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Étude d'observation: Romiplosttim pour la récupération des plaquettes dans la GCSH haplodentielle

26 juillet 2026 mis à jour par: Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

Une étude observationnelle sur la promotion de la récupération des plaquettes par Romiplosttim lors de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques haploidentiques

L'objectif de cette étude d'observation est d'explorer les effets à long terme de la roprastine donnés pour favoriser l'implantation plaquettaire dans la transplantation hémicongrueuse des cellules souches hématopoïétiques chez les enfants atteints de thalassémie. Les principales questions auxquelles il visait à répondre est:

La roprastine est-elle sûre et efficace pour l'implantation plaquettaire chez les enfants atteints de transplantation de thalassémie hémicoongruent? Les participants qui ont déjà reçu la roprastine dans le cadre des soins médicaux de routine pour la transplantation hémicongrueuse des cellules souches hématopoïétiques chez les enfants atteints de thalassémie répondront aux questions d'enquête en ligne sur les effets de leur implantation plaquettaire dans les 8 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La transplantation allogénique des cellules souches hématopoïétiques est une moyenne importante, sinon le seul, de guérir de nombreuses maladies du système sanguin. La thrombocytopénie après la transplantation affecte sérieusement le taux de survie à long terme des patients. ALLO - L'incidence de la thrombocytopénie chez les patients HSCT est de 5 à 20% (<20 x 10 ^ 9 / L), augmentant le risque et le coût du traitement. Il existe actuellement peu d'études sur la promotion de la croissance des plaquettes chez les enfants atteints de thalassémie. La perfusion répétée de suspension plaquettaire peut entraîner de nombreuses conséquences indésirables, notamment les réactions de transfusion sanguine, les réponses homéo-immunes plaquettaires et les infections du virus associées à la transfusion. Il y a une boîte noire avertissant de la toxicité du foie chez Eltropopa, et l'incidence de la toxicité du foie du monde réel est de 11,8%. Les patients transplantés sont sujets à la diarrhée, ce qui affecte l'absorption des médicaments par platelettes oraux. L'injection sous-cutanée quotidienne augmente la douleur des enfants et la mauvaise tolérance. Cependant, les médicaments d'élevage à longue durée d'action une fois après la transplantation sont bien tolérés chez les enfants atteints de transplantation de thalassémie, et l'efficacité vaut la peine d'être attendue. Jusqu'à présent, il y a un manque de données cliniques pertinentes sur l'application de la roprastine pour favoriser la récupération des plaquettes chez les enfants atteints de transplantation de thalassémie hémiphase. Par conséquent, cette étude visait à explorer l'étude observationnelle de la roprastine pour favoriser l'implantation plaquettaire chez les enfants atteints de transplantation de thalassémie hémiphase et à explorer l'efficacité et l'innocuité du médicament.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

16

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Chine, 570208
        • Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Enfants âgés de 2 à 17 ans qui ont reçu un diagnostic de thalassémie sévère à l'hôpital populaire de Haikou et ont reçu une transplantation de cellules souches hématopoïétiques haplodentielles.

La description

Critères d'inclusion:

  • Après avoir subi des tests de gènes méditerranéens, en examinant les antécédents de transfusions sanguines et en effectuant un examen de routine sanguine, le patient a été diagnostiqué avec une thalassémie sévère.
  • Enfants âgés de 2 à 17 ans.
  • Acceptez la transplantation haplodentielle, et l'équipe a évalué qu'il n'y a pas de contre-indications de transplantation.

Critères d'exclusion:

  • Il y a un donneur entièrement apparié, et la transplantation avec un donneur à moitié apparié n'est pas convenue.
  • Pour les donneurs et les receveurs, la transaminase est plus du double de la valeur normale.
  • Anticorps spécifique du donneur supérieur à 5000, et après traitement des anticorps, il ne doit pas être inférieur à 3000.
  • Positif pour l'ADN de l'hépatite B.
  • Il y a une infection active.
  • Après évaluation par l'équipe de transplantation, il existe des contre-indications pour la transplantation.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
groupe expérimental
Après la transplantation + 6 jours, l'injection sous-cutanée de roprastine 3UG / kg a été démarrée et le nombre de plaquettes dans la suspension plaquettaire takes a augmenté de 2 µg / kg par semaine, et la dose maximale était de 10 μg / kg. Abandonné jusqu'à ce que les plaquettes se soient élevées à 100 × 109 / L. Si des plaquettes ≤ 20 x 109 / L ont été utilisées pendant + 20 jours, la roprastine combinée à l'atropopa 25 mg a été donnée par voie orale une fois par jour. Les patients ont reçu 1 dose thérapeutique de suspension plaquettaire fraîche à la machine lorsque les plaquettes étaient ≤ 20 x 109 / L, ou lorsqu'il y avait des saignements actifs à 21 ~ 50 × 109 / L. Le nombre de plaquettes dans la suspension plaquettaire à la machine par dose thérapeutique était> 2,5 × 1011. S'il n'est pas implanté à + 28 jours après la transplantation, une rétransplantation est nécessaire et la roprastine est considérée comme inefficace.
Médicament: Romplosttim
Après la transplantation + 6 jours, l'injection sous-cutanée de roprastine 3UG / kg a été démarrée et le nombre de plaquettes dans la suspension plaquettaire takes a augmenté de 2 µg / kg par semaine, et la dose maximale était de 10 μg / kg. Abandonné jusqu'à ce que les plaquettes se soient élevées à 100 × 109 / L. Si des plaquettes ≤ 20 x 109 / L ont été utilisées pendant + 20 jours, la roprastine combinée à l'atropopa 25 mg a été donnée par voie orale une fois par jour. Les patients ont reçu 1 dose thérapeutique de suspension plaquettaire fraîche à la machine lorsque les plaquettes étaient ≤ 20 x 109 / L, ou lorsqu'il y avait des saignements actifs à 21 ~ 50 × 109 / L. Le nombre de plaquettes dans la suspension plaquettaire à la machine par dose thérapeutique était> 2,5 × 1011. S'il n'est pas implanté à + 28 jours après la transplantation, une rétransplantation est nécessaire et la roprastine est considérée comme inefficace.
Autres noms:
  • Nplaque

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps de récupération des plaquettes
Délai: De l'inscription à 28 jours après la transplantation
Le temps aux nœuds tels que la plaquette> 20 × 10 ^ 9 / L, 50 × 10 ^ 9 / L et 100 × 10 ^ 9 / L
De l'inscription à 28 jours après la transplantation
Volume de transfusion plaquettaire
Délai: De l'inscription à 28 jours après la transplantation
La dose requise de suspension plaquettaire
De l'inscription à 28 jours après la transplantation

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Complications majeures liées à la transplantation
Délai: De l'inscription à 28 jours après la transplantation
De l'inscription à 28 jours après la transplantation
Cause de décès
Délai: De l'inscription à 28 jours après la transplantation
De l'inscription à 28 jours après la transplantation
Taux de réaction médicamenteuse indésirable
Délai: De l'inscription à 28 jours après la transplantation
Le taux de réactions indésirables sur les médicaments se produisant pendant la période de suivi
De l'inscription à 28 jours après la transplantation
Taux d'incidence saignant
Délai: De l'inscription à 28 jours après la transplantation
Le taux d'incidence des saignements survenus pendant la période de suivi
De l'inscription à 28 jours après la transplantation
Taux d'incidence de la thrombose
Délai: De l'inscription à 28 jours après la transplantation
Le taux d'incidence de la thrombose se produisant pendant la période de suivi
De l'inscription à 28 jours après la transplantation
Taux de survie
Délai: De l'inscription à 28 jours après la transplantation
Le taux de survie des patients après des médicaments de transplantation
De l'inscription à 28 jours après la transplantation
Récurrence - Taux de survie libre
Délai: De l'inscription à 28 jours après la transplantation
Le taux de survie des patients sans récidive de la maladie après avoir utilisé le médicament
De l'inscription à 28 jours après la transplantation
Mortalité liée à la transplantation
Délai: De l'inscription à 28 jours après la transplantation
De l'inscription à 28 jours après la transplantation

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Xiaoyang Yang, MD, Department of Hematology, Haikou People's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 septembre 2024

Achèvement primaire (Réel)

30 avril 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

30 avril 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 mai 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 mai 2025

Première publication (Réel)

4 juin 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • JVKY2024-0101015002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

L'IPD comprend des données très sensibles et confidentielles qui ont été collectées grâce à un investissement important de nos ressources, tant en termes de temps et de financement. Ces données font partie intégrante de nos initiatives de recherche en cours, qui sont à un stade crucial de développement. Le partage prématuré pourrait perturber nos délais de recherche et nos plans stratégiques. De plus, nous n'avons pas encore établi de garanties complètes pour nous assurer que les données seront utilisées de manière appropriée par des chercheurs externes. Sans protocoles appropriés en place, il existe un risque de mauvaise utilisation ou d'interprétation erronée des données, ce qui pourrait entraîner des résultats de recherche inexacts et des dommages potentiels de réputation à notre institution. Pour ces raisons, nous avons décidé de ne pas partager l'IPD pour le moment.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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