Effekt av lungerehabilitering hos pasienter med alfa-1-antitrypsinmangel (RRALFA1)
Effekten av lungehabilitering og fysisk aktivitet hos pasienter med alfa-1-antitrypsinmangel
Denne enkelt-senter, longitudinelle, observasjonelle, prospektive studien har som mål å vurdere anvendeligheten, overholdelsen og den kliniske påvirkningen av Active Cycle of Breathing Technique (ACBT) med forsterket virkelighet-støtte hos pasienter med alfa-1 antitrypsin-mangel (AATD).
Totalt 50 voksne AATD-pasienter vil bli rekruttert fra Lungefunksjonsavdelingen ved Universitetssykehuset i Parma, og må oppfylle spesifikke inklusjonskriterier. Deltakerne vil utføre ACBT to ganger daglig og gå minst 5000 skritt per dag. Kliniske og funksjonelle utfall inkludert dyspne-opplevelse, lungefunksjon og livskvalitet vil bli vurdert før og etter et seks ukers ACBT-program.
Studien utforsker om forsterket virkelighet forbedrer overholdelse og effektivitet sammenlignet med konvensjonelle lunge-rehabiliteringsmetoder (PR). Det forventede resultatet er forbedret overholdelse til PR.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Alfa-1 antitrypsinmangel (AATD) er en genetisk lidelse forårsaket av mutasjoner i SERPINA1-genet, lokalisert på kromosom 14. Tilstanden er karakterisert ved lave sirkulerende nivåer av alfa-1 antitrypsin (AAT), et glykoprotein primært produsert av hepatocytter, som spiller en avgjørende rolle i å hemme neutrofil elastase (NE). Uten tilstrekkelig AAT skader uregulert NE-aktivitet lungeparenkymet, noe som fører til progressiv emfysem. AATD presenterer med variabel fenotypisk uttrykk, fra asymptomatiske individer til de med alvorlige lunge- og leverkomplikasjoner.<\/p>
Behandling inkluderer intravenøs AAT-erstatningsterapi, vaksinasjon og retningslinjeanbefalt lunge-rehabilitering (PR) basert på pasientens kliniske tilstand.<\/p>
PR består av et strukturert program som kombinerer pusteøvelser, fysisk trening, opplæring og psykologisk støtte for å optimalisere respirasjonsfunksjon og forbedre pasienters livskvalitet. En av de mest effektive teknikkene innen PR er Active Cycle of Breathing Technique (ACBT), som forbedrer luftveiers rensing og lungefunksjon. ACBT er en enkel, standardisert og hjemmebasert teknikk som pasienter kan utføre med eller uten digitale verktøy. ACBT har allerede vist seg å forbedre tvungen vitalkapasitet, topp ekspiratorisk flyt, arteriell oksygenering og treningskapasitet.<\/p>
En tendens mot dårlig overholdelse av PR er rapportert i litteraturen. For å lette utførelsen av PR-prosedyrer har teknologisk utvikling de siste tiårene brakt nye komplementære teknikker som aktive videospill, virtuell virkelighet og utvidet virkelighet.<\/p>
Denne studien har som mål å vurdere tilfredshet, overholdelse og brukervennlighet av lunge-rehabiliteringsteknikker hos AATD-pasienter, både med og uten teknologisk støtte, gjennom relevante spørreskjemaer (VAS, RAI, USE, TAM). I tillegg tar den sikte på å beskrive endringer i oppfatning av dyspné (mMRC), livskvalitet (EuroQol 5), sykdommens påvirkning på dagliglivet, og noen funksjonelle parametere (FEV1, FVC, R5-R20, LCI, meter gått vurdert ved seks-minutters gangtest) ved start og ved slutten av rehabiliteringsprogrammet.<\/p>
Data vil bli samlet inn i en dedikert elektronisk Clinical Records Form (CRF). Databasen vil bli lagret på en passordbeskyttet bedrifts-PC som vil bli oppdatert ved hvert besøk og brukt utelukkende til vitenskapelige forskningsformål. Ved inkludering vil hver pasient motta en alfanumerisk kode slik at all informasjon samlet inn under studien, og spesielt sensitive data, behandles på en anonym måte. Data som rapporterer pasientidentifikasjon vil bare bli brukt til å arkivere pasienter og samle inn informert samtykke.<\/p>
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Italy
-
Parma, Italy, Italia, 43126
- University of Parma
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne menn eller kvinner i alderen ≥18 år;
- Signert informert samtykke;
- Alle AATD-pasienter, uavhengig av nefelometrisk alfa-1 antitrypsin-dose og klinisk fenotype, som krever PR i henhold til retningslinjer
Eksklusjonskriterier:
- Personer som ikke er i stand til å utføre lungefunksjonstestene og rehabiliteringsprogrammet som kreves av protokollen
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pasienter med alfa-1-antitrypsinmangel (AATD)
Voksne med en bekreftet diagnose av alfa-1-antitrypsinmangel (AATD) med astma og/eller KOLS.
|
Aktive pusteteknikk-syklusen (ACBT) er en enkel, standardisert og hjemmebasert teknikk som pasienter kan utføre med eller uten digitale verktøy.
ACBT har allerede vist seg å forbedre tvungen vitalkapasitet, topp ekspiratorisk flyt, arteriell oksygenering og treningskapasitet.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Pasienttilfredshet med PR-teknikker ved bruk av Technology Acceptance Model (TAM) spørreskjema.
Tidsramme: seks uker
|
Tilfredshet vil bli vurdert ved hjelp av Technology Acceptance Model (TAM)-spørreskjemaet, med poengsummer fra 1 til 7, der lavere poengsummer indikerer større tilfredshet.
|
seks uker
|
|
Pasientens overholdelse av PR-teknikkene ved bruk av Rehabilitation Adherence Index (RAI)-spørreskjemaet.
Tidsramme: seks uker
|
Adherense vil bli vurdert ved bruk av Rehabilitation Adherence Index (RAI) spørreskjema, med poengsummer fra 1 til 7, der høyere poengsummer indikerer bedre adherense.
|
seks uker
|
|
Brukbarhet av pulmonal rehabiliteringsteknikker ved bruk av Nytte, Tilfredshet og Brukervennlighet (USE) spørreskjema
Tidsramme: seks uker
|
Brukbarhet vil bli målt ved hjelp av Usefulness, Satisfaction and Ease of Use (USE) spørreskjemaet, med poeng fra 1 til 7, der høyere poeng indikerer bedre brukbarhet.
|
seks uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å beskrive endringen i oppfatning av dyspné ved baseline og ved slutten av PR ved bruk av Modified Medical Research Council (mMRC) spørreskjema.
Tidsramme: seks uker
|
Den modifiserte Medical Research Council (mMRC) spørreskjemaet vurderer oppfatningen av dyspné med skår fra 0 til 4, hvor høyere skår indikerer større alvorlighetsgrad.
|
seks uker
|
|
For å beskrive endringen i livskvalitet ved baseline og ved slutten av PR ved hjelp av EuroQol-5D (EQ-5D) spørreskjema.
Tidsramme: seks uker
|
EQ-5D-spørreskjemaet vurderer helserelatert livskvalitet på fem dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon.
Hver dimensjon har fem alvorlighetsnivåer: ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ikke i stand til å utføre/ekstreme problemer.
I tillegg inkluderer EQ-5D en visuell analog skala (VAS) hvor respondenter rangerer sin generelle helse på en skala fra 0 til 100, der 0 er den verste tenkelige helsen og 100 er den beste.
|
seks uker
|
|
For å vurdere virkningen av Kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS) på AATD-relaterte KOLS-pasienter ved hjelp av KOLS-vurderingstesten (CAT)
Tidsramme: seks uker
|
COPD-vurderingstesten (CAT) vurderer innvirkningen av kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS) på en persons dagligliv.
Den varierer fra 0 til 5, der høyere poengsummer indikerer en større innvirkning av KOLS på dagliglivet
|
seks uker
|
|
For å vurdere effekten av astma på AATD-pasienter med astma ved hjelp av Astmakontrolltesten (ACT)
Tidsramme: seks uker
|
Astmakontrolltesten (ACT) er et spørreskjema som brukes til å vurdere astmakontroll, med poengsummer fra 5 til 25.
Høyere poengsummer indikerer bedre astmakontroll, noe som betyr at astmaen er godt kontrollert og mindre sannsynlig for å forstyrre daglige aktiviteter. |
seks uker
|
|
Å beskrive endringen i funksjonelle respiratoriske parametere ved baseline og ved slutten av PR-programmet ved bruk av spirometri.
Tidsramme: seks uker
|
Spirometri vil bli utført i henhold til ATS/ERS-standarder for å oppnå tvunget ekspiratorisk volum på 1 sekund (FEV₁, % predikert), tvungen vitalkapasitet (FVC, % predikert) og FEV₁/FVC, %.
|
seks uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Conrad A, Janciauskiene S, Köhnlein T, Fuge J, Ivanyi P, Tudorache I, Gottlieb J, Welte T, Fuehner T. Impact of alpha 1-antitrypsin deficiency and prior augmentation therapy on patients' survival after lung transplantation. Eur Respir J. 2017 Sep 10;50(3):1700962. doi: 10.1183/13993003.00962-2017.
- Cerdán de Las Heras J, Tulppo M, Kiviniemi AM, et al. Augmented reality glasses as a new tele-rehabilitation tool for home use: patients' perception and expectations. Disabil Rehabil Assist Technol. 2022 May;17(4):480-486.
- Patsaki I, Avgeri V, Rigoulia T, et al. Benefits from Incorporating Virtual Reality in Pulmonary Rehabilitation of COPD Patients: A Systematic Review and Meta-Analysis. Adv Respir Med. 2023 Aug 10;91(4):324-336.
- Hayton C, Clark A, Olive S, et al. Barriers to pulmonary rehabilitation: characteristics that predict patient attendance and adherence. Respir Med. 2013 Mar;107(3):401-7.
- Depew ZS, Novotny PJ, Benzo RP. How many steps are enough to avoid severe physical inactivity in patients with chronic obstructive pulmonary disease? Respirology. 2012 Aug;17(6):1026-7. doi: 10.1111/j.1440-1843.2012.02207.x.
- Savci S, Ince DI , Arikan H. A comparison of autogenic drainage and the active cycle of breathing techniques in patients with chronic obstructive pulmonary diseases. Journal of Cardiopulmonary Rehabilitation, 01 Jan 2000, 20(1):37-43
- Zisi D, Chryssanthopoulos C, Nanas S, et al. The effectiveness of the active cycle of breathing technique in patients with chronic respiratory diseases: A systematic review. Heart Lung. 2022 May-Jun;53:89-98
- Barjaktarevic I, Campos M. Management of lung disease in alpha-1 antitrypsin deficiency: what we do and what we do not know. Ther Adv Chronic Dis. 2021 Jul 29;12 suppl:20406223211010172.
- Alwadani FA, Wheeler K, Pittaway H, et al. Pulmonary Rehabilitation for Chronic Obstructive Pulmonary Disease Patients with Underlying Alpha-1 Antitrypsin Deficiency: A Systematic Review and Practical Recommendations. Chronic Obstr Pulm Dis. 2024 Jan 25;11(1):121-132
- Nici L, Donner C, Wouters E, Zuwallack R, Ambrosino N, Bourbeau J, Carone M, Celli B, Engelen M, Fahy B, Garvey C, Goldstein R, Gosselink R, Lareau S, MacIntyre N, Maltais F, Morgan M, O'Donnell D, Prefault C, Reardon J, Rochester C, Schols A, Singh S, Troosters T; ATS/ERS Pulmonary Rehabilitation Writing Committee. American Thoracic Society/European Respiratory Society statement on pulmonary rehabilitation. Am J Respir Crit Care Med. 2006 Jun 15;173(12):1390-413.
- Crystal RG. Alpha 1-antitrypsin deficiency, emphysema, and liver disease. Genetic basis and strategies for therapy. J Clin Invest. 1990 May;85(5):1343-52. doi: 10.1172/JCI114578. No abstract available.
- Nukiwa T, Brantly M, Ogushi F, Fells G, Satoh K, Stier L, Courtney M, Crystal RG. Characterization of the M1(Ala213) type of alpha 1-antitrypsin, a newly recognized, common "normal" alpha 1-antitrypsin haplotype. Biochemistry. 1987 Aug 25;26(17):5259-67. doi: 10.1021/bi00391a008.
- Brantly M, Nukiwa T, Crystal RG. Molecular basis of alpha-1-antitrypsin deficiency. Am J Med. 1988 Jun 24;84(6A):13-31.
- DeMeo DL, Silverman EK. Alpha1-antitrypsin deficiency. 2: genetic aspects of alpha(1)-antitrypsin deficiency: phenotypes and genetic modifiers of emphysema risk. Thorax. 2004 Mar;59(3):259-64. doi: 10.1136/thx.2003.006502.
- Long GL, Chandra T, Woo SL, Davie EW, Kurachi K. Complete sequence of the cDNA for human alpha 1-antitrypsin and the gene for the S variant. Biochemistry. 1984 Oct 9;23(21):4828-37.
- Lai EC, Kao FT, Law ML, Woo SL. Assignment of the alpha 1-antitrypsin gene and a sequence-related gene to human chromosome 14 by molecular hybridization. Am J Hum Genet. 1983 May;35(3):385-92.
- Luisetti M, Seersholm N. Alpha1-antitrypsin deficiency. 1: epidemiology of alpha1-antitrypsin deficiency. Thorax. 2004 Feb;59(2):164-9. doi: 10.1136/thorax.2003.006494.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 31276
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .