Наблюдательное исследование: Romiplostim для восстановления тромбоцитов в гаплоидноистентном HSCT
26 июля 2026 г. обновлено: Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine
Обсервационное исследование о содействии восстановлению тромбоцитов ромепластимом во время гаплоистенциальной трансплантации гематопоэтических стволовых клеток
Целью данного обсервационного исследования является изучение долгосрочных эффектов ропрастина, предоставляемого для стимулирования имплантации тромбоцитов при трансплантации гемоконгруантных стволовых клеток гематопоэтических стволовых клеток у детей с талассемией. Основные вопросы, на которые он стремился ответить:
Безопасно ли ропрастин и эффективен для имплантации тромбоцитов у детей с трансплантацией гемиконгруэнтов талассемии? Участники, которые уже получили ропрастин в рамках обычной медицинской помощи по гемопоэтической трансплантации гемиконгруантов у детей с талассемией, отвечают на вопросы онлайн -опроса о влиянии их имплантации тромбоцитов в течение 8 недель.
Обзор исследования
Подробное описание
Аллогенная гематопоэтическая трансплантация стволовых клеток является важным, если не единственным, средством лечения многих заболеваний системы крови.
Тромбоцитопения после трансплантации серьезно влияет на долгосрочную выживаемость пациентов.
Алло - частота тромбоцитопении у пациентов с HSCT составляет 5-20% (<20 x 10 ^ 9/л), что увеличивает риск и стоимость лечения.
В настоящее время мало исследований по продвижению роста тромбоцитов у детей с талассемией.
Повторная инфузия суспензии тромбоцитов может привести ко многим неблагоприятным последствиям, включая реакции переливания крови, гомеоиммунные реакции тромбоцитов и вирусные инфекции, связанные с переливанием.
В Eltropopa есть предупреждение о токсичности печени в печени, а частота реальной токсичности печени составляет 11,8%.
Пациенты с трансплантацией подвержены диареи, которая влияет на поглощение пероральных препаратов, выращивающих тромбоциты.
Ежедневная подкожная инъекция увеличивает боль детей и плохую терпимость.
Тем не менее, препараты, принимающие тромбоциты, один раз после трансплантации хорошо переносятся у детей с трансплантацией талассемии, и эффективность стоит с нетерпением ждать.
До настоящего времени не хватает соответствующих клинических данных о применении ропрастина для стимулирования восстановления тромбоцитов у детей с трансплантацией гемифхазы талассемии.
Следовательно, это исследование было направлено на изучение обсервационного исследования ропрастина, чтобы способствовать имплантации тромбоцитов у детей с трансплантацией гемифазы талассемии, а также для изучения эффективности и безопасности препарата.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
16
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Китай, 570208
- Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Дети в возрасте от 2 до 17 лет, у которых была диагностирована тяжелая талассемия в Народной больнице Хайку, и получили гаплоидноистенскую трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток.
Описание
Критерии включения:
- После прохождения средиземноморского генного тестирования, рассмотрения анамнеза переливания крови и проведения рутинного обследования крови, у пациента была диагностирована тяжелая талассемия.
- Дети в возрасте от 2 до 17 лет.
- Согласитесь с гаплоидноиментальной трансплантацией, и команда оценила, что нет никаких противопоказаний трансплантации.
Критерии исключения:
- Существует полностью соответствующий донор, и трансплантация с половиной - соответствующий донор не согласована.
- Для доноров и получателей трансаминаза более чем в два раза превышает нормальное значение.
- Донорские специфические антитела более 5000, и после обработки антител оно не должно быть ниже 3000.
- Положительно для гепатита B ДНК.
- Есть активная инфекция.
- После оценки командой по трансплантации существуют противопоказания для трансплантации.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальная группа
После трансплантации + 6 дней началась подкожная инъекция ропрастина 3UG/кг, а количество тромбоцитов в подвесной машине тромбоцитов увеличивалось на 2 мкг/кг в неделю, а максимальная доза составляла 10 мкг/кг.
Перезагружено, пока тромбоциты не поднимется до 100 × 109/л.
Если тромбоциты ≤ 20 x 109/л были использованы в течение + 20 дней, ропрастин в сочетании с атропопой 25 мг давали перорально один раз в день.
Пациентам дали 1 терапевтическую дозу свежей подвесной суспензии тромбоцитов, когда тромбоциты были ≤ 20 x 109/л, или когда было активное кровотечение при 21 ~ 50 × 109/л.
Количество тромбоцитов в суспензии тромбоцитов на терапевтическую дозу составляло> 2,5 × 1011.
Если не имплантироваться через + 28 дней после трансплантации, требуется повторная трансплантация, а ропрастин считается неэффективным.
|
После трансплантации + 6 дней началась подкожная инъекция ропрастина 3UG/кг, а количество тромбоцитов в подвесной машине тромбоцитов увеличивалось на 2 мкг/кг в неделю, а максимальная доза составляла 10 мкг/кг.
Перезагружено, пока тромбоциты не поднимется до 100 × 109/л.
Если тромбоциты ≤ 20 x 109/л были использованы в течение + 20 дней, ропрастин в сочетании с атропопой 25 мг давали перорально один раз в день.
Пациентам дали 1 терапевтическую дозу свежей подвесной суспензии тромбоцитов, когда тромбоциты были ≤ 20 x 109/л, или когда было активное кровотечение при 21 ~ 50 × 109/л.
Количество тромбоцитов в суспензии тромбоцитов на терапевтическую дозу составляло> 2,5 × 1011.
Если не имплантироваться через + 28 дней после трансплантации, требуется повторная трансплантация, а ропрастин считается неэффективным.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время восстановления тромбоцитов
Временное ограничение: От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
Время в узлах, таких как тромбоциты> 20 × 10^9/л, 50 × 10^9/л и 100 × 10^9/л.
|
От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
|
Объем переливания тромбоцитов
Временное ограничение: От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
Требуемая дозировка подвески тромбоцитов
|
От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Основные осложнения, связанные с трансплантацией
Временное ограничение: От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
|
|
Причина смерти
Временное ограничение: От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
|
|
Неблагоприятная скорость реакции наркотиков
Временное ограничение: От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
Скорость побочных лекарственных реакций, возникающих в течение периода наблюдения
|
От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
|
Кровоточащая частота заболеваемости
Временное ограничение: От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
Скорость заболеваемости кровотечения, которая произошла в течение периода наблюдения
|
От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
|
Уровень заболеваемости тромбоза
Временное ограничение: От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
Частота заболеваемости тромбоза, возникающая в течение периода наблюдения
|
От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
|
Выживаемость
Временное ограничение: От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
Выживаемость пациентов после трансплантационного лекарства
|
От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
|
Рецидив - свободная выживаемость
Временное ограничение: От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
Выживаемость пациентов без рецидива заболевания после использования препарата
|
От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
|
Трансплантация - связанная с этим смертность
Временное ограничение: От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
От зачисления до 28 дней после трансплантации
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Xiaoyang Yang, MD, Department of Hematology, Haikou People's Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 сентября 2024 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 апреля 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 апреля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 мая 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 мая 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
4 июня 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- JVKY2024-0101015002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
IPD охватывает высокочувствительные и конфиденциальные данные, которые были собраны за счет значительных инвестиций наших ресурсов, как с точки зрения времени, так и с финансирования.
Эти данные являются неотъемлемой частью наших текущих исследовательских инициатив, которые находятся на важнейшей стадии разработки.
Преждевременный обмен может нарушить наши исследования и стратегические планы.
Кроме того, мы еще не установили комплексные гарантии, чтобы гарантировать, что данные будут соответствующим образом использованы внешними исследователями.
Без надлежащих протоколов существует риск неправильного использования или неправильного толкования данных, что может привести к неточным результатам исследований и потенциальному повреждению репутации нашему учреждению.
По этим причинам мы решили не делиться IPD в настоящее время.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .