Une étude ouverte sur ANX005 chez des sujets atteints ou à risque de maladie de Huntington manifeste

Critère d'intégration:

1. Diagnostic ou risque de maladie de Huntington : maladie génétiquement confirmée par test ADN direct, score total CAG-Age Product (CAP) > 400 et score d'indépendance UHDRS ≥ 80.
2. Capable de marcher de façon autonome et autonome dans les activités de base de la vie quotidienne (p. manger, s'habiller, se laver).
3. Tous les médicaments concomitants HD stables.
4. Si vous êtes une femme, vous devez être ménopausée (pas de règles depuis au moins 2 ans sans cause médicale alternative), stérilisée chirurgicalement (ligature bilatérale des trompes, ovariectomie bilatérale ou hystérectomie) ou accepter d'utiliser des méthodes de contraception très efficaces.
5. Les hommes ayant une partenaire potentielle avec une femme en âge de procréer doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces.
6. Précédemment vacciné contre les agents pathogènes bactériens encapsulés (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae et Streptococcus pneumoniae) ou disposé à se faire vacciner.
7. Capable de tolérer les procédures d'EEG et de ponction lombaire (LP).

Critère d'exclusion:

1. Être à risque de suicide ou d'automutilation au cours des 12 mois précédents.
2. Chorée et / ou déficits cognitifs suffisamment graves pour interférer avec les évaluations de l'étude.
3. Sujets avec un poids corporel > 150 kg.
4. Résultats cliniquement significatifs des tests de dépistage en laboratoire ou de l'examen physique qui ne sont pas spécifiques à la MH et peuvent interférer avec la conduite de l'étude ou l'interprétation des données ou augmenter le risque du sujet.
5. Signes et symptômes ou diagnostic compatible avec une maladie auto-immune chronique et/ou un titre ANA ≥ 1:160.
6. Antécédents de réactions à la perfusion, de sensibilités, de réactions allergiques ou anaphylactiques à des médicaments antérieurs, à des stimuli environnementaux ou à d'autres substances.
7. Utilisation d'un agent expérimental dans les 60 jours ou cinq demi-vies avant le dépistage ou à tout moment pendant la durée de cette étude.
8. Traitement préalable avec tout anticorps monoclonal.
9. Présence d'un appareil de stimulation cérébrale profonde implanté.
10. Tout antécédent de thérapie génique, d'agents expérimentaux spécifiques à la MH ciblant l'ARN ou l'ADN tels que les oligonucléotides antisens, la transplantation cellulaire ou toute chirurgie cérébrale expérimentale.
11. Pathologie cérébrale et rachidienne pouvant interférer avec l'homéostasie et la circulation du liquide céphalo-rachidien, augmentation de la pression intracrânienne (shunt ou cathéter implanté), malformations ou tumeur.
12. Contre-indication à subir une LP.
13. Hypersensibilité à l'un des excipients du produit médicamenteux ANX005.
14. Maladie intercurrente cliniquement significative, condition médicale ou antécédents médicaux (y compris les maladies neurologiques ou mentales, le VIH, toute infection active, y compris l'hépatite B ou C) qui mettrait en péril la sécurité du sujet, limiterait la participation ou compromettrait l'interprétation des données dérivées du sujet.
15. Toute déficience génétique connue du système de cascade du complément.
16. Antécédents d'utilisation chronique de stéroïdes oraux ou intraveineux ou d'utilisation de médicaments immunosuppresseurs.
17. Valeurs d'hémoglobine, de bilirubine ou de lactate déshydrogénase (LDH) en dehors des limites normales et cliniquement significatives ou évocatrices d'une anémie hémolytique.