Keuhkotoimintakuntoutuksen vaikutus alfa-1-antitrypsiinivajeen potilailla (RRALFA1)
Keuhkoharjoittelun ja fyysisen aktiivisuuden vaikutus alfa-1-antitrypsiinipuutos-potilaille
Tämä yksittäiskeskuksessa suoritettava, pitkittäinen, havainnointiin perustuva, prospektiivinen tutkimus pyrkii arvioimaan aktiivisen hengitystekniikkasyklin (ACBT) sovellettavuutta, noudattamista ja kliinistä vaikutusta virtuaalitodellisuustuella varustettuna alfa-1-antitrypsiinin puutostilan (AATD) potilailla.
Yhteensä 50 aikuista AATD-potilasta rekrytoidaan Parman yliopistollisen sairaalan keuhkotoimintayksiköstä, täyttäen tietyt sisällyttämiskriteerit. Osallistujat suorittavat ACBT:n kahdesti päivässä ja kävelevät vähintään 5000 askelta päivässä. Kliiniset ja toiminnalliset lopputulokset, mukaan lukien hengenahdistuksen kokemus, keuhkotoiminta ja elämänlaatu, arvioidaan ennen ja jälkeen kuuden viikon ACBT-ohjelman.
Tutkimus selvittää, parantaako virtuaalitodellisuus noudattamista ja tehokkuutta verrattuna perinteisiin keuhkohuoltoon (PR) liittyviin menetelmiin. Odotettu lopputulos on parantunut PR:n noudattaminen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Alfa-1-antitrypsiinin puutos (AATD) on geneettinen sairaus, joka johtuu SERPINA1-geenin mutaatioista kromosomissa 14. Sairautta luonnehtii alhaiset verenkierron alfa-1-antitrypsiinin (AAT) pitoisuudet. AAT on glykoproteiini, jota tuottavat pääasiassa maksasolut, ja sillä on tärkeä rooli neutrofiilien elastaan (NE) estämisessä. Ilman riittävää AAT:ta säätelystä vapautunut NE-aktiivisuus vaurioittaa keuhkoparenkyymiä, johtaen etenevään emfyseemaan. AATD ilmenee vaihtelevalla fenotyypillisellä ilmaisulla, joka vaihtelee oireettomista henkilöistä vaikeisiin keuhko- ja maksakomplikaatioihin.
Hoitoihin kuuluvat intravenoosinen AAT-korvaushoito, rokottaminen sekä potilaan kliinisen tilanteen perusteella suositeltu keuhkohabilitointi (PR).
PR koostuu jäsennellystä ohjelmasta, joka yhdistää hengitysharjoitukset, fyysisen kunnon harjoittelun, koulutuksen ja psykologisen tuen hengitystoiminnon optimoimiseksi ja potilaiden elämänlaadun parantamiseksi. Yksi tehokkaimmista tekniikoista PR:ssä on Aktiivinen Hengitystekniikkasykli (ACBT), joka parantaa ilmatien puhdistumista ja keuhkotoimintaa. ACBT on yksinkertainen, standardoitu ja kotiin perustuva tekniikka, jonka potilaat voivat suorittaa digitaalisilla työkaluilla tai ilman. On jo osoitettu, että ACBT parantaa pakotettua vitaliteettikapasiteettia, huippuulospäästövirtaamaa, arteriaalista hapettumista ja liikuntakykyä.
Kirjallisuudessa on raportoitu taipumuksesta heikkoon noudattamiseen PR:ää kohtaan. PR-menettelyiden suorittamisen helpottamiseksi teknologinen kehitys viime vuosikymmeninä on tuonut uusia täydentäviä tekniikoita, kuten aktiiviset videopelit, virtuaalitodellisuus ja lisätty todellisuus.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida tyytyväisyyttä, noudattamista ja käytettävyyttä keuhkohabilitointitekniikoissa AATD-potilailla, sekä teknologisella tuella että ilman, asiaankuuluvien kyselylomakkeiden (VAS, RAI, USE, TAM) avulla. Lisäksi sen tavoitteena on kuvata muutoksia dyspnean (mMRC) kokemuksessa, elämänlaadussa (EuroQol 5), patologian vaikutuksessa päivittäiseen elämään sekä joissakin toiminnallisissa parametreissä (FEV1, FVC, R5-R20, LCI, kuuden minuutin kävelytestillä arvioidut kävelymetrit) alkuarvona ja kuntoutusohjelman lopussa.
Tiedot kerätään omistettuun sähköiseen kliiniseen tietolomakkeeseen (CRF). Tietokanta tallennetaan salasanasuojattuun yrityksen henkilökohtaiseen tietokoneeseen (PC), jota päivitetään jokaisella käynnillä ja jota käytetään yksinomaan tieteellisiin tutkimustarkoituksiin. Rekisteröitymishetkellä jokainen potilas saa aakkosnumeerisen koodin, jotta kaikki tutkimuksen aikana kerätty tieto, erityisesti arkaluonteiset tiedot, käsitellään nimettömästi. Potilaiden tunnistamiseen liittyvät tiedot käytetään vain potilaiden arkistointiin ja tietoiseen suostumukseen keräämiseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Italy
-
Parma, Italy, Italia, 43126
- University of Parma
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällytyskriteerit:
- Mies- tai naisikäiset aikuiset, ikä ≥18 vuotta;
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus;
- Kaikki AATD-potilaat riippumatta nefelometrisestä alfa-1-antitrypsiinipitoisuudesta ja kliinisestä fenotyypistä, jotka tarvitsevat PR:ää ohjeiden mukaisesti
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka eivät kykene suorittamaan protokollan vaatimia keuhkotoimintatestejä ja kuntoutusohjelmaa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat, joilla on alfa-1-antitrypsiinin puutos (AATD)
Aikuiset, joilla on vahvistettu alfa-1-antitrypsiinin puutos (AATD) astman ja/tai COPD:n kanssa.
|
Aktiivinen hengitystekniikan sykli (ACBT) on yksinkertainen, standardoitu ja kotiin perustuva tekniikka, jota potilaat voivat suorittaa digitaalisten työkalujen kanssa tai ilman.
ACBT:lle on jo osoitettu parantavan pakkovitaliteetin, huippuhengityksen, valtimoveren hapen kyllästymistä ja liikuntakykyä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilastyytyväisyys PR-tekniikoihin Technology Acceptance Model (TAM) -kyselylomakkeen avulla.
Aikaikkuna: kuusi viikkoa
|
Tyydyttyneisyyttä arvioidaan käyttämällä Technology Acceptance Model (TAM) -kyselylomaketta, pistemäärät vaihtelevat 1:stä 7:ään, joissa alhaisemmat pisteet osoittavat suurempaa tyydyttyneisyyttä.
|
kuusi viikkoa
|
|
Potilaan sitoutuminen PR-tekniikoihin käyttäen kuntoutumiseen sitoutumisen indeksiä (RAI) -kyselyä.
Aikaikkuna: kuusi viikkoa
|
Adherenttia arvioidaan käyttämällä Rehabilitation Adherence Index (RAI) -kyselylomaketta, jonka tulokset vaihtelevat 1–7, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa adherenttia.
|
kuusi viikkoa
|
|
Käytettävyys keuhkokuuritekniikoista hyödyllisyys-, tyytyväisyys- ja helppokäyttöisyyskyselyllä (USE)
Aikaikkuna: kuusi viikkoa
|
Käytettävyyttä mitataan Hyödyllisyys, Tyydyttävyys ja Helppokäyttöisyys (USE) -kyselyllä, pistemäärät vaihtelevat 1–7, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa käytettävyyttä.
|
kuusi viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuvata dyspnean havaitsemisen muutosta lähtötilanteessa ja PR:n lopussa käyttäen Modified Medical Research Council (mMRC) -kyselylomaketta.
Aikaikkuna: kuusi viikkoa
|
Muokattu Medical Research Council (mMRC) -kysely arvioi dyspnean kokemusta asteikolla 0-4, jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta.
|
kuusi viikkoa
|
|
Kuvata elämänlaadun muutosta perustasolla ja PR:n lopussa käyttäen EuroQol-5D (EQ-5D) -kyselylomaketta.
Aikaikkuna: kuusi viikkoa
|
EQ-5D-kysely arvioi terveyteen liittyvää elämänlaatua viidessä ulottuvuudessa: liikkuvuus, itsestä huolehtiminen, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
Kullakin ulottuvuudella on viisi vakavuustasoa: ei ongelmia, lievät ongelmat, kohtalaiset ongelmat, vakavat ongelmat ja kykenemättömyys/äärimmäiset ongelmat. Lisäksi EQ-5D sisältää visuaalisen analogisen asteikon (VAS), jossa vastaajat arvioivat kokonaisterveyttään asteikolla 0–100, jossa 0 on kuviteltavissa olevin huonoin terveys ja 100 paras. |
kuusi viikkoa
|
|
Arvioida kroonisen obstruktiivisen keuhkosairauden (COPD) vaikutusta AATD:hen liittyvään COPD-potilaaseen käyttämällä COPD-arviointitestiä (CAT)
Aikaikkuna: kuusi viikkoa
|
Keuhkoahtaumataudin arviointitesti (CAT) arvioi keuhkoahtaumataudin (COPD) vaikutusta henkilön päivittäiseen elämään.
Se vaihtelee välillä 0–5, jossa korkeammat pisteet osoittavat COPD:n suurempaa vaikutusta päivittäiseen elämään
|
kuusi viikkoa
|
|
Arvioida astman vaikutusta AATD-potilaisiin, joilla on astma, käyttäen Asthma Control Testiä (ACT)
Aikaikkuna: kuusi viikkoa
|
Asthma Control Test (ACT) on kysely, jota käytetään astman hallinnan arvioimiseen, ja pisteet vaihtelevat 5:stä 25:een.
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa astman hallintaa, mikä tarkoittaa, että astma on hyvin hoidettu ja se häiritsee todennäköisemmin vähemmän päivittäisiä toimintoja. |
kuusi viikkoa
|
|
Kuvata toiminnallisten hengitysparametrien muutosta lähtötilanteessa ja PR-ohjelman lopussa spirometrian avulla.
Aikaikkuna: kuusi viikkoa
|
Spirometria suoritetaan ATS/ERS-standardeja noudattaen saadakseen 1 sekunnin pakkokidon tilavuuden (FEV₁, % ennustettu), pakkoidon tilavuuden (FVC, % ennustettu) ja FEV₁/FVC:n, %.
|
kuusi viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Conrad A, Janciauskiene S, Köhnlein T, Fuge J, Ivanyi P, Tudorache I, Gottlieb J, Welte T, Fuehner T. Impact of alpha 1-antitrypsin deficiency and prior augmentation therapy on patients' survival after lung transplantation. Eur Respir J. 2017 Sep 10;50(3):1700962. doi: 10.1183/13993003.00962-2017.
- Cerdán de Las Heras J, Tulppo M, Kiviniemi AM, et al. Augmented reality glasses as a new tele-rehabilitation tool for home use: patients' perception and expectations. Disabil Rehabil Assist Technol. 2022 May;17(4):480-486.
- Patsaki I, Avgeri V, Rigoulia T, et al. Benefits from Incorporating Virtual Reality in Pulmonary Rehabilitation of COPD Patients: A Systematic Review and Meta-Analysis. Adv Respir Med. 2023 Aug 10;91(4):324-336.
- Hayton C, Clark A, Olive S, et al. Barriers to pulmonary rehabilitation: characteristics that predict patient attendance and adherence. Respir Med. 2013 Mar;107(3):401-7.
- Depew ZS, Novotny PJ, Benzo RP. How many steps are enough to avoid severe physical inactivity in patients with chronic obstructive pulmonary disease? Respirology. 2012 Aug;17(6):1026-7. doi: 10.1111/j.1440-1843.2012.02207.x.
- Savci S, Ince DI , Arikan H. A comparison of autogenic drainage and the active cycle of breathing techniques in patients with chronic obstructive pulmonary diseases. Journal of Cardiopulmonary Rehabilitation, 01 Jan 2000, 20(1):37-43
- Zisi D, Chryssanthopoulos C, Nanas S, et al. The effectiveness of the active cycle of breathing technique in patients with chronic respiratory diseases: A systematic review. Heart Lung. 2022 May-Jun;53:89-98
- Barjaktarevic I, Campos M. Management of lung disease in alpha-1 antitrypsin deficiency: what we do and what we do not know. Ther Adv Chronic Dis. 2021 Jul 29;12 suppl:20406223211010172.
- Alwadani FA, Wheeler K, Pittaway H, et al. Pulmonary Rehabilitation for Chronic Obstructive Pulmonary Disease Patients with Underlying Alpha-1 Antitrypsin Deficiency: A Systematic Review and Practical Recommendations. Chronic Obstr Pulm Dis. 2024 Jan 25;11(1):121-132
- Nici L, Donner C, Wouters E, Zuwallack R, Ambrosino N, Bourbeau J, Carone M, Celli B, Engelen M, Fahy B, Garvey C, Goldstein R, Gosselink R, Lareau S, MacIntyre N, Maltais F, Morgan M, O'Donnell D, Prefault C, Reardon J, Rochester C, Schols A, Singh S, Troosters T; ATS/ERS Pulmonary Rehabilitation Writing Committee. American Thoracic Society/European Respiratory Society statement on pulmonary rehabilitation. Am J Respir Crit Care Med. 2006 Jun 15;173(12):1390-413.
- Crystal RG. Alpha 1-antitrypsin deficiency, emphysema, and liver disease. Genetic basis and strategies for therapy. J Clin Invest. 1990 May;85(5):1343-52. doi: 10.1172/JCI114578. No abstract available.
- Nukiwa T, Brantly M, Ogushi F, Fells G, Satoh K, Stier L, Courtney M, Crystal RG. Characterization of the M1(Ala213) type of alpha 1-antitrypsin, a newly recognized, common "normal" alpha 1-antitrypsin haplotype. Biochemistry. 1987 Aug 25;26(17):5259-67. doi: 10.1021/bi00391a008.
- Brantly M, Nukiwa T, Crystal RG. Molecular basis of alpha-1-antitrypsin deficiency. Am J Med. 1988 Jun 24;84(6A):13-31.
- DeMeo DL, Silverman EK. Alpha1-antitrypsin deficiency. 2: genetic aspects of alpha(1)-antitrypsin deficiency: phenotypes and genetic modifiers of emphysema risk. Thorax. 2004 Mar;59(3):259-64. doi: 10.1136/thx.2003.006502.
- Long GL, Chandra T, Woo SL, Davie EW, Kurachi K. Complete sequence of the cDNA for human alpha 1-antitrypsin and the gene for the S variant. Biochemistry. 1984 Oct 9;23(21):4828-37.
- Lai EC, Kao FT, Law ML, Woo SL. Assignment of the alpha 1-antitrypsin gene and a sequence-related gene to human chromosome 14 by molecular hybridization. Am J Hum Genet. 1983 May;35(3):385-92.
- Luisetti M, Seersholm N. Alpha1-antitrypsin deficiency. 1: epidemiology of alpha1-antitrypsin deficiency. Thorax. 2004 Feb;59(2):164-9. doi: 10.1136/thorax.2003.006494.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Maksasairaudet
- Ihonalainen emfyseema
- Emfyseema
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Alfa 1-Antitryrypsiinin puute
Muut tutkimustunnusnumerot
- 31276
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
Kokeen johtaja säilyttää kaikkien asiakirjojen paperi- ja sähköiset kopiot tutkimuskeskuksessa vähintään 7 vuoden ajan tutkimuksen päätyttyä, minkä jälkeen hän järjestää niiden hävittämisen.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .