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Uso di Saphnelo nelle Donne in Età Fertile (PRIMULA DUS)

20 febbraio 2026 aggiornato da: AstraZeneca

Uno Studio Descrittivo Non-Interventistico Multi-Paese sull'Utilizzo di Saphnelo™ (Anifrolumab-fnia) nelle Donne in Età Riproduttiva

Il lupus eritematoso sistemico (LES) è una malattia autoimmune cronica caratterizzata da un notevole carico clinico—incluso danno d'organo, maggiore morbilità e mortalità—che spesso si manifesta nella giovane età adulta e colpisce in modo sproporzionato le pazienti di sesso femminile. SAPHNELO™ (anifrolumab-fnia), un anticorpo monoclonale IgG1 κ completamente umano, rappresenta una nuova opzione terapeutica approvata per il trattamento aggiuntivo del LES da moderato a grave negli Stati Uniti (USA) il 30 luglio 2021 e nell'Unione Europea il 14 febbraio 2022. Per soddisfare i requisiti post-marketing della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per la valutazione della sicurezza dell'anifrolumab in gravidanza, sono necessarie ulteriori evidenze per comprendere meglio l'utilizzo reale del farmaco nelle pazienti di sesso femminile in età riproduttiva.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Domande di ricerca:

  1. Qual è l'incidenza e la prevalenza dell'uso di anifrolumab tra le donne in età fertile nei paesi selezionati in cui anifrolumab è commercializzato?
  2. Quali sono le caratteristiche basali e i modelli di utilizzo del farmaco nelle donne in età fertile che iniziano il trattamento con anifrolumab nei paesi selezionati in cui anifrolumab è commercializzato?

Obiettivi primari:

1a. Descrivere le tendenze nell'incidenza annuale dell'utilizzo di anifrolumab tra le donne in età fertile in generale e stratificate per gruppo di età e, separatamente, per stato di diagnosi di LES.

1b. Descrivere le tendenze nella prevalenza annuale dell'utilizzo di anifrolumab tra le donne in età fertile in generale e stratificate per gruppo di età e, separatamente, per stato di diagnosi di LES.

Obiettivi secondari:

2. Descrivere le caratteristiche demografiche e cliniche delle donne in età fertile che iniziano l'uso di anifrolumab, al momento dell'inizio del trattamento.

3. Descrivere i regimi terapeutici per il LES all'inizio di anifrolumab tra le donne in età fertile con diagnosi di LES.

4. Descrivere i modelli di utilizzo di anifrolumab tra le donne in età fertile che iniziano l'uso di anifrolumab.

5. Enumerare e descrivere le gravidanze con esposizione ad anifrolumab tra le donne in età fertile che iniziano l'uso di anifrolumab.

Questo è uno studio di coorte descrittivo, retrospettivo e non interventistico che utilizza dati sanitari secondari da paesi selezionati in cui anifrolumab è commercializzato (in particolare, Danimarca, Francia, Germania e Stati Uniti) per valutare le tendenze e i modelli di utilizzo di anifrolumab tra le donne in età fertile.

La popolazione di studio per gli obiettivi primari sarà costituita da pazienti di sesso femminile in età fertile (definite come donne di età compresa tra 15 e 50 anni) osservabili durante il periodo di identificazione dei pazienti (specifico per paese; dalla data di lancio sul mercato fino alla fine dei dati disponibili). La popolazione di studio per gli obiettivi secondari sarà costituita da pazienti di sesso femminile in età fertile che hanno iniziato l'uso di anifrolumab durante il periodo di identificazione dei pazienti. L'obiettivo secondario 3 è limitato alle pazienti di sesso femminile in età fertile che iniziano l'uso di anifrolumab e hanno una precedente registrazione di diagnosi di LES. Le popolazioni di studio saranno identificate separatamente all'interno di ciascuna fonte di dati sanitari secondari specifica per paese provenienti da Danimarca, Francia, Germania e Stati Uniti.

La consegna del rapporto finale dello studio è prevista per aprile 2032.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

26000000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio per gli obiettivi primari sarà costituita da tutte le pazienti di sesso femminile in età riproduttiva (definite come donne di età compresa tra 15 e 50 anni) osservate durante il periodo di identificazione dei pazienti. La popolazione dello studio per gli obiettivi secondari sarà costituita da pazienti di sesso femminile in età riproduttiva che hanno iniziato l'uso di anifrolumab durante il periodo di identificazione dei pazienti. L'Obiettivo Secondario 3 è limitato a un sottoinsieme della più ampia popolazione degli obiettivi secondari e include pazienti di sesso femminile in età riproduttiva che iniziano l'uso di anifrolumab e hanno una diagnosi precedente di LES. Le popolazioni dello studio saranno identificate separatamente all'interno di ciascuna fonte di dati sanitari secondari specifica per paese provenienti da Danimarca, Francia, Germania e Stati Uniti.

Descrizione

I pazienti saranno inclusi nella coorte dell'obiettivo primario per un dato intervallo di anno solare, se soddisfano i seguenti criteri di inclusione ed esclusione entro quell'anno:

Criteri di inclusione:

  • Osservabilità (arruolamento o attività) nella fonte dati per almeno un giorno durante il periodo di identificazione del paziente entro quell'anno solare (impostare la prima data idonea come "data indice" per gli obiettivi primari)
  • Sesso femminile alla data indice
  • Età ≥15 e ≤50 anni alla data indice

Criteri di esclusione:

  • (Solo Obiettivo primario 1a) Evidenza di precedente uso di anifrolumab in tutti i dati disponibili prima della data indice fino a 1 giorno prima della data indice

I pazienti saranno inclusi nella coorte dell'obiettivo secondario se soddisfano i seguenti criteri di inclusione ed esclusione:

Criteri di inclusione

  • Ricezione della terapia con anifrolumab durante il periodo di identificazione del paziente (identificare il primo record di anifrolumab in questo periodo e impostarlo come "data indice" per gli obiettivi secondari).
  • Sesso femminile alla data indice.
  • Età ≥15 e ≤50 anni alla data indice.
  • ≥180 giorni di osservabilità continua (ad esempio, arruolamento o attività) nel dataset prima e includendo la data indice.
  • (Solo per l'Obiettivo secondario 3) Diagnosi di LES, definita come avere almeno un record unico di incontro sanitario con un codice della Classificazione Internazionale delle Malattie, 10a Revisione (ICD-10) di M32* (escludendo M32.0: LES indotto da farmaci) entro il periodo di baseline di 180 giorni prima e includendo la data indice.

Criteri di esclusione

  • Evidenza di precedente uso di anifrolumab in tutti i dati disponibili prima della data indice fino a 1 giorno prima della data indice.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Popolazione dello studio per gli obiettivi primari

I pazienti saranno inclusi nella coorte dell'obiettivo primario per un dato intervallo di anno solare, se soddisfano i seguenti criteri di inclusione ed esclusione entro quell'anno:

Criteri di inclusione

  1. Osservabilità (arruolamento o attività) nella fonte dati per almeno un giorno durante il periodo di identificazione del paziente all'interno di quell'anno solare (imposta la prima data idonea come "data indice" per gli obiettivi primari)
  2. Sesso femminile alla data indice
  3. Età ≥15 e ≤50 anni alla data indice

Criteri di esclusione

1. (Solo Obiettivo Primario 1a) Evidenza di precedente uso di anifrolumab in tutti i dati disponibili prima della data indice fino a 1 giorno prima della data indice

Nota: I criteri di selezione della coorte per gli obiettivi primari saranno valutati ripetutamente all'interno degli intervalli di anno solare durante il periodo di identificazione del paziente per consentire la valutazione degli esiti di incidenza e prevalenza annuale dell'uso di anifrolumab.
Droga: Anifrolumab
Anifrolumab è un anticorpo monoclonale umano che si lega alla subunità 1 del recettore dell'interferone di tipo 1, sviluppato sulla base di prove a sostegno del ruolo della via dell'interferone di tipo 1 nel LES. Le evidenze degli studi clinici TULIP 1 e TULIP 2 hanno dimostrato che la somministrazione endovenosa mensile di anifrolumab ha portato a una percentuale più elevata di pazienti con una risposta, valutata con il Composite Lupus Assessment basato sul British Isles Lupus Assessment Group, rispetto ai pazienti che hanno ricevuto placebo. Inoltre, lo studio di fase II MUSE ha dimostrato che la somministrazione di anifrolumab ha comportato una riduzione sostanziale dell’attività della malattia, misurata dall’indice SLE Responder, rispetto ai pazienti trattati con placebo. Anifrolumab è stato approvato dalla FDA e dall’EMA rispettivamente nel luglio 2021 e nel febbraio 2022 per il trattamento di pazienti adulti con LES da moderato a grave che ricevono la terapia standard.
Altri nomi:
  • Sapnelo
Popolazione dello studio per gli obiettivi secondari

I pazienti saranno inclusi nella coorte degli obiettivi secondari se soddisfano i seguenti criteri di inclusione ed esclusione:

Criteri di inclusione

  1. Ricezione della terapia con anifrolumab durante il periodo di identificazione dei pazienti (identificare il primo record di anifrolumab in questo periodo e impostarlo come "data indice" per gli obiettivi secondari)
  2. Sesso femminile alla data indice
  3. Età ≥15 e ≤50 anni alla data indice
  4. ≥180 giorni di osservabilità continua (ad esempio, iscrizione o attività) nel dataset prima e includendo la data indice.
  5. (Solo per l'Obiettivo Secondario 3) Diagnosi di LES, definita come avere almeno un record unico di contatto sanitario con un codice della Classificazione Internazionale delle Malattie, 10a Revisione (ICD-10) M32* (escluso M32.0: LES indotto da farmaci) entro il periodo basale di 180 giorni prima e includendo la data indice

Criteri di esclusione

1. Evidenza di precedente uso di anifrolumab in tutti i dati disponibili prima della data indice fino a 1 giorno prima della data indice
Droga: Anifrolumab
Anifrolumab è un anticorpo monoclonale umano che si lega alla subunità 1 del recettore dell'interferone di tipo 1, sviluppato sulla base di prove a sostegno del ruolo della via dell'interferone di tipo 1 nel LES. Le evidenze degli studi clinici TULIP 1 e TULIP 2 hanno dimostrato che la somministrazione endovenosa mensile di anifrolumab ha portato a una percentuale più elevata di pazienti con una risposta, valutata con il Composite Lupus Assessment basato sul British Isles Lupus Assessment Group, rispetto ai pazienti che hanno ricevuto placebo. Inoltre, lo studio di fase II MUSE ha dimostrato che la somministrazione di anifrolumab ha comportato una riduzione sostanziale dell’attività della malattia, misurata dall’indice SLE Responder, rispetto ai pazienti trattati con placebo. Anifrolumab è stato approvato dalla FDA e dall’EMA rispettivamente nel luglio 2021 e nel febbraio 2022 per il trattamento di pazienti adulti con LES da moderato a grave che ricevono la terapia standard.
Altri nomi:
  • Sapnelo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza dell'uso di anifrolumab
Lasso di tempo: 1 anno
All'interno di ciascun paese, l'incidenza dell'anifrolumab sarà valutata all'interno di ciascun intervallo annuale del periodo complessivo di identificazione dei pazienti. Il periodo di follow-up all'interno di ciascun intervallo annuale inizia nella data indice specifica per l'anno solare e termina nella prima delle seguenti date all'interno dello stesso anno: (1) ultima data di osservabilità (iscrizione/attività), (2) data del decesso, (3) 51° compleanno, (4) fine del periodo di studio, (5) 31 dicembre (fine dell'anno solare) o (6) data di inizio dell'anifrolumab (solo per l'obiettivo 1a). L'incidenza sarà riportata come numero di pazienti di sesso femminile in età riproduttiva con uso incidente di anifrolumab per (1) 1.000.000 di donne in età riproduttiva (senza precedente uso di anifrolumab) in un determinato anno solare, con IC al 95% e (2) per 1.000.000 di anni-persona di follow-up tra le donne in età riproduttiva (senza precedente uso di anifrolumab) in un determinato anno solare, con IC al 95%.
1 anno
Prevalenza dell'uso di anifrolumab
Lasso di tempo: 1 anno
All'interno di ciascun paese, la prevalenza dell'uso di anifrolumab sarà valutata all'interno di ogni intervallo di anno solare del periodo di follow-up calcolando il numero e la percentuale con uso prevalente di anifrolumab tra tutte le pazienti di sesso femminile in età fertile in un dato anno solare (con IC al 95%), nonché il numero di pazienti di sesso femminile in età fertile con uso prevalente di anifrolumab per 1.000.000 di pazienti di sesso femminile in età fertile in un dato anno solare (con IC al 95%).
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratteristiche basali dei pazienti
Lasso di tempo: All'inizio del trattamento con anifrolumab (data indice)
Le caratteristiche demografiche e cliniche dei pazienti per la coorte dell'obiettivo secondario saranno valutate utilizzando statistiche descrittive nel periodo basale appropriato. Le variabili categoriche saranno riportate come conteggi con percentuali, e le variabili continue saranno riportate come media (DS) e mediana (IQR). La frequenza (e la proporzione) delle risposte mancanti sarà riportata per le caratteristiche basali dei pazienti.
All'inizio del trattamento con anifrolumab (data indice)
Caratteristiche del trattamento del LES al basale
Lasso di tempo: All'inizio del trattamento con anifrolumab (data indice)
Le caratteristiche di utilizzo del trattamento SLE basale saranno valutate nel periodo basale appropriato tra i pazienti della coorte dell'obiettivo secondario con diagnosi SLE basale. Saranno riportati il numero e la percentuale di pazienti che hanno una registrazione per ogni trattamento SLE univoco durante il periodo di valutazione basale.
All'inizio del trattamento con anifrolumab (data indice)
Modelli di utilizzo del trattamento con anifrolumab
Lasso di tempo: Dal giorno di inizio del trattamento con anifrolumab (data indice) fino a 84 giorni dopo l'inizio
Gli esiti dell'uso del trattamento con anifrolumab saranno valutati nella coorte dell'obiettivo secondario da un giorno dopo la data indice fino al primo verificarsi di: ultima data di osservabilità, decesso, 51° compleanno, fine del periodo di studio o interruzione dell'anifrolumab (fine del primo episodio di utilizzo). La durata dell'uso di anifrolumab (in giorni) sarà stimata utilizzando il metodo di Kaplan-Meier, riassunta come (1) tempo mediano in trattamento (con IC al 95%) e (2) proporzione di pazienti ancora in trattamento a 84 giorni (con IC al 95%). Ulteriori misure di esito includono il conteggio totale delle dosi per paziente (media, DS, mediana, IQR, intervallo) e la proporzione con interruzione dell'anifrolumab (definita come un intervallo di 90+ giorni tra le infusioni, con data di interruzione fissata a 28 giorni dopo l'ultima dose prima dell'interruzione) durante il follow-up.
Dal giorno di inizio del trattamento con anifrolumab (data indice) fino a 84 giorni dopo l'inizio
Gravidanze esposte ad anifrolumab
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento con anifrolumab (data indice) fino a 93 giorni dopo la data dell'ultima dose
Le gravidanze che si verificano durante l'esposizione ad anifrolumab saranno identificate e valutate nella coorte dell'obiettivo secondario da un giorno dopo la data indice fino al più vicino tra: ultima data di osservabilità, decesso, 51° compleanno, fine del periodo di studio o ultima data di esposizione ad anifrolumab (impostata come 93 giorni dopo l'ultima dose nel primo episodio di utilizzo). Le misure di outcome riportate includeranno: (1) conteggio totale degli episodi di gravidanza esposti ad anifrolumab (a livello di coorte), (2) conteggi con percentuali di pazienti che hanno iniziato l'uso di anifrolumab con 0, 1 o ≥2 episodi unici di gravidanza esposti ad anifrolumab, (3) numero (e percentuale) di pazienti che erano in gravidanza al momento dell'inizio di anifrolumab, (4) trimestre di gravidanza all'inizio di anifrolumab (conteggi/percentuali per 1°, 2° o 3° trimestre), e (5) durata dell'esposizione ad anifrolumab (media, DS, mediana, IQR, intervallo) tra gli episodi di gravidanza esposti ad anifrolumab.
Dall'inizio del trattamento con anifrolumab (data indice) fino a 93 giorni dopo la data dell'ultima dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AstraZeneca

Collaboratori

Aetion, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Zachary Bouck, AstraZeneca

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 ottobre 2026

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2032

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

25 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D3461R00086

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati anonimizzati a livello del singolo paziente provenienti dagli studi clinici sponsorizzati dal gruppo di aziende AstraZeneca tramite il portale di richiesta Vivli.org. Tutte le richieste saranno valutate secondo l'impegno di divulgazione di AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. "Sì" indica che AZ accetta richieste per IPD, ma ciò non significa che tutte le richieste saranno condivise.

Periodo di condivisione IPD

AstraZeneca rispetterà o supererà la disponibilità dei dati secondo gli impegni presi nei confronti dei Principi di Condivisione dei Dati di EFPIA PhRMA. Per i dettagli delle nostre tempistiche, si prega di fare riferimento al nostro impegno di divulgazione all'indirizzo https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Quando una richiesta è stata approvata, AstraZeneca fornirà l'accesso ai dati anonimizzati a livello di paziente tramite l'ambiente di ricerca sicuro Vivli.org. Un Accordo di Utilizzo dei Dati (contratto non negoziabile per gli accessori dei dati) firmato deve essere in vigore prima di accedere alle informazioni richieste.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Lupus eritematoso sistemico

Prove cliniche su Anifrolumab

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