Studio pilota di fase 2a sul trattamento con NBMI in pazienti con beta talassemia major, che richiedono chelazione del ferro (EMERA007)

Criterio di inclusione:

1. Il paziente ha una diagnosi documentata clinicamente confermata di Beta Talassemia Major, secondo gli attuali criteri clinici, ed è sottoposto a trasfusioni di sangue.
2. Il paziente è stato in terapia di mantenimento stabile con deferasirox almeno negli ultimi 3 mesi.
3. L'attuale terapia chelante del paziente è considerata inadeguata, il che significa che vi è evidenza dal monitoraggio clinico che è presente un sovraccarico cronico di ferro (ad es. ferritina sierica >1.000 µg/l), almeno negli ultimi 3 mesi.
4. Il livello di ferritina è rimasto stabile con una differenza massima del 10% tra massimo e basso e la dose del trattamento chelante del ferro è rimasta invariata negli ultimi 3 mesi
5. Il paziente ha almeno 18 anni di età allo screening.
6. Le pazienti di sesso femminile sono ammissibili allo studio solo se sono chirurgicamente sterili o in postmenopausa da almeno 2 anni o hanno un risultato negativo del test hCG sierico allo screening e se sono disposte a utilizzare metodi contraccettivi accettabili ed efficaci durante lo studio e per tre mesi dopo la fine della partecipazione alla sperimentazione come definita al punto 7.7. di questo il protocollo.
7. I pazienti di sesso maschile devono essere chirurgicamente sterili o lui e la sua coniuge/partner in età fertile devono essere disposti a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci costituiti da 2 forme di controllo delle nascite (1 delle quali deve essere un metodo di barriera) a partire dallo screening e proseguendo per tutto lo studio.
8. Il paziente parla fluentemente la lingua locale e fornisce il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

1. Storia nota o presenza di altre malattie clinicamente significative, ematologiche, endocrine, oncologiche, polmonari, immunologiche, genito-urinarie, psichiatriche o cardiovascolari o qualsiasi altra condizione che, a parere dello sperimentatore, potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del soggetto o influire sulla validità dei risultati dello studio.
2. Ipersensibilità allergica nota o sospetta o reazione idiosincratica a NBMI o qualsiasi altra sostanza farmacologica con attività simile.
3. Storia di dipendenza da droghe o alcol che richiede un trattamento.
4. Storia di malassorbimento nell'ultimo anno o presenza di malattia gastrointestinale clinicamente significativa o intervento chirurgico che può influenzare la biodisponibilità del farmaco, inclusa ma non limitata alla colecistectomia.
5. Presenza di disfunzione epatica o renale. (SGOT e SGPT e bilirubina > X3 (3 volte) UNL. creatinina > 1,5 mg/dl).
6. Paziente di sesso femminile in stato di gravidanza (livello sierico di hCG coerente con la diagnosi di gravidanza); o l'allattamento al seno.
7. Partecipazione a una sperimentazione clinica che ha comportato la somministrazione di un medicinale sperimentale nei 90 giorni precedenti la somministrazione del farmaco o recente partecipazione a un'indagine clinica che, a parere dello Sperimentatore, metterebbe a repentaglio la sicurezza del soggetto o l'integrità dei risultati dello studio.
8. Avere valori di laboratorio anomali clinicamente significativi (ad es. enzimi epatici).
9. Avere risultati clinicamente significativi da un esame obiettivo (ad es. febbre).
10. Il paziente ha disturbi infiammatori, malattie del fegato come epatite, tumori maligni o altre condizioni che potrebbero influenzare i livelli di ferritina e quindi la validità dei risultati dello studio.