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ATTR-Amyloid-Kardiomyopathie: Charakterisierung extrazellulärer Vesikel als potenzielle Krankheitsstratifikatoren und prognostische Biomarker (EV-ATTR)

16. Dezember 2025 aktualisiert von: FELIX JOSÉ ALVAREZ RAMIRES, University of Sao Paulo General Hospital

ATTR Amyloid Kardiomyopathie: Charakterisierung von extrazellulären Vesikeln als potenzielle Krankheitsstratifikatoren und prognostische Biomarker

Diese Studie untersucht, ob extrazelluläre Vesikel (EVs) – winzige Partikel, die von Zellen in den Blutkreislauf freigesetzt werden – als frühe und minimal-invasive Biomarker für die Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) dienen können. Da ATTR-CM oft erst diagnostiziert wird, nachdem bereits erhebliche Herzschäden aufgetreten sind, besteht ein dringender Bedarf an früheren Erkennungsmethoden.

Die Studie wird Personen mit verschiedenen klinischen Präsentationen von Transthyretin-Amyloidose zusammen mit gesunden Kontrollpersonen einschließen. Die Teilnehmer werden Blutentnahmen, kardiale Bildgebung (einschließlich Echokardiographie, kardialer MRT und Szintigraphie, wenn angezeigt) und molekulare EV-Analysen durchlaufen.

Durch den Vergleich der EV-Profile zwischen den Gruppen zielt die Studie darauf ab, festzustellen, ob diese Vesikel eine frühe kardiale Beteiligung widerspiegeln, den Krankheitsverlauf verfolgen und eine genauere und zeitnahere Diagnose unterstützen. Letztlich strebt diese Forschung an, die klinische Entscheidungsfindung und die Patientenresultate bei ATTR-Kardiomyopathie zu verbessern.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) ist eine fortschreitende infiltrative Erkrankung, die durch die Ablagerung von fehlgefaltetem Transthyretin-Protein im Myokard verursacht wird. Trotz Fortschritten in der Bildgebung und Behandlung bleiben die Früherkennung und genaue Risikostratifizierung große Herausforderungen, was oft zu verzögerter Diagnose und schlechteren klinischen Ergebnissen führt.

Diese prospektive Beobachtungsstudie wird 70 erwachsene Teilnehmer einschließen, die in vier vordefinierte Gruppen aufgeteilt sind:

  • ATTR-CM mit Myokarddysfunktion (n = 20)
  • Hereditäre ATTR mit vorwiegend neurologischer Beteiligung (n = 20)
  • Genotyp-positive Personen ohne klinische Manifestation (n = 10)
  • Gesunde Kontrollen (n = 20)

Alle Teilnehmer werden einer Blutentnahme zur Isolierung und molekularen Profilierung von extrazellulären Vesikeln (EVs) unterzogen. EVs sind nanoskopische Partikel, die von Zellen freigesetzt werden und Proteine, Lipide und Nukleinsäuren tragen, die ihren zellulären Ursprung und physiologischen Zustand widerspiegeln, was sie als minimalinvasive Biomarker dienen könnte.

Teilnehmer mit kardialer Beteiligung werden zusätzlich standardisierte kardiologische Untersuchungen durchlaufen, einschließlich Echokardiographie, kardialer MRT und nuklearmedizinischer Bildgebung, wenn indiziert. Klinische Daten, funktioneller Status und Laborparameter werden mit EV-Charakteristiken korreliert, um deren Zusammenhang mit Krankheitsschwere und -progression zu bewerten.

Durch die Integration von EV-Profilierung mit klinischen und bildgebenden Befunden über verschiedene Phänotypen und Krankheitsstadien hinweg zielt diese Studie darauf ab, Biomarker zu identifizieren, die in der Lage sind, die diagnostische Genauigkeit zu verbessern, die Krankheitsentwicklung zu verfolgen und personalisierte Versorgungsstrategien bei ATTR-Amyloidose zu unterstützen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

70

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Brasilien
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403000
        • Rekrutierung
        • Instituto do Coracao, HCFMUSP
        • Unterermittler:
          • Fabio Fernandes, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Camila R Moreno, PhD
          • Telefonnummer: 5511994849265
        • Hauptermittler:
          • Felix JA Ramires, MD, PhD
        • Unterermittler:
          • Camila R Moreno, PhD
        • Unterermittler:
          • Keila CB Fonseca, PhD
        • Unterermittler:
          • Orlando Ribeiro, BSc
        • Unterermittler:
          • Allecineia B Cruz, PhD
        • Unterermittler:
          • Bruno V Kerges, MD, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Diese Studie wird erwachsene Teilnehmer im Alter von 18 Jahren oder älter einschließen, einschließlich Patienten mit bestätigter Transthyretin-Amyloidose des Herzens (mit oder ohne Myokarddysfunktion) sowie gesunde Freiwillige ohne bekannte Herzerkrankung. Die Population umfasst Personen mit unterschiedlichen klinischen Präsentationen von ATTR und passende Kontrollen für vergleichende Analysen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Patienten im Alter von 18 Jahren oder älter;
  • Bestätigte Diagnose von Transthyretin-Kardioamyloidose (TTR-CA), mit oder ohne myokardiale Dysfunktion, gemäß etablierten diagnostischen Kriterien;
  • Bereitschaft, die Studienverfahren und -anforderungen einzuhalten;
  • Fähigkeit, eine schriftliche Einwilligungserklärung zu erteilen.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein anderer signifikanter Herz-Kreislauf-Erkrankungen, die die Studienergebnisse beeinträchtigen könnten, wie schwere koronare Herzkrankheit oder schwere Klappenerkrankung;
  • Unfähigkeit, eine Einwilligungserklärung zu erteilen oder an den erforderlichen klinischen Beurteilungen und Untersuchungen teilzunehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
TTR-CA + DM
TTR-Amyloidkardiomyopathie und Myokarddysfunktion
TTR-A
TTR-Amyloidose und neurologische Beteiligung
TTR-Gen
TTR-Amyloid-Genotyp ohne phänotypische Expression
CTL
gesunde Kontrollpersonen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Serumkonzentration zirkulierender extrazellulärer Vesikel (EVs)
Zeitfenster: Ausgangswert
Quantifizierung der Gesamtkonzentration zirkulierender extrazellulärer Vesikel, isoliert aus peripherem Blut, ausgedrückt als Partikelanzahl pro mL, gemessen durch Nanoparticle Tracking Analysis (NTA - NanoSight), bei Teilnehmern mit verschiedenen klinischen Präsentationen von Transthyretin-Amyloidose (ATTR) und bei gesunden Kontrollpersonen.
Ausgangswert
Zirkulierendes extrazelluläres Vesikel-Proteinprofil
Zeitfenster: Ausgangswert
Proteinprofilierung von zirkulierenden extrazellulären Vesikeln, die aus peripherem Blut isoliert wurden, einschließlich Proteinidentifizierung und Bewertung der relativen Häufigkeit durch Massenspektrometrie, gefolgt von gezielter Validierung und Quantifizierung ausgewählter Proteine unter Verwendung von Western Blot und/oder ELISA. Die Ergebnisse werden als relative Proteinexpression-Intensität oder, falls zutreffend, als absolute Konzentration (ng/mL) bei Teilnehmern mit Transthyretin-Amyloidose (ATTR) und gesunden Kontrollpersonen berichtet, bewertet zum Ausgangszeitpunkt.
Ausgangswert

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Korrelation zwischen der Konzentration zirkulierender extrazellulärer Vesikel und echokardiographischen Parametern
Zeitfenster: Ausgangswert
Korrelation zwischen der Plasmakonzentration zirkulierender extrazellulärer Vesikel, gemessen als Partikel/mL mittels Nanopartikel-Tracking-Analyse, und kardialen Struktur- und Funktionsparametern, bewertet durch transthorakale Echokardiographie, einschließlich interventrikulärer Septumdicke (mm), linksventrikulärer Ejektionsfraktion (%) und globaler longitudinaler Dehnung (%), analysiert unter Verwendung von Pearson- oder Spearman-Korrelationskoeffizienten nach Bedarf, bei Teilnehmern mit Transthyretin-Amyloidose (ATTR) und gesunden Kontrollpersonen.
Ausgangswert
Korrelation zwischen dem molekularen Profil extrazellulärer Vesikel und den Befunden der kardialen Magnetresonanztomographie
Zeitfenster: Baseline
Korrelation zwischen dem molekularen Profil zirkulierender extrazellulärer Vesikel, einschließlich Proteinspiegeln, die durch Western Blotting und/oder ELISA bewertet werden, und der microRNA-Expression, bewertet durch RT-qPCR, und Parametern der kardialen Beteiligung, bewertet durch kardiale Magnetresonanztomographie, einschließlich der extrazellulären Volumenfraktion (ECV, %) und des Vorhandenseins oder Fehlens von späten Gadolinium-Anreicherungen, analysiert mit geeigneten Korrelationsmethoden, bei Teilnehmern mit Transthyretin-Amyloidose (ATTR) und gesunden Kontrollen.
Baseline
Korrelation zwischen extrazellulären Vesikeleigenschaften und myokardialer Aufnahme bei der Szintigraphie
Zeitfenster: Ausgangswert
Korrelation zwischen der Konzentration zirkulierender extrazellulärer Vesikel, gemessen als Partikel/mL mittels Nanopartikel-Tracking-Analyse, und den molekularen Eigenschaften extrazellulärer Vesikel, bewertet durch RT-qPCR und Western Blotting, sowie dem Ausmaß der myokardialen Aufnahme, evaluiert durch Knochenszintigraphie unter Verwendung eines geeigneten Radiotracers und visuellen Bewertungssystems (z.B. Perugini-Grad 0-3), analysiert mit geeigneten Korrelationsmethoden, bei Teilnehmern mit Transthyretin-Amyloidose (ATTR) und gesunden Kontrollen.
Ausgangswert

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Sao Paulo General Hospital

Mitarbeiter

InCor Heart Institute

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Geschätzt)

2. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

2. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 83160124.2.0000.0068

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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