Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerhet og farmakokinetikk til VX-659 hos friske personer og hos voksne med cystisk fibrose

1. september 2017 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 1, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, doseeskalering og biotilgjengelighetsstudie som evaluerer sikkerheten og farmakokinetikken til VX-659 hos friske personer og hos personer med cystisk fibrose

Evaluer sikkerheten og toleransen til VX-659 hos friske personer

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
163

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia
      • Exeter, Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia
      • London, Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia
      • Southampton, Storbritannia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Friske frivillige: DELER A, B og C

  • Menn og kvinner i ikke-fertil alder.
  • Mellom 18 og 60 år inklusive
  • Sunn, som definert per protokoll.
  • Kroppsmasseindeks (BMI) på 18,0 til 32,0 kg/m2 inkludert
  • Kroppsvekt >50 kg

CF-pasienter: DEL D

  • Kroppsvekt ≥35 kg.
  • Menn og kvinner i ikke-fertil alder.
  • Svettekloridverdi ≥ 60 mmol/L ved screening.
  • Heterozygot for F508del og en minimal funksjon CFTR-mutasjon
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) ≥40 % og ≤90 % av predikert ved screening

Ekskluderingskriterier:

Friske frivillige: DELER A, B og C

  • Anamnese med sykdom eller klinisk tilstand som etter etterforskerens mening kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ytterligere risiko for forsøkspersonen.
  • Enhver tilstand som kan påvirke legemiddelabsorpsjonen.
  • Anamnese med febersykdom innen 14 dager før den første studiemedikamentdosen.
  • Glukose-6-fosfatdehydrogenase (G6PD) mangel vurdert ved screening.

CF-pasienter: DEL D

  • Historie om enhver komorbiditet som, etter etterforskerens mening, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko for forsøkspersonen.
  • Historie med skrumplever med portal hypertensjon.
  • Risikofaktorer for Torsade de Pointes.
  • G6PD-mangel vurdert ved screening.
  • Unormale laboratorieverdier.
  • Lungeinfeksjon med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: TRIPLE

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Del A: VX-659 eller matchende placebo
Del A inkluderer enkeltdose-eskalering.
Legemiddel: VX-659
Legemiddel: VX-659 Matchende Placebo
EKSPERIMENTELL: Del B: VX-659 eller matchende placebo
Del B inkluderer flerdose-eskalering.
Legemiddel: VX-659
Legemiddel: VX-659 Matchende Placebo
EKSPERIMENTELL: Del C: VX-659 i TC med TEZ/IVA eller Matching Triple Placebo
Del C inkluderer multiple dose-eskalering av VX-659 administrert i trippelkombinasjon (TC).
Legemiddel: Ivacaftor
Andre navn:
  • VX-770
  • IVA
Legemiddel: VX-659
Legemiddel: Tezacaftor
Andre navn:
  • VX-661
  • TEZ
Legemiddel: Trippelkombinasjon (TC) Matchende placebo
EKSPERIMENTELL: Del D: VX-659 i TC med TEZ/IVA eller Matching Triple Placebo
Del D inkluderer fag med CF. Deltakerne vil motta TC eller matchende placebo.
Legemiddel: Ivacaftor
Andre navn:
  • VX-770
  • IVA
Legemiddel: VX-659
Legemiddel: Tezacaftor
Andre navn:
  • VX-661
  • TEZ
Legemiddel: Trippelkombinasjon (TC) Matchende placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhets- og tolerabilitetsvurderinger bestemt av antall forsøkspersoner med bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: fra baseline opp til dag 50
fra baseline opp til dag 50

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av VX-659 og utvalgte metabolitter (μg/mL)
Tidsramme: fra baseline til dag 18
fra baseline til dag 18
Cmax for TEZ og utvalgte metabolitter (μg/mL)
Tidsramme: fra baseline til dag 18
fra baseline til dag 18
Cmax for IVA og utvalgte metabolitter (μg/mL)
Tidsramme: fra baseline til dag 18
fra baseline til dag 18
Areal under kurven for konsentrasjon versus tid under et doseringsintervall (AUCtau) av VX-659 og utvalgte metabolitter (μg,h/mL)
Tidsramme: fra baseline til dag 18
fra baseline til dag 18
AUCtau av TEZ og utvalgte metabolitter (μg,h/mL)
Tidsramme: fra baseline til dag 18
fra baseline til dag 18
AUCtau av IVA og utvalgte metabolitter (μg,t/mL)
Tidsramme: fra baseline til dag 18
fra baseline til dag 18
Observert konsentrasjon før dose (Ctrough) av VX-659 og utvalgte metabolitter (μg/mL)
Tidsramme: fra baseline til dag 18
fra baseline til dag 18
Gjennomgang av TEZ og utvalgte metabolitter (μg/mL)
Tidsramme: fra baseline til dag 18
fra baseline til dag 18
Gjennomgang av IVA og utvalgte metabolitter (μg/mL)
Tidsramme: fra baseline til dag 18
fra baseline til dag 18

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. november 2016

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. august 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
11. januar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. januar 2017

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
24. januar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
5. september 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. september 2017

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • VX16-659-001
  • 2016-003048-35 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger