Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen undersøkelse av ANX005 i emner med eller i risikosonen for manifest Huntingtons sykdom

31. juli 2026 oppdatert av: Annexon, Inc.

En fase 2a åpen undersøkelse for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til intravenøs ANX005 hos personer med eller i risiko for manifest Huntingtons sykdom

Denne studien er en multisenter, åpen studie av intravenøs (IV) ANX005 hos personer med, eller i risiko for, manifest Huntingtons sykdom (HD).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Målet med denne studien er å evaluere effekten av intravenøs ANX005 administrert i opptil 22 uker hos personer med eller i risiko for manifest Huntingtons sykdom.

Pasienter vil motta induksjonsdosering av ANX005 administrert ved IV-infusjon på dag 1 og 5 eller 6, etterfulgt av vedlikeholdsdosering hver 2. uke til og med uke 22, med oppfølgingsbesøk i uke 24, 28 og 36.

Alle forsøkspersoner vil bli kontaktet (ved klinikkbesøk eller telefonsamtale) 6 måneder etter studieavslutning.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
28

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Annexon Investigational Site 02
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • Annexon Investigational Site 03
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20057
        • Annexon Investigational Site 04
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Annexon Investigational Site 07
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45221
        • Annexon Investigational Site 06
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forente stater, 98034
        • Annexon Investigational Site 08

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av eller i risikosonen for Huntingtons sykdom: Genetisk bekreftet sykdom ved direkte DNA-testing, total CAG-Age Product (CAP) score > 400 og UHDRS uavhengighetsscore ≥ 80.
  2. Kunne gå selvstendig og selvforsynt med grunnleggende daglige aktiviteter (f. spise, kle på seg, bade).
  3. Alle HS samtidige medisiner stabile.
  4. Hvis kvinne, må være postmenopausal (ingen menstruasjon på minst 2 år uten en alternativ medisinsk årsak), kirurgisk sterilisert (bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi), eller godta å bruke svært effektive prevensjonsmetoder.
  5. Menn med en kvinne med en fruktbar potensiell partner må godta å bruke svært effektive prevensjonsmetoder.
  6. Tidligere vaksinert mot innkapslede bakteriepatogener (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae og Streptococcus pneumoniae) eller villig til å gjennomgå vaksinasjon.
  7. I stand til å tolerere EEG og lumbalpunksjon (LP) prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Være i fare for selvmord eller selvskading i løpet av de foregående 12 månedene.
  2. Chorea og/eller kognitive mangler er alvorlige nok til å forstyrre studievurderinger.
  3. Personer med kroppsvekt > 150 kg.
  4. Klinisk signifikante funn på screeninglaboratorietesting eller fysisk undersøkelse som ikke er spesifikke for HD og kan forstyrre gjennomføringen av studien eller tolkningen av dataene eller øke pasientrisikoen.
  5. Tegn og symptomer på, eller en diagnose forenlig med en kronisk autoimmun lidelse og/eller en ANA-titer ≥ 1:160.
  6. Anamnese med tidligere infusjonsreaksjoner, sensitiviteter, allergiske eller anafylaktiske reaksjoner på tidligere medisiner, miljøstimuli eller andre stoffer.
  7. Bruk av et eksperimentelt middel innen 60 dager eller fem halveringstider før screening eller når som helst i løpet av denne studien.
  8. Tidligere behandling med ethvert monoklonalt antistoff.
  9. Tilstedeværelse av en implantert dyp hjernestimuleringsenhet.
  10. Enhver historie med genterapi, RNA eller DNA-målrettet HD-spesifikke undersøkelsesmidler som antisense-oligonukleotider, celletransplantasjon eller eksperimentell hjernekirurgi.
  11. Hjerne- og spinalpatologi som kan forstyrre cerebrospinalvæskens homeostase og sirkulasjon, øker intrakranielt trykk (implantert shunt eller kateter), misdannelser eller svulst.
  12. Kontraindikasjon for å gjennomgå en LP.
  13. Overfølsomhet overfor noen av hjelpestoffene i ANX005 legemiddelproduktet.
  14. Klinisk signifikant interkurrent sykdom, medisinsk tilstand eller medisinsk historie (inkludert nevrologisk eller mental sykdom, HIV, enhver aktiv infeksjon, inkludert hepatitt B eller C) som vil sette sikkerheten til pasienten i fare, begrense deltakelse eller kompromittere tolkningen av dataene som utledes fra emnet.
  15. Eventuelle kjente genetiske mangler ved komplement-kaskadesystemet.
  16. Anamnese med kronisk oral eller intravenøs bruk av steroider eller bruk av immunsuppressive medisiner.
  17. Verdier for hemoglobin, bilirubin eller laktatdehydrogenase (LDH) som er utenfor normale grenser og klinisk signifikant eller tyder på hemolytisk anemi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: ANX005
Participants will receive induction dosing of ANX005 administered by IV infusion on Days 1 and 5 or 6, followed by maintenance dosing every 2 weeks (Weeks 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, and 22) with follow up visits on Weeks 24, 28, and 36.
Legemiddel: ANX005
Intravenøs infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence that developed or worsened in severity during the conduct of a clinical study and does not necessarily have a causal relationship to study drug. Serious AEs (SAEs) included death, a life-threatening AE, inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, persistent or significant disability or, a congenital anomaly or birth defect, or an important medical event that jeopardized the participant and required medical intervention to prevent 1 of the outcomes listed in this definition. A TEAE was any AE with an onset on or after the day of infusion through Week 36 (end of study). AEs were graded per National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE): Grade: 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe or medically significant but not immediately life-threatening. A summary of serious and non-serious AEs regardless of causality is located in 'Reported Adverse Events module'.
From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
Actual Dose of ANX005 Administered on Day 1
Tidsramme: Day 1
Day 1
Actual Dose of ANX005 Administered on Week 22
Tidsramme: Week 22
Week 22
Area Under the Concentration Versus Time Curve From Time 0 to t (AUC0-t) of ANX005 at Day 1
Tidsramme: Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
CSF Free Complement Component 1q (C1q) at Day 1
Tidsramme: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Blood Free C1q at Day 1
Tidsramme: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 36
Tidsramme: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 36
Tidsramme: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 36
Tidsramme: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utforskende effekter av ANX005 på mål for effekt
Tidsramme: Frem til uke 36
Målt ved Unified Huntington's Disease Rating Scale '99 (UHDRS)
Frem til uke 36

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Annexon, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Benjamin Hoehn, MD, Annexon, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
29. september 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
29. august 2022

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
29. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
27. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
14. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
31. juli 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ANX005-HD-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger