Observasjonsstudie: Romiplostim for blodplateutvinning i haploidentisk HSCT
26. juli 2026 oppdatert av: Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine
En observasjonsstudie om promotering av blodplateutvinning av Romiplostim under haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon
Målet med denne observasjonsstudien er å utforske de langsiktige effektene av ropastin gitt for å fremme blodplateimplantasjon i hematopoietisk stamcellehemicongruent transplantasjon hos barn med thalassemia. De viktigste spørsmålene det hadde som mål å svare på er:
Er ropastine trygt og effektivt for implantasjon av blodplate hos barn med thalassemia hemicongruent transplantasjon? Deltakere som allerede har mottatt Ropastine som en del av rutinemessig medisinsk behandling for hematopoietisk stamcellehemicongruent transplantasjon hos barn med thalassemia, vil svare på spørsmål om undersøkelsen på nettet om effekten av deres blodplateimplantasjon i løpet av 8 uker.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon er et viktig, om ikke det eneste, middelet til å kurere mange sykdommer i blodsystemet.
Trombocytopeni etter transplantasjon påvirker alvorlig den langsiktige overlevelsesraten til pasienter.
Allo - Forekomsten av trombocytopeni hos HSCT -pasienter er 5-20% (<20 x 10 ^ 9/l), noe som øker risikoen og kostnadene for behandling.
Det er for tiden få studier om å fremme blodplatevekst hos barn med thalassemia.
Gjentatt infusjon av blodplatesuspensjon kan føre til mange uheldige konsekvenser, inkludert blodoverføringsreaksjoner, blodplater homeoimmune responser og transfusjonsassosierte virusinfeksjoner.
Det er en advarsel om svart boks om levertoksisitet i Eltropopa, og forekomsten av levertoksisitet i den virkelige verden er 11,8%.
Transplantasjonspasienter er utsatt for diaré, noe som påvirker absorpsjonen av orale blodplatehevende medisiner.
Daglig subkutan injeksjon øker barns smerter og dårlig toleranse.
Imidlertid tolereres de langtidsvirkende blodplater-medisiner en gang etter transplantasjon godt hos barn med thalassemia-transplantasjon, og effektiviteten er verdt å se frem til.
Til nå er det mangel på relevante kliniske data om anvendelse av ropastine for å fremme blodplateutvinning hos barn med thalassemia hemiphase -transplantasjon.
Derfor hadde denne studien som mål å utforske den observasjonsstudien av ropastine for å fremme blodplateimplantasjon hos barn med thalassemia hemiphase -transplantasjon, og for å utforske stoffets effekt og sikkerhet.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
16
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Kina, 570208
- Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Barn i alderen 2 - 17 år som fikk diagnosen alvorlig thalassemia på Haikou People's Hospital og fikk haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Etter å ha gjennomgått middelhavsgenetesting, gjennomgått historien til blodoverføring og gjennomført en blodrutinemessig undersøkelse, fikk pasienten diagnosen alvorlig thalassemia.
- Barn i alderen 2 - 17 år.
- Godta den haploidentiske transplantasjonen, og teamet har evaluert at det ikke er noen transplantasjonskontraindikasjoner.
Eksklusjonskriterier:
- Det er en fullstendig matchet giver, og transplantasjon med en halv matchet giver er ikke enige om.
- For givere og mottakere er transaminasen mer enn det dobbelte av normalverdien.
- Donorspesifikt antistoff større enn 5000, og etter antistoffbehandling skal det ikke være lavere enn 3000.
- Positivt for hepatitt B DNA.
- Det er en aktiv infeksjon.
- Etter evaluering av transplantasjonsteamet er det kontraindikasjoner for transplantasjon.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
eksperimentell gruppe
Etter transplantasjon + 6 dager ble den subkutane injeksjonen av ropastin 3ug/kg startet, og antall blodplater i den maskintagede blodplatesuspensjonen ble økt med 2 ug/kg per uke, og den maksimale dosen var 10 μg/kg.
Utgått til blodplatene steg til 100 × 109/l.
Hvis blodplater ≤ 20 x 109/l ble brukt i + 20 dager, ble ropastine kombinert med Atropopa 25 mg gitt oralt en gang om dagen.
Pasientene ble gitt 1 terapeutisk dose frisk maskin-titt blodplatesuspensjon når blodplatene var ≤ 20 x 109/l, eller når det var aktiv blødning ved 21 ~ 50 × 109/L.
Antall blodplater i den maskin-taket blodplatesuspensjonen per terapeutisk dose var> 2,5 × 1011.
Hvis det ikke er implantert ved + 28 dager etter transplantasjon, er det nødvendig med re-transplantasjon, og ropastine anses som ineffektiv.
|
Etter transplantasjon + 6 dager ble den subkutane injeksjonen av ropastin 3ug/kg startet, og antall blodplater i den maskintagede blodplatesuspensjonen ble økt med 2 ug/kg per uke, og den maksimale dosen var 10 μg/kg.
Utgått til blodplatene steg til 100 × 109/l.
Hvis blodplater ≤ 20 x 109/l ble brukt i + 20 dager, ble ropastine kombinert med Atropopa 25 mg gitt oralt en gang om dagen.
Pasientene ble gitt 1 terapeutisk dose frisk maskin-titt blodplatesuspensjon når blodplatene var ≤ 20 x 109/l, eller når det var aktiv blødning ved 21 ~ 50 × 109/L.
Antall blodplater i den maskin-taket blodplatesuspensjonen per terapeutisk dose var> 2,5 × 1011.
Hvis det ikke er implantert ved + 28 dager etter transplantasjon, er det nødvendig med re-transplantasjon, og ropastine anses som ineffektiv.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blodplateutvinningstid
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
Tiden ved noder som blodplate> 20 × 10^9/l, 50 × 10^9/l og 100 × 10^9/l
|
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
|
Blodplate transfusjonsvolum
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
Den nødvendige dosen av blodplatesuspensjon
|
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Store transplantasjonsrelaterte komplikasjoner
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
|
|
Dødsårsak
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
|
|
Bivirkningsreaksjonshastighet
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
Hastigheten av bivirkninger som oppstår i oppfølgingsperioden
|
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
|
Blødningsforekomst
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
Forekomsten av blødning som skjedde i oppfølgingsperioden
|
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
|
Tromboseforekomst
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
Forekomsten av trombose som oppstår i oppfølgingsperioden
|
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
|
Overlevelsesrate
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
Overlevelsesraten for pasienter etter transplantasjonsmedisinering
|
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
|
Gjentakelse - Gratis overlevelsesrate
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
Overlevelsesraten til pasienter uten tilbakefall av sykdommen etter bruk av stoffet
|
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
|
Transplantasjon - Relatert dødelighet
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Xiaoyang Yang, MD, Department of Hematology, Haikou People's Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. september 2024
Primær fullføring (Faktiske)
30. april 2026
Studiet fullført (Faktiske)
30. april 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. mai 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. mai 2025
Først lagt ut (Faktiske)
4. juni 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- JVKY2024-0101015002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
IPD omfatter svært følsomme og konfidensielle data som ble samlet inn gjennom betydelige investeringer av ressursene våre, både når det gjelder tid og finansiering.
Disse dataene er integrert i våre pågående forskningsinitiativer, som er i et avgjørende utviklingsstadium.
For tidlig deling kan forstyrre våre forsknings tidslinjer og strategiske planer.
I tillegg har vi ennå ikke etablert omfattende sikkerhetstiltak for å sikre at dataene vil bli brukt på riktig måte av eksterne forskere.
Uten riktige protokoller på plass, er det fare for misbruk eller feiltolkning av dataene, noe som kan føre til unøyaktige forskningsresultater og potensielle omdømmeskader på institusjonen vår.
Av disse grunner har vi bestemt oss for ikke å dele IPD på dette tidspunktet.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .