Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique du VX-659 chez des sujets sains et des adultes atteints de fibrose kystique

1 septembre 2017 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 1, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à escalade de dose et de biodisponibilité évaluant l'innocuité et la pharmacocinétique du VX-659 chez des sujets sains et des sujets atteints de fibrose kystique

Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du VX-659 chez des sujets sains

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
163

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni
      • Exeter, Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni
      • Liverpool, Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni
      • Southampton, Royaume-Uni

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Oui

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Volontaires en bonne santé : PARTIES A, B et C

  • Hommes et femmes en âge de procréer.
  • Entre 18 et 60 ans inclus
  • Sain, tel que défini par le protocole.
  • Indice de masse corporelle (IMC) de 18,0 à 32,0 kg/m2 inclus
  • Poids corporel > 50 kg

Patients FK : PARTIE D

  • Poids corporel ≥35 kg.
  • Hommes et femmes en âge de procréer.
  • Valeur de chlorure de sueur ≥ 60 mmol/L au dépistage.
  • Hétérozygote pour F508del et une mutation CFTR de fonction minimale
  • Volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) ≥ 40 % et ≤ 90 % de la valeur prédite lors du dépistage

Critère d'exclusion:

Volontaires en bonne santé : PARTIES A, B et C

  • Antécédents de toute maladie ou de toute condition clinique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou présenter un risque supplémentaire pour le sujet.
  • Toute condition affectant éventuellement l'absorption du médicament.
  • Antécédents de maladie fébrile dans les 14 jours précédant la première dose du médicament à l'étude.
  • Déficit en glucose-6-phosphate déshydrogénase (G6PD) évalué lors du dépistage.

Patients FK : PARTIE D

  • Antécédents de toute comorbidité qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou présenter un risque supplémentaire pour le sujet.
  • Antécédents de cirrhose avec hypertension portale.
  • Facteurs de risque de Torsade de Pointes.
  • Déficit en G6PD évalué lors du dépistage.
  • Valeurs de laboratoire anormales.
  • Infection pulmonaire par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire
  • Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: TRIPLER

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
EXPÉRIMENTAL: Partie A : VX-659 ou placebo correspondant
La partie A comprend l'escalade à dose unique.
Médicament: VX-659
Médicament: VX-659 Placebo correspondant
EXPÉRIMENTAL: Partie B : VX-659 ou placebo correspondant
La partie B comprend l'escalade de doses multiples.
Médicament: VX-659
Médicament: VX-659 Placebo correspondant
EXPÉRIMENTAL: Partie C : VX-659 en TC avec TEZ/IVA ou triple placebo correspondant
La partie C comprend l'escalade de doses multiples de VX-659 administré en triple combinaison (TC).
Médicament: Ivacaftor
Autres noms:
  • VX-770
  • TVA
Médicament: VX-659
Médicament: Tézacaftor
Autres noms:
  • VX-661
  • TEZ
Médicament: Placebos correspondants à triple combinaison (TC)
EXPÉRIMENTAL: Partie D : VX-659 en TC avec TEZ/IVA ou triple placebo correspondant
La partie D comprend des sujets atteints de mucoviscidose. Les participants recevront du TC ou des placebos correspondants.
Médicament: Ivacaftor
Autres noms:
  • VX-770
  • TVA
Médicament: VX-659
Médicament: Tézacaftor
Autres noms:
  • VX-661
  • TEZ
Médicament: Placebos correspondants à triple combinaison (TC)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Évaluations de l'innocuité et de la tolérabilité déterminées par le nombre de sujets présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: de la ligne de base jusqu'au jour 50
de la ligne de base jusqu'au jour 50

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Délai
Concentration maximale observée (Cmax) de VX-659 et de certains métabolites (μg/mL)
Délai: de la ligne de base jusqu'au jour 18
de la ligne de base jusqu'au jour 18
Cmax de TEZ et de certains métabolites (μg/mL)
Délai: de la ligne de base jusqu'au jour 18
de la ligne de base jusqu'au jour 18
Cmax de l'IVA et de certains métabolites (μg/mL)
Délai: de la ligne de base jusqu'au jour 18
de la ligne de base jusqu'au jour 18
Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps pendant un intervalle de dosage (AUCtau) du VX-659 et des métabolites sélectionnés (μg,h/mL)
Délai: de la ligne de base jusqu'au jour 18
de la ligne de base jusqu'au jour 18
ASCtau de TEZ et de certains métabolites (μg,h/mL)
Délai: de la ligne de base jusqu'au jour 18
de la ligne de base jusqu'au jour 18
ASCtau de l'IVA et de certains métabolites (μg,h/mL)
Délai: de la ligne de base jusqu'au jour 18
de la ligne de base jusqu'au jour 18
Concentration pré-dose observée (Cmin) de VX-659 et de certains métabolites (μg/mL)
Délai: de la ligne de base jusqu'au jour 18
de la ligne de base jusqu'au jour 18
Cmin de TEZ et de certains métabolites (μg/mL)
Délai: de la ligne de base jusqu'au jour 18
de la ligne de base jusqu'au jour 18
Cmin d'IVA et métabolites sélectionnés (μg/mL)
Délai: de la ligne de base jusqu'au jour 18
de la ligne de base jusqu'au jour 18

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 novembre 2016

Achèvement primaire (RÉEL)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 août 2017

Achèvement de l'étude (RÉEL)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 août 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
11 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
20 janvier 2017

Première publication (ESTIMATION)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
24 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
5 septembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
1 septembre 2017

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 septembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • VX16-659-001
  • 2016-003048-35 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Paramètres des cookies

Nous utilisons des cookies pour nous assurer de vous offrir la meilleure expérience sur notre site Web. Pour plus de détails, lisez attentivement notre Politique de confidentialité et de cookies. ...>>>Vous pouvez modifier vos préférences ou retirer votre consentement à tout moment en supprimant les cookies de votre site Web ou de votre ordinateur comme décrit dans la politique. Veuillez l'accepter et choisir vos préférences en cochant les cases correspondantes dans la section "Gérer les paramètres" ci-dessous. Veuillez lire attentivement nos Conditions d'utilisation avant de continuer à utiliser une partie de ce site Web.
«Gérer les paramètres