Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie: Romiplostim pro zotavení destiček v haploidentickém HSCT

3. června 2025 aktualizováno: Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

Observační studie o podpoře zotavení destiček Romiplistimem během transplantace haploidentů hematopoetických kmenových buněk

Cílem této observační studie je prozkoumat dlouhodobé účinky roprastinu podávané na podporu implantace destiček v hemicongruentní transplantaci hematopoetických kmenových buněk u dětí s thalassémií. Hlavní otázky, na které se zaměřil na odpověď, jsou:

Je Roprastin bezpečný a účinný pro implantaci destiček u dětí s transplantací thalassémie hemicongruentní transplantace? Účastníci, kteří již obdrželi roprastin v rámci rutinní lékařské péče o hemicongruentu hemicongruentních kmenových buněk u dětí s thalassémií, odpoví na otázky online průzkumu o účincích jejich implantace destiček do 8 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk je důležitým, ne -li jediným prostředkem léčby mnoha onemocnění krevního systému. Trombocytopenie po transplantaci vážně ovlivňuje dlouhodobou přežití pacientů. Allo - Výskyt trombocytopenie u pacientů s HSCT je 5-20% (<20 x 10 ^ 9/l), což zvyšuje riziko a náklady na léčbu. V současné době existuje jen málo studií o podpoře růstu destiček u dětí s thalassemií. Opakovaná infuze suspenze destiček může vést k mnoha nepříznivým důsledkům, včetně reakcí transfúze krve, homeoimunitních odpovědí destiček a infekcí spojených s transfuzí. V Eltropope je varování před toxicitou jater a výskyt toxicity jater je 11,8%. Transplantační pacienti jsou náchylní k průjmu, což ovlivňuje absorpci perorálních léků na zvyšování destiček. Denní subkutánní injekce zvyšuje bolest dětí a špatnou toleranci. Dlouho působící léky na chovu destiček po transplantaci jsou však u dětí s transplantací thalassemie dobře tolerovány a účinnost se na účinnost stojí za to těšit. Až dosud chybí relevantní klinické údaje o aplikaci roprastinu na podporu regenerace destiček u dětí s transplantací thalassémie hemiphase. Cílem této studie se proto zaměřilo na prozkoumání observační studie roprastinu na podporu implantace destiček u dětí s transplantací thalassémie hemiphase a prozkoumání účinnosti a bezpečnosti léčiva.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

30

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Čína, 570208
        • Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Děti ve věku 2 - 17 let, kterým byla diagnostikována těžká thalassemie v nemocnici Haikou People's Hospital a obdržela transplantaci haploidentů hematopoetických kmenových buněk.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Po podstoupení testování středomořského genu, přezkoumání anamnézy krevních transfuzí a provedení krevního rutinního vyšetření, byla pacientům diagnostikována těžká thalassemii.
  • Děti ve věku 2 - 17 let.
  • Souhlasím s haploidentickou transplantací a tým vyhodnotil, že neexistují žádné transplantační kontraindikace.

Kritéria pro vyloučení:

  • Existuje plně odpovídající dárce a transplantace s polovinou - odpovídající dárce není dohodnuta.
  • Pro dárce a příjemce je transamináza více než dvojnásobná normální hodnota.
  • Protilátka specifická pro dárce větší než 5000 a po léčbě protilátky by neměla být nižší než 3000.
  • Pozitivní pro DNA hepatitidy B.
  • Existuje aktivní infekce.
  • Po vyhodnocení týmem transplantace existují kontraindikace pro transplantaci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Experimentální skupina
Po transplantaci + 6 dní byla zahájena subkutánní injekce roprastinu 3UG/kg a počet destiček v strojově vznikající suspenzi destiček byl zvýšen o 2 ug/kg týdně a maximální dávka byla 10 μg/kg. Ukončené, dokud se destičky nezvýšily na 100 × 109/l. Pokud byly destičky ≤ 20 x 109/l po dobu + 20 dnů, Roprastin kombinovaný s Atropopa 25 mg byl podáván perorálně jednou denně. Pacienti dostali 1 terapeutickou dávku čerstvé strojové suspenze destiček, když destičky byly ≤ 20 x 109/l, nebo když došlo k aktivnímu krvácení při 21 ~ 50 × 109/l. Počet krevních destiček v suspenzi destiček na stroji na terapeutickou dávku byl> 2,5 × 1011. Pokud není implantováno + 28 dní po transplantaci, je vyžadována re-transplantací a roprastin je považován za neúčinný.
Lék: Romiplostim
Po transplantaci + 6 dní byla zahájena subkutánní injekce roprastinu 3UG/kg a počet destiček v strojově vznikající suspenzi destiček byl zvýšen o 2 ug/kg týdně a maximální dávka byla 10 μg/kg. Ukončené, dokud se destičky nezvýšily na 100 × 109/l. Pokud byly destičky ≤ 20 x 109/l po dobu + 20 dnů, Roprastin kombinovaný s Atropopa 25 mg byl podáván perorálně jednou denně. Pacienti dostali 1 terapeutickou dávku čerstvé strojové suspenze destiček, když destičky byly ≤ 20 x 109/l, nebo když došlo k aktivnímu krvácení při 21 ~ 50 × 109/l. Počet krevních destiček v suspenzi destiček na stroji na terapeutickou dávku byl> 2,5 × 1011. Pokud není implantováno + 28 dní po transplantaci, je vyžadována re-transplantací a roprastin je považován za neúčinný.
Ostatní jména:
  • Nplate

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba zotavení destiček
Časové okno: Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Čas v uzlech, jako je destička> 20 × 10^9/l, 50 × 10^9/l a 100 × 10^9/l
Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Objem transfuze destiček
Časové okno: Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Požadovaná dávka suspenze destiček
Od zápisu do 28 dnů po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hlavní komplikace související s transplantací
Časové okno: Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Příčina smrti
Časové okno: Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Míra nepříznivé reakce léčiva
Časové okno: Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Rychlost nepříznivých reakcí léčiv, ke které dochází během období sledování
Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Míra incidence krvácení
Časové okno: Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Míra incidence krvácení, ke které došlo během sledovacího období
Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Míra výskytu trombózy
Časové okno: Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Míra incidence trombózy, ke které dochází během období sledování
Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Míra přežití
Časové okno: Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Míra přežití pacientů po transplantační léky
Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Recidiva - Míra přežití zdarma
Časové okno: Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Míra přežití pacientů bez recidivy nemoci po použití léčiva
Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Transplantace - související úmrtnost
Časové okno: Od zápisu do 28 dnů po transplantaci
Od zápisu do 28 dnů po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Xiaoyang Yang, MD, Department of Hematology, Haikou People's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. dubna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. května 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. května 2025

První zveřejněno (Aktuální)

4. června 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JVKY2024-0101015002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

IPD zahrnuje vysoce citlivá a důvěrná data, která byla shromažďována významnou investicí našich zdrojů, a to jak z hlediska času, tak z hlediska financování. Tato data jsou nedílnou součástí našich probíhajících výzkumných iniciativ, které jsou v zásadní fázi vývoje. Předčasné sdílení by mohlo narušit naše časové osy a strategické plány. Kromě toho jsme dosud nezajistili komplexní záruky, abychom zajistili, že data budou přiměřeně použita externími vědci. Bez zavedených protokolů existuje riziko zneužití nebo nesprávného výkladu údajů, což by mohlo vést k nepřesným výsledkům výzkumu a potenciálnímu poškození reputační instituce. Z těchto důvodů jsme se rozhodli v tuto chvíli sdílet IPD.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Thalasémie u dětí

Klinické studie na Romiplostim

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit