Fase 2a Estudo Piloto de Tratamento de NBMI em Pacientes com Beta Talassemia Maior, Requerendo Quelação de Ferro (EMERA007)

Critério de inclusão:

1. O paciente tem diagnóstico documentado clinicamente confirmado de Beta Talassemia Maior, de acordo com os critérios clínicos atuais, e está recebendo transfusões de sangue.
2. O paciente esteve em uma terapia de manutenção estável com deferasirox por pelo menos durante os últimos 3 meses.
3. A terapia de quelação atual dos pacientes é considerada inadequada, o que significa que há evidências de monitoramento clínico de que a sobrecarga crônica de ferro está presente (por exemplo, ferritina sérica >1.000 µg/l), pelo menos durante os últimos 3 meses.
4. O nível de ferritina manteve-se estável com uma diferença máxima de 10% entre o máximo e o baixo, e a dose do tratamento com quelante de ferro permaneceu inalterada durante os últimos 3 meses
5. O paciente tem 18 anos ou mais na triagem.
6. Pacientes do sexo feminino só são elegíveis para o estudo se forem cirurgicamente estéreis ou pelo menos 2 anos após a menopausa, ou tiverem um resultado negativo no teste de hCG sérico na triagem e se desejarem usar métodos contraceptivos aceitáveis ​​e eficazes durante o estudo e por três meses após o término da participação no ensaio, conforme definido no ponto 7.7. deste o protocolo.
7. Pacientes do sexo masculino devem ser cirurgicamente estéreis ou ele e sua esposa/parceira com potencial para engravidar devem estar dispostos a usar métodos contraceptivos altamente eficazes que consistem em 2 formas de controle de natalidade (1 das quais deve ser um método de barreira) começando na triagem e continuar ao longo do estudo.
8. O paciente é fluente no idioma local e fornece consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

1. História conhecida ou presença de outras doenças clinicamente significativas, hematológicas, endócrinas, oncológicas, pulmonares, imunológicas, geniturinárias, psiquiátricas ou cardiovasculares ou qualquer outra condição que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do sujeito ou afetar a validade dos resultados do estudo.
2. Hipersensibilidade alérgica conhecida ou suspeita ou reação idiossincrática a NBMI ou qualquer outra substância medicamentosa com atividade semelhante.
3. História de dependência de drogas ou álcool que requer tratamento.
4. História de má absorção no último ano ou presença de doença gastrointestinal clinicamente significativa ou cirurgia que possa afetar a biodisponibilidade do medicamento, incluindo, entre outros, colecistectomia.
5. Presença de disfunção hepática ou renal. (SGOT e SGPT e bilirrubina > X3 (3 vezes) UNL. creatinina > 1,5mg/dl).
6. Paciente do sexo feminino que está grávida (nível sérico de hCG compatível com diagnóstico de gravidez); ou amamentação.
7. Participação em um ensaio clínico que envolveu a administração de um medicamento experimental dentro de 90 dias antes da administração do medicamento, ou participação recente em uma investigação clínica que, na opinião do Investigador, comprometeria a segurança do sujeito ou a integridade dos resultados do estudo.
8. Têm valores laboratoriais anormais clinicamente significativos (por exemplo, enzimas hepáticas).
9. Ter achados clinicamente significativos de um exame físico (por exemplo, febre).
10. O paciente tem distúrbios inflamatórios, doença hepática, como hepatite, malignidade ou outra condição que possa influenciar os níveis de ferritina e, portanto, a validade dos resultados do estudo.