Studie k vyhodnocení resmetiromu u pacientů po transplantaci jater s MASH
27. května 2026 aktualizováno: Madrigal Pharmaceuticals, Inc.
Fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení přípravku MGL-3196 (Resmetirom) u pacientů s MASH, kteří podstoupili transplantaci jater pro MASH cirhózu nebo jiné etiologie
Fáze 2 dvojitě zaslepené, randomizované, placebem kontrolované studie pro vyhodnocení resmetiromu u 2 kohort pacientů s mírnou až pokročilou fibrózou, odpovídající fibróze stadia F2 a F3, kteří podstoupili transplantaci jater.
Kohorta 1 bude sestávat z pacientů, kteří podstoupili transplantaci jater pro MASH cirhózu a u kterých se vyvinula rekurentní MASH.
Kohorta 2 bude sestávat z pacientů, kteří podstoupili transplantaci jater z jiných indikací než MASH cirhózy a u kterých se vyvinula de novo MASH.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
120
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: David Hernandez, MD
- Telefonní číslo: 302-640-2217
- E-mail: dhernandez@madrigalpharma.com
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Zatím nenabíráme
- University Health Network - Toronto General Hospital (TGH)
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Zatím nenabíráme
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Zatím nenabíráme
- University of California Los Angeles Medical Center
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- Nábor
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Zatím nenabíráme
- University of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
- Zatím nenabíráme
- MedStar Georgetown University Hospital
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: (202) 444-2000
- E-mail: coleman.i.smith@gunet.georgetown.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60208
- Nábor
- Northwestern University
-
Kontakt:
- Cheung, PI
- Telefonní číslo: 312-694-1293
- E-mail: k-sipich@northwestern.edu
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- Zatím nenabíráme
- The University of Chicago Medicine
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Zatím nenabíráme
- Mayo Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-2000
- Zatím nenabíráme
- University of Nebraska
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 402-559-4000
- E-mail: ccarney@unmc.edu
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
- Zatím nenabíráme
- Northwell Health Inc, Center for Liver Disease and Transplantation
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Zatím nenabíráme
- New York Presbyterian Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
- Zatím nenabíráme
- Vanderbilt University Medical Center (VUMC)
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75203
- Nábor
- Dallas Methodist
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Zatím nenabíráme
- Houston Methodist Hospital
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Spojené státy, 84107
- Nábor
- Intermountain Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
- Zatím nenabíráme
- University of Virginia Health System
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zařazení:
Minimálně 12 měsíců po transplantaci jater při screeningu a splnění jednoho z následujících:
- Kohorta 1: Transplantace jater pro MASH cirhózu s recidivující jaterní steatózou ≥8 % podle MRI-PDFF
- Kohorta 2: Transplantace jater pro nemetastatickou etiologii s de novo jaterní steatózou ≥8 % podle MRI-PDFF
- Přítomnost alespoň jednoho metabolického rizikového faktoru, včetně nadváhy/obezity, dysglykémie nebo diabetu 2. typu, hypertenze nebo antihypertenzivní léčby, hypertriglyceridemie nebo nízkého HDL cholesterolu, nebo hypolipidemické léčby.
- MASH s mírnou až pokročilou jaterní fibrózou (F2-F3), potvrzenou neinvazivním hodnocením fibrózy (FibroScan a/nebo MRE) a jaterní biopsií odpovídající MASH stadia F2/F3 bez známek jiné jaterní patologie nebo rejekce štěpu.
- Stabilní renální funkce s odhadovanou glomerulární filtrační rychlostí (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m² před a během screeningu.
- Stabilní jaterní enzymy při screeningu bez klinicky významného zhoršení ve srovnání s nedávnými historickými hodnotami.
- Stabilní imunosupresivní režim po dobu alespoň 4 týdnů před screeningem.
- Ženy v reprodukčním věku musí mít negativní těhotenský test, nesmí kojit a musí souhlasit s používáním účinné antikoncepce během studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce; ženy mimo reprodukční věk jsou způsobilé.
- Sexuálně aktivní muži s partnery v reprodukčním věku musí souhlasit s používáním účinné antikoncepce během studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce a nesmějí během této doby darovat sperma.
Kritéria vyloučení:
- Účast v jiné intervenční klinické studii s expozicí vyšetřovanému léku do 30 dnů (nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší) před screeningem.
- Hodnota fosfatidylethanolu (PEth) ≥20 ng/ml naměřená při screeningu nebo klinicky významná konzumace alkoholu do 1 roku před screeningem.
- FibroScan VCTE >20 kPa, vstupní biopsie prokazující fibrózu odpovídající F4, nebo MRE >5 kPa.
- Nekontrolované nebo klinicky významné onemocnění štítné žlázy, včetně aktivní hypertyreózy nebo neléčené hypotyreózy.
- Známky aktivního jaterního onemocnění jiného než MASH.
- Anamnéza transplantace jater pro vrozenou metabolickou poruchu.
- Známky jaterního poškození nebo dekompenzace při screeningu.
- Steroidně rezistentní rejekce transplantovaných jater nebo ledvin, nebo anamnéza rejekce léčené vysokou dávkou steroidů do 3 měsíců od screeningu.
- Chronická rejekce nebo chronická plazmobuněčná hepatitida.
- Významné po transplantaci vzniklé cévní nebo biliární komplikace.
- Významné kardiovaskulární nebo cerebrovaskulární onemocnění do 6 měsíců před randomizací.
- Nekontrolovaná hypertenze při screeningu nebo randomizaci.
- Současný hepatocelulární karcinom.
- Známá infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo jiný klinicky významný imunokompromitovaný stav.
- Jakýkoli závažný zdravotní stav s očekávanou délkou života kratší než 5 let.
- Současné zneužívání návykových látek nebo drogová závislost.
- Významné psychiatrické, kognitivní nebo sociální stavy, které by podle názoru zkoušejícího mohly narušit účast v studii nebo dodržování protokolu.
- Známá přecitlivělost na vyšetřovaný lék nebo kterýkoli z jeho pomocných látek.
- Užívání zakázaných souběžných léků, které mohou ovlivnit funkci jater, steatózu, funkci štítné žlázy nebo výsledky studie, nebo nestabilní dávky povolené metabolické léčby před randomizací.
- Užívání statinů nad dávky povolené protokolem nebo nestabilní hypolipidemická léčba před randomizací.
- Kontraindikace pro MRI, včetně implantovaných zařízení nekompatibilních s MRI, těžká klaustrofobie nebo neschopnost podstoupit MRI vyšetření.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Arm 1: Resmetirom 80 nebo 100 mg denně - Kohorta 1
|
Randomizováno 80 nebo 100 mg
|
|
Aktivní komparátor: Skupina 2: Resmetirom 80 nebo 100 mg denně - Kohorta 2
|
Randomizováno 80 nebo 100 mg
|
|
Komparátor placeba: Skupina 3: Placebo - Kohorta 1
|
Placebo
|
|
Komparátor placeba: Skupina 4: Placebo - Kohorta 2
|
Placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v obsahu jaterního tuku (LFC) hodnocená pomocí MRI-PDFF v 28. týdnu
Časové okno: 28 týdnů
|
Pro zjištění účinku MGL-3196/Resmetiromu ve srovnání s placebem na procentuální změnu jaterního tuku od výchozí hodnoty do 28. týdne pomocí magnetické rezonance protonové hustoty tuku (MRI-PDFF) u pacientů s výchozí hodnotou MRI-PDFF ≥8%.
|
28 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pro vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti jednou denně podávaného perorálního přípravku MGL-3196/resmetiromu ve srovnání s placebem u pacientů po transplantaci jater
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
|
|
1. Určit účinek MGL-3196/resmetiromu ve srovnání se shodným placebem na tuhost jater měřenou pomocí FibroScan vibrační řízené přechodné elastografie (VCTE; kPa)
Časové okno: 28 a 52 týdnů
|
Absolutní změna a procentuální změna od výchozí hodnoty do 28. týdne a 52. týdne na FibroScan VCTE
|
28 a 52 týdnů
|
|
2. Stanovit účinek léčiva MGL-3196/resmetirom ve srovnání s odpovídajícím placebem na parametry lipidů v séru
Časové okno: 28 a 52 týdnů
|
Absolutní a procentuální změna od výchozí hodnoty do 28. týdne a 52. týdne u LDL-C, lipoproteinu A [Lp(a)] u pacientů s výchozí hodnotou Lp(a) >10 nmol/L a triglyceridů (TG) u pacientů s výchozí hodnotou TG >150 mg/dL
|
28 a 52 týdnů
|
|
3. Stanovit účinek MGL-3196/resmetiromu ve srovnání s odpovídajícím placebem na jaterní biochemické parametry
Časové okno: 28 a 52 týdnů
|
Absolutní a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u sérové alaninaminotransferázy (ALT), aspartátaminotransferázy (AST), alkalické fosfatázy (ALP) a gama-glutamyltransferázy (GGT) v 28. týdnu a 52. týdnu
|
28 a 52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Tom Hare, MS, Madrigal Pharmaceuticals, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. prosince 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. srpna 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. ledna 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
13. ledna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MGL-3196-27
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na MASH – steatohepatitida spojená s metabolickou dysfunkcí
-
Jarosław DrobnikZatím nenabírámeMetabolický syndrom | Syndrom inzulínové rezistence | Obezita a nadváha | Obezita Diabetes Mellitus typu 2 | Metabolická Dysfunkce-Associovaná Steatotická Jaterní Choroba (MASH) / Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH)Polsko