Siirtyminen KPL-387-monoterapian annosteluun ja antotutkimukseen
perjantai 7. elokuuta 2026 päivittänyt: Kiniksa Pharmaceuticals International, plc
Vaiheen 2 annostelututkimus pitkällä jatkoajalla osallistujille, joilla on hyvin hoidettu toistuva perikardiitti, arvioimaan siirtymähoitosuunnitelmien tehokkuutta ja turvallisuutta KPL-387-monoterapiaan vakiintuneista hoitomuodoista
Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on kuvata annosteluregimien tehokkuutta ja turvallisuutta siirtymisessä aiemmista perikardiittiterapioista KPL-387-monoterapiaan osallistujilla, joilla on hyvin kontrolloitu toistuva perikardiitti standarditerapioilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Posologiatutkimuksen (annostelu ja käyttö) aikana osallistujat, jotka käyttävät vain suun kautta annettavia perikardiittiterapioita (eli ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä [NSAID], kolkisiinia ja/tai glukokortikoideja), sekä osallistujat, jotka käyttävät interleukiini-1 (IL-1) -signaalireitin estolääkkeitä, siirtyvät KPL-387:ään protokollan ohjeiden mukaisesti. Osallistujat saavat KPL-387:ää jopa 16 viikon ajan Posologiatutkimuksessa.
Posologiatutkimuksen aikaisilla tutkimuskäynneillä osallistujilta kysytään rintakipuoireita (ja osallistujat täyttävät perikardiittikipun numeerisen arviointiasteikon [NRS] pisteytykset) ja arvioidaan fyysisiä oireita (esim. perikardialinen hankausääni) sekä laboratoriotodisteita perikardiitin aktiivisuudesta (esim. C-reaktiivinen proteiini [CRP]) sekä hoidon siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK). Osallistujia, joilla ilmenee uusia tai pahenevia perikardiittia vastaavia oireita, hoidetaan tutkimusprotokollan mukaisesti.
Kaikki aktiiviset, rekisteröidyt osallistujat Posologiatutkimuksessa, jotka eivät ole suorittaneet hoidon lopetus (EOT) -käyntiä, voivat olla oikeutettuja siirtymään pitkäaikaiseen jatkotutkimukseen (LTE) viikon 16 käynnin suorittamisen jälkeen. Viikon 16 käynti toimii sekä Posologiatutkimuksen tutkimuksen lopetuskäyntinä että LTE:n perustakäyntinä. Osallistujat, jotka eivät halua osallistua LTE:hen, suorittavat EOT-käynnin, jota seuraa turvallisuusseuranta aina 8 viikkoon viimeisen KPL-387-annoksen antamisen jälkeen.
Avoimen leiman LTE on suunniteltu arvioimaan KPL-387:n pitkäaikaista tehoa ja turvallisuutta toistuvassa perikardiitissa (RP). LTE:ssä hoitoa voidaan jatkaa, kunnes osallistuja on saanut jopa 24 kuukautta hoitoa LTE:ssä tai kunnes KPL-387 on hyväksytty kaupalliseen käyttöön kyseisellä alueella perikardiitin hoitoon, kumpi tahansa tapahtuu ensin.
LTE:n aikaisilla tutkimuskäynneillä osallistujilta kysytään rintakipuoireita (ja osallistujat täyttävät perikardiittikipun NRS-pisteytykset) ja arvioidaan fyysisiä oireita (esim. perikardialinen hankausääni) sekä laboratoriotodisteita perikardiitin aktiivisuudesta (esim. CRP) sekä hoidon siedettävyyttä ja PK:ta. Osallistujia, joilla ilmenee uusia tai pahenevia perikardiittia vastaavia oireita, hoidetaan kuten protokollassa kuvataan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
80
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clinical Project Manager
- Puhelinnumero: 781-431-9100
- Sähköposti: clinicaltrials@kiniksa.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08017
- Rekrytointi
- Investigational Site 019
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Rekrytointi
- Investigational Site 015
-
Madrid, Espanja, 28034
- Rekrytointi
- Investigational Site 017
-
Madrid, Espanja, 28850
- Rekrytointi
- Investigational Site 016
-
Valencia, Espanja, 46015
- Rekrytointi
- Investigational Site 018
-
-
-
-
-
Genoa, Italia, 16147
- Rekrytointi
- Investigational Site 034
-
Milan, Italia, 20157
- Rekrytointi
- Investigational Site 021
-
Padua, Italia, 35143
- Rekrytointi
- Investigational Site 036
-
Udine, Italia, 33100
- Rekrytointi
- Investigational Site 033
-
Varese, Italia, 21100
- Rekrytointi
- Investigational Site 037
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1N 6N5
- Rekrytointi
- Investigational Site 010
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 115 28
- Rekrytointi
- Investigational Site 035
-
Nea Ionia, Kreikka, 142 33
- Rekrytointi
- Investigational Site 023
-
Voula, Kreikka, 166 73
- Rekrytointi
- Investigational Site 024
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 02-507
- Rekrytointi
- Investigational Site 020
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- Rekrytointi
- Investigational Site 027
-
Poitiers, Ranska, 86000
- Rekrytointi
- Investigational Site 026
-
Toulouse, Ranska, 31400
- Rekrytointi
- Investigational Site 038
-
Toulouse, Ranska, 31400
- Rekrytointi
- Investigational Site 032
-
-
-
-
-
Dresden, Saksa, 01307
- Rekrytointi
- Investigational Site 041
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 1100
- Rekrytointi
- Investigational Site 030
-
Belgrade, Serbia, 11040
- Rekrytointi
- Investigational Site 029
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1A 7BE
- Rekrytointi
- Investigational Site 012
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Rekrytointi
- Investigational Site 007
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Rekrytointi
- Investigational Site 022
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
- Rekrytointi
- Investigational Site 031
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Rekrytointi
- Investigational Site 014
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- Rekrytointi
- Investigational Site 002
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Rekrytointi
- Investigational Site 039
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Investigational Site 013
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Rekrytointi
- Investigational Site 025
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Rekrytointi
- Investigational Site 028
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Rekrytointi
- Investigational Site 011
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Rekrytointi
- Investigational Site 003
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- Rekrytointi
- Investigational Site 009
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Rekrytointi
- Investigational Site 040
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78705
- Rekrytointi
- Investigational Site 005
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Investigational Site 006
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- Rekrytointi
- Investigational Site 004
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Rekrytointi
- Investigational Site 001
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23284
- Rekrytointi
- Investigational Site 008
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Pääasialliset sisällyttämiskriteerit:
- Potilaalla on hyvin hoidettu toistuva perikardiitti (eli CRP < 0,5 mg/dL 14 päivän sisällä ennen perustamittauksia ja perikardiittikipu NRS-pisteet ≤ 3 perustamittauksissa)
- Potilaalla on dokumentoitu historia CRP:n noususta (> 1 mg/dL), joka liittyy vähintään yhteen aiempaan akuuttiin perikardiittikohtaukseen, olipa kyseessä alkuperäinen tapahtuma tai mikä tahansa perikardiitin uusiutuminen
- Potilas on saanut toistuvan perikardiitin hoitoa vähintään 3 kuukautta ennen perustamittauksia standardihoidoilla ja on tällä hetkellä vakaalla annostelusuunnitelmalla, joka sisältää NSAID-lääkkeitä ja/tai kolkisiinia, ja/tai glukokortikoideja tai IL-1-reitin estäjää (anakinra tai rilonasepti).
Pääasialliset poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on perikardiittidiagnoosi, joka johtuu kielletystä syystä
- Potilaalla on ollut perikardiitin uusiutuminen viimeisten 3 kuukauden aikana ennen perustamittauksia
- Potilas on saanut tutkittavaa lääkettä 4 viikon aikana ennen tutkimuslääkkeen antamista tai aikoo saada tutkittavaa lääkettä milloin tahansa tutkimuksen aikana.
- Potilaalla on historia aktiivisesta tai hoidostamattomasta, latentista tuberkuloosista (TB) ennen seulontaa.
- Potilaalla on historia immuunipuutoksesta.
- Potilaalla on historia immunosuppressiosta, mukaan lukien positiiviset HIV-testitulokset.
- Potilaalla on röntgenkuvaus seulonnassa tai 12 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antamista, jossa on todisteita pahanlaatuisesta kasvaimesta, poikkeavuudesta, joka viittaa aiempaan tai aktiiviseen TB-tartuntaan tai aktiiviseen infektioon.
- Potilaalla on historia minkä tahansa elimistön pahanlaatuisesta kasvaimesta viimeisten 5 vuoden aikana ennen seulontaa (pois lukien onnistuneesti hoidettu ei-metastasoiva ihon levyepiteelikarsinooma tai basalioomasolu ja/tai paikallinen kohdunkaulan in situ -karsinooma).
- Potilaalla on tunnettu tai epäilty nykyinen aktiivinen infektio tai historia kroonisesta tai toistuvasta infektiotautista (> 3 tapausta edellisten 12 kuukauden aikana), mukaan lukien mutta ei rajoittuen, virtsateiden infektioon, rintakehän infektioon, sivuontelotulehdukseen tai iho/pehmytkudostulehdukseen.
- Potilaalla on ollut vakava infektio, potilas on otettu sairaalaan infektion vuoksi tai häntä on hoidettu dokumentoidun infektion vuoksi, joka vaatii antibiootteja dokumentoidun infektion vuoksi 2 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antamista.
- Potilaalla on ollut elinsiirto (pois lukien sarveiskalvon siirto, joka on suoritettu yli 3 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antamista).
- Tutkijan mielestä potilaalla on jokin muu sairaus, joka voisi haitata potilaan osallistumista tai häiritä tutkimusarviointeja.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Posologia KPL-387
Posologiatutkimuksessa KPL-387:a annetaan ihonalaisena (SC) ruiskeena 16. viikkoon asti.
|
Annetaan ihonalaisella injektiolla
|
|
Kokeellinen: Pitkäaikainen jatko
Posologia-tutkimukseen osallistuneet, jotka jatkavat pitkäaikaisen jatkotutkimuksen osana, saavat KPL-387:ää jopa 24 kuukauden ajan tai siihen saakka, kunnes KPL-387 hyväksytään kaupalliseen käyttöön kyseisellä alueella perikardiitin hoitoon, kumpi tapahtuu ensin.
|
Annetaan ihonalaisella injektiolla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Posologia: Osallistujien osuus ilman perikardiitin uusiutumista viikkoon 16 mennessä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta aina 16. viikkoon asti
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta aina 16. viikkoon asti
|
|
Pitkän aikavälin jatko: Perikardiitin toistumisen vuosittainen määrä LTE:n loppuun asti.
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Posologia: Aika Perikardiitin Uusiutumiseen 16 Viikon Kuluessa
Aikaikkuna: Ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksesta aina 16. viikkoon asti
|
Ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksesta aina 16. viikkoon asti
|
|
|
Pitkäaikainen jatko-osio: Muutos SF-36v2 fyysisen komponentin yhteenvetopisteissä LTE:n alkuarvosta LTE:n loppuun saakka
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
SF-36 (36-kysymyksinen lyhyt kyselylomake) fyysinen komponentti määrittää osallistujien elämänlaadun arvioimalla: 1) fyysisen toimintakyvyn rajoituksia terveysongelmien vuoksi; 2) tavanomaisten roolien rajoituksia fyysisistä terveysongelmista johtuen; 3) ruumiillista kipua; 4) yleisiä terveyskäsityksiä; Pistemäärät jokaisesta kohdasta lasketaan yhteen ja keskiarvoistetaan (alue: 0=huonoin, 100=paras), jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä. Nousut lähtöarvosta osoittavat parantumista.
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Pitkän aikavälin jatko-osatutkimus: Muutos SF-36v2:n henkisen komponentin yhteenvedon pisteytyksessä jatko-osatutkimuksen perustason suhteen jatko-osatutkimuksen loppuun asti
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta
|
SF-36 (36-item Short Form Survey) -henkinen komponentti määrittää osallistujien elämänlaadun arvioimalla 1) elinvoimaisuutta; 2) sosiaalisen toiminnan rajoituksia fyysisten tai tunne-elämän ongelmien vuoksi; 3) tavallisten roolien rajoituksia tunne-elämän ongelmien vuoksi; ja 4) yleistä mielenterveyttä.
Pisteet kustakin osasta lasketaan yhteen ja keskiarvoistetaan (arvoalue: 0=huonoin, 100=paras), jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä.
Perustasoon verrattuna tapahtuvat nousut osoittavat parantumista.
|
Enintään 24 kuukautta
|
|
Pitkäaikaisen jatko-osan tutkimus: Muutos LTE-perusarvosta EQ-5D-5L yksittäisten indeksipisteiden osalta ajan kuluessa LTE:n loppuun saakka
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta
|
EQ-5D-5L (EuroQol-5 Dimension 5-level) on itse raportoitu terveystilan kysely, joka koostuu 6 kysymyksestä ja jota käytetään terveyshyötypisteen laskemiseen terveystalouden analyyseissä.
EQ-5D-5L:llä on kaksi osaa: 5-kohdainen terveystilaprofiili, joka arvioi liikkuvuutta, itsestä huolehtimista, tavanomaisia toimintoja, kipua/ epämukavuutta ja ahdistusta/masennusta ja jota käytetään indeksihyötypisteen saamiseksi, sekä visuaalinen analogiasuora (VAS), joka mittaa terveystilaa.
Yksittäiset ja indeksipisteet vaihtelevat välillä 0–1, ja alhaiset pisteet edustavat korkeampaa toimintahäiriön tasoa.
|
Enintään 24 kuukautta
|
|
Pitkäaikaiseen jatkoon: Muutos EQ-5D-5L visuaalisen analogisen asteikon (VAS) perusarvosta jatkon alkuhetkellä ajan kuluessa pitkäaikaisen jatkon loppuun saakka.
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
EQ-5D-5L (EuroQol-5 Dimension 5-level) on itse raportoitu terveystilakysely, joka koostuu 6 kysymyksestä ja jota käytetään terveyshyötylaskennan terveystaloustarkastelussa.
EQ-5D-5L:llä on 2 osaa: 5-kohdainen terveystilaprofiili, joka arvioi liikkumiskykyä, itsestä huolehtimista, tavallisia toimintoja, kipua/vaivaa sekä ahdistusta/masennusta ja jota käytetään indeksihyötypisteen saamiseen, sekä VAS, joka mittaa terveystilaa.
VAS on suunniteltu arvioimaan osallistujan nykyistä terveystilaa asteikolla 0–100, jossa 0 edustaa kuviteltavissa olevinta huonointa terveystilaa ja 100 edustaa kuviteltavissa olevinta parasta terveystilaa.
|
Jopa 24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 25. maaliskuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 31. joulukuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 2. joulukuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. joulukuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 11. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- KPL-387-C212
- 2025-523234-66 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .