El registro REPLACE para Cholbam® (ácido cólico)
29 de septiembre de 2023 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Un registro de pacientes prospectivo, observacional, no intervencionista, posterior a la comercialización, para recopilar datos sobre la atención clínica de rutina en pacientes tratados con Cholbam® (ácido cólico)
Este es un estudio de registro de pacientes prospectivo, observacional y no intervencionista diseñado para documentar los resultados de seguridad y eficacia del producto durante 10 años en pacientes tratados con Cholbam, incluidos aquellos que han estado usando Cholbam durante al menos 30 días (usuarios existentes) y aquellos que están iniciadores por primera vez de Jolbam.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
No se trata de ninguna intervención experimental.
Los pacientes en el Registro se someten a evaluaciones clínicas y reciben atención según lo determine el médico tratante del paciente.
Tipo de estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
Inscripción
55
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama Birmingham
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford School of Medicine
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UC San Francisco
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-
Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Kidz Pediatric Multispecialty Group
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours duPont Pediatrics Specialty Clinic
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Children's Center For Digestive Health
-
-
Indiana
-
Topeka, Indiana, Estados Unidos, 46571
- The Community Health Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Ochsner Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
- Office of Dr. Esperanza Font-Montgomery MD
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University at St Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Montefiore Medical Center
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- Golisano Children's Hospital, URMC
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- UNC Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Monroe-Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Todos los pacientes con un diagnóstico para el que está indicado Cholbam son elegibles para su inclusión en el Registro.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos y femeninos, de cualquier edad.
- El paciente y/o el padre/tutor legal del paciente está dispuesto y es capaz de dar un consentimiento informado firmado, y el paciente, si es menor de 18 años, está dispuesto a dar su asentimiento según corresponda y de acuerdo con la normativa local, el IRB y Requisitos de la CE.
- El paciente tiene un diagnóstico para el cual Cholbam está indicado.
- El paciente es o será tratado con Cholbam al momento de firmar el formulario de consentimiento informado (ICF) (inscripción).
Criterio de exclusión:
1. Serán excluidos los pacientes que a juicio del Investigador no puedan cumplir con los requisitos del protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Número de grupos/cohortes
2
Cohortes e Intervenciones
Grupo / CohorteGrupo / Cohorte |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
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Usuario existente
Pacientes que han estado usando Cholbam durante al menos 30 días
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Cholbam recetado de acuerdo con la etiqueta aprobada.
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Nuevo Usuario
Iniciadores por primera vez de Cholbam
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Cholbam recetado de acuerdo con la etiqueta aprobada.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con empeoramiento de la colestasis
Periodo de tiempo: 10 años
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El empeoramiento de la colestasis se identificará midiendo la concentración de bilirrubina total directa en la sangre y se definirá como un aumento del 25 % con respecto a la medición anterior si la bilirrubina total es >1 mg/dL.
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10 años
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Número de participantes con colestasis de nueva aparición
Periodo de tiempo: 10 años
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Los pacientes con colestasis de nueva aparición se identificarán mediante la detección de una concentración anormal de bilirrubina directa > 1 mg/dl o una bilirrubina directa superior al 20 % de la bilirrubina total si la bilirrubina total es > 5 mg/dl.
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10 años
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Número de participantes con esteatorrea que conduce a un crecimiento deficiente
Periodo de tiempo: 10 años
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Esteatorrea que conduce a un crecimiento deficiente en los niños, que se definirá como una disminución en los percentiles de crecimiento del percentil original en el momento de la inscripción en el estudio de registro.
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10 años
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Cambios en los niveles séricos de vitaminas liposolubles
Periodo de tiempo: 10 años
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Las deficiencias de vitaminas liposolubles (A, D, E, K) se identificarán comparando los resultados de los análisis séricos (Vitamina A: Retinol, Vitamina D: 250HD2 + 250HD3, Vitamina K: Vitamina K sérica, Vitamina E: Vitamina E sérica) para cada vitamina con rangos estándar.
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10 años
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Signos o síntomas neuropáticos relacionados con deficiencias de vitaminas liposolubles
Periodo de tiempo: 10 años
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El investigador evaluará los signos o síntomas neuropáticos relacionados con deficiencias de vitaminas liposolubles (neuropatía periférica, ataxia cerebelosa).
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10 años
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Número de participantes con retraso del crecimiento
Periodo de tiempo: 10 años
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Falta de crecimiento que el médico juzgue atribuible a malabsorción.
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10 años
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Muerte
Periodo de tiempo: 10 años
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Se registrarán los AE y SAE que conduzcan a la muerte.
Se registrará la relación de la muerte con Cholbam o la progresión de la enfermedad.
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10 años
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Efectos adversos sobre el embarazo, los resultados del embarazo y el estado del lactante
Periodo de tiempo: 10 años
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Se registrarán los efectos adversos sobre el embarazo, los resultados del embarazo y el estado del bebé.
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10 años
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Todos los eventos adversos (EA) y EA graves (SAE)
Periodo de tiempo: 10 años
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Se recopilarán todos los demás AE y SAE.
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10 años
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios en los regímenes de dosificación de Cholbam y motivos de cualquier modificación de la dosis o interrupción del tratamiento
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios desde la línea de base en el peso
Periodo de tiempo: 10 años
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Para pacientes de 18 años o menos, estos datos se convertirán en puntajes Z basados en los estándares de crecimiento de la OMS para bebés de 0 a 2 años y los estándares de crecimiento de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades para niños de 2 a 20 años.
La falla de crecimiento se definirá como una disminución en los percentiles del percentil original en el punto de entrada al estudio de registro.
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10 años
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Cambios desde la línea de base en longitud/altura
Periodo de tiempo: 10 años
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Para pacientes de 18 años o menos, estos datos se convertirán en puntajes Z basados en los estándares de crecimiento de la OMS para bebés de 0 a 2 años y los estándares de crecimiento de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades para niños de 2 a 20 años.
Algunos pacientes serán adultos o habrán alcanzado la estatura final.
La falla de crecimiento se definirá como una disminución en los percentiles del percentil original en el punto de entrada al estudio de registro.
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10 años
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Cambios desde el inicio en la circunferencia de la cabeza en bebés
Periodo de tiempo: 10 años
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Para pacientes de 18 años o menos, estos datos se convertirán en puntajes Z basados en los estándares de crecimiento de la OMS para bebés de 0 a 2 años y los estándares de crecimiento de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades para niños de 2 a 20 años.
La falla de crecimiento se definirá como una disminución en los percentiles del percentil original en el punto de entrada al estudio de registro.
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10 años
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Hitos del desarrollo apropiados para la edad en bebés
Periodo de tiempo: 10 años
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Medido por los hitos del desarrollo motor de la OMS
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10 años
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Cambios en el tiempo de protrombina (TP)
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios en la razón internacional normalizada (INR)
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios en la albúmina
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios en la bilirrubina
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios en la bilirrubina directa
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios en la alanina aminotransferasa (ALT)
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios en la aspartato aminotransferasa (AST)
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios en gamma-glutamil transferasa (GGT)
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios en la fosfatasa alcalina
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Presencia o ausencia de ácidos biliares urinarios y niveles de intermediarios de ácidos biliares y alcohol biliar urinario
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Todas las indicaciones para las que se ha prescrito Cholbam
Periodo de tiempo: 10 años
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Descripción de todas las indicaciones para las que se ha prescrito Cholbam
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10 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Patrocinador
Investigadores
Investigadores
- Director de estudio: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Vice President, Clinical Development
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Inicio del estudio
10 de julio de 2017
Finalización primaria (Estimado)
Finalización primaria
1 de julio de 2038
Finalización del estudio (Estimado)
Finalización del estudio
1 de julio de 2039
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
10 de enero de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de abril de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
Publicado por primera vez
14 de abril de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
2 de octubre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de septiembre de 2023
Última verificación
Última verificación
1 de septiembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- 031CHO15001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .