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Il registro REPLACE per Cholbam® (acido colico)

29 settembre 2023 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Un registro dei pazienti prospettico, osservazionale, non interventistico, post-marketing per raccogliere dati sull'assistenza clinica di routine nei pazienti trattati con Cholbam® (acido colico)

Si tratta di uno studio di registro dei pazienti prospettico, osservazionale, non interventistico, progettato per documentare i risultati di sicurezza ed efficacia del prodotto per 10 anni in pazienti trattati con Cholbam, compresi quelli che hanno utilizzato Cholbam per almeno 30 giorni (utilizzatori esistenti) e quelli che lo sono iniziatori per la prima volta di Cholbam.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Non è previsto alcun intervento sperimentale. I pazienti nel Registro sono sottoposti a valutazioni cliniche e ricevono cure come stabilito dal medico curante del paziente.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
55

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford School of Medicine
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UC San Francisco
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Kidz Pediatric Multispecialty Group
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Center For Digestive Health
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, Stati Uniti, 46571
        • The Community Health Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65201
        • Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University at St Louis
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Montefiore Medical Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Golisano Children's Hospital, URMC
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i pazienti con una diagnosi per la quale Cholbam è indicato possono essere inclusi nel Registro.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti maschi e femmine, di qualsiasi età.
  2. Il paziente e/o il genitore/tutore legale del paziente è disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato e il paziente, se di età inferiore a 18 anni, è disposto a fornire il consenso come appropriato e in conformità con le normative locali, IRB e Requisiti CE.
  3. Il paziente ha una diagnosi per la quale è indicato Cholbam.
  4. Il paziente è o sarà trattato con Cholbam al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF) (arruolamento).

Criteri di esclusione:

1. Saranno esclusi i pazienti che, a giudizio dello Sperimentatore, non saranno in grado di rispettare i requisiti del protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Utente esistente
Pazienti che usano Cholbam da almeno 30 giorni
Droga: Cholbam
Cholbam prescritto secondo l'etichetta approvata.
Nuovo utente
Iniziatori per la prima volta di Cholbam
Droga: Cholbam
Cholbam prescritto secondo l'etichetta approvata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con peggioramento della colestasi
Lasso di tempo: 10 anni
Il peggioramento della colestasi sarà identificato misurando la concentrazione di bilirubina totale diretta nel sangue e sarà definito come un aumento del 25% rispetto alla misurazione precedente se la bilirubina totale è > 1 mg/dL.
10 anni
Numero di partecipanti con colestasi di nuova insorgenza
Lasso di tempo: 10 anni
I pazienti con colestasi di nuova insorgenza saranno identificati rilevando una concentrazione anomala di bilirubina diretta > 1 mg/dL o bilirubina diretta superiore al 20% della bilirubina totale se la bilirubina totale è > 5 mg/dL.
10 anni
Numero di partecipanti con steatorrea che porta a scarsa crescita
Lasso di tempo: 10 anni
Steatorrea che porta a scarsa crescita nei bambini, che sarà definita come una diminuzione dei percentili di crescita rispetto al percentile originale al momento dell'arruolamento nello studio del registro.
10 anni
Cambiamenti nei livelli sierici di vitamine liposolubili
Lasso di tempo: 10 anni
Le carenze di vitamine liposolubili (A, D, E, K) saranno identificate confrontando i risultati dei test sierici (vitamina A: retinolo, vitamina D: 250HD2 + 250HD3, vitamina K: vitamina K sierica, vitamina E: vitamina E sierica) per ogni vitamina con intervalli standard.
10 anni
Segni o sintomi neuropatici correlati a carenze di vitamine liposolubili
Lasso di tempo: 10 anni
Segni o sintomi neuropatici correlati a carenze di vitamine liposolubili (neuropatia periferica, atassia cerebellare) saranno valutati dallo sperimentatore.
10 anni
Numero di partecipanti con fallimento della crescita
Lasso di tempo: 10 anni
Mancato accrescimento che il medico giudica attribuibile a malassorbimento.
10 anni
Morte
Lasso di tempo: 10 anni
Saranno registrati eventi avversi e SAE che portano alla morte. Verrà registrata la correlazione della morte con Cholbam o la progressione della malattia.
10 anni
Effetti avversi sulla gravidanza, esiti della gravidanza e stato infantile
Lasso di tempo: 10 anni
Verranno registrati gli effetti avversi sulla gravidanza, gli esiti della gravidanza e lo stato infantile.
10 anni
Tutti gli eventi avversi (AE) e gli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 10 anni
Tutti gli altri AE e SAE verranno raccolti.
10 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifiche dei regimi posologici di Cholbam e motivi di eventuali modifiche della dose o interruzione del trattamento
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni di peso rispetto al basale
Lasso di tempo: 10 anni
Per i pazienti di età pari o inferiore a 18 anni, questi dati verranno convertiti in punteggi Z basati sugli standard di crescita dell'OMS per i bambini di età compresa tra 0 e 2 anni e gli standard di crescita dei Centers for Disease Control and Prevention per i bambini di età compresa tra 2 e 20 anni. Il fallimento della crescita sarà definito come una diminuzione dei percentili rispetto al percentile originale al punto di ingresso nello studio del registro.
10 anni
Cambiamenti rispetto alla linea di base in lunghezza/altezza
Lasso di tempo: 10 anni
Per i pazienti di età pari o inferiore a 18 anni, questi dati verranno convertiti in punteggi Z basati sugli standard di crescita dell'OMS per i bambini di età compresa tra 0 e 2 anni e gli standard di crescita dei Centers for Disease Control and Prevention per i bambini di età compresa tra 2 e 20 anni. Alcuni pazienti saranno adulti o avranno raggiunto l'altezza finale. Il fallimento della crescita sarà definito come una diminuzione dei percentili rispetto al percentile originale al punto di ingresso nello studio del registro.
10 anni
Cambiamenti rispetto al basale nella circonferenza cranica nei neonati
Lasso di tempo: 10 anni
Per i pazienti di età pari o inferiore a 18 anni, questi dati verranno convertiti in punteggi Z basati sugli standard di crescita dell'OMS per i bambini di età compresa tra 0 e 2 anni e gli standard di crescita dei Centers for Disease Control and Prevention per i bambini di età compresa tra 2 e 20 anni. Il fallimento della crescita sarà definito come una diminuzione dei percentili rispetto al percentile originale al punto di ingresso nello studio del registro.
10 anni
Pietre miliari dello sviluppo appropriate all'età nei neonati
Lasso di tempo: 10 anni
Misurato dalle pietre miliari dello sviluppo motorio dell'OMS
10 anni
Variazioni del tempo di protrombina (PT)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni del rapporto internazionale normalizzato (INR)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nell'albumina
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Alterazioni della bilirubina
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Alterazioni della bilirubina diretta
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nell'alanina aminotransferasi (ALT)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nell'aspartato aminotransferasi (AST)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nella gamma-glutamil transferasi (GGT)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Alterazioni della fosfatasi alcalina
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Presenza o assenza di acidi biliari urinari e livelli di intermediari degli acidi biliari e alcol biliare urinario
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Tutte le indicazioni per le quali Cholbam è stato prescritto
Lasso di tempo: 10 anni
Descrizione di tutte le indicazioni per le quali Cholbam è stato prescritto
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
10 luglio 2017

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2038

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2039

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 aprile 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 aprile 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 settembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 031CHO15001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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