Cholbam® (kolihappo) REPLACE-rekisteri
Potentiaalinen, tarkkaavainen, ei-interventio, markkinoille saattamisen jälkeinen potilasrekisteri, joka kerää tietoja rutiininomaisesta kliinisestä hoidosta potilailla, joita hoidetaan Cholbamilla® (kolihappo)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Ilmoittautuminen
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford School of Medicine
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- UC San Francisco
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
- Kidz Pediatric Multispecialty Group
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Children's Center For Digestive Health
-
-
Indiana
-
Topeka, Indiana, Yhdysvallat, 46571
- The Community Health Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Ochsner Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65201
- Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University at St Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Montefiore Medical Center
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- Golisano Children's Hospital, URMC
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- UNC Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispotilaat, kaiken ikäiset.
- Potilas ja/tai potilaan vanhempi/laillinen huoltaja on halukas ja kykenevä antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, ja jos potilas on alle 18-vuotias, hän on valmis antamaan suostumuksensa tarvittaessa ja paikallisten säännösten, IRB- ja EY:n vaatimukset.
- Potilaalla on diagnoosi, johon Cholbam on tarkoitettu.
- Potilasta hoidetaan tai tullaan hoitamaan Cholbamilla tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä (ilmoittautuminen).
Poissulkemiskriteerit:
1. Potilaat, jotka eivät tutkijan arvion mukaan pysty noudattamaan tutkimussuunnitelman vaatimuksia, suljetaan pois
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Ryhmien/kohorttien lukumäärä
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/KohorttiRyhmä/Kohortti |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Olemassa oleva käyttäjä
Potilaat, jotka ovat käyttäneet Cholbamia vähintään 30 päivää
|
Cholbam määrätty hyväksytyn etiketin mukaan.
|
|
Uusi käyttäjä
Ensimmäiset Cholbamin aloitteentekijät
|
Cholbam määrätty hyväksytyn etiketin mukaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla kolestaasi pahenee
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Kolestaasin paheneminen tunnistetaan mittaamalla suora kokonaisbilirubiinipitoisuus verestä ja se määritellään 25 %:n lisäyksinä edelliseen mittaukseen verrattuna, jos kokonaisbilirubiini on > 1 mg/dl.
|
10 vuotta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vasta alkanut kolestaasi
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Potilaat, joilla on vasta alkanut kolestaasi, tunnistetaan havaitsemalla epänormaali suora bilirubiinipitoisuus > 1 mg/dl tai suora bilirubiini, joka on yli 20 % kokonaisbilirubiinista, jos kokonaisbilirubiini on > 5 mg/dl.
|
10 vuotta
|
|
Heikkoon kasvuun johtaneiden steatorrheaa sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Steatorrhea, joka johtaa lasten huonoon kasvuun, mikä määritellään kasvuprosenttipisteiden laskuksi alkuperäisestä prosenttipisteestä rekisteröintitutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä.
|
10 vuotta
|
|
Muutokset rasvaliukoisten vitamiinien seerumipitoisuuksissa
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Rasvaliukoisten vitamiinien (A, D, E, K) puutteet tunnistetaan vertaamalla seerumimääritysten tuloksia (A-vitamiini: retinoli, D-vitamiini: 250HD2 + 250HD3, K-vitamiini: seerumi K-vitamiini, E-vitamiini: seerumi E-vitamiini) jokaiselle vitamiinille vakiorajoilla.
|
10 vuotta
|
|
Neuropaattiset merkit tai oireet, jotka liittyvät rasvaliukoisten vitamiinien puutteeseen
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Tutkija arvioi rasvaliukoisten vitamiinien puutteeseen liittyvät neuropaattiset merkit tai oireet (perifeerinen neuropatia, pikkuaivojen ataksia).
|
10 vuotta
|
|
Kasvuhäiriöistä kärsivien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Kasvuhäiriö, jonka lääkäri arvioi johtuvan imeytymishäiriöstä.
|
10 vuotta
|
|
Kuolema
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
AE ja SAE, jotka johtavat kuolemaan kirjataan.
Kuoleman yhteys Cholbamiin tai taudin etenemiseen kirjataan.
|
10 vuotta
|
|
Haitalliset vaikutukset raskauteen, raskauden tuloksiin ja vauvan tilaan
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Haitalliset vaikutukset raskauteen, raskauden tuloksiin ja vauvan tilaan kirjataan.
|
10 vuotta
|
|
Kaikki haittatapahtumat (AE) ja vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Kaikki muut AE ja SAE kerätään.
|
10 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset Cholbam-annostusohjelmissa ja mahdollisten annosmuutosten tai hoidon lopettamisen syyt
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Painon muutokset lähtötasosta
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
18-vuotiaille tai sitä vanhemmille potilaille nämä tiedot muunnetaan Z-pisteiksi, jotka perustuvat WHO:n kasvustandardeihin 0–2-vuotiaille vauvoille ja Centers for Disease Control and Prevention kasvustandardeihin 2–20-vuotiaille lapsille.
Kasvuhäiriö määritellään prosenttipisteiden laskuna alkuperäisestä prosenttipisteestä rekisteritutkimuksen sisääntulokohdassa.
|
10 vuotta
|
|
Muutokset perusviivasta pituudessa/korkeudessa
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
18-vuotiaille tai sitä vanhemmille potilaille nämä tiedot muunnetaan Z-pisteiksi, jotka perustuvat WHO:n kasvustandardeihin 0–2-vuotiaille vauvoille ja Centers for Disease Control and Prevention kasvustandardeihin 2–20-vuotiaille lapsille.
Jotkut potilaat ovat aikuisia tai ovat saavuttaneet lopullisen pituuden.
Kasvuhäiriö määritellään prosenttipisteiden laskuna alkuperäisestä prosenttipisteestä rekisteritutkimuksen sisääntulokohdassa.
|
10 vuotta
|
|
Pään ympärysmitan muutokset vauvoilla lähtötasosta
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
18-vuotiaille tai sitä vanhemmille potilaille nämä tiedot muunnetaan Z-pisteiksi, jotka perustuvat WHO:n kasvustandardeihin 0–2-vuotiaille vauvoille ja Centers for Disease Control and Prevention kasvustandardeihin 2–20-vuotiaille lapsille.
Kasvuhäiriö määritellään prosenttipisteiden laskuna alkuperäisestä prosenttipisteestä rekisteritutkimuksen sisääntulokohdassa.
|
10 vuotta
|
|
Ikäkohtaiset kehityksen virstanpylväät vauvoilla
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Mitattu WHO:n moottorikehityksen virstanpylväillä
|
10 vuotta
|
|
Muutokset protrombiiniajassa (PT)
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Muutokset kansainvälisessä normalisoidussa suhteessa (INR)
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Muutokset albumiinissa
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Muutokset bilirubiinissa
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Muutokset suorassa bilirubiinissa
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Muutokset alaniiniaminotransferaasissa (ALT)
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Muutokset aspartaattiaminotransferaasissa (AST)
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Muutokset gamma-glutamyylitransferaasissa (GGT)
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Alkalisen fosfataasin muutokset
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Virtsan sappihappojen esiintyminen tai puuttuminen sekä sappihappoväliaineiden ja virtsan sappialkoholin tasot
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Kaikki käyttöaiheet, joihin Cholbam on määrätty
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Kuvaus kaikista käyttöaiheista, joihin Cholbamia on määrätty
|
10 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- 031CHO15001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .