Megfigyelési tanulmány: Romiplostim a vérlemezke -visszanyeréshez a haploidentical HSCT -ben
2026. július 26. frissítette: Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine
Megfigyelő tanulmány a vérlemezke -visszanyerés elősegítése a Romiplostim által a haploidenticalis hematopoietikus őssejt -transzplantáció során
Ennek a megfigyelési tanulmánynak a célja, hogy feltárja a roprastin hosszú távú hatásait, amelyek elősegítik a vérlemezke beültetését a hematopoietikus őssejtek hemicongruens transzplantációjában a thalassemia gyermekeknél. A fő kérdések, amelyekre a válaszok célja:
A roprastin biztonságos és hatékony a vérlemezke beültetésére a thalassemia hemicongruens transzplantációban szenvedő gyermekeknél? Azok a résztvevők, akik már kaptak roprastint a hematopoietikus őssejtek hemicongruens transzplantációjának rutin orvosi ellátásának részeként, a thalassemia -ban szenvedő gyermekeknél az online felmérési kérdések megválaszolják a vérlemezke beültetésének hatásait 8 héten belül.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Az allogén hematopoietikus őssejt -transzplantáció fontos, ha nem az egyetlen eszköz a vérrendszer számos betegségének gyógyítására.
A transzplantáció utáni trombocitopénia súlyosan befolyásolja a betegek hosszú távú túlélési arányát.
Allo - A trombocitopénia előfordulása HSCT -betegekben 5-20% (<20 x 10 ^ 9/L), növelve a kezelés kockázatát és költségeit.
Jelenleg kevés tanulmány készül a vérlemezke -növekedést a thalassemia -ban szenvedő gyermekek elősegítéséről.
A vérlemezke-szuszpenzió ismételt infúziója számos káros következményhez vezethet, ideértve a vérátömlesztési reakciókat, a vérlemezke homeoimmun válaszokat és a transzfúzióval összefüggő vírusfertőzéseket.
Van egy fekete doboz figyelmeztetés a májtoxicitásról az Eltropopa-ban, és a valós májtoxicitás előfordulása 11,8%.
A transzplantációs betegek hajlamosak a hasmenésre, ami befolyásolja az orális vérlemezke-termelő gyógyszerek felszívódását.
A napi szubkután injekció növeli a gyermekek fájdalmát és a rossz toleranciát.
A thalassemia transzplantációban szenvedő gyermekeknél azonban a transzplantáció utáni hosszú hatású vérlemezke-termelő gyógyszerek jól tolerálják, és a hatékonyságot érdemes várakozni.
Mostanáig nincs releváns klinikai adatok a roprastin alkalmazásáról a vérlemezke -visszanyerés elősegítése érdekében a thalassemia hemifhase transzplantációban szenvedő gyermekeknél.
Ezért a tanulmány célja a roprastin megfigyelési tanulmányának feltárása a vérlemezke beültetésének elősegítése érdekében a thalassemia hemifázis -transzplantációban szenvedő gyermekeknél, valamint a gyógyszer hatékonyságának és biztonságának feltárására.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
16
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Kína, 570208
- Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
2–17 éves gyermekek, akiknek súlyos thalassemia diagnosztizáltak a Haikou Népi Kórházban, és haploidenticalis hematopoietikus őssejt -transzplantációt kaptak.
Leírás
Befogadási kritériumok:
- A mediterrán géntesztelés, a vérátömlesztés történetének áttekintése és a vérrutin vizsgálat elvégzése után a betegnek súlyos thalassemia diagnosztizálása volt.
- 2-17 éves gyermekek.
- Egyetért a haploidentical transzplantációval, és a csapat értékelte, hogy nincsenek transzplantációs ellenjavallatok.
Kizárási kritériumok:
- Van egy teljesen illeszkedő donor, és a transzplantáció egy felére illesztett donorral nem állapodnak meg.
- A donorok és a recipiensek esetében a transzamináz több mint kétszerese a normál értéknek.
- Az 5000 -nél nagyobb donor -specifikus antitest, és az antitestkezelés után nem lehet alacsonyabb, mint 3000.
- Pozitív a hepatitis B DNS -re.
- Van egy aktív fertőzés.
- A transzplantációs csoport értékelése után ellenjavallatok vannak a transzplantációhoz.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
kísérleti csoport
A transzplantáció + 6 nap után elindítottuk a roprastin 3UG/kg szubkután injekcióját, és a gépbe vett vérlemezke-szuszpenzióban a vérlemezkék számát hetente 2 μg/kg-rel növelték, és a maximális dózis 10 μg/kg volt.
Megszakították, amíg a vérlemezkék 100 × 109/L -re emelkednek.
Ha ≤ 20 x 109/L vérlemezkéket alkalmaztak + 20 napig, akkor a roprastint a 25 mg atropopa -val kombinálva napi egyszer szájon át adták.
A betegeknek 1 terápiás adagot kaptak friss gépbe vitt vérlemezke-szuszpenzióban, amikor a vérlemezkék ≤ 20 x 109/L volt, vagy amikor aktív vérzés volt 21 ~ 50 × 109/L-nél.
A vérlemezkék száma a gépbe vett vérlemezke-szuszpenzióban terápiás dózisonként> 2,5 × 1011.
Ha a transzplantáció után + 28 nappal nem ültetik be, akkor újbóli transzplantációra van szükség, és a roprastint hatástalannak tekintik.
|
A transzplantáció + 6 nap után elindítottuk a roprastin 3UG/kg szubkután injekcióját, és a gépbe vett vérlemezke-szuszpenzióban a vérlemezkék számát hetente 2 μg/kg-rel növelték, és a maximális dózis 10 μg/kg volt.
Megszakították, amíg a vérlemezkék 100 × 109/L -re emelkednek.
Ha ≤ 20 x 109/L vérlemezkéket alkalmaztak + 20 napig, akkor a roprastint a 25 mg atropopa -val kombinálva napi egyszer szájon át adták.
A betegeknek 1 terápiás adagot kaptak friss gépbe vitt vérlemezke-szuszpenzióban, amikor a vérlemezkék ≤ 20 x 109/L volt, vagy amikor aktív vérzés volt 21 ~ 50 × 109/L-nél.
A vérlemezkék száma a gépbe vett vérlemezke-szuszpenzióban terápiás dózisonként> 2,5 × 1011.
Ha a transzplantáció után + 28 nappal nem ültetik be, akkor újbóli transzplantációra van szükség, és a roprastint hatástalannak tekintik.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Vérlemezke -helyreállítási idő
Időkeret: A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
Az idő olyan csomópontokban, mint a vérlemezke> 20 × 10^9/L, 50 × 10^9/L és 100 × 10^9/L
|
A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
|
Vérlemezke -transzfúziós térfogat
Időkeret: A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
A vérlemezke -szuszpenzió szükséges adagolása
|
A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Fő transzplantációval kapcsolatos szövődmények
Időkeret: A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
|
|
Halál oka
Időkeret: A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
|
|
Nemkívánatos gyógyszer reakciósebesség
Időkeret: A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
A követési időszakban bekövetkező káros gyógyszerreakciók sebessége
|
A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
|
Vérzési előfordulási sebesség
Időkeret: A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
A nyomon követési időszakban bekövetkezett vérzés előfordulási gyakorisága
|
A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
|
Trombózis előfordulási sebessége
Időkeret: A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
A trombózis előfordulási sebessége, amely a követési időszak alatt bekövetkezik
|
A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
|
Túlélési arány
Időkeret: A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
A betegek túlélési aránya a transzplantációs gyógyszerek után
|
A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
|
A visszatérés - a szabad túlélési arány
Időkeret: A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
A betegek túlélési aránya a betegség megismétlődése nélkül a gyógyszer használata után
|
A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
|
Transzplantáció - kapcsolódó halálozás
Időkeret: A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
A beiratkozástól a transzplantáció utáni 28 napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Xiaoyang Yang, MD, Department of Hematology, Haikou People's Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. április 30.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. április 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. május 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. május 25.
Első közzététel (Tényleges)
2025. június 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 26.
Utolsó ellenőrzés
2026. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- JVKY2024-0101015002
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
Az IPD magában foglalja a rendkívül érzékeny és bizalmas adatokat, amelyeket erőforrásaink jelentős beruházása révén gyűjtöttek, mind idő, mind finanszírozás szempontjából.
Ezek az adatok nélkülözhetetlenek a folyamatban lévő kutatási kezdeményezésekhez, amelyek a fejlesztés döntő szakaszában vannak.
A korai megosztás megzavarhatja kutatási ütemterveinket és stratégiai terveinket.
Ezenkívül még nem hoztunk létre átfogó biztosítékokat annak biztosítása érdekében, hogy az adatokat a külső kutatók megfelelő módon használják fel.
Megfelelő protokollok nélkül fennáll az adatok visszaélése vagy téves értelmezése, ami pontatlan kutatási eredményekhez és intézményünk esetleges hírnévre vonatkozó károsodásaihoz vezethet.
Ezen okok miatt úgy döntöttünk, hogy ebben az időben nem osztjuk meg az IPD -t.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .