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Studio osservazionale: Romiplostim per il recupero piastrino nell'HSCT aploidentale

3 giugno 2025 aggiornato da: Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

Uno studio osservazionale sulla promozione del recupero piastrino da parte del Romiplostim durante il trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidiche

L'obiettivo di questo studio osservazionale è di esplorare gli effetti a lungo termine della roprastina somministrati per promuovere l'impianto piastrinico nel trapianto di emicongruenti di cellule staminali ematopoietiche nei bambini con talassemia. Le domande principali a cui mirava a rispondere sono:

La roprastina è sicura ed efficace per l'impianto piastrinico nei bambini con trapianto di emicongruente di talassemia? I partecipanti che hanno già ricevuto la roprastina nell'ambito delle cure mediche di routine per il trapianto di emicongruenti di cellule staminali ematopoietiche nei bambini con talassemia risponderanno alle domande di sondaggio online sugli effetti della loro impianto piastrino entro 8 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche è un mezzo importante, se non l'unico, per curare molte malattie del sistema sanguigno. La trombocitopenia dopo il trapianto influisce seriamente sul tasso di sopravvivenza a lungo termine dei pazienti. AllO - L'incidenza della trombocitopenia nei pazienti con HSCT è del 5-20% (<20 x 10 ^ 9/L), aumentando il rischio e il costo del trattamento. Attualmente ci sono pochi studi sulla promozione della crescita piastrinica nei bambini con talassemia. L'infusione ripetuta della sospensione piastrinica può portare a molte conseguenze avverse, tra cui reazioni di trasfusione di sangue, risposte omeoimmuni piastriniche e infezioni da virus associate alla trasfusione. C'è un riquadro nero di tossicità epatica in Eltropopa e l'incidenza della tossicità epatica del mondo reale è dell'11,8%. I pazienti trapianti sono soggetti a diarrea, che influisce sull'assorbimento di farmaci per la raccolta di piastrine orali. L'iniezione sottocutanea giornaliera aumenta il dolore dei bambini e la scarsa tolleranza. Tuttavia, i farmaci per la raccolta di piastrine a lunga durata dopo il trapianto sono ben tollerati nei bambini con trapianto di talassemia e l'efficacia merita di guardare. Fino ad ora, mancano dati clinici rilevanti sull'applicazione della roprastina per promuovere il recupero piastrino nei bambini con trapianto di talassemia emifase. Pertanto, questo studio mirava a esplorare lo studio osservazionale della roprastina per promuovere l'impianto piastrinico nei bambini con trapianto di talassemia emifase ed esplorare l'efficacia e la sicurezza del farmaco.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

30

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Cina, 570208
        • Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Bambini di età compresa tra 2 e 17 anni a cui è stata diagnosticata la grave talassemia presso l'ospedale popolare di Haikou e hanno ricevuto trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidiche.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Dopo aver subito test genici mediterranei, rivedere la storia delle trasfusioni di sangue e condurre un esame di routine nel sangue, al paziente è stata diagnosticata una grave talassemia.
  • Bambini di età compresa tra 2 e 17 anni.
  • Accetta il trapianto aploidentico e il team ha valutato che non vi sono controindicazioni del trapianto.

Criteri di esclusione:

  • C'è un donatore completamente abbinato e il trapianto con mezzo donatore abbinato non è concordato.
  • Per donatori e destinatari, la transaminasi è più del doppio del valore normale.
  • Anticorpo specifico del donatore maggiore di 5000 e dopo il trattamento con anticorpi, non dovrebbe essere inferiore a 3000.
  • Positivo per il DNA dell'epatite B.
  • C'è un'infezione attiva.
  • Dopo la valutazione da parte del team di trapianto, ci sono controindicazioni per il trapianto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
gruppo sperimentale
Dopo il trapianto + 6 giorni, è stata avviata l'iniezione sottocutanea di roprastina 3ug/kg e il numero di piastrine nella sospensione piastrinica con acquisizione della macchina è stata aumentata di 2 µg/kg a settimana e la dose massima era di 10 μg/kg. Interrotto fino a quando le piastrine non sono salite a 100 × 109/L. Se le piastrine ≤ 20 x 109/L sono state utilizzate per + 20 giorni, la roprastina combinata con Atropopa 25mg è stata somministrata per via orale una volta al giorno. Ai pazienti sono state somministrate 1 dose terapeutica di sospensioni piastriniche fresche con acquisizione di macchine quando le piastrine erano ≤ 20 x 109/L o quando vi era un sanguinamento attivo a 21 ~ 50 × 109/L. Il numero di piastrine nella sospensione piastrinica acquisita per macchina per dose terapeutica era> 2,5 × 1011. Se non impiantato a + 28 giorni dopo il trapianto, è richiesto la ritrattamento e la roprastina è considerata inefficace.
Droga: Romiplostim
Dopo il trapianto + 6 giorni, è stata avviata l'iniezione sottocutanea di roprastina 3ug/kg e il numero di piastrine nella sospensione piastrinica con acquisizione della macchina è stata aumentata di 2 µg/kg a settimana e la dose massima era di 10 μg/kg. Interrotto fino a quando le piastrine non sono salite a 100 × 109/L. Se le piastrine ≤ 20 x 109/L sono state utilizzate per + 20 giorni, la roprastina combinata con Atropopa 25mg è stata somministrata per via orale una volta al giorno. Ai pazienti sono state somministrate 1 dose terapeutica di sospensioni piastriniche fresche con acquisizione di macchine quando le piastrine erano ≤ 20 x 109/L o quando vi era un sanguinamento attivo a 21 ~ 50 × 109/L. Il numero di piastrine nella sospensione piastrinica acquisita per macchina per dose terapeutica era> 2,5 × 1011. Se non impiantato a + 28 giorni dopo il trapianto, è richiesto la ritrattamento e la roprastina è considerata inefficace.
Altri nomi:
  • Nplate

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di recupero piastrine
Lasso di tempo: Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Il tempo a nodi come piastrine> 20 × 10^9/L, 50 × 10^9/L e 100 × 10^9/L
Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Volume trasfusione di piastrine
Lasso di tempo: Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Il dosaggio richiesto della sospensione piastrinica
Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Complicanze importanti correlate al trapianto
Lasso di tempo: Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Causa della morte
Lasso di tempo: Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Velocità di reazione del farmaco avversa
Lasso di tempo: Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Il tasso di reazioni avverse del farmaco si verificano durante il periodo di follow-up
Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Tasso di incidenza sanguinante
Lasso di tempo: Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Il tasso di incidenza di sanguinamento che si è verificato durante il periodo di follow-up
Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Tasso di incidenza della trombosi
Lasso di tempo: Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Il tasso di incidenza di trombosi si verifica durante il periodo di follow-up
Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Tasso di sopravvivenza
Lasso di tempo: Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Il tasso di sopravvivenza dei pazienti dopo il farmaco trapianto
Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Ricorrenza - Tasso di sopravvivenza libera
Lasso di tempo: Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Il tasso di sopravvivenza dei pazienti senza recidiva della malattia dopo aver usato il farmaco
Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Trapianto - mortalità correlata
Lasso di tempo: Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto
Dall'iscrizione a 28 giorni dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

Investigatori

  • Investigatore principale: Xiaoyang Yang, MD, Department of Hematology, Haikou People's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2024

Completamento primario (Stimato)

30 aprile 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 maggio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 maggio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

4 giugno 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JVKY2024-0101015002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

L'IPD comprende dati altamente sensibili e riservati che sono stati raccolti attraverso investimenti significativi delle nostre risorse, sia in termini di tempo che di finanziamento. Questi dati sono parte integrante delle nostre iniziative di ricerca in corso, che si trovano in una fase cruciale di sviluppo. La condivisione prematura potrebbe interrompere i nostri tempi di ricerca e i piani strategici. Inoltre, non abbiamo ancora stabilito garanzie complete per garantire che i dati vengano utilizzati in modo appropriato da ricercatori esterni. Senza protocolli adeguati, esiste un rischio di uso improprio o interpretazione errata dei dati, che potrebbero portare a risultati di ricerca imprecisi e potenziali danni alla reputazione alla nostra istituzione. Per questi motivi, abbiamo deciso di non condividere l'IPD in questo momento.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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