% (<20 x 10 ^ 9/L), hvilket øger risikoen og omkostningerne ved behandling. Der er i øjeblikket få undersøgelser af fremme af blodpladevækst hos børn med thalassæmi. Gentagen infusion af blodpladesuspension kan føre til mange negative konsekvenser, herunder blodtransfusionsreaktioner, blodpladehomoimmune responser og transfusionsassocierede virusinfektioner. Der er en sort kasseadvarsel om levertoksicitet i Eltropopa, og forekomsten af ​​den virkelige verden lever toksicitet er 11,8%. Transplantationspatienter er tilbøjelige til diarré, hvilket påvirker absorptionen af ​​orale blodplader-hævende lægemidler. Daglig subkutan injektion øger børns smerter og dårlig tolerance. Imidlertid tolereres de langtidsvirkende blodplade-samlende lægemidler en gang efter transplantation godt hos børn med thalassæmi-transplantation, og effektiviteten er værd at se frem til. Indtil nu er der en mangel på relevante kliniske data om påføring af roprastin til fremme af blodpladeinddrivelse hos børn med thalassæmi -hemiphase -transplantation. Derfor havde denne undersøgelse til formål at undersøge den observationsundersøgelse af roprastin for at fremme blodpladeimplantation hos børn med thalassæmi -hæmiphase -transplantation og for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​lægemidlet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

30

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Kina, 570208
        • Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn i alderen 2 - 17 år, der blev diagnosticeret med svær thalassæmi på Haikou People's Hospital og modtog haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Efter at have gennemgået middelhavsgenetest, gennemgået historien om blodtransfusioner og gennemførelse af en blodrutineundersøgelse, blev patienten diagnosticeret med svær thalassæmi.
  • Børn i alderen 2 - 17 år.
  • Accepterer den haploidentiske transplantation, og teamet har evalueret, at der ikke er nogen transplantationskontraindikationer.

Ekskluderingskriterier:

  • Der er en fuldt matchet donor, og transplantation med en halv - matchet donor er ikke aftalt.
  • For donorer og modtagere er transaminasen mere end dobbelt så stor som den normale værdi.
  • Donorspecifikt antistof over 5000 og efter antistofbehandling bør det ikke være lavere end 3000.
  • Positivt for hepatitis B DNA.
  • Der er en aktiv infektion.
  • Efter evaluering af transplantationsteamet er der kontraindikationer for transplantation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Eksperimentel gruppe
Efter transplantation + 6 dage blev den subkutane injektion af roprastin 3UG/kg startet, og antallet af blodplader i den maskintagne blodpladesuspension blev forøget med 2 ug/kg pr. Uge, og den maksimale dosis var 10 μg/kg. Afbrudt, indtil blodpladerne steg til 100 × 109/l. Hvis blodplader ≤ 20 x 109/l blev anvendt i + 20 dage, blev roprastin kombineret med Atropopa 25 mg givet oralt en gang om dagen. Patienter fik 1 terapeutisk dosis af frisk maskineudtagne blodpladesuspension, når blodplader var ≤ 20 x 109/L, eller når der var aktiv blødning ved 21 ~ 50 × 109/L. Antallet af blodplader i den maskinoptagne blodpladesuspension pr. Terapeutisk dosis var> 2,5 × 1011. Hvis ikke implanteret ved + 28 dage efter transplantation, kræves re-transplantation, og roprastin betragtes som ineffektiv.
Medicin: Romiplostim
Efter transplantation + 6 dage blev den subkutane injektion af roprastin 3UG/kg startet, og antallet af blodplader i den maskintagne blodpladesuspension blev forøget med 2 ug/kg pr. Uge, og den maksimale dosis var 10 μg/kg. Afbrudt, indtil blodpladerne steg til 100 × 109/l. Hvis blodplader ≤ 20 x 109/l blev anvendt i + 20 dage, blev roprastin kombineret med Atropopa 25 mg givet oralt en gang om dagen. Patienter fik 1 terapeutisk dosis af frisk maskineudtagne blodpladesuspension, når blodplader var ≤ 20 x 109/L, eller når der var aktiv blødning ved 21 ~ 50 × 109/L. Antallet af blodplader i den maskinoptagne blodpladesuspension pr. Terapeutisk dosis var> 2,5 × 1011. Hvis ikke implanteret ved + 28 dage efter transplantation, kræves re-transplantation, og roprastin betragtes som ineffektiv.
Andre navne:
  • Nplade

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodpladeindvindingstid
Tidsramme: Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Tiden ved knudepunkter såsom blodplade> 20 × 10^9/L, 50 × 10^9/L og 100 × 10^9/L
Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Blodpladeoverføringsvolumen
Tidsramme: Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Den krævede dosering af blodpladesuspension
Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Større transplantationsrelaterede komplikationer
Tidsramme: Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Dødsårsag
Tidsramme: Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Bivirkning af lægemiddelreaktionshastighed
Tidsramme: Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Hastigheden af ​​bivirkninger, der forekommer i opfølgningsperioden
Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Blødningsforekomst
Tidsramme: Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Forekomsten af ​​blødning, der skete i opfølgningsperioden
Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Thrombosis -forekomst
Tidsramme: Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Forekomsten af ​​trombose, der forekom i opfølgningsperioden
Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Overlevelsesrate
Tidsramme: Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Overlevelsesraten for patienter efter transplantationsmedicin
Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Gentagelse - Gratis overlevelsesrate
Tidsramme: Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Overlevelsesraten for patienter uden gentagelse af sygdommen efter at have brugt lægemidlet
Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Transplantation - Relateret dødelighed
Tidsramme: Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation
Fra tilmelding til 28 dage efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Xiaoyang Yang, MD, Department of Hematology, Haikou People's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. april 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. maj 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. maj 2025

Først opslået (Faktiske)

4. juni 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JVKY2024-0101015002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

IPD omfatter meget følsomme og fortrolige data, der blev indsamlet gennem betydelige investeringer af vores ressourcer, både med hensyn til tid og finansiering. Disse data er integreret i vores igangværende forskningsinitiativer, der er på et afgørende udviklingsstadium. For tidlig deling kan forstyrre vores forskningstidslinjer og strategiske planer. Derudover har vi endnu ikke etableret omfattende sikkerhedsforanstaltninger for at sikre, at dataene bruges korrekt af eksterne forskere. Uden passende protokoller på plads er der risiko for misbrug eller fejlagtig fortolkning af dataene, hvilket kan føre til unøjagtige forskningsresultater og potentiel omdømme skader på vores institution. Af disse grunde har vi besluttet ikke at dele IPD på dette tidspunkt.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Thalassæmi hos børn

Kliniske forsøg med Romiplostim

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner