Effekt av pulmonell rehabilitering hos patienter med Alfa-1-antitrypsinbrist (RRALFA1)
Effekt av pulmonell rehabilitering och fysisk aktivitet hos patienter med alfa-1-antitrypsinbrist
Denna enkelcentrerade, longitudinella, observationsstudie med prospektiv design syftar till att utvärdera tillämpbarheten, följsamheten och den kliniska effekten av den aktiva andningsteknikcykeln (ACBT) med förstärkt verklighet i patienter med alfa-1-antitrypsinbrist (AATD).
Totalt 50 vuxna AATD-patienter kommer att rekryteras från Lungfunktionsenheten vid Universitetssjukhuset i Parma, som uppfyller specifika inklusionskriterier. Deltagarna kommer att utföra ACBT två gånger dagligen och gå minst 5000 steg per dag. Kliniska och funktionella utfall inklusive andnöd, lungfunktion och livskvalitet kommer att utvärderas före och efter ett sex veckor långt ACBT-program.
Studien undersöker om förstärkt verklighet förbättrar följsamhet och effektivitet jämfört med konventionella metoder för lungsjukgymnastik (PR). Det förväntade resultatet är förbättrad följsamhet till PR.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Alfa-1-antitrypsinbrist (AATD) är en genetisk störning orsakad av mutationer i SERPINA1-genen, som finns på kromosom 14. Tillståndet kännetecknas av låga cirkulerande nivåer av alfa-1-antitrypsin (AAT), ett glykoprotein som huvudsakligen produceras av hepatocyter, som spelar en avgörande roll för att inhibera neutrofil elastas (NE). Utan tillräckligt med AAT leder oreglerad NE-aktivitet till skador på lungparenkymet, vilket orsakar progressiv emfysem. AATD uppvisar variabel fenotypisk uttryck, från asymptomatiska individer till de med allvarliga lung- och leverkomplikationer.
Behandling inkluderar intravenös AAT-ersättningsterapi, vaccination och riktlinjerekommenderad lungsjukgymnastik (PR) baserat på patientens kliniska tillstånd.
PR består av ett strukturerat program som kombinerar andningsövningar, fysisk träning, utbildning och psykologiskt stöd för att optimera respiratorisk funktion och förbättra patienters livskvalitet. En av de mest effektiva teknikerna inom PR är Active Cycle of Breathing Technique (ACBT), som förbättrar luftvägsklärande och lungfunktion. ACBT är en enkel, standardiserad och hembaserad teknik som patienter kan utföra med eller utan digitala verktyg. ACBT har redan visats förbättra forcerad vitalkapacitet, topp exspiratoriskt flöde, arteriell syresättning och motionskapacitet.
En tendens till dålig följsamhet till PR har rapporterats i litteraturen. För att underlätta utförandet av PR-procedurer har den tekniska utvecklingen under de senaste decennierna lett till nya kompletterande tekniker som aktiva datorspel, virtuell verklighet och förstärkt verklighet.
Denna studie syftar till att utvärdera tillfredsställelse, följsamhet och användbarhet av lungsjukgymnastiktekniker hos AATD-patienter, både med och utan teknisk support, genom relevanta frågeformulär (VAS, RAI, USE, TAM). Dessutom syftar den till att beskriva förändringar i uppfattning av dyspné (mMRC), livskvalitet (EuroQol 5), sjukdomens inverkan på vardagslivet och vissa funktionella parametrar (FEV1, FVC, R5-R20, LCI, meter gångna bedömt med sexminutersgångtestet) vid baslinje och vid slutet av rehabiliteringsprogrammet.
Data kommer att samlas in i ett dedikerat elektroniskt Clinical Records Form (CRF). Databasen kommer att sparas på ett lösenordsskyddat företagsdator (PC) som kommer att uppdateras vid varje besök och användas enbart för vetenskapliga forskningsändamål. Vid inkludering kommer varje patient att få en alfanumerisk kod så att all information som samlas in under studien, och särskilt känsliga data, behandlas på ett anonymt sätt. Data som rapporterar patienters identifiering kommer endast att användas för att arkivera patienter och samla in informerat samtycke.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Italy
-
Parma, Italy, Italien, 43126
- University of Parma
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga vuxna i åldern ≥18 år;
- Undertecknat informerat samtycke;
- Alla AATD-patienter, oavsett nefelometrisk alfa-1-antitrypsindos och klinisk fenotyp, som kräver PR enligt riktlinjer
Exklusionskriterier:
- Individer som inte kan utföra de lungfunktionstester och rehabiliteringsprogram som krävs enligt protokollet
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med alfa-1-antitrypsinbrist (AATD)
Vuxna med en bekräftad diagnos av alfa-1-antitrypsinbrist (AATD) med astma och/eller KOL.
|
Den aktiva andningsteknikcykeln (ACBT) är en enkel, standardiserad och hemmabaserad teknik som patienter kan utföra med eller utan digitala verktyg.
ACBT har redan visat sig förbättra forcerad vitalkapacitet, topputandningsflöde, artär syresättning och motionsförmåga.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Patienttillfredsställelse med PR-tekniker med hjälp av Technology Acceptance Model (TAM)-frågeformulär.
Tidsram: sex veckor
|
Tillfredsställelse kommer att bedömas med hjälp av Technology Acceptance Model (TAM)-frågeformuläret, med poäng från 1 till 7, där lägre poäng indikerar högre tillfredsställelse.
|
sex veckor
|
|
Patientens följsamhet till PR-teknikerna med hjälp av Rehabilitation Adherence Index (RAI)-frågeformuläret.
Tidsram: sex veckor
|
Följsamhet kommer att bedömas med hjälp av Rehabiliteringsföljsamhetsindex (RAI) frågeformuläret, med poäng från 1 till 7, där högre poäng indikerar bättre följsamhet.
|
sex veckor
|
|
Användbarhet av pulmonell rehabiliteringstekniker med användningen av användbarhet, tillfredsställelse och användarvänlighet (USE) frågeformulär
Tidsram: sex veckor
|
Användbarhet kommer att mätas med hjälp av användbarhets-, tillfredsställelse- och användarvänlighetsfrågeformuläret (USE), med poäng från 1 till 7, där högre poäng indikerar bättre användbarhet.
|
sex veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
För att beskriva förändringen i uppfattningen av andnöd vid baslinjen och i slutet av PR med hjälp av Modified Medical Research Council (mMRC) frågeformulär.
Tidsram: sex veckor
|
Den modifierade Medical Research Council (mMRC)-formuläret bedömer upplevelsen av dyspné med poäng från 0 till 4, där högre poäng indikerar större svårighetsgrad.
|
sex veckor
|
|
Att beskriva förändringen i livskvalitet vid baslinjen och i slutet av PR med EuroQol-5D (EQ-5D) frågeformulär.
Tidsram: sex veckor
|
EQ-5D-frågeformuläret utvärderar hälsorelaterad livskvalitet över fem dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression.
Varje dimension har fem svårighetsnivåer: inga problem, små problem, måttliga problem, svåra problem och oförmögen att utföra/extrema problem.
Dessutom innehåller EQ-5D en visuell analog skala (VAS) där respondenter bedömer sin övergripande hälsa på en skala från 0 till 100, där 0 är den sämsta tänkbara hälsan och 100 är den bästa.
|
sex veckor
|
|
För att bedöma inverkan av Kroniskt Obstruktiv Lungsjukdom (KOL) på AATD-relaterade KOL-patienter med hjälp av COPD Assessment Test (CAT)
Tidsram: sex veckor
|
COPD-bedömningstestet (CAT) syftar till att bedöma inverkan av kroniskt obstruktiv lungsjukdom (KOL) på en persons vardagsliv.
Det sträcker sig från 0 till 5, där högre poäng indikerar en större inverkan av KOL på vardagslivet
|
sex veckor
|
|
För att bedöma effekten av astma på AATD-patienter med astma med hjälp av Astmakontrolltestet (ACT)
Tidsram: sex veckor
|
Astmakontrolltestet (ACT) är ett frågeformulär som används för att bedöma astmakontroll, med poäng från 5 till 25.
Högre poäng indikerar bättre astmakontroll, vilket innebär att astman är väl hanterad och mindre benägen att störa dagliga aktiviteter.
|
sex veckor
|
|
Att beskriva förändringen i funktionella respiratoriska parametrar vid baseline och vid slutet av PR-programmet med hjälp av spirometri.
Tidsram: sex veckor
|
Spirometri kommer att utföras enligt ATS/ERS-standarder för att erhålla forcerat expiratoriskt volym på 1 sekund (FEV₁, % förväntat), forcerad vitalkapacitet (FVC, % förväntat) och FEV₁/FVC, %.
|
sex veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Conrad A, Janciauskiene S, Köhnlein T, Fuge J, Ivanyi P, Tudorache I, Gottlieb J, Welte T, Fuehner T. Impact of alpha 1-antitrypsin deficiency and prior augmentation therapy on patients' survival after lung transplantation. Eur Respir J. 2017 Sep 10;50(3):1700962. doi: 10.1183/13993003.00962-2017.
- Cerdán de Las Heras J, Tulppo M, Kiviniemi AM, et al. Augmented reality glasses as a new tele-rehabilitation tool for home use: patients' perception and expectations. Disabil Rehabil Assist Technol. 2022 May;17(4):480-486.
- Patsaki I, Avgeri V, Rigoulia T, et al. Benefits from Incorporating Virtual Reality in Pulmonary Rehabilitation of COPD Patients: A Systematic Review and Meta-Analysis. Adv Respir Med. 2023 Aug 10;91(4):324-336.
- Hayton C, Clark A, Olive S, et al. Barriers to pulmonary rehabilitation: characteristics that predict patient attendance and adherence. Respir Med. 2013 Mar;107(3):401-7.
- Depew ZS, Novotny PJ, Benzo RP. How many steps are enough to avoid severe physical inactivity in patients with chronic obstructive pulmonary disease? Respirology. 2012 Aug;17(6):1026-7. doi: 10.1111/j.1440-1843.2012.02207.x.
- Savci S, Ince DI , Arikan H. A comparison of autogenic drainage and the active cycle of breathing techniques in patients with chronic obstructive pulmonary diseases. Journal of Cardiopulmonary Rehabilitation, 01 Jan 2000, 20(1):37-43
- Zisi D, Chryssanthopoulos C, Nanas S, et al. The effectiveness of the active cycle of breathing technique in patients with chronic respiratory diseases: A systematic review. Heart Lung. 2022 May-Jun;53:89-98
- Barjaktarevic I, Campos M. Management of lung disease in alpha-1 antitrypsin deficiency: what we do and what we do not know. Ther Adv Chronic Dis. 2021 Jul 29;12 suppl:20406223211010172.
- Alwadani FA, Wheeler K, Pittaway H, et al. Pulmonary Rehabilitation for Chronic Obstructive Pulmonary Disease Patients with Underlying Alpha-1 Antitrypsin Deficiency: A Systematic Review and Practical Recommendations. Chronic Obstr Pulm Dis. 2024 Jan 25;11(1):121-132
- Nici L, Donner C, Wouters E, Zuwallack R, Ambrosino N, Bourbeau J, Carone M, Celli B, Engelen M, Fahy B, Garvey C, Goldstein R, Gosselink R, Lareau S, MacIntyre N, Maltais F, Morgan M, O'Donnell D, Prefault C, Reardon J, Rochester C, Schols A, Singh S, Troosters T; ATS/ERS Pulmonary Rehabilitation Writing Committee. American Thoracic Society/European Respiratory Society statement on pulmonary rehabilitation. Am J Respir Crit Care Med. 2006 Jun 15;173(12):1390-413.
- Crystal RG. Alpha 1-antitrypsin deficiency, emphysema, and liver disease. Genetic basis and strategies for therapy. J Clin Invest. 1990 May;85(5):1343-52. doi: 10.1172/JCI114578. No abstract available.
- Nukiwa T, Brantly M, Ogushi F, Fells G, Satoh K, Stier L, Courtney M, Crystal RG. Characterization of the M1(Ala213) type of alpha 1-antitrypsin, a newly recognized, common "normal" alpha 1-antitrypsin haplotype. Biochemistry. 1987 Aug 25;26(17):5259-67. doi: 10.1021/bi00391a008.
- Brantly M, Nukiwa T, Crystal RG. Molecular basis of alpha-1-antitrypsin deficiency. Am J Med. 1988 Jun 24;84(6A):13-31.
- DeMeo DL, Silverman EK. Alpha1-antitrypsin deficiency. 2: genetic aspects of alpha(1)-antitrypsin deficiency: phenotypes and genetic modifiers of emphysema risk. Thorax. 2004 Mar;59(3):259-64. doi: 10.1136/thx.2003.006502.
- Long GL, Chandra T, Woo SL, Davie EW, Kurachi K. Complete sequence of the cDNA for human alpha 1-antitrypsin and the gene for the S variant. Biochemistry. 1984 Oct 9;23(21):4828-37.
- Lai EC, Kao FT, Law ML, Woo SL. Assignment of the alpha 1-antitrypsin gene and a sequence-related gene to human chromosome 14 by molecular hybridization. Am J Hum Genet. 1983 May;35(3):385-92.
- Luisetti M, Seersholm N. Alpha1-antitrypsin deficiency. 1: epidemiology of alpha1-antitrypsin deficiency. Thorax. 2004 Feb;59(2):164-9. doi: 10.1136/thorax.2003.006494.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 31276
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Tidsram för IPD-delning
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .