Effetto della Riabilitazione Polmonare nei Pazienti con Deficit di Alfa-1 Antitripsina (RRALFA1)
Effetto della Riabilitazione Polmonare e dell'Attività Fisica nei Pazienti con Deficit di Alfa-1 Antitripsina
Questo studio prospettico, longitudinale, osservazionale e monocentrico mira a valutare l'applicabilità, l'aderenza e l'impatto clinico della Tecnica del Ciclo Attivo della Respirazione (ACBT) con supporto di realtà aumentata in pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina (AATD).
Un totale di 50 pazienti adulti con AATD verranno reclutati dall'Unità di Funzionalità Polmonare dell'Ospedale Universitario di Parma, rispettando specifici criteri di inclusione. I partecipanti eseguiranno ACBT due volte al giorno e cammineranno almeno 5000 passi al giorno. Gli esiti clinici e funzionali, inclusa la percezione della dispnea, la funzionalità polmonare e la qualità della vita, verranno valutati prima e dopo un programma ACBT di sei settimane.
Lo studio esplora se la realtà aumentata migliori l'aderenza e l'efficacia rispetto ai metodi convenzionali di riabilitazione polmonare (PR). Il risultato atteso è un miglioramento dell'aderenza alla PR.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La carenza di alfa-1 antitripsina (AATD) è un disturbo genetico causato da mutazioni nel gene SERPINA1, situato sul cromosoma 14. La condizione è caratterizzata da bassi livelli circolanti di alfa-1 antitripsina (AAT), una glicoproteina prodotta principalmente dagli epatociti, che svolge un ruolo cruciale nell'inibire l'elastasi dei neutrofili (NE). Senza un'adeguata AAT, l'attività non regolata della NE danneggia il parenchima polmonare, portando a enfisema progressivo. L'AATD si presenta con un'espressione fenotipica variabile, che va da individui asintomatici a quelli con gravi complicanze polmonari ed epatiche.
Il trattamento include la terapia sostitutiva endovenosa con AAT, la vaccinazione e la riabilitazione polmonare (PR) raccomandata dalle linee guida in base alle condizioni cliniche del paziente.
La PR consiste in un programma strutturato che combina esercizi di respirazione, allenamento fisico, educazione e supporto psicologico per ottimizzare la funzione respiratoria e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Una delle tecniche più efficaci all'interno della PR è il Ciclo Attivo della Tecnica Respiratoria (ACBT), che migliora la clearance delle vie aeree e la funzione polmonare. L'ACBT è una tecnica semplice, standardizzata e domiciliare che i pazienti possono eseguire con o senza strumenti digitali. È già stato dimostrato che l'ACBT migliora la capacità vitale forzata, il picco di flusso espiratorio, l'ossigenazione arteriosa e la capacità di esercizio.
In letteratura è stata riportata una tendenza verso una scarsa aderenza alla PR. Per facilitare l'esecuzione delle procedure di PR, l'evoluzione tecnologica degli ultimi decenni ha introdotto nuove tecniche complementari come i videogiochi attivi, la realtà virtuale e la realtà aumentata.
Questo studio mira a valutare la soddisfazione, l'aderenza e l'usabilità delle tecniche di riabilitazione polmonare nei pazienti con AATD, sia con che senza supporto tecnologico, attraverso questionari rilevanti (VAS, RAI, USE, TAM). Inoltre, mira a descrivere i cambiamenti nella percezione della dispnea (mMRC), nella qualità della vita (EuroQol 5), nell'impatto della patologia sulla vita quotidiana e in alcuni parametri funzionali (FEV1, FVC, R5-R20, LCI, metri percorsi valutati dal test del cammino di sei minuti) al basale e alla fine del programma di riabilitazione.
I dati saranno raccolti in un apposito modulo elettronico di cartelle cliniche (CRF). Il database sarà salvato su un computer aziendale (PC) protetto da password, che verrà aggiornato ad ogni visita e utilizzato esclusivamente per scopi di ricerca scientifica. Al momento dell'arruolamento, ogni paziente riceverà un codice alfanumerico in modo che qualsiasi informazione raccolta durante lo studio, e in particolare i dati sensibili, sia trattata in modo anonimo. I dati che riportano l'identificazione dei pazienti saranno utilizzati solo per archiviare i pazienti e raccogliere il consenso informato.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Italy
-
Parma, Italy, Italia, 43126
- University of Parma
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Adulti di sesso maschile o femminile di età ≥18 anni;
- Consenso informato firmato;
- Tutti i pazienti con AATD, indipendentemente dalla dose nefelometrica di alfa-1 antitripsina e dal fenotipo clinico, che richiedono PR secondo le linee guida
Criteri di esclusione:
- Soggetti incapaci di eseguire i test di funzionalità polmonare e il programma di riabilitazione richiesti dal protocollo
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina (AATD)
Adulti con diagnosi confermata di deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) con asma e/o BPCO.
|
La Tecnica Attiva del Ciclo Respiratorio (ACBT) è una tecnica semplice, standardizzata e domiciliare che i pazienti possono eseguire con o senza strumenti digitali.
ACBT ha già dimostrato di migliorare la capacità vitale forzata, il flusso espiratorio di punta, l'ossigenazione arteriosa e la capacità di esercizio.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Soddisfazione del paziente con le tecniche PR utilizzando il questionario Technology Acceptance Model (TAM).
Lasso di tempo: sei settimane
|
La soddisfazione sarà valutata utilizzando il questionario del Technology Acceptance Model (TAM), con punteggi da 1 a 7, dove punteggi più bassi indicano maggiore soddisfazione.
|
sei settimane
|
|
Adesione del paziente alle tecniche PR utilizzando il questionario Rehabilitation Adherence Index (RAI).
Lasso di tempo: sei settimane
|
L'aderenza sarà valutata utilizzando il questionario Rehabilitation Adherence Index (RAI), con punteggi compresi tra 1 e 7, dove punteggi più alti indicano una migliore aderenza.
|
sei settimane
|
|
Usabilità delle tecniche di riabilitazione polmonare utilizzando il questionario Usefulness, Satisfaction and Ease of Use (USE)
Lasso di tempo: sei settimane
|
L'usabilità sarà misurata utilizzando il questionario Usefulness, Satisfaction and Ease of Use (USE), con punteggi compresi tra 1 e 7, dove punteggi più alti indicano una migliore usabilità.
|
sei settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Per descrivere il cambiamento nella percezione della dispnea al basale e alla fine della PR utilizzando il questionario Modified Medical Research Council (mMRC).
Lasso di tempo: sei settimane
|
Il questionario Modified Medical Research Council (mMRC) valuta la percezione della dispnea con punteggi che vanno da 0 a 4, dove punteggi più alti indicano una maggiore gravità.
|
sei settimane
|
|
Per descrivere il cambiamento nella qualità della vita al basale e alla fine della PR utilizzando il questionario EuroQol-5D (EQ-5D).
Lasso di tempo: sei settimane
|
Il questionario EQ-5D valuta la qualità della vita correlata alla salute attraverso cinque dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/malessere e ansia/depressione.
Ogni dimensione ha cinque livelli di gravità: nessun problema, lievi problemi, problemi moderati, problemi gravi e incapacità di svolgere/problemi estremi.
Inoltre, l'EQ-5D include una scala analogica visiva (VAS) in cui i rispondenti valutano la loro salute generale su una scala da 0 a 100, dove 0 rappresenta la salute peggiore immaginabile e 100 la migliore.
|
sei settimane
|
|
Per valutare l'impatto della Broncopneumopatia Cronica Ostruttiva (BPCO) sui pazienti con BPCO correlata a AATD utilizzando il COPD Assessment Test (CAT)
Lasso di tempo: sei settimane
|
Il COPD Assessment Test (CAT) valuta l'impatto della Broncopneumopatia Cronica Ostruttiva (BPCO) sulla vita quotidiana di una persona.
Varia da 0 a 5, dove punteggi più alti indicano un maggiore impatto della BPCO sulla vita quotidiana
|
sei settimane
|
|
Per valutare l'impatto dell'asma sui pazienti con AATD affetti da asma utilizzando il Test di Controllo dell'Asma (ACT)
Lasso di tempo: sei settimane
|
L'Asthma Control Test (ACT) è un questionario utilizzato per valutare il controllo dell'asma, con punteggi che vanno da 5 a 25.
Punteggi più alti indicano un migliore controllo dell'asma, il che significa che l'asma è ben gestita e meno probabile che interferisca con le attività quotidiane.
|
sei settimane
|
|
Per descrivere il cambiamento nei parametri funzionali respiratori al basale e alla fine del programma di riabilitazione polmonare utilizzando la spirometria.
Lasso di tempo: sei settimane
|
La spirometria sarà eseguita secondo gli standard ATS/ERS per ottenere il Volume Espiratorio Forzato in 1 secondo (FEV₁, % previsto), la Capacità Vitale Forzata (FVC, % previsto) e FEV₁/FVC, %.
|
sei settimane
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Conrad A, Janciauskiene S, Köhnlein T, Fuge J, Ivanyi P, Tudorache I, Gottlieb J, Welte T, Fuehner T. Impact of alpha 1-antitrypsin deficiency and prior augmentation therapy on patients' survival after lung transplantation. Eur Respir J. 2017 Sep 10;50(3):1700962. doi: 10.1183/13993003.00962-2017.
- Cerdán de Las Heras J, Tulppo M, Kiviniemi AM, et al. Augmented reality glasses as a new tele-rehabilitation tool for home use: patients' perception and expectations. Disabil Rehabil Assist Technol. 2022 May;17(4):480-486.
- Patsaki I, Avgeri V, Rigoulia T, et al. Benefits from Incorporating Virtual Reality in Pulmonary Rehabilitation of COPD Patients: A Systematic Review and Meta-Analysis. Adv Respir Med. 2023 Aug 10;91(4):324-336.
- Hayton C, Clark A, Olive S, et al. Barriers to pulmonary rehabilitation: characteristics that predict patient attendance and adherence. Respir Med. 2013 Mar;107(3):401-7.
- Depew ZS, Novotny PJ, Benzo RP. How many steps are enough to avoid severe physical inactivity in patients with chronic obstructive pulmonary disease? Respirology. 2012 Aug;17(6):1026-7. doi: 10.1111/j.1440-1843.2012.02207.x.
- Savci S, Ince DI , Arikan H. A comparison of autogenic drainage and the active cycle of breathing techniques in patients with chronic obstructive pulmonary diseases. Journal of Cardiopulmonary Rehabilitation, 01 Jan 2000, 20(1):37-43
- Zisi D, Chryssanthopoulos C, Nanas S, et al. The effectiveness of the active cycle of breathing technique in patients with chronic respiratory diseases: A systematic review. Heart Lung. 2022 May-Jun;53:89-98
- Barjaktarevic I, Campos M. Management of lung disease in alpha-1 antitrypsin deficiency: what we do and what we do not know. Ther Adv Chronic Dis. 2021 Jul 29;12 suppl:20406223211010172.
- Alwadani FA, Wheeler K, Pittaway H, et al. Pulmonary Rehabilitation for Chronic Obstructive Pulmonary Disease Patients with Underlying Alpha-1 Antitrypsin Deficiency: A Systematic Review and Practical Recommendations. Chronic Obstr Pulm Dis. 2024 Jan 25;11(1):121-132
- Nici L, Donner C, Wouters E, Zuwallack R, Ambrosino N, Bourbeau J, Carone M, Celli B, Engelen M, Fahy B, Garvey C, Goldstein R, Gosselink R, Lareau S, MacIntyre N, Maltais F, Morgan M, O'Donnell D, Prefault C, Reardon J, Rochester C, Schols A, Singh S, Troosters T; ATS/ERS Pulmonary Rehabilitation Writing Committee. American Thoracic Society/European Respiratory Society statement on pulmonary rehabilitation. Am J Respir Crit Care Med. 2006 Jun 15;173(12):1390-413.
- Crystal RG. Alpha 1-antitrypsin deficiency, emphysema, and liver disease. Genetic basis and strategies for therapy. J Clin Invest. 1990 May;85(5):1343-52. doi: 10.1172/JCI114578. No abstract available.
- Nukiwa T, Brantly M, Ogushi F, Fells G, Satoh K, Stier L, Courtney M, Crystal RG. Characterization of the M1(Ala213) type of alpha 1-antitrypsin, a newly recognized, common "normal" alpha 1-antitrypsin haplotype. Biochemistry. 1987 Aug 25;26(17):5259-67. doi: 10.1021/bi00391a008.
- Brantly M, Nukiwa T, Crystal RG. Molecular basis of alpha-1-antitrypsin deficiency. Am J Med. 1988 Jun 24;84(6A):13-31.
- DeMeo DL, Silverman EK. Alpha1-antitrypsin deficiency. 2: genetic aspects of alpha(1)-antitrypsin deficiency: phenotypes and genetic modifiers of emphysema risk. Thorax. 2004 Mar;59(3):259-64. doi: 10.1136/thx.2003.006502.
- Long GL, Chandra T, Woo SL, Davie EW, Kurachi K. Complete sequence of the cDNA for human alpha 1-antitrypsin and the gene for the S variant. Biochemistry. 1984 Oct 9;23(21):4828-37.
- Lai EC, Kao FT, Law ML, Woo SL. Assignment of the alpha 1-antitrypsin gene and a sequence-related gene to human chromosome 14 by molecular hybridization. Am J Hum Genet. 1983 May;35(3):385-92.
- Luisetti M, Seersholm N. Alpha1-antitrypsin deficiency. 1: epidemiology of alpha1-antitrypsin deficiency. Thorax. 2004 Feb;59(2):164-9. doi: 10.1136/thorax.2003.006494.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie dell'apparato digerente
- Malattie polmonari
- Malattie del fegato
- Enfisema sottocutaneo
- Enfisema
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- carenza di alfa 1-antitripsina
Altri numeri di identificazione dello studio
- 31276
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- CODICE_ANALITICO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Carenza di alfa-1 antitripsina (AATD)
-
RenJi HospitalAttivo, non reclutanteCarenza di alfa-1 antitripsina (AATD)Cina
-
Tessera Therapeutics, Inc.ReclutamentoCarenza di alfa-1 antitripsina (AATD)Stati Uniti, Australia
-
Muğla Sıtkı Koçman UniversityPROGENIKA BIOPHARMA, A GRIFOLS CompanyReclutamentoCarenza di alfa 1-antitripsina (AATD)Turchia (Türkiye)
-
Intellia TherapeuticsRitiratoDeficit di alfa-1 antitripsina | Malattia polmonare | Malattia polmonare | AATD | Malattia polmonare associata a carenza di alfa-1 antitripsinaNuova Zelanda
-
Inhibrx, Inc.CompletatoDeficit di alfa-1 antitripsina | AATDStati Uniti, Nuova Zelanda, Regno Unito
-
University of PittsburghNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)CompletatoDeficit di alfa 1 antitripsina | AATDStati Uniti
-
Wave Life Sciences Ltd.CompletatoCarenza di alfa-1 antitripsina (AATD)Regno Unito
-
University of FloridaCompletatoDeficit di alfa-1 antitripsina | Fibrosi epatica | AATD | Carenza di AATStati Uniti
-
Grifols Therapeutics LLCCompletatoEnfisema | Carenza di alfa 1-antitripsina (AATD)Stati Uniti
-
Korro Bio, Inc.TerminatoAATD | Deficit di alfa-1 anti-tripsinaAustralia, Nuova Zelanda
Prove cliniche su Riabilitazione Polmonare
-
University Hospital, LinkoepingLinkoeping University; Ryhov County HospitalSconosciuto
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanSconosciutoSindrome da fragilità | Intelligent POWER Rehabilitation Cluster MachineTaiwan
-
University of KonstanzWorld BankSconosciutoDisturbo post traumatico da stress | Aggressività appetitivaCongo
-
Sevval YesilkırNon ancora reclutamentoIctus, ischemico | Sopravvissuti all'ictus cronicoTurchia (Türkiye)
-
Psychiatric Research Unit, Region Zealand, DenmarkRitiratoRicovero psichiatrico
-
The University of Hong KongThe Hong Kong Jockey Club Charities Trust; Hong Kong Young Women's Christian... e altri collaboratoriReclutamentoStress mentaleHong Kong
-
Cuiling FengLinfen Central Hospital; Zhuhai Hospital of Integrated Traditional Chinese and... e altri collaboratoriNon ancora reclutamento
-
VA Office of Research and DevelopmentReclutamentoCrisi non epilettiche psicogene (PNES)Stati Uniti
-
University of LahoreAttivo, non reclutanteParalisi facciale | Paralisi di BellPakistan