Estudio de observación: Romiplostim para la recuperación de plaquetas en HSCT haploidérico
26 de julio de 2026 actualizado por: Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine
Un estudio observacional sobre la promoción de la recuperación de plaquetas por Romiplostim durante el trasplante haploidéntico de células madre hematopoyéticas
El objetivo de este estudio de observación es explorar los efectos a largo plazo de la roprastina administrada para promover la implantación de plaquetas en el trasplante hemicongruente de células madre hematopoyéticas en niños con talasemia. Las principales preguntas que pretendía responder es:
¿Es la roprastina segura y efectiva para la implantación de plaquetas en niños con trasplante hemicongruente de talasemia? Los participantes que ya han recibido roprastina como parte de la atención médica de rutina para el trasplante hemicongruente de células madre hematopoyéticas en niños con talasemia responderán preguntas de encuestas en línea sobre los efectos de su implantación de plaquetas dentro de las 8 semanas.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas es un medio importante, si no el único, para curar muchas enfermedades del sistema sanguíneo.
La trombocitopenia después del trasplante afecta seriamente la tasa de supervivencia a largo plazo de los pacientes.
Allo: la incidencia de trombocitopenia en pacientes con HSCT es del 5-20% (<20 x 10 ^ 9/L), aumentando el riesgo y el costo del tratamiento.
Actualmente hay pocos estudios sobre la promoción del crecimiento de plaquetas en niños con talasemia.
La infusión repetida de la suspensión plaquetaria puede conducir a muchas consecuencias adversas, incluidas las reacciones de transfusión de sangre, las respuestas homosexuales de las plaquetas e infecciones por virus asociadas a la transfusión.
Hay una advertencia de caja negra de toxicidad hepática en Eltropopa, y la incidencia de toxicidad hepática del mundo real es del 11,8%.
Los pacientes con trasplante son propensos a la diarrea, lo que afecta la absorción de medicamentos orales que crían plaquetas.
La inyección subcutánea diaria aumenta el dolor de los niños y la tolerancia deficiente.
Sin embargo, los medicamentos de recaudación de plaquetas de acción prolongada una vez después del trasplante son bien tolerados en niños con trasplante de talasemia, y vale la pena esperar la eficacia.
Hasta ahora, hay una falta de datos clínicos relevantes sobre la aplicación de roprastina para promover la recuperación de plaquetas en niños con trasplante de talasemia hemiphasa.
Por lo tanto, este estudio tuvo como objetivo explorar el estudio de observación de la roprastina para promover la implantación de plaquetas en niños con trasplante de talasemia hemiphasa, y explorar la eficacia y la seguridad del fármaco.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
16
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hainan
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Haikou, Hainan, Porcelana, 570208
- Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Niños de 2 a 17 años que fueron diagnosticados con talasemia severa en el Hospital Popular de Haikou y recibieron el trasplante haploidental hematopoyético de células madre.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Después de someterse a pruebas de genes mediterráneos, revisando la historia de las transfusiones de sangre y realizando un examen de rutina de sangre, el paciente fue diagnosticado con talasemia severa.
- Niños de 2 a 17 años.
- Acepta el trasplante haploidérico, y el equipo ha evaluado que no hay contraindicaciones de trasplante.
Criterios de exclusión:
- Hay un donante totalmente emparejado, y el trasplante con un donante coincidente no está de acuerdo.
- Para donantes y destinatarios, la transaminasa es más del doble del valor normal.
- Anticuerpo específico del donante superior a 5000, y después del tratamiento con anticuerpos, no debe ser inferior a 3000.
- Positivo para el ADN de hepatitis B.
- Hay una infección activa.
- Después de la evaluación del equipo de trasplante, existen contraindicaciones para el trasplante.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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grupo experimental
Después del trasplante + 6 días, se inició la inyección subcutánea de roprastina 3UG/kg, y el número de plaquetas en la suspensión de plaquetas tomada por máquina se incrementó en 2 µg/kg por semana, y la dosis máxima fue de 10 μg/kg.
Discontinuado hasta que las plaquetas subieron a 100 × 109/L.
Si las plaquetas ≤ 20 x 109/L se usaron durante + 20 días, la roprastina combinada con atropopa 25 mg se administró por vía oral una vez al día.
Los pacientes recibieron 1 dosis terapéutica de suspensión plaquetaria de máquina fresca tomada cuando las plaquetas fueron ≤ 20 x 109/L, o cuando se hizo sangrado activo a 21 ~ 50 × 109/L.
El número de plaquetas en la suspensión de plaquetas tomada por máquina por dosis terapéutica fue> 2.5 × 1011.
Si no se implantan a los + 28 días después del trasplante, se requiere un re-trasplante, y la roprastina se considera ineficaz.
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Después del trasplante + 6 días, se inició la inyección subcutánea de roprastina 3UG/kg, y el número de plaquetas en la suspensión de plaquetas tomada por máquina se incrementó en 2 µg/kg por semana, y la dosis máxima fue de 10 μg/kg.
Discontinuado hasta que las plaquetas subieron a 100 × 109/L.
Si las plaquetas ≤ 20 x 109/L se usaron durante + 20 días, la roprastina combinada con atropopa 25 mg se administró por vía oral una vez al día.
Los pacientes recibieron 1 dosis terapéutica de suspensión plaquetaria de máquina fresca tomada cuando las plaquetas fueron ≤ 20 x 109/L, o cuando se hizo sangrado activo a 21 ~ 50 × 109/L.
El número de plaquetas en la suspensión de plaquetas tomada por máquina por dosis terapéutica fue> 2.5 × 1011.
Si no se implantan a los + 28 días después del trasplante, se requiere un re-trasplante, y la roprastina se considera ineficaz.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo de recuperación de plaquetas
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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El tiempo en nodos como plaquetas> 20 × 10^9/L, 50 × 10^9/L y 100 × 10^9/L
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Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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Volumen de transfusión de plaquetas
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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La dosis requerida de suspensión de plaquetas
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Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Principales complicaciones relacionadas con el trasplante
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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Causa de muerte
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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Velocidad adversa de reacción del fármaco
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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La tasa de reacciones adversas a los medicamentos que ocurren durante el período de seguimiento
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Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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Tasa de incidencia de sangrado
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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La tasa de incidencia de sangrado que ocurrió durante el período de seguimiento
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Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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Tasa de incidencia de trombosis
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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La tasa de incidencia de la trombosis ocurre durante el período de seguimiento
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Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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Tasa de supervivencia
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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La tasa de supervivencia de los pacientes después de la medicación de trasplante
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Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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Recurrencia - Tasa de supervivencia libre
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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La tasa de supervivencia de los pacientes sin recurrencia de la enfermedad después de usar el medicamento
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Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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Trasplante - mortalidad relacionada
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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Desde la inscripción hasta 28 días después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Investigador principal: Xiaoyang Yang, MD, Department of Hematology, Haikou People's Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2024
Finalización primaria (Actual)
30 de abril de 2026
Finalización del estudio (Actual)
30 de abril de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de mayo de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de mayo de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
4 de junio de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- JVKY2024-0101015002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
El IPD abarca datos altamente sensibles y confidenciales que se recopilaron a través de una inversión significativa de nuestros recursos, tanto en términos de tiempo como de financiación.
Estos datos son parte integral de nuestras iniciativas de investigación en curso, que se encuentran en una etapa crucial de desarrollo.
El intercambio prematuro podría interrumpir nuestros plazos de investigación y planes estratégicos.
Además, aún no hemos establecido salvaguardas integrales para garantizar que los datos serán utilizados adecuadamente por investigadores externos.
Sin protocolos adecuados en su lugar, existe el riesgo de mal uso o mal interpretación de los datos, lo que podría conducir a resultados de investigación inexactos y daños potenciales de reputación a nuestra institución.
Por estas razones, hemos decidido no compartir el IPD en este momento.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .