Observationsstudie: Romiplostim för återhämtning av blodplättar i haploidentisk HSCT
26 juli 2026 uppdaterad av: Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine
En observationsstudie om främjande av blodplättåterhämtning av Romiplostim under haploidentisk hematopoietisk stamcelltransplantation
Syftet med denna observationsstudie är att undersöka de långsiktiga effekterna av roprastin som ges för att främja blodplättimplantation i hematopoietisk stamcell hemikongruent transplantation hos barn med talassemi. De viktigaste frågorna som syftade till att svara på är:
Är roprastin säker och effektiv för blodplättimplantation hos barn med thalassemia hemikongruent transplantation? Deltagare som redan har fått roprastin som en del av rutinmässig medicinsk vård för hematopoietisk stamcells hemikongruent transplantation hos barn med thalassemia kommer att besvara frågor på nätet om effekterna av deras blodplättimplantation inom 8 veckor.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Allogen hematopoietisk stamcelltransplantation är en viktig, om inte det enda, sättet att bota många sjukdomar i blodsystemet.
Trombocytopeni efter transplantation påverkar allvarligt den långsiktiga överlevnadsgraden för patienter.
Allo - Förekomsten av trombocytopeni hos HSCT -patienter är 5-20% (<20 x 10 ^ 9/l), vilket ökar risken och kostnaden för behandling.
Det finns för närvarande få studier om främjande av blodplätttillväxt hos barn med talassemi.
Upprepad infusion av blodplättsuspension kan leda till många negativa konsekvenser, inklusive blodtransfusionsreaktioner, blodplättens homeoimmuna svar och transfusionsassocierade virusinfektioner.
Det finns en svart låda som varnar för levertoxicitet i Eltropopa, och förekomsten av leverantoxicitet i den verkliga världen är 11,8%.
Transplantationspatienter är benägna att diarré, vilket påverkar absorptionen av orala trombocythöjande läkemedel.
Daglig subkutan injektion ökar barnens smärta och dålig tolerans.
Emellertid tolereras de långverkande trombocytvånande läkemedlen en gång efter transplantation väl hos barn med thalassemitransplantation, och effektiviteten är värd att se fram emot.
Hittills finns det brist på relevanta kliniska data om tillämpningen av roprastin för att främja återhämtning av blodplättar hos barn med thalassemi -hemifastransplantation.
Därför syftade denna studie till att undersöka observationsstudien av roprastin för att främja blodplättimplantation hos barn med thalassemitransplantation och att utforska läkemedlets effektivitet och säkerhet.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
16
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Kina, 570208
- Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Barn i åldern 2 - 17 år som fick diagnosen svår thalassemia på Haikou People's Hospital och fick haploidentiska hematopoietiska stamcellstransplantation.
Beskrivning
Inkluderingskriterier:
- Efter att ha genomgått Medelhavsgenestestning, granskat historien om blodtransfusioner och genomfört en blodrutinundersökning, diagnostiserades patienten med svår talassemi.
- Barn i åldern 2 - 17 år.
- Håller med om den haploidentiska transplantationen, och teamet har utvärderat att det inte finns några transplantationskontraindikationer.
Uteslutningskriterier:
- Det finns en helt matchad givare, och transplantation med en halv - matchad givare är inte överens.
- För givare och mottagare är transaminaset mer än dubbelt det normala värdet.
- Donatorspecifik antikropp större än 5000, och efter antikroppsbehandling bör den inte vara lägre än 3000.
- Positivt för hepatit B -DNA.
- Det finns en aktiv infektion.
- Efter utvärdering av transplantationsteamet finns det kontraindikationer för transplantation.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
experimentgrupp
Efter transplantation + 6 dagar startades den subkutana injektionen av roprastin 3ug/kg, och antalet blodplättar i den maskintagna blodplättsuspensionen ökades med 2 | ig/kg per vecka, och den maximala dosen var 10 μg/kg.
Avbröts tills blodplättar steg till 100 × 109/L.
Om blodplättar ≤ 20 x 109/L användes i + 20 dagar, gavs roprastin i kombination med atropopa 25 mg oralt en gång om dagen.
Patienterna fick en terapeutisk dos av färskt maskintaken blodplättsuspension när blodplättar var ≤ 20 x 109/L, eller när det fanns aktiv blödning vid 21 ~ 50 × 109/L.
Antalet blodplättar i den maskintagna blodplättsuspensionen per terapeutisk dos var> 2,5 × 1011.
Om inte implanteras vid + 28 dagar efter transplantation krävs omtransplantation och roprastin anses ineffektiv.
|
Efter transplantation + 6 dagar startades den subkutana injektionen av roprastin 3ug/kg, och antalet blodplättar i den maskintagna blodplättsuspensionen ökades med 2 | ig/kg per vecka, och den maximala dosen var 10 μg/kg.
Avbröts tills blodplättar steg till 100 × 109/L.
Om blodplättar ≤ 20 x 109/L användes i + 20 dagar, gavs roprastin i kombination med atropopa 25 mg oralt en gång om dagen.
Patienterna fick en terapeutisk dos av färskt maskintaken blodplättsuspension när blodplättar var ≤ 20 x 109/L, eller när det fanns aktiv blödning vid 21 ~ 50 × 109/L.
Antalet blodplättar i den maskintagna blodplättsuspensionen per terapeutisk dos var> 2,5 × 1011.
Om inte implanteras vid + 28 dagar efter transplantation krävs omtransplantation och roprastin anses ineffektiv.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Blodplättåterhämtningstid
Tidsram: Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
Tiden vid noder som blodplätt> 20 × 10^9/l, 50 × 10^9/l och 100 × 10^9/l
|
Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
|
Blodplätttransfusionsvolym
Tidsram: Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
Den nödvändiga dosen av blodplättsuspension
|
Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Stora transplantationsrelaterade komplikationer
Tidsram: Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
|
|
Dödsorsak
Tidsram: Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
|
|
Biverkning
Tidsram: Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
Hastigheten för biverkningar som inträffar under uppföljningsperioden
|
Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
|
Blödningsincidens
Tidsram: Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
Incidensen av blödning som inträffade under uppföljningsperioden
|
Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
|
Trombosincidens
Tidsram: Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
Incidenshastigheten för trombos som inträffar under uppföljningsperioden
|
Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
|
Överlevnad
Tidsram: Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
Överlevnadshastigheten för patienter efter transplantationsmedicinering
|
Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
|
Återfall - Gratis överlevnadshastighet
Tidsram: Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
Överlevnaden för patienter utan återfall av sjukdomen efter att ha använt läkemedlet
|
Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
|
Transplantation - relaterad dödlighet
Tidsram: Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
Från registrering till 28 dagar efter transplantation
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Xiaoyang Yang, MD, Department of Hematology, Haikou People's Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 september 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
30 april 2026
Avslutad studie (Faktisk)
30 april 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 maj 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 maj 2025
Första postat (Faktisk)
4 juni 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- JVKY2024-0101015002
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
IPD omfattar mycket känsliga och konfidentiella data som samlades in genom betydande investeringar av våra resurser, både när det gäller tid och finansiering.
Dessa uppgifter är integrerade i våra pågående forskningsinitiativ, som befinner sig i ett avgörande utvecklingsstadium.
För tidig delning kan störa våra forskningstidslinjer och strategiska planer.
Dessutom har vi ännu inte fastställt omfattande skyddsåtgärder för att säkerställa att uppgifterna kommer att användas på lämpligt sätt av externa forskare.
Utan lämpliga protokoll på plats finns det risk för missbruk eller missuppfattning av uppgifterna, vilket kan leda till felaktiga forskningsresultat och potentiella renomméskador på vår institution.
Av dessa skäl har vi beslutat att inte dela IPD just nu.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .