ATTR Amyloidokardiomyopatia: Solunulkoisten vesikkelien karakterisointi mahdollisina tautistratifioijina ja ennusteellisina biomarkkereina (EV-ATTR)
tiistai 16. joulukuuta 2025 päivittänyt: FELIX JOSÉ ALVAREZ RAMIRES, University of Sao Paulo General Hospital
ATTR Amyloidokardiomyopatia: Solunulkoisten rakkuloiden karakterisointi mahdollisina tautistratifioijina ja ennusteellisina biomarkkereina
Tämä tutkimus selvittää, voivatko solujen verenkiertoon vapauttamat pikkuruiset partikkelit eli ekstrasellulaariset vesikkelit (EV) toimia varhaisina ja minimaalisesti invasiivisina biomarkkereina transtyreetiiniamyloidikardiomyopatiaan (ATTR-CM) liittyen. Koska ATTR-CM diagnosoidaan usein vasta, kun merkittävä sydänvaurio on jo tapahtunut, on kiireellinen tarve varhaisemmille havaitsemismenetelmille.
Tutkimukseen otetaan mukaan henkilöitä, joilla on erilaisia transtyreetiiniamyloidoosin kliinisiä ilmenemismuotoja, sekä terveitä verrokkiryhmän jäseniä. Osallistujille tehdään verinäytteenotto, sydänkuvantaminen (mukaan lukien ekokardiografia, sydän-MRI ja skintigrafia, kun se on aiheellista) ja molekyylitason EV-analyysi.
Vertaamalla EV-profiileja eri ryhmien välillä tutkimuksen tavoitteena on selvittää, heijastavatko nämä vesikkelit varhaista sydämen osallistumista, seuraavatko ne taudin etenemistä ja tukevatko ne tarkempaa ja ajallaan tapahtuvaa diagnoosia. Lopuksi tämä tutkimus pyrkii parantamaan kliinistä päätöksentekoa ja potilastuloksia ATTR-kardiomyopatiassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Transthyretiini-amyloidokardiomyopatia (ATTR-CM) on etenevä infiltroiva sairaus, joka johtuu väärin laskostuneen transthyretiiniproteiinin kerääntymisestä sydänlihaksessa. Huolimatta kuvantamisen ja hoidon edistymisestä, varhainen havaitseminen ja tarkka riskiluokittelu ovat edelleen suuria haasteita, mikä usein johtaa viivästyneeseen diagnoosiin ja huonompiin kliinisiin tuloksiin.
Tämä prospektiivinen havainnointitutkimus rekrytoi 70 aikuista osallistujaa, jotka jaetaan neljään ennalta määriteltyyn ryhmään:
- ATTR-CM sydänlihastoimintahäiriöllä (n = 20)
- Perinnöllinen ATTR, jossa on pääasiassa neurologinen osallistuminen (n = 20)
- Genotyypiltään positiiviset yksilöt ilman kliinistä ilmenemistä (n = 10)
- Terveet kontrollit (n = 20)
Kaikki osallistujat käyvät läpi verinäytteenoton solunulkoisten vesikkelien (EV) eristämiseksi ja molekyyliprofilointia varten. EV:t ovat nanokokoisia hiukkasia, jotka solut vapauttavat ja jotka kuljettavat proteiineja, lipidejä ja nukleiinihappoja, jotka heijastavat niiden soluperää ja fysiologista tilaa, mahdollisesti toimien minimaalisesti invasiivisina biomarkkereina.
Osallistujat, joilla on sydämen osallistuminen, käyvät lisäksi läpi standardoidut sydämen arvioinnit, mukaan lukien ekkokardiografian, sydämen magneettikuvauksen ja ydinlääketieteellisen kuvantamisen tarvittaessa. Kliinistä dataa, toimintakykyä ja laboratoriomittareita korreloidaan EV-ominaisuuksien kanssa arvioitaessa niiden yhteyttä sairauden vakavuuteen ja etenemiseen.
Yhdistämällä EV-profiloinnin kliinisiin ja kuvantamislöydöksiin eri fenotyyppien ja sairauden vaiheiden yli, tämä tutkimus pyrkii tunnistamaan biomarkkereita, jotka voivat parantaa diagnoosien tarkkuutta, seurata sairauden kehittymistä ja tukea personoituja hoitostrategioita ATTR-amyloidoosissa.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
70
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Felix Jose A Ramires, MD, PhD
- Puhelinnumero: +551126615057
- Sähköposti: felix.ramires@incor.usp.br
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Camila R Moreno, PhD
- Puhelinnumero: 551126615201
- Sähköposti: camila.moreno@hc.fm.usp.br
Opiskelupaikat
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 05403000
- Rekrytointi
- Instituto do Coracao, HCFMUSP
-
Alatutkija:
- Fabio Fernandes, MD, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Felix J A Ramires, PhD
- Puhelinnumero: +5511266155130
- Sähköposti: felix.ramires@incor.usp.br
-
Ottaa yhteyttä:
- Camila R Moreno, PhD
- Puhelinnumero: 5511994849265
-
Päätutkija:
- Felix JA Ramires, MD, PhD
-
Alatutkija:
- Camila R Moreno, PhD
-
Alatutkija:
- Keila CB Fonseca, PhD
-
Alatutkija:
- Orlando Ribeiro, BSc
-
Alatutkija:
- Allecineia B Cruz, PhD
-
Alatutkija:
- Bruno V Kerges, MD, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tähän tutkimukseen otetaan mukaan täysi-ikäisiä osallistujia, jotka ovat 18-vuotiaita tai vanhempia, mukaan lukien potilaat, joilla on varmennettu transtyreetiinisydämen amyloidoosi (myokardiaalisen dysfunktion kanssa tai ilman), sekä terveet vapaaehtoiset, joilla ei ole tunnettua sydäntautia.
Tutkimuspopulaatioon kuuluu henkilöitä, joilla on erilaisia ATTR:n kliinisiä ilmenemismuotoja, sekä vertailuanalyysiä varten valittuja verrokkiryhmän jäseniä.
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Aikuispotilaat, jotka ovat 18-vuotiaita tai vanhempia;
- Vahvistettu transtyreetiini-sydänamyloidoosi (TTR-CA) -diagnoosi, jossa voi olla tai olla olematta myokardiaalitoimintahäiriötä, vakiintuneiden diagnostisten kriteerien mukaisesti;
- Halukkuus noudattaa tutkimusmenettelyjä ja -vaatimuksia;
- Kyky antaa kirjallinen tietoon perustuva suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Muiden merkittävien sydäntilojen esiintyminen, jotka voivat häiritä tutkimustuloksia, kuten vakava sepelvaltimotauti tai merkittävä läppäsairaus;
- Kyvyttömyys antaa tietoon perustuvaa suostumusta tai osallistua vaadittuihin kliinisiin arviointeihin ja tutkimuksiin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
TTR-CA + DM
TTR-amyloidokardiomyopatia ja sydänlihastoimintahäiriö
|
|
TTR-A
TTR-amyloidoosi ja neurologinen osallistuminen
|
|
TTR-Gen
TTR-amyloidigenotyyppi ilman fenotyyppistä ilmentymää
|
|
CTL
terveet kontrollit
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kiertävän solunulkoisten vesikkelien (EV) seerumpitoisuus
Aikaikkuna: perustaso
|
Kiertävien solunulkoisten vesikkelien kokonaispitoisuuden kvantifiointi, jotka on eristetty perifeerisestä verestä, ilmaistuna hiukkasten lukumääränä per mL, mitattuna Nanoparticle Tracking Analysis -menetelmällä (NTA - NanoSight), osallistujilla, joilla on erilaisia transtyreetiiniamyloidoosin (ATTR) kliinisiä ilmenemismuotoja, sekä terveillä verrokeilla.
|
perustaso
|
|
Kiertävän solunulkoisen vesikkeliproteiiniprofiili
Aikaikkuna: lähtötaso
|
Profiilointi verenkierrosta eristetyistä solunulkoisista vesikkeleista, mukaan lukien proteiinien tunnistus ja suhteellisen runsauden arviointi massaspektrometrian avulla, jota seuraa valittujen proteiinien kohdennettu validointi ja kvantifiointi Western blotting - ja/tai ELISA-menetelmillä.
Tulokset raportoidaan suhteellisena proteiiniekspressiointensiteettinä tai, kun soveltuvissa tapauksissa, absoluuttisena pitoisuutena (ng/mL) transtyreetiiniamyloidoosia (ATTR) sairastavilla osallistujilla ja terveillä kontrollihenkilöillä, arvioituina perustasolla.
|
lähtötaso
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhteys verenkierron solunulkoisten vesikkelien pitoisuuden ja ekokardiografisten parametrien välillä
Aikaikkuna: alkutila
|
Korrelaatio plasman kiertävien solunulkoisten vesikkelien pitoisuuden, mitattuna hiukkasia/mL Nanoparticle Tracking Analysis -menetelmällä, ja sydämen rakenteen sekä toiminnan parametrien välillä, mitattuna rintakehän kautta tehtävällä ultraäänitutkimuksella (transthoracic echocardiography), mukaan lukien kammioväliseinän paksuus (mm), vasemman kammion poiskuljetusosuus (%) ja globaali pitkittäinen venymä (%), analysoitu käyttäen Pearsonin tai Spearmanin korrelaatiokertoimia tarpeen mukaan, transtyreetiiniamyloidoosia (ATTR) sairastavilla osallistujilla ja terveillä verrokkiryhmän jäsenillä.
|
alkutila
|
|
Sidos ulkosolukalvojen molekyyliprofiilin ja sydämen magneettikuvauslöydösten välillä
Aikaikkuna: alkuperäinen
|
Kiertävien solunulkoisten vesikkelien molekyyliprofiilin, mukaan lukien proteiinipitoisuuksien arviointi Western-blotting- ja/tai ELISA-menetelmillä sekä mikroRNA:n ilmentymisen arviointi RT-qPCR-menetelmällä, ja sydämen osallistumisen parametrien, mukaan lukien solunulkoisen tilavuusosuuden (ECV, %) ja myöhäisen gadoliniumvahvistuksen esiintymisen tai puuttumisen, arviointi sydänmagneettikuvantamisella, välinen korrelaatio, analysoituna käyttäen tarkoituksenmukaisia korrelaatiomenetelmiä transtyreetiiniamyloidoosia (ATTR) sairastavilla osallistujilla ja terveillä verrokkiryhmillä.
|
alkuperäinen
|
|
Korrelaatio solunulkoisten vesikkelien ominaisuuksien ja sydämen kuvantumisen välillä skintigrafiassa
Aikaikkuna: lähtötaso
|
Korrelaatio verenkierrossa olevan solunulkoisten vesikkeleiden pitoisuuden, mitattuna hiukkasia/mL Nanoparticle Tracking Analysis -menetelmällä, ja solunulkoisten vesikkeleiden molekyylisten ominaisuuksien, arvioituina RT-qPCR:llä ja Western blotting -menetelmällä, sekä sydämen kudoksen kertymisasteen, arvioituina luuskeintigrafialla sopivalla radiolääkkeellä ja visuaalisella pisteytysjärjestelmällä (esim. Perugini-luokka 0-3), välillä, analysoituna sopivin korrelaatiomenetelmin, transtyreetiiniamyloidoosia (ATTR) sairastavilla osallistujilla ja terveillä verrokkiryhmän jäsenillä.
|
lähtötaso
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Banypersad SM, Moon JC, Whelan C, Hawkins PN, Wechalekar AD. Updates in cardiac amyloidosis: a review. J Am Heart Assoc. 2012 Apr;1(2):e000364. doi: 10.1161/JAHA.111.000364. Epub 2012 Apr 24. No abstract available.
- Gillmore JD, Maurer MS, Falk RH, Merlini G, Damy T, Dispenzieri A, Wechalekar AD, Berk JL, Quarta CC, Grogan M, Lachmann HJ, Bokhari S, Castano A, Dorbala S, Johnson GB, Glaudemans AW, Rezk T, Fontana M, Palladini G, Milani P, Guidalotti PL, Flatman K, Lane T, Vonberg FW, Whelan CJ, Moon JC, Ruberg FL, Miller EJ, Hutt DF, Hazenberg BP, Rapezzi C, Hawkins PN. Nonbiopsy Diagnosis of Cardiac Transthyretin Amyloidosis. Circulation. 2016 Jun 14;133(24):2404-12. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.116.021612. Epub 2016 Apr 22.
- Ruberg FL, Berk JL. Transthyretin (TTR) cardiac amyloidosis. Circulation. 2012 Sep 4;126(10):1286-300. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.111.078915. No abstract available.
- Alexander KM, Orav J, Singh A, Jacob SA, Menon A, Padera RF, Kijewski MF, Liao R, Di Carli MF, Laubach JP, Falk RH, Dorbala S. Geographic Disparities in Reported US Amyloidosis Mortality From 1979 to 2015: Potential Underdetection of Cardiac Amyloidosis. JAMA Cardiol. 2018 Sep 1;3(9):865-870. doi: 10.1001/jamacardio.2018.2093.
- Maurer MS, Elliott P, Comenzo R, Semigran M, Rapezzi C. Addressing Common Questions Encountered in the Diagnosis and Management of Cardiac Amyloidosis. Circulation. 2017 Apr 4;135(14):1357-1377. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.116.024438.
- Treibel TA, Fontana M, Gilbertson JA, Castelletti S, White SK, Scully PR, Roberts N, Hutt DF, Rowczenio DM, Whelan CJ, Ashworth MA, Gillmore JD, Hawkins PN, Moon JC. Occult Transthyretin Cardiac Amyloid in Severe Calcific Aortic Stenosis: Prevalence and Prognosis in Patients Undergoing Surgical Aortic Valve Replacement. Circ Cardiovasc Imaging. 2016 Aug;9(8):e005066. doi: 10.1161/CIRCIMAGING.116.005066.
- Damy T, Costes B, Hagege AA, Donal E, Eicher JC, Slama M, Guellich A, Rappeneau S, Gueffet JP, Logeart D, Plante-Bordeneuve V, Bouvaist H, Huttin O, Mulak G, Dubois-Rande JL, Goossens M, Canoui-Poitrine F, Buxbaum JN. Prevalence and clinical phenotype of hereditary transthyretin amyloid cardiomyopathy in patients with increased left ventricular wall thickness. Eur Heart J. 2016 Jun 14;37(23):1826-34. doi: 10.1093/eurheartj/ehv583. Epub 2015 Nov 3.
- Gonzalez-Lopez E, Gagliardi C, Dominguez F, Quarta CC, de Haro-Del Moral FJ, Milandri A, Salas C, Cinelli M, Cobo-Marcos M, Lorenzini M, Lara-Pezzi E, Foffi S, Alonso-Pulpon L, Rapezzi C, Garcia-Pavia P. Clinical characteristics of wild-type transthyretin cardiac amyloidosis: disproving myths. Eur Heart J. 2017 Jun 21;38(24):1895-1904. doi: 10.1093/eurheartj/ehx043.
- Perez-Gonzalez R, Kim Y, Miller C, Pacheco-Quinto J, Eckman EA, Levy E. Extracellular vesicles: where the amyloid precursor protein carboxyl-terminal fragments accumulate and amyloid-beta oligomerizes. FASEB J. 2020 Sep;34(9):12922-12931. doi: 10.1096/fj.202000823R. Epub 2020 Aug 9.
- Moreno CR, Ramires JAF, Lotufo PA, Soeiro AM, Oliveira LMDS, Ikegami RN, Kawakami JT, Pereira JJ, Reis MM, Higuchi ML. Morphomolecular Characterization of Serum Nanovesicles From Microbiomes Differentiates Stable and Infarcted Atherosclerotic Patients. Front Cardiovasc Med. 2021 Aug 5;8:694851. doi: 10.3389/fcvm.2021.694851. eCollection 2021.
- Roura S, Gamez-Valero A, Lupon J, Galvez-Monton C, Borras FE, Bayes-Genis A. Proteomic signature of circulating extracellular vesicles in dilated cardiomyopathy. Lab Invest. 2018 Oct;98(10):1291-1299. doi: 10.1038/s41374-018-0044-5. Epub 2018 Mar 14.
- Bakhshandeh B, Kamaleddin MA, Aalishah K. A Comprehensive Review on Exosomes and Microvesicles as Epigenetic Factors. Curr Stem Cell Res Ther. 2017;12(1):31-36. doi: 10.2174/1574888x11666160709211528.
- van der Pol E, Hoekstra AG, Sturk A, Otto C, van Leeuwen TG, Nieuwland R. Optical and non-optical methods for detection and characterization of microparticles and exosomes. J Thromb Haemost. 2010 Dec;8(12):2596-607. doi: 10.1111/j.1538-7836.2010.04074.x.
- Ridger VC, Boulanger CM, Angelillo-Scherrer A, Badimon L, Blanc-Brude O, Bochaton-Piallat ML, Boilard E, Buzas EI, Caporali A, Dignat-George F, Evans PC, Lacroix R, Lutgens E, Ketelhuth DFJ, Nieuwland R, Toti F, Tunon J, Weber C, Hoefer IE. Microvesicles in vascular homeostasis and diseases. Position Paper of the European Society of Cardiology (ESC) Working Group on Atherosclerosis and Vascular Biology. Thromb Haemost. 2017 Jun 28;117(7):1296-1316. doi: 10.1160/TH16-12-0943. Epub 2017 Jun 1.
- Sunkara V, Woo HK, Cho YK. Emerging techniques in the isolation and characterization of extracellular vesicles and their roles in cancer diagnostics and prognostics. Analyst. 2016 Jan 21;141(2):371-81. doi: 10.1039/c5an01775k.
- Roy S, Hochberg FH, Jones PS. Extracellular vesicles: the growth as diagnostics and therapeutics; a survey. J Extracell Vesicles. 2018 Feb 26;7(1):1438720. doi: 10.1080/20013078.2018.1438720. eCollection 2018.
- Stremersch S, De Smedt SC, Raemdonck K. Therapeutic and diagnostic applications of extracellular vesicles. J Control Release. 2016 Dec 28;244(Pt B):167-183. doi: 10.1016/j.jconrel.2016.07.054. Epub 2016 Aug 2.
- Fontana M, Pica S, Reant P, Abdel-Gadir A, Treibel TA, Banypersad SM, Maestrini V, Barcella W, Rosmini S, Bulluck H, Sayed RH, Patel K, Mamhood S, Bucciarelli-Ducci C, Whelan CJ, Herrey AS, Lachmann HJ, Wechalekar AD, Manisty CH, Schelbert EB, Kellman P, Gillmore JD, Hawkins PN, Moon JC. Prognostic Value of Late Gadolinium Enhancement Cardiovascular Magnetic Resonance in Cardiac Amyloidosis. Circulation. 2015 Oct 20;132(16):1570-9. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.115.016567. Epub 2015 Sep 11.
- Galat A, Guellich A, Bodez D, Slama M, Dijos M, Zeitoun DM, Milleron O, Attias D, Dubois-Rande JL, Mohty D, Audureau E, Teiger E, Rosso J, Monin JL, Damy T. Aortic stenosis and transthyretin cardiac amyloidosis: the chicken or the egg? Eur Heart J. 2016 Dec 14;37(47):3525-3531. doi: 10.1093/eurheartj/ehw033. Epub 2016 Feb 22.
- Mankad AK, Shah KB. Transthyretin Cardiac Amyloidosis. Curr Cardiol Rep. 2017 Aug 24;19(10):97. doi: 10.1007/s11886-017-0911-5.
- Maleszewski JJ. Cardiac amyloidosis: pathology, nomenclature, and typing. Cardiovasc Pathol. 2015 Nov-Dec;24(6):343-50. doi: 10.1016/j.carpath.2015.07.008. Epub 2015 Aug 1.
- Donnelly JP, Hanna M. Cardiac amyloidosis: An update on diagnosis and treatment. Cleve Clin J Med. 2017 Dec;84(12 Suppl 3):12-26. doi: 10.3949/ccjm.84.s3.02.
- Gilstrap LG, Dominici F, Wang Y, El-Sady MS, Singh A, Di Carli MF, Falk RH, Dorbala S. Epidemiology of Cardiac Amyloidosis-Associated Heart Failure Hospitalizations Among Fee-for-Service Medicare Beneficiaries in the United States. Circ Heart Fail. 2019 Jun;12(6):e005407. doi: 10.1161/CIRCHEARTFAILURE.118.005407. Epub 2019 Jun 7.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 18. lokakuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 31. toukokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 25. marraskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. joulukuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 2. tammikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 2. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Patologiset prosessit
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Proteostaasin puutteet
- Amyloidin neuropatiat
- Amyloidoosi
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Sairaus
- Amyloidinen neuropatia, perhe
- Amyloidoosi, perhe
Muut tutkimustunnusnumerot
- 83160124.2.0000.0068
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .