Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Le registre REPLACE pour Cholbam® (acide cholique)

30 juillet 2026 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Un registre de patients prospectif, observationnel, non interventionnel et post-commercialisation pour collecter des données sur les soins cliniques de routine chez les patients traités avec Cholbam® (acide cholique)

Il s'agit d'une étude prospective, observationnelle et non interventionnelle de registre de patients conçue pour documenter les résultats d'innocuité et d'efficacité du produit pendant 10 ans chez les patients traités par Cholbam, y compris ceux qui utilisent Cholbam depuis au moins 30 jours (utilisateurs existants) et ceux qui sont premiers initiateurs de Cholbam.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Actif, ne recrute pas

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Aucune intervention expérimentale n'est impliquée. Les patients inscrits au registre subissent des évaluations cliniques et reçoivent des soins déterminés par le médecin traitant du patient.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
55

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Stanford School of Medicine
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • UC San Francisco
    • Florida
      • Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
        • Kidz Pediatric Multispecialty Group
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Children's Center For Digestive Health
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, États-Unis, 46571
        • The Community Health Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65201
        • Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University at St Louis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Langone - NYU Grossman School of Medicine
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • Golisano Children's Hospital, URMC
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Tous les patients avec un diagnostic pour lequel Cholbam est indiqué sont éligibles pour être inclus dans le Registre.

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients masculins et féminins, de tout âge.
  2. Le patient et/ou le parent/tuteur légal du patient est disposé et capable de fournir un consentement éclairé signé, et le patient, s'il est âgé de moins de 18 ans, est disposé à donner son consentement, le cas échéant et conformément à la réglementation locale, à la CISR et à Exigences CE.
  3. Le patient a un diagnostic pour lequel Cholbam est indiqué.
  4. Le patient est ou sera traité par Cholbam au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF) (inscription).

Critère d'exclusion:

1. Les patients qui, par jugement de l'investigateur, ne seront pas en mesure de se conformer aux exigences du protocole seront exclus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Utilisateur existant
Patients qui utilisent Cholbam depuis au moins 30 jours
Médicament: Cholbam
Cholbam prescrit selon l'étiquette approuvée.
Nouvel utilisateur
Premiers initiateurs de Cholbam
Médicament: Cholbam
Cholbam prescrit selon l'étiquette approuvée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant une aggravation de la cholestase
Délai: 10 années
L'aggravation de la cholestase sera identifiée en mesurant la concentration directe de bilirubine totale dans le sang et sera définie comme une augmentation de 25 % par rapport à la mesure précédente si la bilirubine totale est > 1 mg/dL.
10 années
Nombre de participants avec une cholestase d'apparition récente
Délai: 10 années
Les patients présentant une cholestase d'apparition récente seront identifiés en détectant une concentration anormale de bilirubine directe > 1 mg/dL ou une bilirubine directe supérieure à 20 % de la bilirubine totale si la bilirubine totale est > 5 mg/dL.
10 années
Nombre de participants atteints de stéatorrhée entraînant une mauvaise croissance
Délai: 10 années
Stéatorrhée entraînant une mauvaise croissance chez les enfants, qui sera définie comme une diminution des centiles de croissance par rapport au centile d'origine lors de l'inscription à l'étude du registre.
10 années
Modifications des taux sériques de vitamines liposolubles
Délai: 10 années
Les carences en vitamines liposolubles (A, D, E, K) seront identifiées en comparant les résultats des dosages sériques (Vitamine A : Rétinol, Vitamine D : 250HD2 + 250HD3, Vitamine K : Vitamine K sérique, Vitamine E : Vitamine E sérique) pour chaque vitamine avec des gammes standard.
10 années
Signes ou symptômes neuropathiques liés à des carences en vitamines liposolubles
Délai: 10 années
Les signes ou symptômes neuropathiques liés à des carences en vitamines liposolubles (neuropathie périphérique, ataxie cérébelleuse) seront évalués par l'investigateur.
10 années
Nombre de participants présentant un retard de croissance
Délai: 10 années
Retard de croissance que le médecin juge attribuable à une malabsorption.
10 années
Décès
Délai: 10 années
Les EI et les EIG entraînant le décès seront enregistrés. La relation entre le décès et Cholbam ou la progression de la maladie sera enregistrée.
10 années
Effets indésirables sur la grossesse, l'issue de la grossesse et l'état du nourrisson
Délai: 10 années
Les effets indésirables sur la grossesse, les résultats de la grossesse et l'état du nourrisson seront enregistrés.
10 années
Tous les événements indésirables (EI) et EI graves (EIG)
Délai: 10 années
Tous les autres EI et SAE seront recueillis.
10 années

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements dans les schémas posologiques de Cholbam et raisons de toute modification de dose ou interruption de traitement
Délai: 10 années
10 années
Changements de poids par rapport à la ligne de base
Délai: 10 années
Pour les patients âgés de 18 ans ou moins, ces données seront converties en scores Z basés sur les normes de croissance de l'OMS pour les nourrissons âgés de 0 à 2 ans et les normes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention pour les enfants de 2 à 20 ans. Le retard de croissance sera défini comme une diminution des centiles par rapport au centile d'origine au point d'entrée dans l'étude du registre.
10 années
Changements par rapport à la ligne de base en longueur/hauteur
Délai: 10 années
Pour les patients âgés de 18 ans ou moins, ces données seront converties en scores Z basés sur les normes de croissance de l'OMS pour les nourrissons âgés de 0 à 2 ans et les normes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention pour les enfants de 2 à 20 ans. Certains patients seront adultes ou auront atteint la taille finale. Le retard de croissance sera défini comme une diminution des centiles par rapport au centile d'origine au point d'entrée dans l'étude du registre.
10 années
Changements par rapport aux valeurs initiales du périmètre crânien chez les nourrissons
Délai: 10 années
Pour les patients âgés de 18 ans ou moins, ces données seront converties en scores Z basés sur les normes de croissance de l'OMS pour les nourrissons âgés de 0 à 2 ans et les normes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention pour les enfants de 2 à 20 ans. Le retard de croissance sera défini comme une diminution des centiles par rapport au centile d'origine au point d'entrée dans l'étude du registre.
10 années
Étapes de développement adaptées à l'âge des nourrissons
Délai: 10 années
Mesuré par les jalons du développement moteur de l'OMS
10 années
Modifications du temps de prothrombine (PT)
Délai: 10 années
10 années
Variations du ratio international normalisé (INR)
Délai: 10 années
10 années
Modifications de l'albumine
Délai: 10 années
10 années
Modifications de la bilirubine
Délai: 10 années
10 années
Modifications de la bilirubine directe
Délai: 10 années
10 années
Modifications de l'alanine aminotransférase (ALT)
Délai: 10 années
10 années
Modifications de l'aspartate aminotransférase (AST)
Délai: 10 années
10 années
Modifications de la gamma-glutamyl transférase (GGT)
Délai: 10 années
10 années
Modifications de la phosphatase alcaline
Délai: 10 années
10 années
Présence ou absence d'acides biliaires urinaires et niveaux d'intermédiaires d'acides biliaires et d'alcool biliaire urinaire
Délai: 10 années
10 années
Toutes les indications pour lesquelles Cholbam a été prescrit
Délai: 10 années
Description de toutes les indications pour lesquelles Cholbam a été prescrit
10 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
10 juillet 2017

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 juillet 2038

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 juillet 2039

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
10 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
10 avril 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
14 avril 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
31 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
30 juillet 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 031CHO15001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Paramètres des cookies

Nous utilisons des cookies pour nous assurer de vous offrir la meilleure expérience sur notre site Web. Pour plus de détails, lisez attentivement notre Politique de confidentialité et de cookies. ...>>>Vous pouvez modifier vos préférences ou retirer votre consentement à tout moment en supprimant les cookies de votre site Web ou de votre ordinateur comme décrit dans la politique. Veuillez l'accepter et choisir vos préférences en cochant les cases correspondantes dans la section "Gérer les paramètres" ci-dessous. Veuillez lire attentivement nos Conditions d'utilisation avant de continuer à utiliser une partie de ce site Web.
«Gérer les paramètres