Saphnelon käyttö lastensuunnittelukykyisillä naisilla (PRIMULA DUS)
perjantai 20. helmikuuta 2026 päivittänyt: AstraZeneca
Saphnelo™:n (anifrolumab-fnia) käytön ei-interventiivinen kuvaileva monimaantieteellinen tutkimus naisilla, joilla on lisääntymispotentiaali
Systeminen lupus erythematosus (SLE) on krooninen autoimmuunisairaus, jolle on ominaista merkittävä kliininen taakka – mukaan lukien elinvahinko, lisääntynyt sairastuvuus ja kuolleisuus – joka ilmenee usein nuorilla aikuisilla ja vaikuttaa suhteettoman paljon naispotilaisiin.
SAPHNELO™ (anifrolumab-fnia), täysin ihmisen IgG1 κ-monoklonaalinen vasta-aine, on uusi hoitovaihtoehto, joka hyväksyttiin lisähoitona keskivaikeasta vaikeaan SLE:hen Yhdysvalloissa 30. heinäkuuta 2021 ja Euroopan unionissa 14. helmikuuta 2022.
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) markkinoinnin jälkeisten vaatimusten täyttämiseksi anifrolumabin turvallisuuden arvioimiseksi raskauden aikana tarvitaan lisätodisteita, jotta voidaan paremmin ymmärtää anifrolumabin todellista lääkekäyttöä hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuskysymykset:
- Mikä on anifrolumabin käytön ilmaantuvuus ja esiintyvyys hedelmällisessä iässä olevilla naisilla valituissa maissa, joissa anifrolumabia markkinoidaan?
- Mitkä ovat perusominaisuudet ja lääkekäyttötavat hedelmällisessä iässä olevilla naisilla, jotka aloittavat anifrolumab-hoidon valituissa maissa, joissa anifrolumabia markkinoidaan?
Ensisijaiset tavoitteet:
1a. Kuvata vuosittaisen anifrolumabin käytön ilmaantuvuuden kehityskulkuja hedelmällisessä iässä olevilla naisilla kokonaisuudessaan ja ikäryhmittäin eriteltynä sekä erikseen SLE-diagnoosiaseman mukaan.
1b. Kuvata vuosittaisen anifrolumabin käytön esiintyvyyden kehityskulkuja hedelmällisessä iässä olevilla naisilla kokonaisuudessaan ja ikäryhmittäin eriteltynä sekä erikseen SLE-diagnoosiaseman mukaan.
Toissijaiset tavoitteet:
2. Kuvata hedelmällisessä iässä olevien naisten demografiset ja kliiniset ominaisuudet, jotka aloittavat anifrolumabin käytön, hoitoa aloitettaessa.
3. Kuvata SLE-hoitosuunnitelmat anifrolumabin aloitusvaiheessa hedelmällisessä iässä olevilla naisilla, joilla on SLE-diagnoosi.
4. Kuvata anifrolumabin käyttötavat hedelmällisessä iässä olevilla naisilla, jotka aloittavat anifrolumabin käytön.
5. Luetella ja kuvata raskaudet anifrolumab-altistuksen yhteydessä hedelmällisessä iässä olevilla naisilla, jotka aloittavat anifrolumabin käytön.
Tämä on ei-interventiivinen, retrospektiivinen, kuvaileva kohorttitutkimus, joka käyttää sekundääristä terveydenhuoltodataa valituista maista, joissa anifrolumabia markkinoidaan (erityisesti Tanska, Ranska, Saksa ja Yhdysvallat) arvioidakseen anifrolumabin käytön kehityskulkuja ja käyttötapoja hedelmällisessä iässä olevilla naisilla.
Tutkimuspopulaatio ensisijaisille tavoitteille ovat hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat (määritelty naisiksi 15–50-vuotiaiksi), jotka ovat havaittavissa potilastunnistusjakson aikana (maakohtainen; markkinoille tulopäivästä saatavilla olevan datan loppuun asti). Tutkimuspopulaatio toissijaisille tavoitteille ovat hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat, jotka aloittivat uuden anifrolumabin käytön potilastunnistusjakson aikana. Toissijainen tavoite 3 rajoittuu hedelmällisessä iässä oleviin naispotilaisiin, jotka aloittavat anifrolumabin käytön ja joilla on aiempi SLE-diagnoosimerkintä. Tutkimuspopulaatiot tunnistetaan erikseen kunkin maakohtaisen sekundäärisen terveydenhuoltodatalähteen sisällä Tanskasta, Ranskasta, Saksasta ja Yhdysvalloista.
Lopullisen tutkimusraportin toimitus on suunniteltu huhtikuulle 2032.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
26000000
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Puhelinnumero: 1-877-240-9479
- Sähköposti: information.center@astrazeneca.com
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Primääritavoitteiden tutkimuspopulaatio koostuu kaikista hedelmällisiä naispotilaista (määriteltynä 15–50-vuotiaat naiset), joita seurataan potilastunnistusjakson aikana.
Toissijaisten tavoitteiden tutkimuspopulaatio koostuu hedelmällisiä naispotilaista, jotka aloittavat anifrolumabi-hoidon potilastunnistusjakson aikana.
Toissijainen tavoite 3 rajoittuu laajemman toissijaisten tavoitteiden populaation osajoukkoon ja sisältää hedelmällisiä naispotilaista, jotka aloittavat anifrolumabi-hoidon ja joilla on aiempi SLE-diagnoosi.
Tutkimuspopulaatiot tunnistetaan erikseen kunkin maakohtaisen toissijaisen terveydenhuoltotietolähteen sisällä Tanskasta, Ranskasta, Saksasta ja Yhdysvalloista.
Kuvaus
Potilaat sisällytetään tietyn kalenterivuoden aikavälin päätavoitekohorttiin, jos he täyttävät seuraavat sisällytys- ja poissulkemisperusteet kyseisenä vuonna:
Sisällytysperusteet:
- Havaittavuus (rekisteröityminen tai toiminta) tietolähteessä vähintään yhden päivän ajan potilaan tunnistusjakson aikana kyseisenä kalenterivuonna (asetetaan varhaisin kelpoinen päivämäärä "indeksipäivämääräksi" päätavoitteita varten)
- Naispuolinen sukupuoli indeksipäivämääränä
- Ikä ≥15 ja ≤50 vuotta indeksipäivämääränä
Poissulkemisperusteet:
- (Vain päätavoite 1a) Todiste aiemmasta anifrolumabi-käytöstä kaikissa saatavilla olevissa tiedoissa ennen indeksipäivämäärää aina 1 päivää ennen indeksipäivämäärää
Potilaat sisällytetään toissijaisten tavoitteiden kohorttiin, jos he täyttävät seuraavat sisällytys- ja poissulkemisperusteet:
Sisällytysperusteet
- Anifrolumabi-hoidon saanti potilaan tunnistusjakson aikana (tunnistetaan varhaisin anifrolumabi-tietue tällä jaksolla ja asetetaan "indeksipäivämääräksi" toissijaisia tavoitteita varten).
- Naispuolinen sukupuoli indeksipäivämääränä.
- Ikä ≥15 ja ≤50 vuotta indeksipäivämääränä.
- ≥180 päivän jatkuva havaittavuus (esim. rekisteröityminen tai toiminta) tietojoukossa ennen ja mukaan lukien indeksipäivämäärä.
- (Vain toissijainen tavoite 3) SLE-diagnoosi, joka määritellään vähintään yhden yksilöllisen terveydenhuoltokohtaamisen tietueen olemassaoloksi, jossa on ICD-10-koodi M32* (pois lukien M32.0: lääkkeiden aiheuttama SLE) 180 päivän perusjakson aikana ennen ja mukaan lukien indeksipäivämäärä.
Poissulkemisperusteet
- Todiste aiemmasta anifrolumabi-käytöstä kaikissa saatavilla olevissa tiedoissa ennen indeksipäivämäärää aina 1 päivää ennen indeksipäivämäärää.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Tutkimuspopulaatio ensisijaisten tavoitteiden osalta
Potilaat sisällytetään primääritavoitekohorttiin tietylle kalenterivuosilta, jos he täyttävät seuraavat sisällytys- ja poissulkemiskriteerit kyseisenä vuonna: Sisällytyskriteerit
Poissulkemiskriteerit 1. (Vain primääritavoite 1a) Todiste aiemmasta anifrolumabi-käytöstä kaikissa saatavilla olevissa tiedoissa ennen indeksipäivää aina yhtä päivää ennen indeksipäivää Huomautus: Primääritavoitteiden kohortin valintakriteereitä arvioidaan toistuvasti kalenterivuosilta potilaan tunnistusjakson aikana, jotta voidaan arvioida vuotuista anifrolumabi-käytön ilmaantuvuutta ja esiintyvyyttä. |
Anifrolumabi on ihmisen monoklonaalinen vasta-aine, joka sitoutuu tyypin 1 interferonireseptorin alayksikköön 1 ja joka kehitettiin tyypin 1 interferonireitin roolia SLE:ssä tukevien todisteiden perusteella.
TULIP 1:n ja TULIP 2:n kliiniset kokeet ovat osoittaneet, että anifrolumabin kuukausittainen suonensisäinen antaminen johti suurempaan prosenttiosuuteen potilaista, joilla oli vaste, arvioituna British Isles Lupus Assessment Group -pohjaisella Composite Lupus Assessment -tutkimuksella, verrattuna lumelääkettä saaviin potilaisiin.
Lisäksi vaiheen II MUSE-tutkimus osoitti, että anifrolumabin antaminen vähensi merkittävästi sairauden aktiivisuutta SLE-vasteindeksillä mitattuna verrattuna lumelääkettä saaviin potilaisiin.
FDA ja EMA hyväksyivät anifrolumabin heinäkuussa 2021 ja helmikuussa 2022 keskivaikeaa tai vaikeaa SLE:tä sairastavien aikuispotilaiden hoitoon, jotka saavat tavanomaista hoitoa.
Muut nimet:
|
|
Tutkimusväestö toissijaisten tavoitteiden osalta
Potilaat sisällytetään toissijaiseen tavoitekohorttiin, jos he täyttävät seuraavat sisällytys- ja poissulkemisperusteet: Sisällytysperusteet
Poissulkemisperusteet 1. Todiste aiemmasta anifrolumabin käytöstä kaikissa saatavilla olevissa tiedoissa ennen indeksipäivää aina 1 päivää ennen indeksipäivää |
Anifrolumabi on ihmisen monoklonaalinen vasta-aine, joka sitoutuu tyypin 1 interferonireseptorin alayksikköön 1 ja joka kehitettiin tyypin 1 interferonireitin roolia SLE:ssä tukevien todisteiden perusteella.
TULIP 1:n ja TULIP 2:n kliiniset kokeet ovat osoittaneet, että anifrolumabin kuukausittainen suonensisäinen antaminen johti suurempaan prosenttiosuuteen potilaista, joilla oli vaste, arvioituna British Isles Lupus Assessment Group -pohjaisella Composite Lupus Assessment -tutkimuksella, verrattuna lumelääkettä saaviin potilaisiin.
Lisäksi vaiheen II MUSE-tutkimus osoitti, että anifrolumabin antaminen vähensi merkittävästi sairauden aktiivisuutta SLE-vasteindeksillä mitattuna verrattuna lumelääkettä saaviin potilaisiin.
FDA ja EMA hyväksyivät anifrolumabin heinäkuussa 2021 ja helmikuussa 2022 keskivaikeaa tai vaikeaa SLE:tä sairastavien aikuispotilaiden hoitoon, jotka saavat tavanomaista hoitoa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Anifrolumabin käytön esiintyvyys
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Jokaisessa maassa anifrolumabin ilmaantuvuus arvioidaan kunkin kalenterivuoden aikavälillä koko potilastunnistusjakson aikana.
Seurantajakso kussakin kalenterivuoden aikavälissä alkaa kalenterivuoden mukaiselta indeksipäivältä ja päättyy saman vuoden aikana seuraavista päivistä aikaisimpaan: (1) havainnoitavuuden (rekrytoinnin/toiminnan) viimeinen päivä, (2) kuolinpäivä, (3) 51. syntymäpäivä, (4) tutkimusjakson loppu, (5) 31. joulukuuta (kalenterivuoden loppu) tai (6) anifrolumabin aloituspäivä (vain tavoitteelle 1a).
Ilmaantuvuus raportoidaan naispotilaiden määränä, joilla on lisääntymiskyky ja joilla on ilmaantunut anifrolumabin käyttö, (1) 1 000 000:sta lisääntymiskykyisestä naisesta (ilman aiempaa anifrolumabin käyttöä) tietyllä kalenterivuodella, 95 % luottamusvälillä ja (2) 1 000 000 henkilövuoden seurannasta lisääntymiskykyisten naisten keskuudessa (ilman aiempaa anifrolumabin käyttöä) tietyllä kalenterivuodella, 95 % luottamusvälillä.
|
1 vuosi
|
|
Anifrolumabin käytön yleisyys
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Jokaisessa maassa anifrolumabin käytön yleisyys arvioidaan jokaisena seuranta-ajan kalenterivuosivälinä laskemalla määrä ja prosenttiosuus anifrolumabin yleisestä käytöstä kaikkien lisääntymiskykyisten naispotilaiden keskuudessa tiettynä kalenterivuonna (95 % luottamusvälillä) sekä lisääntymiskykyisten naispotilaiden määrä, joilla on yleistä anifrolumabin käyttöä, miljoonaa lisääntymiskykyistä naispotilasta kohden tiettynä kalenterivuonna (95 % luottamusvälillä).
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaan perustason ominaisuudet
Aikaikkuna: Anifrolumab-hoidon aloittamisessa (indeksipäivä)
|
Toissijaisen tavoitekohortin potilasdemografiaa ja kliinisiä ominaisuuksia arvioidaan käyttämällä kuvailevia tilastollisia menetelmiä sopivan perustason ajanjakson aikana.
Kategoriset muuttujat raportoidaan lukumäärinä prosentteineen, ja jatkuvat muuttujat raportoidaan keskiarvona (keskihajonta) ja mediaanina (kvartiiliväli).
Perustason potilasominaisuuksien puuttuvien vastausten esiintymistiheys (ja osuus) raportoidaan.
|
Anifrolumab-hoidon aloittamisessa (indeksipäivä)
|
|
Alustavat SLE:n hoito-ominaisuudet
Aikaikkuna: Anifrolumab-hoidon aloittamisessa (indeksipäivä)
|
Perustason SLE-hoidon käyttöominaisuuksia arvioidaan sopivalla perustason aikavälillä toissijaisen tavoitekohortin potilaille, joilla on perustason SLE-diagnoosi.
Raportoidaan potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla on tietue kullekin yksilölliselle SLE-hoidolle perustason arviointijakson aikana. |
Anifrolumab-hoidon aloittamisessa (indeksipäivä)
|
|
Anifrolumab-hoidon käyttökaavat
Aikaikkuna: Anifrolumab-hoidon aloittamisesta (indeksipäivä) aina 84 päivään aloittamisen jälkeen
|
Anifrolumab-hoidon käyttötuloksia arvioidaan toissijaisessa tavoitekohortissa yhden päivän kuluttua indeksipäivästä aina seuraavista ensimmäiseen saakka: viimeinen havainnointipäivä, kuolema, 51. syntymäpäivä, tutkimusjakson loppu tai anifrolumab-hoidon keskeytys (ensimmäisen käyttöjakson loppu).
Anifrolumab-hoidon kestoa (päivinä) arvioidaan Kaplan-Meier-menetelmällä, ja se tiivistetään (1) keskimääräiseksi hoitoajaksi (95 %:n luottamusvälillä) ja (2) potilaiden osuudeksi, jotka ovat vielä hoidossa 84 päivän kuluttua (95 %:n luottamusvälillä). Lisätuloksiin kuuluvat potilasta kohden annettujen annosten kokonaismäärä (keskiarvo, keskihajonta, mediaani, kvartiiliväli, vaihteluväli) sekä anifrolumab-hoidon keskeytyneiden osuus (määriteltynä vähintään 90 päivän väli infuusioiden välillä, keskeytyspäivänä 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen ennen keskeytystä) seurannan aikana. |
Anifrolumab-hoidon aloittamisesta (indeksipäivä) aina 84 päivään aloittamisen jälkeen
|
|
Anifrolumab-altistuneet raskaudet
Aikaikkuna: Anifrolumab-hoidon aloittamisesta (indeksipäivä) aina 93 päivään viimeisen annoksen antopäivän jälkeen
|
Anifrolumabi-altistuksen aikana tapahtuvat raskaudet tunnistetaan ja arvioidaan toissijaisen tavoitekohortin osalta indeksipäivän jälkeisestä päivästä alkaen, kunnes tapahtuu ensimmäinen seuraavista: viimeinen havaittavuuspäivä, kuolema, 51. syntymäpäivä, tutkimusjakson loppu tai viimeinen anifrolumabi-altistuspäivä (asetetaan 93 päivää viimeisen annoksen jälkeen ensimmäisessä käyttöjaksossa).
Raportoidut tuloksen mittarit sisältävät: (1) anifrolumabi-altistuneiden raskausjaksojen kokonaismäärä (kohorttitason), (2) lukumäärät prosentteina potilaista, jotka aloittivat anifrolumabin käytön 0, 1 tai ≥2 yksilöllisen anifrolumabi-altistuneen raskausjakson kanssa, (3) potilaiden lukumäärä (ja prosenttiosuus), jotka olivat raskaana anifrolumabin aloitushetkellä, (4) raskauden kolmanneksen anifrolumabin aloitushetkellä (lukumäärät/prosenttiosuudet 1., 2. tai 3. kolmannelle) ja (5) anifrolumabi-altistuksen kesto (keskiarvo, SD, mediaani, IQR, vaihteluväli) anifrolumabi-altistuneissa raskausjaksoissa.
|
Anifrolumab-hoidon aloittamisesta (indeksipäivä) aina 93 päivään viimeisen annoksen antopäivän jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Zachary Bouck, AstraZeneca
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Torstai 1. lokakuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. maaliskuuta 2032
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. maaliskuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 12. tammikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 20. helmikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 25. helmikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 25. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 20. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- D3461R00086
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisten potilaiden tasoisiin tietoihin AstraZeneca-yhtiöryhmän sponsoroimista kliinisistä tutkimuksista pyyntöportaalin Vivli.org kautta.
Kaikkia pyyntöjä arvioidaan AZ:n paljastussitoumuksen mukaisesti: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
"Kyllä" osoittaa, että AZ hyväksyy pyyntöjä IPD:lle, mutta tämä ei tarkoita, että kaikkia pyyntöjä jaetaan.
IPD-jaon aikakehys
AstraZeneca noudattaa tai ylittää tietojen saatavuuden EFPIA PhRMA:n tietojen jakamisen periaatteisiin tehtyjen sitoumusten mukaisesti.
Lisätietoja aikatauluistamme saat paljastussitoumuksestamme osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Kun pyyntö on hyväksytty, AstraZeneca tarjoaa pääsyn anonymisoituihin potilastason tietoihin turvallisen tutkimusympäristön Vivli.org kautta.
Allekirjoitettu tietojen käyttösopimus (ei-neuvoteltava sopimus tietoihin pääsystä) on oltava voimassa ennen pyydettyjen tietojen käyttöä.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .