Étude pilote de phase 2a sur le traitement par NBMI chez des patients atteints de bêta-thalassémie majeure nécessitant une chélation du fer (EMERA007)

Critère d'intégration:

1. Le patient a un diagnostic documenté cliniquement confirmé de bêta-thalassémie majeure, selon les critères cliniques actuels, et reçoit des transfusions sanguines.
2. Le patient a suivi un traitement d'entretien stable avec du déférasirox pendant au moins les 3 derniers mois.
3. La thérapie de chélation actuelle des patients est considérée comme inadéquate, ce qui signifie qu'il existe des preuves de la surveillance clinique qu'une surcharge chronique en fer est présente (par ex. ferritine sérique > 1 000 µg/l), au moins au cours des 3 derniers mois.
4. Le taux de ferritine est resté stable avec une différence maximale de 10 % entre le maximum et le minimum, et la dose de traitement chélateur du fer est restée inchangée au cours des 3 derniers mois
5. Le patient est âgé de 18 ans ou plus au moment de la sélection.
6. Les patientes ne sont éligibles pour l'étude que si elles sont chirurgicalement stériles ou ménopausées depuis au moins 2 ans, ou si elles ont un résultat négatif au test hCG sérique lors de la sélection et si elles sont disposées à utiliser des méthodes de contraception acceptables et efficaces pendant l'essai et pendant trois mois. après la fin de la participation à l'essai telle que définie au point 7.7. de cela le protocole.
7. Les patients de sexe masculin doivent être chirurgicalement stériles ou lui et sa conjointe/partenaire en âge de procréer doivent être disposés à utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces consistant en 2 formes de contraception (dont 1 doit être une méthode de barrière) à partir du dépistage et continue tout au long de l'étude.
8. Le patient parle couramment la langue locale et fournit un consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

1. Antécédents connus ou présence d'autres maladies cliniquement significatives, hématologiques, endocriniennes, oncologiques, pulmonaires, immunologiques, génito-urinaires, psychiatriques ou cardiovasculaires ou de toute autre affection qui, de l'avis de l'investigateur, mettrait en péril la sécurité du sujet ou aurait un impact sur la validité des résultats de l'étude.
2. Hypersensibilité allergique connue ou suspectée ou réaction idiosyncrasique au NBMI ou à toute autre substance médicamenteuse ayant une activité similaire.
3. Antécédents de toxicomanie ou d'alcoolisme nécessitant un traitement.
4. Antécédents de malabsorption au cours de la dernière année ou présence d'une maladie gastro-intestinale cliniquement significative ou d'une intervention chirurgicale pouvant affecter la biodisponibilité du médicament, y compris, mais sans s'y limiter, la cholécystectomie.
5. Présence d'un dysfonctionnement hépatique ou rénal. (SGOT et SGPT et bilirubine > X3 (3 fois) UNL. créatinine > 1,5 mg/dl).
6. Patiente enceinte (taux d'hCG sérique compatible avec le diagnostic de grossesse) ; ou l'allaitement.
7. Participation à un essai clinique impliquant l'administration d'un médicament expérimental dans les 90 jours précédant l'administration du médicament, ou participation récente à une investigation clinique qui, de l'avis de l'investigateur, mettrait en péril la sécurité du sujet ou l'intégrité des résultats de l'étude.
8. Avoir des valeurs de laboratoire anormales cliniquement significatives (par ex. des enzymes hépatiques).
9. Avoir des résultats cliniquement significatifs d'un examen physique (par ex. fièvre).
10. Le patient a des troubles inflammatoires, une maladie du foie telle qu'une hépatite, une malignité ou une autre affection qui pourrait influencer les niveaux de ferritine et donc la validité des résultats de l'étude.