Эффект легочной реабилитации у пациентов с дефицитом альфа-1-антитрипсина (RRALFA1)
Эффект легочной реабилитации и физической активности у пациентов с дефицитом альфа-1-антитрипсина
Это одноцентровое, лонгитюдное, обсервационное, проспективное исследование направлено на оценку применимости, соблюдения и клинического воздействия Активного цикла дыхательной техники (ACBT) с поддержкой дополненной реальности у пациентов с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD).
Всего 50 взрослых пациентов с AATD будут набраны из Отдела функции легких Университетской больницы Пармы, соответствующих конкретным критериям включения. Участники будут выполнять ACBT дважды в день и проходить не менее 5000 шагов в день. Клинические и функциональные исходы, включая восприятие одышки, функцию легких и качество жизни, будут оцениваться до и после шестинедельной программы ACBT.
Исследование изучает, улучшает ли дополненная реальность соблюдение и эффективность по сравнению с традиционными методами легочной реабилитации (PR). Ожидаемый результат - улучшение соблюдения PR.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Дефицит альфа-1-антитрипсина (ДААТ) — это генетическое заболевание, вызванное мутациями в гене SERPINA1, расположенном на 14-й хромосоме. Заболевание характеризуется низкими уровнями циркулирующего альфа-1-антитрипсина (ААТ), гликопротеина, в основном продуцируемого гепатоцитами, который играет ключевую роль в ингибировании нейтрофильной эластазы (НЭ). Без достаточного количества ААТ нерегулируемая активность НЭ повреждает паренхиму легких, приводя к прогрессирующей эмфиземе. ДААТ проявляется вариабельной фенотипической экспрессией, от бессимптомных индивидуумов до лиц с тяжелыми легочными и печеночными осложнениями.
Лечение включает внутривенную заместительную терапию ААТ, вакцинацию и основанную на клиническом состоянии пациента легочную реабилитацию (ЛР), рекомендованную руководствами.
ЛР состоит из структурированной программы, сочетающей дыхательные упражнения, физические тренировки, обучение и психологическую поддержку для оптимизации респираторной функции и улучшения качества жизни пациентов. Одной из наиболее эффективных техник в рамках ЛР является Активный цикл дыхательных техник (АЦДТ), который улучшает очистку дыхательных путей и функцию легких. АЦДТ — это простая, стандартизированная и домашняя техника, которую пациенты могут выполнять с цифровыми инструментами или без них. АЦДТ уже показал улучшение форсированной жизненной емкости легких, пиковой скорости выдоха, артериальной оксигенации и толерантности к физической нагрузке.
В литературе сообщается о тенденции к низкой приверженности ЛР. Для облегчения выполнения процедур ЛР технологическая эволюция последних десятилетий привнесла новые дополнительные техники, такие как активные видеоигры, виртуальная реальность и дополненная реальность.
Данное исследование направлено на оценку удовлетворенности, приверженности и удобства использования техник легочной реабилитации у пациентов с ДААТ, как с технологической поддержкой, так и без нее, с помощью соответствующих опросников (ВАШ, ШПЛ, ШУИ, ТПТ). Кроме того, оно направлено на описание изменений в восприятии одышки (мМРК), качества жизни (EuroQol 5), влияния патологии на повседневную жизнь и некоторых функциональных параметров (ОФВ1, ФЖЕЛ, R5-R20, ИКЛ, пройденные метры, оцененные шестиминутным тестом ходьбы) на исходном уровне и в конце программы реабилитации.
Данные будут собираться в специальной электронной Форме клинических записей (ФКЗ). База данных будет сохранена на защищенном паролем корпоративном персональном компьютере (ПК), который будет обновляться при каждом визите и использоваться исключительно в научно-исследовательских целях. Во время включения в исследование каждый пациент получит буквенно-цифровой код, чтобы любая информация, собранная в ходе исследования, и в частности чувствительные данные, обрабатывались анонимно. Данные, содержащие идентификацию пациентов, будут использоваться только для регистрации пациентов и сбора информированного согласия.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Italy
-
Parma, Italy, Италия, 43126
- University of Parma
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Мужчины или женщины в возрасте ≥18 лет;
- Подписанное информированное согласие;
- Все пациенты с дефицитом альфа-1-антитрипсина (ААТД), независимо от нефелометрической дозы альфа-1-антитрипсина и клинического фенотипа, которым требуется заместительная терапия (ЗТ) согласно рекомендациям
Критерии исключения:
- Субъекты, не способные выполнить тесты функции легких и программу реабилитации, требуемые протоколом
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты с дефицитом альфа-1-антитрипсина (ДААТ)
Взрослые с подтвержденным диагнозом дефицита альфа-1-антитрипсина (ААТД) с астмой и/или ХОБЛ.
|
Активный цикл дыхательной техники (ACBT) — это простая, стандартизированная и домашняя техника, которую пациенты могут выполнять с цифровыми инструментами или без них.
ACBT уже показала улучшение форсированной жизненной емкости легких, пиковой скорости выдоха, артериальной оксигенации и физической работоспособности.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Удовлетворенность пациентов методами PR с использованием опросника по модели принятия технологий (TAM).
Временное ограничение: шесть недель
|
Удовлетворенность будет оцениваться с помощью опросника Технологической модели принятия (TAM) с баллами от 1 до 7, где более низкие баллы указывают на большую удовлетворенность.
|
шесть недель
|
|
Соблюдение пациентом техник прогрессивной релаксации с использованием опросника Индекса приверженности реабилитации (RAI).
Временное ограничение: шесть недель
|
Соблюдение режима будет оцениваться с помощью опросника индекса приверженности реабилитации (RAI), с баллами от 1 до 7, где более высокие баллы указывают на лучшее соблюдение.
|
шесть недель
|
|
Применимость методов легочной реабилитации с использованием опросника Полезность, Удовлетворенность и Простота Использования (USE)
Временное ограничение: шесть недель
|
Удобство использования будет измеряться с помощью опросника Полезность, Удовлетворённость и Лёгкость использования (USE), с баллами от 1 до 7, где более высокие баллы указывают на лучшее удобство использования.
|
шесть недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Для описания изменения восприятия одышки на исходном уровне и в конце программы реабилитации с использованием опросника Modified Medical Research Council (mMRC).
Временное ограничение: шесть недель
|
Анкета Модифицированного Совета по медицинским исследованиям (mMRC) оценивает восприятие одышки с баллами от 0 до 4, причем более высокие баллы указывают на большую степень тяжести.
|
шесть недель
|
|
Для описания изменения качества жизни на исходном уровне и в конце ПР с использованием опросника EuroQol-5D (EQ-5D).
Временное ограничение: шесть недель
|
Опросник EQ-5D оценивает качество жизни, связанное со здоровьем, по пяти измерениям: мобильность, самообслуживание, обычные виды деятельности, боль/дискомфорт и тревога/депрессия.
Каждое измерение имеет пять уровней тяжести: нет проблем, небольшие проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы и неспособность выполнять/крайние проблемы.
Кроме того, EQ-5D включает визуальную аналоговую шкалу (ВАШ), где респонденты оценивают свое общее состояние здоровья по шкале от 0 до 100, где 0 - наихудшее вообразимое здоровье, а 100 - наилучшее.
|
шесть недель
|
|
Для оценки влияния хронической обструктивной болезни лёгких (ХОБЛ) на пациентов с ХОБЛ, связанной с AATD, с использованием теста оценки ХОБЛ (CAT)
Временное ограничение: шесть недель
|
Тест оценки ХОБЛ (CAT) предназначен для оценки влияния хронической обструктивной болезни легких (ХОБЛ) на повседневную жизнь человека.
Он оценивается от 0 до 5, где более высокие баллы указывают на большее влияние ХОБЛ на повседневную жизнь
|
шесть недель
|
|
Для оценки влияния астмы на пациентов с AATD с астмой с использованием Теста контроля астмы (ACT)
Временное ограничение: шесть недель
|
Тест контроля астмы (ACT) — это анкета, используемая для оценки контроля астмы, с баллами от 5 до 25.
Высокие баллы указывают на лучший контроль астмы, что означает, что астма хорошо контролируется и с меньшей вероятностью мешает повседневной деятельности.
|
шесть недель
|
|
Для описания изменения функциональных респираторных параметров на исходном уровне и в конце программы легочной реабилитации с использованием спирометрии.
Временное ограничение: шесть недель
|
Спирометрия будет проводиться в соответствии со стандартами ATS/ERS для получения объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ₁, % от должного), форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ, % от должного) и ОФВ₁/ФЖЕЛ, %.
|
шесть недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Conrad A, Janciauskiene S, Köhnlein T, Fuge J, Ivanyi P, Tudorache I, Gottlieb J, Welte T, Fuehner T. Impact of alpha 1-antitrypsin deficiency and prior augmentation therapy on patients' survival after lung transplantation. Eur Respir J. 2017 Sep 10;50(3):1700962. doi: 10.1183/13993003.00962-2017.
- Cerdán de Las Heras J, Tulppo M, Kiviniemi AM, et al. Augmented reality glasses as a new tele-rehabilitation tool for home use: patients' perception and expectations. Disabil Rehabil Assist Technol. 2022 May;17(4):480-486.
- Patsaki I, Avgeri V, Rigoulia T, et al. Benefits from Incorporating Virtual Reality in Pulmonary Rehabilitation of COPD Patients: A Systematic Review and Meta-Analysis. Adv Respir Med. 2023 Aug 10;91(4):324-336.
- Hayton C, Clark A, Olive S, et al. Barriers to pulmonary rehabilitation: characteristics that predict patient attendance and adherence. Respir Med. 2013 Mar;107(3):401-7.
- Depew ZS, Novotny PJ, Benzo RP. How many steps are enough to avoid severe physical inactivity in patients with chronic obstructive pulmonary disease? Respirology. 2012 Aug;17(6):1026-7. doi: 10.1111/j.1440-1843.2012.02207.x.
- Savci S, Ince DI , Arikan H. A comparison of autogenic drainage and the active cycle of breathing techniques in patients with chronic obstructive pulmonary diseases. Journal of Cardiopulmonary Rehabilitation, 01 Jan 2000, 20(1):37-43
- Zisi D, Chryssanthopoulos C, Nanas S, et al. The effectiveness of the active cycle of breathing technique in patients with chronic respiratory diseases: A systematic review. Heart Lung. 2022 May-Jun;53:89-98
- Barjaktarevic I, Campos M. Management of lung disease in alpha-1 antitrypsin deficiency: what we do and what we do not know. Ther Adv Chronic Dis. 2021 Jul 29;12 suppl:20406223211010172.
- Alwadani FA, Wheeler K, Pittaway H, et al. Pulmonary Rehabilitation for Chronic Obstructive Pulmonary Disease Patients with Underlying Alpha-1 Antitrypsin Deficiency: A Systematic Review and Practical Recommendations. Chronic Obstr Pulm Dis. 2024 Jan 25;11(1):121-132
- Nici L, Donner C, Wouters E, Zuwallack R, Ambrosino N, Bourbeau J, Carone M, Celli B, Engelen M, Fahy B, Garvey C, Goldstein R, Gosselink R, Lareau S, MacIntyre N, Maltais F, Morgan M, O'Donnell D, Prefault C, Reardon J, Rochester C, Schols A, Singh S, Troosters T; ATS/ERS Pulmonary Rehabilitation Writing Committee. American Thoracic Society/European Respiratory Society statement on pulmonary rehabilitation. Am J Respir Crit Care Med. 2006 Jun 15;173(12):1390-413.
- Crystal RG. Alpha 1-antitrypsin deficiency, emphysema, and liver disease. Genetic basis and strategies for therapy. J Clin Invest. 1990 May;85(5):1343-52. doi: 10.1172/JCI114578. No abstract available.
- Nukiwa T, Brantly M, Ogushi F, Fells G, Satoh K, Stier L, Courtney M, Crystal RG. Characterization of the M1(Ala213) type of alpha 1-antitrypsin, a newly recognized, common "normal" alpha 1-antitrypsin haplotype. Biochemistry. 1987 Aug 25;26(17):5259-67. doi: 10.1021/bi00391a008.
- Brantly M, Nukiwa T, Crystal RG. Molecular basis of alpha-1-antitrypsin deficiency. Am J Med. 1988 Jun 24;84(6A):13-31.
- DeMeo DL, Silverman EK. Alpha1-antitrypsin deficiency. 2: genetic aspects of alpha(1)-antitrypsin deficiency: phenotypes and genetic modifiers of emphysema risk. Thorax. 2004 Mar;59(3):259-64. doi: 10.1136/thx.2003.006502.
- Long GL, Chandra T, Woo SL, Davie EW, Kurachi K. Complete sequence of the cDNA for human alpha 1-antitrypsin and the gene for the S variant. Biochemistry. 1984 Oct 9;23(21):4828-37.
- Lai EC, Kao FT, Law ML, Woo SL. Assignment of the alpha 1-antitrypsin gene and a sequence-related gene to human chromosome 14 by molecular hybridization. Am J Hum Genet. 1983 May;35(3):385-92.
- Luisetti M, Seersholm N. Alpha1-antitrypsin deficiency. 1: epidemiology of alpha1-antitrypsin deficiency. Thorax. 2004 Feb;59(2):164-9. doi: 10.1136/thorax.2003.006494.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Заболевания пищеварительной системы
- Легочные заболевания
- Заболевания печени
- Подкожная эмфизема
- Эмфизема
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Альфа 1-антитрипсин дефицит
Другие идентификационные номера исследования
- 31276
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Сроки обмена IPD
Критерии совместного доступа к IPD
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .