Utilisation de Saphnelo chez les femmes en âge de procréer (PRIMULA DUS)
Une étude descriptive non interventionnelle multinationale sur l'utilisation de Saphnelo™ (Anifrolumab-fnia) chez les femmes en âge de procréer
SAPHNELO™ (anifrolumab-fnia), un anticorps monoclonal IgG1 κ entièrement humain, est une nouvelle option thérapeutique approuvée pour le traitement d'appoint du LED modéré à sévère aux États-Unis le 30 juillet 2021 et dans l'Union européenne le 14 février 2022.
Pour répondre aux exigences post-commercialisation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine concernant l'évaluation de la sécurité de l'anifrolumab pendant la grossesse, des preuves supplémentaires sont nécessaires pour mieux comprendre l'utilisation réelle du médicament chez les patientes en âge de procréer.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Questions de recherche :
- Quelle est l'incidence et la prévalence de l'utilisation de l'anifrolumab chez les femmes en âge de procréer dans les pays sélectionnés où l'anifrolumab est commercialisé ?
- Quelles sont les caractéristiques de base et les schémas d'utilisation du médicament chez les femmes en âge de procréer qui initient un traitement par anifrolumab dans les pays sélectionnés où l'anifrolumab est commercialisé ?
Objectifs primaires :
1a. Décrire les tendances de l'incidence annuelle de l'utilisation de l'anifrolumab chez les femmes en âge de procréer, globalement et stratifiées par groupe d'âge et, séparément, par statut de diagnostic de lupus érythémateux disséminé (LED).
1b. Décrire les tendances de la prévalence annuelle de l'utilisation de l'anifrolumab chez les femmes en âge de procréer, globalement et stratifiées par groupe d'âge et, séparément, par statut de diagnostic de LED.
Objectifs secondaires :
2. Décrire les caractéristiques démographiques et cliniques des femmes en âge de procréer qui initient l'utilisation de l'anifrolumab, au moment de l'initiation du traitement.
3. Décrire les schémas thérapeutiques du LED à l'initiation de l'anifrolumab chez les femmes en âge de procréer avec un diagnostic de LED.
4. Décrire les schémas d'utilisation de l'anifrolumab chez les femmes en âge de procréer qui initient l'utilisation de l'anifrolumab.
5. Énumérer et décrire les grossesses avec exposition à l'anifrolumab chez les femmes en âge de procréer qui initient l'utilisation de l'anifrolumab.
Il s'agit d'une étude de cohorte descriptive, rétrospective et non interventionnelle utilisant des données secondaires de soins de santé provenant de pays sélectionnés où l'anifrolumab est commercialisé (notamment le Danemark, la France, l'Allemagne et les États-Unis) pour évaluer les tendances et les schémas d'utilisation de l'anifrolumab chez les femmes en âge de procréer.
La population d'étude pour les objectifs primaires sera constituée de patientes en âge de procréer (définies comme des femmes âgées de 15 à 50 ans) observables pendant la période d'identification des patients (spécifique au pays ; de la date de lancement sur le marché jusqu'à la fin des données disponibles). La population d'étude pour les objectifs secondaires sera constituée de patientes en âge de procréer qui ont nouvellement initié l'utilisation de l'anifrolumab pendant la période d'identification des patients. L'objectif secondaire 3 est limité aux patientes en âge de procréer qui initient l'utilisation de l'anifrolumab et ont un antécédent de diagnostic de LED. Les populations d'étude seront identifiées séparément au sein de chaque source de données secondaires de soins de santé spécifique au pays provenant du Danemark, de la France, de l'Allemagne et des États-Unis.
La livraison du rapport final de l'étude est prévue pour avril 2032.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Numéro de téléphone: 1-877-240-9479
- E-mail: information.center@astrazeneca.com
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Les patients seront inclus dans la cohorte de l'objectif principal pour un intervalle d'année calendaire donné, s'ils satisfont aux critères d'inclusion et d'exclusion suivants au cours de cette année :
Critères d'inclusion :
- Observabilité (inscription ou activité) dans la source de données pendant au moins un jour au cours de la période d'identification des patients dans cette année calendaire (définir la date d'éligibilité la plus précoce comme « date d'indice » pour les objectifs principaux)
- Sexe féminin à la date d'indice
- Âge ≥15 et ≤50 ans à la date d'indice
Critères d'exclusion :
- (Objectif principal 1a uniquement) Preuve d'une utilisation antérieure d'anifrolumab dans toutes les données disponibles avant la date d'indice jusqu'à 1 jour avant la date d'indice
Les patients seront inclus dans la cohorte de l'objectif secondaire s'ils satisfont aux critères d'inclusion et d'exclusion suivants :
Critères d'inclusion
- Réception d'un traitement par anifrolumab pendant la période d'identification des patients (identifier l'enregistrement le plus ancien d'anifrolumab dans cette période et le définir comme « date d'indice » pour les objectifs secondaires).
- Sexe féminin à la date d'indice.
- Âge ≥15 et ≤50 ans à la date d'indice.
- ≥180 jours d'observabilité continue (par exemple, inscription ou activité) dans l'ensemble de données avant et incluant la date d'indice.
- (Pour l'objectif secondaire 3 uniquement) Diagnostic de lupus érythémateux disséminé (LED), défini comme ayant au moins un enregistrement unique de contact avec les soins de santé avec un code de la Classification Internationale des Maladies, 10e révision (CIM-10) de M32* (à l'exclusion de M32.0 : LED induit par des médicaments) dans la période de référence de 180 jours avant et incluant la date d'indice.
Critères d'exclusion
- Preuve d'une utilisation antérieure d'anifrolumab dans toutes les données disponibles avant la date d'indice jusqu'à 1 jour avant la date d'indice.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Population d'étude pour les objectifs principaux
Les patients seront inclus dans la cohorte de l'objectif principal pour un intervalle d'année civile donné, s'ils satisfont aux critères d'inclusion et d'exclusion suivants au cours de cette année : Critères d'inclusion
Critères d'exclusion 1. (Objectif principal 1a uniquement) Preuve d'une utilisation antérieure d'anifrolumab dans toutes les données disponibles avant la date d'indice jusqu'à 1 jour avant la date d'indice Note : Les critères de sélection de la cohorte pour les objectifs principaux seront évalués à plusieurs reprises au cours des intervalles d'année civile pendant la période d'identification des patients pour permettre l'évaluation des résultats d'incidence et de prévalence annuelles de l'utilisation d'anifrolumab. |
L'anifrolumab est un anticorps monoclonal humain qui se lie à la sous-unité 1 du récepteur de l'interféron de type 1, qui a été développé sur la base de preuves étayant le rôle de la voie de l'interféron de type 1 dans le LED.
Les preuves des essais cliniques de TULIP 1 et TULIP 2 ont montré que l'administration intraveineuse mensuelle d'anifrolumab entraînait un pourcentage plus élevé de patients présentant une réponse, évaluée avec l'évaluation composite du lupus basée sur le British Isles Lupus Assessment Group, par rapport aux patients recevant un placebo.
De plus, l'étude de phase II MUSE a montré que l'administration d'anifrolumab entraînait une réduction substantielle de l'activité de la maladie, telle que mesurée par le SLE Responder Index, par rapport aux patients recevant un placebo.
L'anifrolumab a été approuvé par la FDA et l'EMA respectivement en juillet 2021 et février 2022 pour le traitement des patients adultes atteints de LED modéré à sévère qui reçoivent un traitement standard.
Autres noms:
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Population de l'étude pour les objectifs secondaires
Les patients seront inclus dans la cohorte de l'objectif secondaire s'ils satisfont aux critères d'inclusion et d'exclusion suivants : Critères d'inclusion
Critères d'exclusion 1. Preuve d'une utilisation antérieure d'anifrolumab dans toutes les données disponibles avant la date d'index jusqu'à 1 jour avant la date d'index |
L'anifrolumab est un anticorps monoclonal humain qui se lie à la sous-unité 1 du récepteur de l'interféron de type 1, qui a été développé sur la base de preuves étayant le rôle de la voie de l'interféron de type 1 dans le LED.
Les preuves des essais cliniques de TULIP 1 et TULIP 2 ont montré que l'administration intraveineuse mensuelle d'anifrolumab entraînait un pourcentage plus élevé de patients présentant une réponse, évaluée avec l'évaluation composite du lupus basée sur le British Isles Lupus Assessment Group, par rapport aux patients recevant un placebo.
De plus, l'étude de phase II MUSE a montré que l'administration d'anifrolumab entraînait une réduction substantielle de l'activité de la maladie, telle que mesurée par le SLE Responder Index, par rapport aux patients recevant un placebo.
L'anifrolumab a été approuvé par la FDA et l'EMA respectivement en juillet 2021 et février 2022 pour le traitement des patients adultes atteints de LED modéré à sévère qui reçoivent un traitement standard.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence d'utilisation de l'anifrolumab
Délai: 1 an
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Dans chaque pays, l'incidence de l'anifrolumab sera évaluée au sein de chaque intervalle annuel de la période globale d'identification des patients.
La période de suivi au sein de chaque intervalle annuel commence à la date d'index spécifique de l'année civile et se termine à la plus précoce des dates suivantes au cours de cette même année : (1) la dernière date d'observabilité (inscription/activité), (2) la date de décès, (3) le 51e anniversaire, (4) la fin de la période d'étude, (5) le 31 décembre (fin de l'année civile), ou (6) la date d'initiation de l'anifrolumab (pour l'objectif 1a uniquement).
L'incidence sera rapportée comme le nombre de patientes en âge de procréer ayant un usage incident de l'anifrolumab par (1) 1 000 000 de femmes en âge de procréer (sans usage antérieur d'anifrolumab) au cours d'une année civile donnée, avec un IC à 95 %, et (2) par 1 000 000 de personnes-années de suivi parmi les femmes en âge de procréer (sans usage antérieur d'anifrolumab) au cours d'une année civile donnée, avec un IC à 95 %.
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1 an
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Prévalence de l'utilisation d'anifrolumab
Délai: 1 an
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Dans chaque pays, la prévalence de l'utilisation de l'anifrolumab sera évaluée au sein de chaque intervalle d'année civile de la période de suivi en calculant le nombre et le pourcentage de patientes en âge de procréer utilisant l'anifrolumab parmi toutes les patientes en âge de procréer au cours d'une année civile donnée (avec un IC à 95 %), ainsi que le nombre de patientes en âge de procréer utilisant l'anifrolumab pour 1 000 000 de patientes en âge de procréer au cours d'une année civile donnée (avec un IC à 95 %).
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1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Caractéristiques des patients à l'inclusion
Délai: À l'initiation du traitement par anifrolumab (date index)
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Les données démographiques et les caractéristiques cliniques des patients pour la cohorte de l'objectif secondaire seront évaluées à l'aide de statistiques descriptives sur la période de base appropriée.
Les variables catégorielles seront rapportées sous forme de comptages avec pourcentages, et les variables continues seront rapportées sous forme de moyenne (ET) et de médiane (IQR).
La fréquence (et la proportion) des réponses manquantes sera rapportée pour les caractéristiques de base des patients.
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À l'initiation du traitement par anifrolumab (date index)
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Caractéristiques du traitement de base du lupus érythémateux disséminé
Délai: Au moment de l'initiation du traitement par l'anifrolumab (date index)
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Les caractéristiques d'utilisation des traitements du lupus érythémateux systémique (LES) à l'état initial seront évaluées sur la période de base appropriée parmi les patients de la cohorte de l'objectif secondaire avec un diagnostic initial de LES.
Le nombre et le pourcentage de patients ayant un dossier pour chaque traitement unique du LES pendant la période d'évaluation initiale seront rapportés. |
Au moment de l'initiation du traitement par l'anifrolumab (date index)
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Modèles d'utilisation du traitement par anifrolumab
Délai: À partir de l'initiation du traitement par anifrolumab (date d'indice) jusqu'à 84 jours après l'initiation
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Les résultats d'utilisation du traitement par anifrolumab seront évalués dans la cohorte de l'objectif secondaire à partir d'un jour après la date index jusqu'à la première occurrence : dernière date d'observabilité, décès, 51ᵉ anniversaire, fin de la période d'étude ou arrêt de l'anifrolumab (fin du premier épisode d'utilisation).
La durée d'utilisation de l'anifrolumab (en jours) sera estimée à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier, résumée comme (1) temps médian sous traitement (avec IC à 95 %) et (2) proportion de patients encore sous traitement à 84 jours (avec IC à 95 %).
Les mesures de résultats supplémentaires incluent le nombre total de doses par patient (moyenne, écart-type, médiane, intervalle interquartile, plage) et la proportion d'arrêt de l'anifrolumab (défini comme un intervalle de 90 jours ou plus entre les perfusions, avec la date d'arrêt fixée à 28 jours après la dernière dose avant l'arrêt) pendant le suivi.
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À partir de l'initiation du traitement par anifrolumab (date d'indice) jusqu'à 84 jours après l'initiation
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Grossesses exposées à l'anifrolumab
Délai: À partir de l'initiation du traitement par anifrolumab (date de référence) jusqu'à 93 jours après la date de la dernière dose
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Les grossesses survenant lors d'une exposition à l'anifrolumab seront identifiées et évaluées dans la cohorte de l'objectif secondaire à partir d'un jour après la date index jusqu'à la première des occurrences suivantes : dernière date d'observabilité, décès, 51e anniversaire, fin de la période d'étude ou dernière date d'exposition à l'anifrolumab (fixée à 93 jours après la dernière dose lors du premier épisode d'utilisation).
Les mesures de résultat rapportées incluront : (1) nombre total d'épisodes de grossesse exposés à l'anifrolumab (au niveau de la cohorte), (2) décomptes avec pourcentages de patientes ayant initié l'utilisation d'anifrolumab avec 0, 1 ou ≥2 épisodes uniques de grossesse exposés à l'anifrolumab, (3) nombre (et pourcentage) de patientes enceintes au moment de l'initiation de l'anifrolumab, (4) trimestre de grossesse lors de l'initiation de l'anifrolumab (décomptes/pourcentages pour le 1er, 2e ou 3e trimestre), et (5) durée d'exposition à l'anifrolumab (moyenne, écart-type, médiane, intervalle interquartile, plage) parmi les épisodes de grossesse exposés à l'anifrolumab.
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À partir de l'initiation du traitement par anifrolumab (date de référence) jusqu'à 93 jours après la date de la dernière dose
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Zachary Bouck, AstraZeneca
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- D3461R00086
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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