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Une étude ouverte sur ANX005 chez des sujets atteints ou à risque de maladie de Huntington manifeste

31 juillet 2026 mis à jour par: Annexon, Inc.

Une étude ouverte de phase 2a pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ANX005 intraveineux chez des sujets atteints ou à risque de maladie de Huntington manifeste

Cette étude est une étude ouverte multicentrique sur l'ANX005 par voie intraveineuse (IV) chez des sujets atteints ou à risque de maladie de Huntington (MH) manifeste.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

L'objectif de cette étude est d'évaluer les effets de l'ANX005 administré par voie intraveineuse jusqu'à 22 semaines chez des sujets atteints ou à risque de maladie de Huntington manifeste.

Les sujets recevront une dose d'induction d'ANX005 administrée par perfusion IV les jours 1 et 5 ou 6, suivie d'une dose d'entretien toutes les 2 semaines jusqu'à la semaine 22, avec des visites de suivi les semaines 24, 28 et 36.

Tous les sujets seront contactés (lors d'une visite à la clinique ou d'un appel téléphonique) 6 mois après la fin de l'étude.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
28

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Annexon Investigational Site 02
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • Annexon Investigational Site 03
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20057
        • Annexon Investigational Site 04
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Annexon Investigational Site 07
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45221
        • Annexon Investigational Site 06
    • Washington
      • Kirkland, Washington, États-Unis, 98034
        • Annexon Investigational Site 08

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic ou risque de maladie de Huntington : maladie génétiquement confirmée par test ADN direct, score total CAG-Age Product (CAP) > 400 et score d'indépendance UHDRS ≥ 80.
  2. Capable de marcher de façon autonome et autonome dans les activités de base de la vie quotidienne (p. manger, s'habiller, se laver).
  3. Tous les médicaments concomitants HD stables.
  4. Si vous êtes une femme, vous devez être ménopausée (pas de règles depuis au moins 2 ans sans cause médicale alternative), stérilisée chirurgicalement (ligature bilatérale des trompes, ovariectomie bilatérale ou hystérectomie) ou accepter d'utiliser des méthodes de contraception très efficaces.
  5. Les hommes ayant une partenaire potentielle avec une femme en âge de procréer doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces.
  6. Précédemment vacciné contre les agents pathogènes bactériens encapsulés (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae et Streptococcus pneumoniae) ou disposé à se faire vacciner.
  7. Capable de tolérer les procédures d'EEG et de ponction lombaire (LP).

Critère d'exclusion:

  1. Être à risque de suicide ou d'automutilation au cours des 12 mois précédents.
  2. Chorée et / ou déficits cognitifs suffisamment graves pour interférer avec les évaluations de l'étude.
  3. Sujets avec un poids corporel > 150 kg.
  4. Résultats cliniquement significatifs des tests de dépistage en laboratoire ou de l'examen physique qui ne sont pas spécifiques à la MH et peuvent interférer avec la conduite de l'étude ou l'interprétation des données ou augmenter le risque du sujet.
  5. Signes et symptômes ou diagnostic compatible avec une maladie auto-immune chronique et/ou un titre ANA ≥ 1:160.
  6. Antécédents de réactions à la perfusion, de sensibilités, de réactions allergiques ou anaphylactiques à des médicaments antérieurs, à des stimuli environnementaux ou à d'autres substances.
  7. Utilisation d'un agent expérimental dans les 60 jours ou cinq demi-vies avant le dépistage ou à tout moment pendant la durée de cette étude.
  8. Traitement préalable avec tout anticorps monoclonal.
  9. Présence d'un appareil de stimulation cérébrale profonde implanté.
  10. Tout antécédent de thérapie génique, d'agents expérimentaux spécifiques à la MH ciblant l'ARN ou l'ADN tels que les oligonucléotides antisens, la transplantation cellulaire ou toute chirurgie cérébrale expérimentale.
  11. Pathologie cérébrale et rachidienne pouvant interférer avec l'homéostasie et la circulation du liquide céphalo-rachidien, augmentation de la pression intracrânienne (shunt ou cathéter implanté), malformations ou tumeur.
  12. Contre-indication à subir une LP.
  13. Hypersensibilité à l'un des excipients du produit médicamenteux ANX005.
  14. Maladie intercurrente cliniquement significative, condition médicale ou antécédents médicaux (y compris les maladies neurologiques ou mentales, le VIH, toute infection active, y compris l'hépatite B ou C) qui mettrait en péril la sécurité du sujet, limiterait la participation ou compromettrait l'interprétation des données dérivées du sujet.
  15. Toute déficience génétique connue du système de cascade du complément.
  16. Antécédents d'utilisation chronique de stéroïdes oraux ou intraveineux ou d'utilisation de médicaments immunosuppresseurs.
  17. Valeurs d'hémoglobine, de bilirubine ou de lactate déshydrogénase (LDH) en dehors des limites normales et cliniquement significatives ou évocatrices d'une anémie hémolytique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: ANX005
Participants will receive induction dosing of ANX005 administered by IV infusion on Days 1 and 5 or 6, followed by maintenance dosing every 2 weeks (Weeks 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, and 22) with follow up visits on Weeks 24, 28, and 36.
Médicament: ANX005
Perfusion intraveineuse

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Délai: From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence that developed or worsened in severity during the conduct of a clinical study and does not necessarily have a causal relationship to study drug. Serious AEs (SAEs) included death, a life-threatening AE, inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, persistent or significant disability or, a congenital anomaly or birth defect, or an important medical event that jeopardized the participant and required medical intervention to prevent 1 of the outcomes listed in this definition. A TEAE was any AE with an onset on or after the day of infusion through Week 36 (end of study). AEs were graded per National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE): Grade: 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe or medically significant but not immediately life-threatening. A summary of serious and non-serious AEs regardless of causality is located in 'Reported Adverse Events module'.
From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
Actual Dose of ANX005 Administered on Day 1
Délai: Day 1
Day 1
Actual Dose of ANX005 Administered on Week 22
Délai: Week 22
Week 22
Area Under the Concentration Versus Time Curve From Time 0 to t (AUC0-t) of ANX005 at Day 1
Délai: Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
CSF Free Complement Component 1q (C1q) at Day 1
Délai: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Blood Free C1q at Day 1
Délai: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 24
Délai: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 36
Délai: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 24
Délai: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 36
Délai: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 24
Délai: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 36
Délai: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effets exploratoires d'ANX005 sur les mesures d'efficacité
Délai: Jusqu'à la semaine 36
Tel que mesuré par l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Huntington '99 (UHDRS)
Jusqu'à la semaine 36

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Annexon, Inc.

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Benjamin Hoehn, MD, Annexon, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
29 septembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
29 août 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
29 août 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
27 juillet 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
12 août 2020

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
14 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
25 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
31 juillet 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • ANX005-HD-01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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