Estudo observacional: Romiplostim para recuperação de plaquetas no HSCT haploidentical
26 de julho de 2026 atualizado por: Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine
Um estudo observacional sobre a promoção da recuperação de plaquetas por Romiplostim durante o hematopoiético hematopoiético transplante
O objetivo deste estudo observacional é explorar os efeitos a longo prazo da ropastina dada para promover o implante plaquetário no transplante hemicongueiro de células-tronco hematopoiéticas em crianças com talassemia. As principais perguntas que pretendem responder é:
A ropastina é segura e eficaz para a implantação de plaquetas em crianças com transplante de hemicongruentes de talassemia? Os participantes que já receberam a ropastina como parte dos cuidados médicos de rotina para o transplante hemicongruente de células -tronco hematopoiéticas em crianças com talassemia responderão a perguntas da pesquisa on -line sobre os efeitos de seu implante de plaquetas dentro de 8 semanas.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O transplante de células -tronco hematopoiéticas alogênicas é um meio importante, se não o único, de curar muitas doenças do sistema sanguíneo.
A trombocitopenia após o transplante afeta seriamente a taxa de sobrevivência a longo prazo dos pacientes.
Allo - A incidência de trombocitopenia em pacientes com TCTH é de 5-20% (<20 x 10 ^ 9/L), aumentando o risco e o custo do tratamento.
Atualmente, existem poucos estudos sobre a promoção do crescimento de plaquetas em crianças com talassemia.
A infusão repetida de suspensão plaquetária pode levar a muitas consequências adversas, incluindo reações de transfusão sanguínea, respostas homeoimunes plaquetas e infecções por vírus associadas à transfusão.
Há um aviso de caixa preta sobre a toxicidade do fígado em Eltropopa, e a incidência de toxicidade do fígado no mundo real é de 11,8%.
Pacientes transplantados são propensos a diarréia, que afeta a absorção de medicamentos oral de levantamento de plaquetas.
A injeção subcutânea diária aumenta a dor das crianças e a baixa tolerância.
No entanto, os medicamentos de levantamento de plaquetas de ação longa uma vez após o transplante são bem tolerados em crianças com transplante de talassemia, e vale a pena ansiar a eficácia.
Até agora, há uma falta de dados clínicos relevantes sobre a aplicação da ropastina para promover a recuperação de plaquetas em crianças com transplante de hemiphase de talassemia.
Portanto, este estudo teve como objetivo explorar o estudo observacional da ropastina para promover a implante plaquetária em crianças com transplante de hemiphase de talassemia e explorar a eficácia e a segurança do medicamento.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
16
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hainan
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Haikou, Hainan, China, 570208
- Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Crianças de 2 a 17 anos que foram diagnosticadas com talassemia grave no Hospital Popular Haikou e receberam o transplante de células -tronco hematopoiéticas hematopoiéticas.
Descrição
Critérios de inclusão:
- Depois de passarem por testes de genes do Mediterrâneo, revisando a história das transfusões de sangue e conduzindo um exame de rotina sanguínea, o paciente foi diagnosticado com talassemia grave.
- Crianças de 2 a 17 anos.
- Concorde com o transplante haploidentical, e a equipe avaliou que não há contra -indicações de transplante.
Critérios de exclusão:
- Há um doador totalmente correspondente e o transplante com um doador metade - não é acordado.
- Para doadores e destinatários, a transaminase é mais do que o dobro do valor normal.
- Anticorpo específico do doador maior que 5000 e, após o tratamento com anticorpos, não deve ser inferior a 3000.
- Positivo para o DNA da hepatite B.
- Há uma infecção ativa.
- Após a avaliação pela equipe de transplante, há contra -indicações para transplante.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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grupo experimental
Após o transplante + 6 dias, foi iniciada a injeção subcutânea de ropastina 3UG/kg e o número de plaquetas na suspensão de plaquetas obticas de máquina foi aumentado em 2 µg/kg por semana, e a dose máxima foi de 10 μg/kg.
Descontinuado até as plaquetas subirem para 100 × 109/l.
Se as plaquetas ≤ 20 x 109/l foram usadas por + 20 dias, a ropastina combinada com Atropopa 25mg foi administrada por via oral uma vez por dia.
Os pacientes receberam 1 dose terapêutica de suspensão de plaquetas frescas tiradas com máquina quando as plaquetas foram ≤ 20 x 109/L, ou quando houve sangramento ativo a 21 ~ 50 × 109/L.
O número de plaquetas na suspensão de plaquetas obtidas por máquina por dose terapêutica foi> 2,5 × 1011.
Se não for implantado em + 28 dias após o transplante, o re-transplante é necessário e a ropastina é considerada ineficaz.
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Após o transplante + 6 dias, foi iniciada a injeção subcutânea de ropastina 3UG/kg e o número de plaquetas na suspensão de plaquetas obticas de máquina foi aumentado em 2 µg/kg por semana, e a dose máxima foi de 10 μg/kg.
Descontinuado até as plaquetas subirem para 100 × 109/l.
Se as plaquetas ≤ 20 x 109/l foram usadas por + 20 dias, a ropastina combinada com Atropopa 25mg foi administrada por via oral uma vez por dia.
Os pacientes receberam 1 dose terapêutica de suspensão de plaquetas frescas tiradas com máquina quando as plaquetas foram ≤ 20 x 109/L, ou quando houve sangramento ativo a 21 ~ 50 × 109/L.
O número de plaquetas na suspensão de plaquetas obtidas por máquina por dose terapêutica foi> 2,5 × 1011.
Se não for implantado em + 28 dias após o transplante, o re-transplante é necessário e a ropastina é considerada ineficaz.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tempo de recuperação de plaquetas
Prazo: Da inscrição a 28 dias após o transplante
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O tempo em nós como plaquetas> 20 × 10^9/L, 50 × 10^9/L e 100 × 10^9/L
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Da inscrição a 28 dias após o transplante
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Volume de transfusão de plaquetas
Prazo: Da inscrição a 28 dias após o transplante
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A dosagem necessária da suspensão de plaquetas
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Da inscrição a 28 dias após o transplante
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Principais complicações relacionadas ao transplante
Prazo: Da inscrição a 28 dias após o transplante
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Da inscrição a 28 dias após o transplante
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Causa de morte
Prazo: Da inscrição a 28 dias após o transplante
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Da inscrição a 28 dias após o transplante
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Taxa de reação de medicamento adversa
Prazo: Da inscrição a 28 dias após o transplante
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A taxa de reações adversas a medicamentos ocorrendo durante o período de acompanhamento
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Da inscrição a 28 dias após o transplante
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Taxa de incidência de sangramento
Prazo: Da inscrição a 28 dias após o transplante
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A taxa de incidência de sangramento que ocorreu durante o período de acompanhamento
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Da inscrição a 28 dias após o transplante
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Taxa de incidência de trombose
Prazo: Da inscrição a 28 dias após o transplante
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A taxa de incidência de trombose ocorre durante o período de acompanhamento
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Da inscrição a 28 dias após o transplante
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Taxa de sobrevivência
Prazo: Da inscrição a 28 dias após o transplante
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A taxa de sobrevivência dos pacientes após a medicação para transplante
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Da inscrição a 28 dias após o transplante
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Recorrência - taxa de sobrevivência livre
Prazo: Da inscrição a 28 dias após o transplante
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A taxa de sobrevivência de pacientes sem recorrência da doença após o uso do medicamento
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Da inscrição a 28 dias após o transplante
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Mortalidade relacionada ao transplante
Prazo: Da inscrição a 28 dias após o transplante
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Da inscrição a 28 dias após o transplante
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Investigador principal: Xiaoyang Yang, MD, Department of Hematology, Haikou People's Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de setembro de 2024
Conclusão Primária (Real)
30 de abril de 2026
Conclusão do estudo (Real)
30 de abril de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de maio de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de maio de 2025
Primeira postagem (Real)
4 de junho de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- JVKY2024-0101015002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
O IPD abrange dados altamente sensíveis e confidenciais que foram coletados através de investimentos significativos de nossos recursos, tanto em termos de tempo quanto de financiamento.
Esses dados são parte integrante de nossas iniciativas de pesquisa em andamento, que estão em um estágio crucial do desenvolvimento.
O compartilhamento prematuro pode atrapalhar nossas linhas de tempo de pesquisa e planos estratégicos.
Além disso, ainda não estabelecemos salvaguardas abrangentes para garantir que os dados sejam usados adequadamente por pesquisadores externos.
Sem protocolos adequados, existe um risco de uso indevido ou interpretação incorreta dos dados, o que pode levar a resultados imprecisos da pesquisa e a possíveis danos à reputação à nossa instituição.
Por esses motivos, decidimos não compartilhar o IPD no momento.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .