Effect van Pulmonale Revalidatie bij Patiënten met Alpha-1 Antitrypsine Deficiëntie (RRALFA1)
Effect van Pulmonale Revalidatie en Fysieke Activiteit bij Patiënten met Alpha-1 Antitrypsine Deficiëntie
Deze single-center, longitudinale, observationele, prospectieve studie heeft als doel de toepasbaarheid, therapietrouw en klinische impact te beoordelen van de Active Cycle of Breathing Technique (ACBT) met augmented reality-ondersteuning bij patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD).
In totaal zullen 50 volwassen AATD-patiënten worden geworven vanuit de Longfunctie-eenheid van het Universitair Ziekenhuis van Parma, die voldoen aan specifieke inclusiecriteria. Deelnemers zullen tweemaal daags ACBT uitvoeren en minstens 5000 stappen per dag lopen. Klinische en functionele uitkomsten, waaronder dyspnoe-perceptie, longfunctie en kwaliteit van leven, worden vóór en na een zes weken durend ACBT-programma beoordeeld.
De studie onderzoekt of augmented reality de therapietrouw en effectiviteit verbetert in vergelijking met conventionele methoden voor pulmonale revalidatie (PR). De verwachte uitkomst is een verbeterde therapietrouw aan PR.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Alpha-1 antitrypsinedeficiëntie (AATD) is een genetische aandoening veroorzaakt door mutaties in het SERPINA1-gen, gelegen op chromosoom 14. De aandoening wordt gekenmerkt door lage circulerende niveaus van alfa-1-antitrypsine (AAT), een glycoproteïne voornamelijk geproduceerd door hepatocyten, dat een cruciale rol speelt bij het remmen van neutrofiel elastase (NE). Zonder adequate AAT beschadigt ongecontroleerde NE-activiteit het longparenchym, wat leidt tot progressief longemfyseem. AATD presenteert zich met variabele fenotypische expressie, variërend van asymptomatische personen tot die met ernstige pulmonale en hepatische complicaties.
Behandeling omvat intraveneuze AAT-vervangende therapie, vaccinatie en richtlijn-aanbevolen pulmonale revalidatie (PR) op basis van de klinische conditie van de patiënt.
PR bestaat uit een gestructureerd programma dat ademhalingsoefeningen, fysieke training, educatie en psychologische ondersteuning combineert om de respiratoire functie te optimaliseren en de levenskwaliteit van patiënten te verbeteren. Een van de meest effectieve technieken binnen PR is de Actieve Cyclus van Ademhalingstechniek (ACBT), die luchtwegklaring en longfunctie verbetert. ACBT is een eenvoudige, gestandaardiseerde en thuisuitvoerbare techniek die patiënten met of zonder digitale hulpmiddelen kunnen uitvoeren. ACBT is reeds aangetoond geforceerde vitale capaciteit, piekexpiratoire stroom, arteriële oxygenatie en inspanningscapaciteit te verbeteren.
Een tendens naar slechte therapietrouw aan PR is gerapporteerd in de literatuur. Om de uitvoering van PR-procedures te vergemakkelijken, heeft de technologische evolutie in de afgelopen decennia nieuwe complementaire technieken gebracht zoals actieve videogames, virtuele realiteit en augmented reality.
Deze studie heeft tot doel te beoordelen van tevredenheid, therapietrouw en bruikbaarheid van pulmonale revalidatietechnieken bij AATD-patiënten, zowel met als zonder technologische ondersteuning, via relevante vragenlijsten (VAS, RAI, USE, TAM). Daarnaast heeft het tot doel veranderingen te beschrijven in de perceptie van dyspnoe (mMRC), kwaliteit van leven (EuroQol 5), impact van de pathologie op het dagelijks leven, en enkele functionele parameters (FEV1, FVC, R5-R20, LCI, afgelegde meters beoordeeld door de zes-minuten wandeltest) bij baseline en aan het einde van het revalidatieprogramma.
Gegevens worden verzameld in een toegewezen elektronisch Clinical Records Form (CRF). De database wordt opgeslagen op een met een wachtwoord beveiligde bedrijfs-pc die bij elk bezoek wordt bijgewerkt en uitsluitend wordt gebruikt voor wetenschappelijke onderzoeksdoeleinden. Op het moment van inschrijving ontvangt elke patiënt een alfanumerieke code zodat alle tijdens de studie verzamelde informatie, en in het bijzonder gevoelige gegevens, anoniem wordt behandeld. Gegevens die patiëntidentificaties rapporteren, worden alleen gebruikt om patiënten te archiveren en geïnformeerde toestemming te verzamelen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Italy
-
Parma, Italy, Italië, 43126
- University of Parma
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Insluitingscriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke volwassenen van 18 jaar of ouder;
- Ondertekende geïnformeerde toestemming;
- Alle AATD-patiënten, ongeacht de nefelometrische alfa-1-antitrypsine dosis en klinisch fenotype, die volgens de richtlijnen PR nodig hebben
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersonen die niet in staat zijn om de longfunctietesten en het revalidatieprogramma uit te voeren die door het protocol worden vereist
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD)
Volwassenen met een bevestigde diagnose van alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD) met astma en/of COPD.
|
de Active Cycle of Breathing Technique (ACBT) is een eenvoudige, gestandaardiseerde en thuis uitgevoerde techniek die patiënten met of zonder digitale hulpmiddelen kunnen uitvoeren.
ACBT is reeds aangetoond dat het de geforceerde vitale capaciteit, piek expiratoire stroom, arteriële oxygenatie en inspanningscapaciteit verbetert.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tevredenheid van patiënten met PR-technieken met behulp van de Technology Acceptance Model (TAM) vragenlijst.
Tijdsspanne: zes weken
|
Tevredenheid zal worden beoordeeld met behulp van de Technology Acceptance Model (TAM) vragenlijst, met scores variërend van 1 tot 7, waarbij lagere scores meer tevredenheid aangeven.
|
zes weken
|
|
Patiëntentrouw aan de PR-technieken met behulp van de Rehabilitation Adherence Index (RAI)-vragenlijst.
Tijdsspanne: zes weken
|
De therapietrouw wordt beoordeeld met behulp van de Rehabilitatie Therapietrouw Index (RAI) vragenlijst, met scores variërend van 1 tot 7, waarbij hogere scores betere therapietrouw aangeven.
|
zes weken
|
|
Bruikbaarheid van pulmonale revalidatietechnieken met behulp van de Gebruiksvriendelijkheid, Tevredenheid en Gebruiksgemak (USE) vragenlijst
Tijdsspanne: zes weken
|
De bruikbaarheid wordt gemeten met de Usefulness, Satisfaction and Ease of Use (USE)-vragenlijst, met scores variërend van 1 tot 7, waarbij hogere scores een betere bruikbaarheid aangeven.
|
zes weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de verandering in perceptie van dyspneu bij baseline en aan het einde van de PR te beschrijven met behulp van de Modified Medical Research Council (mMRC) vragenlijst.
Tijdsspanne: zes weken
|
De Modified Medical Research Council (mMRC) vragenlijst beoordeelt de perceptie van dyspneu met scores van 0 tot 4, waarbij hogere scores een grotere ernst aangeven.
|
zes weken
|
|
Om de verandering in kwaliteit van leven bij aanvang en aan het einde van de PR te beschrijven met behulp van de EuroQol-5D (EQ-5D) vragenlijst.
Tijdsspanne: zes weken
|
De EQ-5D-vragenlijst beoordeelt de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven over vijf dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie.
Elke dimensie heeft vijf ernstniveaus: geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen en niet in staat om uit te voeren/extreme problemen.
Bovendien bevat de EQ-5D een visueel analoge schaal (VAS) waar respondenten hun algehele gezondheid beoordelen op een schaal van 0 tot 100, waarbij 0 de slechtst denkbare gezondheid is en 100 de beste.
|
zes weken
|
|
Om de impact van Chronische Obstructieve Longziekte (COPD) op AATD-gerelateerde COPD-patiënten te beoordelen met behulp van de COPD Assessment Test (CAT)
Tijdsspanne: zes weken
|
De COPD Assessment Test (CAT) beoordeelt de impact van Chronische Obstructieve Longziekte (COPD) op het dagelijks leven van een persoon.
Het varieert van 0 tot 5, waarbij hogere scores een grotere impact van COPD op het dagelijks leven aangeven
|
zes weken
|
|
Om de impact van astma op AATD-patiënten met astma te beoordelen met behulp van de Astma Controle Test (ACT)
Tijdsspanne: zes weken
|
De Astma Controletest (ACT) is een vragenlijst die wordt gebruikt om astmacontrole te beoordelen, met scores variërend van 5 tot 25.
Hogere scores duiden op een betere astmacontrole, wat betekent dat de astma goed onder controle is en minder waarschijnlijk het dagelijks leven verstoort.
|
zes weken
|
|
Om de verandering in functionele respiratoire parameters bij baseline en aan het einde van het PR-programma te beschrijven met behulp van spirometrie.
Tijdsspanne: zes weken
|
Spirometrie wordt uitgevoerd volgens ATS/ERS-standaarden om geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV₁, % voorspeld), geforceerde vitale capaciteit (FVC, % voorspeld) en FEV₁/FVC, % te verkrijgen.
|
zes weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Conrad A, Janciauskiene S, Köhnlein T, Fuge J, Ivanyi P, Tudorache I, Gottlieb J, Welte T, Fuehner T. Impact of alpha 1-antitrypsin deficiency and prior augmentation therapy on patients' survival after lung transplantation. Eur Respir J. 2017 Sep 10;50(3):1700962. doi: 10.1183/13993003.00962-2017.
- Cerdán de Las Heras J, Tulppo M, Kiviniemi AM, et al. Augmented reality glasses as a new tele-rehabilitation tool for home use: patients' perception and expectations. Disabil Rehabil Assist Technol. 2022 May;17(4):480-486.
- Patsaki I, Avgeri V, Rigoulia T, et al. Benefits from Incorporating Virtual Reality in Pulmonary Rehabilitation of COPD Patients: A Systematic Review and Meta-Analysis. Adv Respir Med. 2023 Aug 10;91(4):324-336.
- Hayton C, Clark A, Olive S, et al. Barriers to pulmonary rehabilitation: characteristics that predict patient attendance and adherence. Respir Med. 2013 Mar;107(3):401-7.
- Depew ZS, Novotny PJ, Benzo RP. How many steps are enough to avoid severe physical inactivity in patients with chronic obstructive pulmonary disease? Respirology. 2012 Aug;17(6):1026-7. doi: 10.1111/j.1440-1843.2012.02207.x.
- Savci S, Ince DI , Arikan H. A comparison of autogenic drainage and the active cycle of breathing techniques in patients with chronic obstructive pulmonary diseases. Journal of Cardiopulmonary Rehabilitation, 01 Jan 2000, 20(1):37-43
- Zisi D, Chryssanthopoulos C, Nanas S, et al. The effectiveness of the active cycle of breathing technique in patients with chronic respiratory diseases: A systematic review. Heart Lung. 2022 May-Jun;53:89-98
- Barjaktarevic I, Campos M. Management of lung disease in alpha-1 antitrypsin deficiency: what we do and what we do not know. Ther Adv Chronic Dis. 2021 Jul 29;12 suppl:20406223211010172.
- Alwadani FA, Wheeler K, Pittaway H, et al. Pulmonary Rehabilitation for Chronic Obstructive Pulmonary Disease Patients with Underlying Alpha-1 Antitrypsin Deficiency: A Systematic Review and Practical Recommendations. Chronic Obstr Pulm Dis. 2024 Jan 25;11(1):121-132
- Nici L, Donner C, Wouters E, Zuwallack R, Ambrosino N, Bourbeau J, Carone M, Celli B, Engelen M, Fahy B, Garvey C, Goldstein R, Gosselink R, Lareau S, MacIntyre N, Maltais F, Morgan M, O'Donnell D, Prefault C, Reardon J, Rochester C, Schols A, Singh S, Troosters T; ATS/ERS Pulmonary Rehabilitation Writing Committee. American Thoracic Society/European Respiratory Society statement on pulmonary rehabilitation. Am J Respir Crit Care Med. 2006 Jun 15;173(12):1390-413.
- Crystal RG. Alpha 1-antitrypsin deficiency, emphysema, and liver disease. Genetic basis and strategies for therapy. J Clin Invest. 1990 May;85(5):1343-52. doi: 10.1172/JCI114578. No abstract available.
- Nukiwa T, Brantly M, Ogushi F, Fells G, Satoh K, Stier L, Courtney M, Crystal RG. Characterization of the M1(Ala213) type of alpha 1-antitrypsin, a newly recognized, common "normal" alpha 1-antitrypsin haplotype. Biochemistry. 1987 Aug 25;26(17):5259-67. doi: 10.1021/bi00391a008.
- Brantly M, Nukiwa T, Crystal RG. Molecular basis of alpha-1-antitrypsin deficiency. Am J Med. 1988 Jun 24;84(6A):13-31.
- DeMeo DL, Silverman EK. Alpha1-antitrypsin deficiency. 2: genetic aspects of alpha(1)-antitrypsin deficiency: phenotypes and genetic modifiers of emphysema risk. Thorax. 2004 Mar;59(3):259-64. doi: 10.1136/thx.2003.006502.
- Long GL, Chandra T, Woo SL, Davie EW, Kurachi K. Complete sequence of the cDNA for human alpha 1-antitrypsin and the gene for the S variant. Biochemistry. 1984 Oct 9;23(21):4828-37.
- Lai EC, Kao FT, Law ML, Woo SL. Assignment of the alpha 1-antitrypsin gene and a sequence-related gene to human chromosome 14 by molecular hybridization. Am J Hum Genet. 1983 May;35(3):385-92.
- Luisetti M, Seersholm N. Alpha1-antitrypsin deficiency. 1: epidemiology of alpha1-antitrypsin deficiency. Thorax. 2004 Feb;59(2):164-9. doi: 10.1136/thorax.2003.006494.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van de luchtwegen
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Longziekten
- Lever Ziekten
- Subcutaan emfyseem
- Emfyseem
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Pathologische aandoeningen, tekenen en symptomen
- Alpha 1-antitrypsinetekort
Andere studie-ID-nummers
- 31276
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .