Pilotstudie der Phase 2a zur NBMI-Behandlung bei Patienten mit Beta-Thalassämie Major, die Eisenchelat benötigen (EMERA007)

Einschlusskriterien:

1. Der Patient hat eine klinisch bestätigte dokumentierte Diagnose von Beta-Thalassämie Major gemäß den aktuellen klinischen Kriterien und erhält Bluttransfusionen.
2. Der Patient hat mindestens in den letzten 3 Monaten eine stabile Erhaltungstherapie mit Deferasirox erhalten.
3. Die derzeitige Chelat-Therapie der Patienten wird als unzureichend angesehen, was bedeutet, dass es Hinweise aus der klinischen Überwachung gibt, dass eine chronische Eisenüberladung vorliegt (z. Serumferritin > 1.000 µg/l), zumindest während der letzten 3 Monate.
4. Der Ferritinspiegel war stabil mit einem Unterschied von max. 10 % zwischen max. und niedrig, und die Behandlungsdosis des Eisenchelators blieb während der letzten 3 Monate unverändert
5. Der Patient ist zum Zeitpunkt des Screenings 18 Jahre oder älter.
6. Weibliche Patienten sind nur für die Studie geeignet, wenn sie entweder chirurgisch steril oder mindestens 2 Jahre nach der Menopause sind oder ein negatives Ergebnis des Serum-hCG-Tests beim Screening haben und bereit sind, während der Studie und für drei Monate akzeptable, wirksame Verhütungsmethoden anzuwenden nach Ende der Studienteilnahme im Sinne von Punkt 7.7. dazu das Protokoll.
7. Männliche Patienten müssen entweder chirurgisch steril sein oder er und seine Ehefrau/Partnerin im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, ab dem Screening hochwirksame Verhütungsmethoden anzuwenden, die aus 2 Formen der Empfängnisverhütung (davon 1 muss eine Barrieremethode sein) bestehen und während des gesamten Studiums fortzusetzen.
8. Der Patient spricht fließend die Landessprache und gibt eine schriftliche Einverständniserklärung ab.

Ausschlusskriterien:

1. Bekannte Vorgeschichte oder Vorhandensein klinisch signifikanter anderer, hämatologischer, endokriner, onkologischer, pulmonaler, immunologischer, urogenitaler, psychiatrischer oder kardiovaskulärer Erkrankungen oder anderer Erkrankungen, die nach Ansicht des Ermittlers die Sicherheit des Patienten gefährden oder die Gültigkeit beeinträchtigen würden der Studienergebnisse.
2. Bekannte oder vermutete allergische Überempfindlichkeit oder idiosynkratische Reaktion auf NBMI oder andere Arzneimittelsubstanzen mit ähnlicher Aktivität.
3. Vorgeschichte einer behandlungsbedürftigen Drogen- oder Alkoholabhängigkeit.
4. Vorgeschichte von Malabsorption innerhalb des letzten Jahres oder Vorhandensein einer klinisch signifikanten gastrointestinalen Erkrankung oder Operation, die die Bioverfügbarkeit des Arzneimittels beeinträchtigen kann, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Cholezystektomie.
5. Vorhandensein einer Leber- oder Nierenfunktionsstörung. (SGOT und SGPT und Bilirubin > X3 (3-fach) UNL. Kreatinin > 1,5 mg/dl).
6. Schwangere Patientin (hCG-Serumspiegel stimmt mit Schwangerschaftsdiagnose überein); oder stillen.
7. Teilnahme an einer klinischen Studie, die die Verabreichung eines Prüfpräparats innerhalb von 90 Tagen vor der Arzneimittelverabreichung beinhaltete, oder kürzliche Teilnahme an einer klinischen Prüfung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden oder die Integrität der Studienergebnisse gefährden würde.
8. Haben Sie klinisch signifikante abnormale Laborwerte (z. Leberenzyme).
9. Haben Sie klinisch signifikante Befunde aus einer körperlichen Untersuchung (z. Fieber).
10. Der Patient hat entzündliche Erkrankungen, Lebererkrankungen wie Hepatitis, bösartige Erkrankungen oder andere Erkrankungen, die den Ferritinspiegel und damit die Gültigkeit der Studienergebnisse beeinflussen könnten.