Das REPLACE-Register für Cholbam® (Cholsäure)
Ein prospektives, beobachtendes, nicht-interventionelles Post-Marketing-Patientenregister zur Erhebung von Daten zur routinemäßigen klinischen Versorgung von mit Cholbam® (Cholsäure) behandelten Patienten
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Einschreibung
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- University of Alabama Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
- Stanford School of Medicine
-
San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
- UC San Francisco
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
- Kidz Pediatric Multispecialty Group
-
Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
- Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
-
Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
- Children's Center For Digestive Health
-
-
Indiana
-
Topeka, Indiana, Vereinigte Staaten, 46571
- The Community Health Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
- Ochsner Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
- University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65201
- Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
-
Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University at St Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
- ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Montefiore Medical Center
-
Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
- Golisano Children's Hospital, URMC
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
- UNC Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche und weibliche Patienten jeden Alters.
- Der Patient und/oder die Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten sind bereit und in der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, und der Patient, wenn er jünger als 18 Jahre ist, ist bereit, seine Zustimmung entsprechend und in Übereinstimmung mit den örtlichen Vorschriften, IRB und EG-Anforderungen.
- Der Patient hat eine Diagnose, für die Cholbam indiziert ist.
- Der Patient wird oder wird zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (ICF) (Einschreibung) mit Cholbam behandelt.
Ausschlusskriterien:
1. Patienten, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Anforderungen des Protokolls nicht erfüllen können, werden ausgeschlossen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Anzahl der Gruppen / Kohorten
Kohorten und Interventionen
Gruppe / KohorteGruppe / Kohorte |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
|---|---|
|
Existierender Benutzer
Patienten, die Cholbam seit mindestens 30 Tagen anwenden
|
Cholbam gemäß dem zugelassenen Etikett vorgeschrieben.
|
|
Neuer Benutzer
Erstmalige Initiatoren von Cholbam
|
Cholbam gemäß dem zugelassenen Etikett vorgeschrieben.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Anzahl der Teilnehmer mit sich verschlechternder Cholestase
Zeitfenster: 10 Jahre
|
Eine Verschlechterung der Cholestase wird durch Messung der direkten Gesamtbilirubinkonzentration im Blut identifiziert und als 25 %iger Anstieg gegenüber der vorherigen Messung definiert, wenn das Gesamtbilirubin > 1 mg/dL beträgt.
|
10 Jahre
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit neu aufgetretener Cholestase
Zeitfenster: 10 Jahre
|
Patienten mit neu aufgetretener Cholestase werden identifiziert, indem eine abnormale direkte Bilirubinkonzentration > 1 mg/dl oder direktes Bilirubin von mehr als 20 % des Gesamtbilirubins nachgewiesen wird, wenn das Gesamtbilirubin > 5 mg/dl beträgt.
|
10 Jahre
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit Steatorrhö, die zu schlechtem Wachstum führt
Zeitfenster: 10 Jahre
|
Steatorrhö, die zu einem schlechten Wachstum bei Kindern führt, was als Abnahme der Wachstumsperzentile gegenüber dem ursprünglichen Perzentil bei Aufnahme in die Registerstudie definiert wird.
|
10 Jahre
|
|
Veränderungen der Serumspiegel fettlöslicher Vitamine
Zeitfenster: 10 Jahre
|
Mangel an fettlöslichen Vitaminen (A, D, E, K) wird durch Vergleich der Ergebnisse von Serumtests identifiziert (Vitamin A: Retinol, Vitamin D: 250HD2 + 250HD3, Vitamin K: Serum-Vitamin K, Vitamin E: Serum-Vitamin E) für jedes Vitamin mit Standardbereichen.
|
10 Jahre
|
|
Neuropathische Anzeichen oder Symptome im Zusammenhang mit einem Mangel an fettlöslichen Vitaminen
Zeitfenster: 10 Jahre
|
Neuropathische Anzeichen oder Symptome im Zusammenhang mit einem Mangel an fettlöslichen Vitaminen (periphere Neuropathie, zerebelläre Ataxie) werden vom Prüfarzt beurteilt.
|
10 Jahre
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit Wachstumsstörungen
Zeitfenster: 10 Jahre
|
Wachstumsstörung, die der Arzt als auf eine Malabsorption zurückführbar beurteilt.
|
10 Jahre
|
|
Tod
Zeitfenster: 10 Jahre
|
UE und SUE mit Todesfolge werden erfasst.
Der Zusammenhang des Todes mit Cholbam oder das Fortschreiten der Krankheit wird aufgezeichnet.
|
10 Jahre
|
|
Nebenwirkungen auf Schwangerschaft, Schwangerschaftsausgang und Säuglingsstatus
Zeitfenster: 10 Jahre
|
Unerwünschte Wirkungen auf Schwangerschaft, Schwangerschaftsausgang und Säuglingsstatus werden aufgezeichnet.
|
10 Jahre
|
|
Alle unerwünschten Ereignisse (AEs) und schwerwiegenden UEs (SAEs)
Zeitfenster: 10 Jahre
|
Alle anderen UEs und SUEs werden erfasst.
|
10 Jahre
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Änderungen der Cholbam-Dosierungsschemata und Gründe für Dosisänderungen oder Behandlungsabbrüche
Zeitfenster: 10 Jahre
|
10 Jahre
|
|
|
Gewichtsveränderungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 10 Jahre
|
Für Patienten im Alter von 18 Jahren oder jünger werden diese Daten basierend auf den Wachstumsstandards der WHO für Säuglinge im Alter von 0 bis 2 Jahren und den Wachstumsstandards der Centers for Disease Control and Prevention für Kinder von 2 bis 20 Jahren in Z-Scores umgewandelt.
Wachstumsversagen wird als Abnahme der Perzentile gegenüber der ursprünglichen Perzentile am Eintrittspunkt in die Registerstudie definiert.
|
10 Jahre
|
|
Änderungen von der Grundlinie in Länge/Höhe
Zeitfenster: 10 Jahre
|
Für Patienten im Alter von 18 Jahren oder jünger werden diese Daten basierend auf den Wachstumsstandards der WHO für Säuglinge im Alter von 0 bis 2 Jahren und den Wachstumsstandards der Centers for Disease Control and Prevention für Kinder von 2 bis 20 Jahren in Z-Scores umgewandelt.
Einige Patienten sind erwachsen oder haben ihre endgültige Körpergröße erreicht.
Wachstumsversagen wird als Abnahme der Perzentile gegenüber der ursprünglichen Perzentile am Eintrittspunkt in die Registerstudie definiert.
|
10 Jahre
|
|
Veränderungen des Kopfumfangs bei Säuglingen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 10 Jahre
|
Für Patienten im Alter von 18 Jahren oder jünger werden diese Daten basierend auf den Wachstumsstandards der WHO für Säuglinge im Alter von 0 bis 2 Jahren und den Wachstumsstandards der Centers for Disease Control and Prevention für Kinder von 2 bis 20 Jahren in Z-Scores umgewandelt.
Wachstumsversagen wird als Abnahme der Perzentile gegenüber der ursprünglichen Perzentile am Eintrittspunkt in die Registerstudie definiert.
|
10 Jahre
|
|
Altersgerechte Entwicklungsmeilensteine bei Säuglingen
Zeitfenster: 10 Jahre
|
Gemessen an den Meilensteinen der motorischen Entwicklung der WHO
|
10 Jahre
|
|
Änderungen der Prothrombinzeit (PT)
Zeitfenster: 10 Jahre
|
10 Jahre
|
|
|
Änderungen des international normalisierten Verhältnisses (INR)
Zeitfenster: 10 Jahre
|
10 Jahre
|
|
|
Veränderungen im Albumin
Zeitfenster: 10 Jahre
|
10 Jahre
|
|
|
Veränderungen des Bilirubins
Zeitfenster: 10 Jahre
|
10 Jahre
|
|
|
Veränderungen im direkten Bilirubin
Zeitfenster: 10 Jahre
|
10 Jahre
|
|
|
Veränderungen der Alanin-Aminotransferase (ALT)
Zeitfenster: 10 Jahre
|
10 Jahre
|
|
|
Veränderungen der Aspartat-Aminotransferase (AST)
Zeitfenster: 10 Jahre
|
10 Jahre
|
|
|
Veränderungen der Gamma-Glutamyl-Transferase (GGT)
Zeitfenster: 10 Jahre
|
10 Jahre
|
|
|
Veränderungen der alkalischen Phosphatase
Zeitfenster: 10 Jahre
|
10 Jahre
|
|
|
Vorhandensein oder Fehlen von Gallensäuren im Urin und Konzentrationen von Gallensäure-Zwischenprodukten und Gallenalkohol im Urin
Zeitfenster: 10 Jahre
|
10 Jahre
|
|
|
Alle Indikationen, für die Cholbam verschrieben wurde
Zeitfenster: 10 Jahre
|
Beschreibung aller Indikationen, für die Cholbam verschrieben wurde
|
10 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Ermittler
Ermittler
- Studienleiter: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- 031CHO15001
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .