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Uno studio in aperto su ANX005 in soggetti con o a rischio di manifestare la malattia di Huntington

31 luglio 2026 aggiornato da: Annexon, Inc.

Uno studio di fase 2a in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'ANX005 per via endovenosa in soggetti con o a rischio di malattia di Huntington manifesta

Questo studio è uno studio multicentrico in aperto sull'ANX005 per via endovenosa (IV) in soggetti con o a rischio di malattia di Huntington (HD) manifesta.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'obiettivo di questo studio è valutare gli effetti dell'ANX005 per via endovenosa somministrato per un massimo di 22 settimane in soggetti con o a rischio di malattia di Huntington manifesta.

I soggetti riceveranno il dosaggio di induzione di ANX005 somministrato per infusione endovenosa nei giorni 1 e 5 o 6, seguito dal dosaggio di mantenimento ogni 2 settimane fino alla settimana 22, con visite di follow-up alle settimane 24, 28 e 36.

Tutti i soggetti saranno contattati (in visita clinica o telefonata) 6 mesi dopo il completamento dello studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
28

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Annexon Investigational Site 02
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Annexon Investigational Site 03
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20057
        • Annexon Investigational Site 04
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Annexon Investigational Site 07
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45221
        • Annexon Investigational Site 06
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
        • Annexon Investigational Site 08

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi o rischio di malattia di Huntington: malattia geneticamente confermata mediante test diretto del DNA, punteggio totale CAG-Age Product (CAP) > 400 e punteggio di indipendenza UHDRS ≥ 80.
  2. In grado di camminare in modo indipendente e autosufficiente nelle attività di base della vita quotidiana (ad es. mangiare, vestirsi, fare il bagno).
  3. Tutti i farmaci concomitanti per la MH stabili.
  4. Se femmina, deve essere in postmenopausa (nessuna mestruazione da almeno 2 anni senza una causa medica alternativa), sterilizzata chirurgicamente (legatura bilaterale delle tube, ovariectomia bilaterale o isterectomia) o accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.
  5. I maschi con una donna in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.
  6. Precedentemente vaccinato contro batteri patogeni incapsulati (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae e Streptococcus pneumoniae) o disposto a sottoporsi a vaccinazione.
  7. In grado di tollerare le procedure EEG e puntura lombare (LP).

Criteri di esclusione:

  1. Essere a rischio di suicidio o autolesionismo nei 12 mesi precedenti.
  2. Corea e/o deficit cognitivi abbastanza gravi da interferire con le valutazioni dello studio.
  3. Soggetti con peso corporeo > 150 kg.
  4. Risultati clinicamente significativi sui test di laboratorio di screening o sull'esame fisico che non sono specifici per HD e possono interferire con la conduzione dello studio o l'interpretazione dei dati o aumentare il rischio del soggetto.
  5. Segni e sintomi di, o una diagnosi coerente con una malattia autoimmune cronica e/o un titolo ANA ≥ 1:160.
  6. Storia di precedenti reazioni all'infusione, sensibilità, reazioni allergiche o anafilattiche a precedenti farmaci, stimoli ambientali o altre sostanze.
  7. Uso di un agente sperimentale entro 60 giorni o cinque emivite prima dello screening o in qualsiasi momento durante la durata di questo studio.
  8. Precedente trattamento con qualsiasi anticorpo monoclonale.
  9. Presenza di un dispositivo di stimolazione cerebrale profonda impiantato.
  10. Qualsiasi storia di terapia genica, RNA o DNA mirato ad agenti sperimentali specifici per MH come oligonucleotidi antisenso, trapianto di cellule o qualsiasi intervento chirurgico cerebrale sperimentale.
  11. Patologia cerebrale e spinale che può interferire con l'omeostasi e la circolazione del liquido cerebrospinale, aumento della pressione intracranica (shunt impiantato o catetere), malformazioni o tumori.
  12. Controindicazione a sottoporsi a LP.
  13. Ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti nel prodotto farmaceutico ANX005.
  14. Malattia intercorrente clinicamente significativa, condizione medica o anamnesi (incluse malattie neurologiche o mentali, HIV, qualsiasi infezione attiva, inclusa l'epatite B o C) che metterebbe a repentaglio la sicurezza del soggetto, limiterebbe la partecipazione o comprometterebbe l'interpretazione dei dati derivati dal soggetto.
  15. Eventuali deficienze genetiche note del sistema a cascata del complemento.
  16. Storia di uso cronico di steroidi per via orale o endovenosa o uso di farmaci immunosoppressori.
  17. Valori di emoglobina, bilirubina o lattato deidrogenasi (LDH) al di fuori dei limiti normali e clinicamente significativi o suggestivi di anemia emolitica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ANX005
Participants will receive induction dosing of ANX005 administered by IV infusion on Days 1 and 5 or 6, followed by maintenance dosing every 2 weeks (Weeks 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, and 22) with follow up visits on Weeks 24, 28, and 36.
Droga: ANX005
Infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence that developed or worsened in severity during the conduct of a clinical study and does not necessarily have a causal relationship to study drug. Serious AEs (SAEs) included death, a life-threatening AE, inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, persistent or significant disability or, a congenital anomaly or birth defect, or an important medical event that jeopardized the participant and required medical intervention to prevent 1 of the outcomes listed in this definition. A TEAE was any AE with an onset on or after the day of infusion through Week 36 (end of study). AEs were graded per National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE): Grade: 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe or medically significant but not immediately life-threatening. A summary of serious and non-serious AEs regardless of causality is located in 'Reported Adverse Events module'.
From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
Actual Dose of ANX005 Administered on Day 1
Lasso di tempo: Day 1
Day 1
Actual Dose of ANX005 Administered on Week 22
Lasso di tempo: Week 22
Week 22
Area Under the Concentration Versus Time Curve From Time 0 to t (AUC0-t) of ANX005 at Day 1
Lasso di tempo: Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
CSF Free Complement Component 1q (C1q) at Day 1
Lasso di tempo: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Blood Free C1q at Day 1
Lasso di tempo: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 24
Lasso di tempo: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 36
Lasso di tempo: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 24
Lasso di tempo: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 36
Lasso di tempo: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 24
Lasso di tempo: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 36
Lasso di tempo: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetti esplorativi di ANX005 sulle misure di efficacia
Lasso di tempo: Fino alla settimana 36
Come misurato dalla Unified Huntington's Disease Rating Scale '99 (UHDRS)
Fino alla settimana 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Annexon, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Benjamin Hoehn, MD, Annexon, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
29 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
29 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 luglio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ANX005-HD-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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