Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i farmakokinetykę VX-659 u zdrowych osób i dorosłych z mukowiscydozą

1 września 2017 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Faza 1, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie zwiększania dawki i biodostępności oceniające bezpieczeństwo i farmakokinetykę VX-659 u zdrowych osób i osób z mukowiscydozą

Oceń bezpieczeństwo i tolerancję VX-659 u zdrowych osób

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
163

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Zdrowi ochotnicy: CZĘŚĆ A, B i C

  • Mężczyźni i kobiety niebędące w wieku rozrodczym.
  • W wieku od 18 do 60 lat włącznie
  • Zdrowy, zgodnie z protokołem.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18,0 do 32,0 kg/m2 włącznie
  • Masa ciała >50 kg

Pacjenci z mukowiscydozą: CZĘŚĆ D

  • Masa ciała ≥35 kg.
  • Mężczyźni i kobiety niebędące w wieku rozrodczym.
  • Wartość chlorków w pocie ≥ 60 mmol/l podczas badania przesiewowego.
  • Heterozygota dla F508del i mutacja CFTR o minimalnej funkcji
  • Natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥40% i ≤90% przewidywanej podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

Zdrowi ochotnicy: CZĘŚĆ A, B i C

  • Historia jakiejkolwiek choroby lub stanu klinicznego, który w opinii badacza może zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko dla uczestnika.
  • Każdy stan, który może wpływać na wchłanianie leku.
  • Historia choroby przebiegającej z gorączką w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
  • Niedobór dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej (G6PD) oceniany podczas badania przesiewowego.

Pacjenci z mukowiscydozą: CZĘŚĆ D

  • Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej, która zdaniem badacza mogłaby zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko dla uczestnika.
  • Historia marskości z nadciśnieniem wrotnym.
  • Czynniki ryzyka Torsade de Pointes.
  • Niedobór G6PD oceniany podczas badań przesiewowych.
  • Nieprawidłowe wartości laboratoryjne.
  • Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Część A: VX-659 lub pasujące placebo
Część A obejmuje eskalację pojedynczej dawki.
Lek: VX-659
Lek: VX-659 Pasujące placebo
EKSPERYMENTALNY: Część B: VX-659 lub pasujące placebo
Część B obejmuje eskalację dawki wielokrotnej.
Lek: VX-659
Lek: VX-659 Pasujące placebo
EKSPERYMENTALNY: Część C: VX-659 w TC z TEZ/IVA lub dopasowanym potrójnym placebo
Część C obejmuje wielokrotną eskalację dawki VX-659 podawanej w potrójnej kombinacji (TC).
Lek: Iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-770
  • IVA
Lek: VX-659
Lek: Tezakaftor
Inne nazwy:
  • VX-661
  • TEZ
Lek: Potrójne kombinacje (TC) pasujące placebo
EKSPERYMENTALNY: Część D: VX-659 w TC z TEZ/IVA lub dopasowanym potrójnym placebo
Część D obejmuje pacjentów z mukowiscydozą. Uczestnicy otrzymają TC lub pasujące placebo.
Lek: Iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-770
  • IVA
Lek: VX-659
Lek: Tezakaftor
Inne nazwy:
  • VX-661
  • TEZ
Lek: Potrójne kombinacje (TC) pasujące placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Oceny bezpieczeństwa i tolerancji określone na podstawie liczby pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: od wartości początkowej do dnia 50
od wartości początkowej do dnia 50

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) VX-659 i wybranych metabolitów (μg/ml)
Ramy czasowe: od wartości początkowej do dnia 18
od wartości początkowej do dnia 18
Cmax TEZ i wybranych metabolitów (μg/ml)
Ramy czasowe: od wartości początkowej do dnia 18
od wartości początkowej do dnia 18
Cmax IVA i wybranych metabolitów (μg/ml)
Ramy czasowe: od wartości początkowej do dnia 18
od wartości początkowej do dnia 18
Pole pod krzywą stężenia w funkcji czasu podczas przerwy w dawkowaniu (AUCtau) VX-659 i wybranych metabolitów (μg,h/ml)
Ramy czasowe: od wartości początkowej do dnia 18
od wartości początkowej do dnia 18
AUCtau TEZ i wybranych metabolitów (μg,h/mL)
Ramy czasowe: od wartości początkowej do dnia 18
od wartości początkowej do dnia 18
AUCtau IVA i wybranych metabolitów (μg,h/mL)
Ramy czasowe: od wartości początkowej do dnia 18
od wartości początkowej do dnia 18
Obserwowane stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) VX-659 i wybranych metabolitów (μg/ml)
Ramy czasowe: od wartości początkowej do dnia 18
od wartości początkowej do dnia 18
Cmin TEZ i wybranych metabolitów (μg/ml)
Ramy czasowe: od wartości początkowej do dnia 18
od wartości początkowej do dnia 18
Cmin IVA i wybranych metabolitów (μg/ml)
Ramy czasowe: od wartości początkowej do dnia 18
od wartości początkowej do dnia 18

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 listopada 2016

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
11 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 września 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 września 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • VX16-659-001
  • 2016-003048-35 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami