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Eine Open-Label-Studie zu ANX005 bei Patienten mit manifester Huntington-Krankheit oder einem Risiko dafür

31. Juli 2026 aktualisiert von: Annexon, Inc.

Eine Open-Label-Studie der Phase 2a zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intravenösem ANX005 bei Patienten mit manifester Huntington-Krankheit oder einem Risiko dafür

Diese Studie ist eine multizentrische Open-Label-Studie mit intravenösem (IV) ANX005 bei Patienten mit manifester Huntington-Krankheit (HD) oder einem Risiko dafür.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Das Ziel dieser Studie ist es, die Wirkungen von intravenösem ANX005 zu bewerten, das bis zu 22 Wochen lang bei Probanden mit manifester Huntington-Krankheit oder einem Risiko dafür verabreicht wird.

Die Probanden erhalten eine Induktionsdosierung von ANX005, verabreicht durch IV-Infusion an den Tagen 1 und 5 oder 6, gefolgt von einer Erhaltungsdosierung alle 2 Wochen bis Woche 22, mit Nachsorgeuntersuchungen in den Wochen 24, 28 und 36.

Alle Probanden werden 6 Monate nach Abschluss der Studie kontaktiert (bei einem Klinikbesuch oder Telefonanruf).

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
28

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Annexon Investigational Site 02
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Annexon Investigational Site 03
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20057
        • Annexon Investigational Site 04
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Annexon Investigational Site 07
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45221
        • Annexon Investigational Site 06
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Vereinigte Staaten, 98034
        • Annexon Investigational Site 08

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose der Huntington-Krankheit oder Risiko für die Huntington-Krankheit: Genetisch bestätigte Krankheit durch direkte DNA-Tests, Gesamt-CAG-Altersprodukt (CAP)-Score > 400 und UHDRS-Unabhängigkeits-Score ≥ 80.
  2. In der Lage sein, selbstständig und autark in grundlegenden Aktivitäten des täglichen Lebens zu gehen (z. essen, anziehen, baden).
  3. Alle HD-Begleitmedikationen stabil.
  4. Wenn weiblich, muss postmenopausal sein (keine Menstruation seit mindestens 2 Jahren ohne alternative medizinische Ursache), chirurgisch sterilisiert (bilaterale Tubenligatur, bilaterale Oophorektomie oder Hysterektomie) oder der Anwendung hochwirksamer Verhütungsmethoden zustimmen.
  5. Männer mit einer gebärfähigen Partnerin müssen zustimmen, hochwirksame Verhütungsmethoden anzuwenden.
  6. Zuvor gegen eingekapselte bakterielle Krankheitserreger (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae und Streptococcus pneumoniae) geimpft oder bereit, sich einer Impfung zu unterziehen.
  7. Kann EEG- und Lumbalpunktions-Verfahren (LP) tolerieren.

Ausschlusskriterien:

  1. In den vorangegangenen 12 Monaten einem Suizid- oder Selbstverletzungsrisiko ausgesetzt gewesen sein.
  2. Chorea und/oder kognitive Defizite, die schwerwiegend genug sind, um Studienbewertungen zu beeinträchtigen.
  3. Probanden mit einem Körpergewicht > 150 kg.
  4. Klinisch signifikante Befunde bei den Screening-Labortests oder der körperlichen Untersuchung, die nicht spezifisch für die Huntington-Krankheit sind und die Durchführung der Studie oder die Interpretation der Daten beeinträchtigen oder das Patientenrisiko erhöhen können.
  5. Anzeichen und Symptome einer chronischen Autoimmunerkrankung oder eine Diagnose, die mit einer chronischen Autoimmunerkrankung und/oder einem ANA-Titer ≥ 1:160 vereinbar ist.
  6. Vorgeschichte früherer Infusionsreaktionen, Empfindlichkeiten, allergischer oder anaphylaktischer Reaktionen auf frühere Medikamente, Umweltreize oder andere Substanzen.
  7. Verwendung eines experimentellen Mittels innerhalb von 60 Tagen oder fünf Halbwertszeiten vor dem Screening oder jederzeit während der Dauer dieser Studie.
  8. Vorbehandlung mit einem beliebigen monoklonalen Antikörper.
  9. Vorhandensein eines implantierten Tiefenhirnstimulationsgeräts.
  10. Jegliche Vorgeschichte von Gentherapie, RNA- oder DNA-gerichteten Huntington-spezifischen Prüfmitteln wie Antisense-Oligonukleotiden, Zelltransplantation oder jeglicher experimenteller Gehirnoperation.
  11. Erkrankungen des Gehirns und der Wirbelsäule, die die Homöostase und Zirkulation der zerebrospinalen Flüssigkeit beeinträchtigen können, den intrakraniellen Druck erhöhen (implantierter Shunt oder Katheter), Fehlbildungen oder Tumore.
  12. Kontraindikation für eine LP.
  13. Überempfindlichkeit gegen einen der sonstigen Bestandteile des Arzneimittels ANX005.
  14. Klinisch signifikante interkurrente Krankheit, medizinischer Zustand oder Krankengeschichte (einschließlich neurologischer oder psychischer Erkrankungen, HIV, jede aktive Infektion, einschließlich Hepatitis B oder C), die die Sicherheit des Probanden gefährden, die Teilnahme einschränken oder die Interpretation der abgeleiteten Daten beeinträchtigen würde aus dem Thema.
  15. Alle bekannten genetischen Mängel des Komplement-Kaskaden-Systems.
  16. Geschichte der chronischen oralen oder intravenösen Steroidanwendung oder der Anwendung von Immunsuppressiva.
  17. Hämoglobin-, Bilirubin- oder Laktatdehydrogenase (LDH)-Werte, die außerhalb der normalen Grenzen liegen und klinisch signifikant sind oder auf eine hämolytische Anämie hindeuten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ANX005
Participants will receive induction dosing of ANX005 administered by IV infusion on Days 1 and 5 or 6, followed by maintenance dosing every 2 weeks (Weeks 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, and 22) with follow up visits on Weeks 24, 28, and 36.
Arzneimittel: ANX005
Intravenöse Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Zeitfenster: From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence that developed or worsened in severity during the conduct of a clinical study and does not necessarily have a causal relationship to study drug. Serious AEs (SAEs) included death, a life-threatening AE, inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, persistent or significant disability or, a congenital anomaly or birth defect, or an important medical event that jeopardized the participant and required medical intervention to prevent 1 of the outcomes listed in this definition. A TEAE was any AE with an onset on or after the day of infusion through Week 36 (end of study). AEs were graded per National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE): Grade: 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe or medically significant but not immediately life-threatening. A summary of serious and non-serious AEs regardless of causality is located in 'Reported Adverse Events module'.
From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
Actual Dose of ANX005 Administered on Day 1
Zeitfenster: Day 1
Day 1
Actual Dose of ANX005 Administered on Week 22
Zeitfenster: Week 22
Week 22
Area Under the Concentration Versus Time Curve From Time 0 to t (AUC0-t) of ANX005 at Day 1
Zeitfenster: Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
CSF Free Complement Component 1q (C1q) at Day 1
Zeitfenster: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Blood Free C1q at Day 1
Zeitfenster: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 36
Zeitfenster: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 36
Zeitfenster: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 36
Zeitfenster: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Explorative Wirkungen von ANX005 auf Wirksamkeitsmessungen
Zeitfenster: Bis Woche 36
Gemessen mit der Unified Huntington's Disease Rating Scale '99 (UHDRS)
Bis Woche 36

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Annexon, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Benjamin Hoehn, MD, Annexon, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
29. September 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
29. August 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
29. August 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
31. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ANX005-HD-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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