Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Resmetiromin arvioimiseksi maksansiirron saaneilla potilailla, joilla on MASH

tiistai 25. elokuuta 2026 päivittänyt: Madrigal Pharmaceuticals, Inc.

Fas 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloitu tutkimus MGL-3196 (Resmetirom) -lääkkeen arvioimiseksi potilailla, joilla on MASH ja jotka ovat käyneet läpi maksansiirron MASH-sirroosista tai muista etiologioista

Kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu vaiheen 2 tutkimus resmetiromin arvioimiseksi kahdessa koehenkilöryhmässä, joilla on kohtalainen tai edistynyt fibroosi, joka vastaa F2- ja F3-vaiheen fibroosia ja jotka ovat käyneet läpi maksansiirron. Ryhmä 1 koostuu potilaista, jotka ovat käyneet läpi maksansiirron MASH-sirroosin vuoksi ja joilla on kehittynyt toistuva MASH. Ryhmä 2 koostuu koehenkilöistä, jotka ovat käyneet läpi maksansiirron muista syistä kuin MASH-sirroosista ja joilla on kehittynyt de novo MASH.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

120

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Ei vielä rekrytointia
        • University Health Network - Toronto General Hospital (TGH)
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Rekrytointi
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of California Los Angeles Medical Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Rekrytointi
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60208
        • Rekrytointi
        • Northwestern University
        • Ottaa yhteyttä:
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • Ei vielä rekrytointia
        • The University of Chicago Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198-2000
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Nebraska
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
        • Rekrytointi
        • Northwell Health Inc, Center for Liver Disease and Transplantation
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Rekrytointi
        • NY Presbyterian- Weill Cornell Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center (VUMC)
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75203
        • Rekrytointi
        • Dallas Methodist
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
        • Rekrytointi
        • Intermountain Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • Rekrytointi
        • University of Virginia Health System

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Ottamiskriteerit:

  1. Vähintään 12 kuukautta maksansiirron jälkeen seulontavaiheessa ja täyttää yhden seuraavista:

    • Kohortti 1: Maksansiirto MASH-sirroosista, jossa on toistuvaa maksarasvoittumista ≥8 % MRI-PDFF-menetelmällä
    • Kohortti 2: Maksansiirto ei-MASH-etiologiasta, jossa on de novo maksarasvoittumista ≥8 % MRI-PDFF-menetelmällä
  2. Vähintään yksi metabolinen riskitekijä, kuten ylipaino/laihduttavuus, dysglykemia tai tyypin 2 diabetes, hypertonia tai antihypertoninen hoito, hypertriglyseridemia tai matala HDL-kolesteroli, tai lipidien alentava hoito.
  3. MASH, jossa on keskivaikea tai edistynyt maksakudosmuutos (F2-F3), vahvistettu ei-invasiivisella fibroosiarvioinnilla (FibroScan ja/tai MRE) ja maksabiopsiassa F2/F3-vaiheen MASH ilman muita maksapatologioita tai siirretyn maksan hyljintää.
  4. Vakaa munuaistoiminta, arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m² ennen seulontaa ja sen aikana.
  5. Vakaat maksaentsyymiarvot seulonnassa ilman kliinisesti merkittävää heikkenemistä verrattuna viimeaikaisiin historiallisiin arvoihin.
  6. Vakaa immunosupressiivinen hoitojärjestelmä vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa.
  7. Hedelmällisiä naisia: negatiivinen raskaustesti, ei imetä, ja suostuu käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen; ei-hedelmälliset naiset ovat kelvollisia.
  8. Seksuaalisesti aktiiviset miehet, joiden kumppanit ovat hedelmällisiä: suostuu käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen, eikä luovuta siemennestettä tänä aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen, jossa on kokeellista lääkitystä, 30 päivän (tai 5 puoliintumisaikaa, kumpi on pidempi) kuluessa ennen seulontaa.
  2. Fosfatidyletanoli (PEth)-arvo ≥20 ng/ml seulonnassa tai kliinisesti merkittävä alkoholin käyttö 1 vuoden kuluessa ennen seulontaa.
  3. FibroScan VCTE >20 kPa, perusbiopsi, joka osoittaa F4-vastaista fibroosia, tai MRE >5 kPa.
  4. Hallitsematon tai kliinisesti merkittävä kilpirauhassairaus, mukaan lukien aktiivinen hypertyreoosi tai hoitamaton hypotyreoosi.
  5. Muita aktiivisia maksasairauksia kuin MASH.
  6. Maksansiirto synnynnäisestä aineenvaihduntahäiriöstä.
  7. Maksan vajaatoiminnan tai dekompensaation merkkejä seulonnassa.
  8. Steroidiresistentti siirretyn maksan tai munuaisen hyljintä, tai hyljintä, jota on hoidettu suurilla steroidiannoksilla 3 kuukauden kuluessa ennen seulontaa.
  9. Krooninen hyljintä tai krooninen plasmasolusoluh hepatitis.
  10. Merkittävät siirron jälkeiset verisuoni- tai sappitietä koskevat komplikaatiot.
  11. Merkittävä sydän- tai aivoverisuonisairaus 6 kuukauden kuluessa ennen satunnaistamista.
  12. Hallitsematon hypertonia seulonnassa tai satunnaistamisessa.
  13. Nykyinen maksasyöpä.
  14. Tunnettu HIV-tartunta tai muu kliinisesti merkittävä immuunipuutos.
  15. Mikä tahansa vakava sairaus, jonka ennustettu elinikä on alle 5 vuotta.
  16. Nykyinen päihderiippuvuus tai huumeriippuvuus.
  17. Tutkijan arvion mukaan merkittävät psyykkiset, kognitiiviset tai sosiaaliset tekijät, jotka häiritsisivät tutkimukseen osallistumista tai noudattamista.
  18. Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai sen apuaineille.
  19. Kiellettyjen samanaikaisten lääkkeiden käyttö, jotka voivat vaikuttaa maksan toimintaan, rasvoittumiseen, kilpirauhasen toimintaan tai tutkimustuloksiin, tai sallittujen metabolisten hoitojen epävakaat annokset ennen satunnaistamista.
  20. Statiinien käyttö yli sallittujen annosten tai epävakaa lipidien alentava hoito ennen satunnaistamista.
  21. MRI:n vasta-aiheet, kuten MRI-yhteensopimattomat implantoitavat laitteet, vaikea klaustrofobia tai kyvyttömyys suorittaa MRI-tutkimuksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Arm 1: Resmetirom 80 tai 100 mg päivittäin - Kohortti 1
Lääke: Resmetirom
Randomisoitu 80 tai 100 mg
Active Comparator: Ryhmä 2: Resmetirom 80 tai 100 mg päivittäin - Kohortti 2
Lääke: Resmetirom
Randomisoitu 80 tai 100 mg
Placebo Comparator: Arm 3: Placebo - Kohortti 1
Lääke: Plasebo
Plasebo
Placebo Comparator: Ryhmä 4: Lumelääke - Kohortti 2
Lääke: Plasebo
Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosentuaalinen muutos perusarvosta maksan rasvapitoisuudessa (LFC) MRI-PDFF-menetelmällä arvioituna viikolla 28
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Tutkia MGL-3196/Resmetiromin verrattuna vastaavaan lumelääkkeeseen vaikutusta maksan rasvapitoisuuden prosentuaaliseen muutokseen lähtötasosta 28. viikkoon magneettikuvauksen protonitiheysrasvapitoisuusmenetelmällä (MRI-PDFF) potilailla, joiden lähtötason MRI-PDFF on ≥8%.
28 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida MGL-3196/resmetiromin kerran päivässä suun kautta annosteltavan annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä verrattuna lumelääkkeeseen potilailla, jotka ovat käyneet läpi maksansiirron
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
1. Määrittää MGL-3196/resmetiromin verrattuna lumelääkkeeseen vaikutus maksan jäykkyyteen FibroScan-värähtelyohjautuvan transienttielastografian (VCTE; kPa) avulla mitattuna
Aikaikkuna: 28 ja 52 viikkoa
Absoluuttinen muutos ja prosentuaalinen muutos alkuarvosta viikkoon 28 ja viikkoon 52 FibroScan VCTE:ssä
28 ja 52 viikkoa
2. Selvittää MGL-3196/resmetiromin verrattuna lumelääkkeeseen vaikutusta seerumin lipidiparametreihin
Aikaikkuna: 28 ja 52 viikkoa
Absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos perusarvosta 28. ja 52. viikon kohdalla LDL-kolesteroliin (LDL-C), lipoproteiini A:han [Lp(a)] potilaille, joiden perusarvon Lp(a) >10 nmol/L ja triglyserideihin (TG) potilaille, joiden perusarvon triglyseridit >150 mg/dL
28 ja 52 viikkoa
3. Määrittää MGL-3196/resmetiromin verrattuna vastaavaan lumelääkkeeseen vaikutuksen maksan biokemiaan
Aikaikkuna: 28 ja 52 viikkoa
Perusarvosta laskettu absoluuttinen ja prosentuaalinen muutos seerumin alaniiniaminotransferaasissa (ALT), aspartaattiaminotransferaasissa (AST), alkalifosfataasissa (ALP) ja gamma-glutamyylitransferaasissa (GGT) viikolla 28 ja viikolla 52
28 ja 52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Madrigal Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Tom Hare, MS, Madrigal Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 29. joulukuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. elokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. maaliskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 7. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 13. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 26. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MGL-3196-27

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa