Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En Open Label-undersøgelse af ANX005 i emner med eller i risiko for manifest Huntingtons sygdom

10. juni 2022 opdateret af: Annexon, Inc.

Et åbent fase 2a-studie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​intravenøs ANX005 hos personer med eller i risiko for manifest Huntingtons sygdom

Denne undersøgelse er et multicenter, åbent studie af intravenøs (IV) ANX005 hos personer med eller i risiko for manifest Huntingtons sygdom (HD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere virkningerne af intravenøs ANX005 administreret i op til 22 uger hos personer med eller i risiko for manifest Huntingtons sygdom.

Forsøgspersonerne vil modtage induktionsdosering af ANX005 administreret ved IV-infusion på dag 1 og 5 eller 6, efterfulgt af vedligeholdelsesdosering hver 2. uge til og med uge 22, med opfølgningsbesøg i uge 24, 28 og 36.

Alle forsøgspersoner vil blive kontaktet (i klinikbesøg eller telefonopkald) 6 måneder efter undersøgelsens afslutning.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
28

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Annexon Investigational Site 02
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Annexon Investigational Site 03
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20057
        • Annexon Investigational Site 04
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Annexon Investigational Site 07
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45221
        • Annexon Investigational Site 06
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forenede Stater, 98034
        • Annexon Investigational Site 08

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af eller i risiko for Huntingtons sygdom: Genetisk bekræftet sygdom ved direkte DNA-test, total CAG-Age Product (CAP) score > 400 og UHDRS uafhængighedsscore ≥ 80.
  2. Kunne gå selvstændigt og selvforsynende med grundlæggende aktiviteter i dagligdagen (f. spise, klæde sig på, bade).
  3. Alle HD-medikamenter er stabile.
  4. Hvis kvinden skal være postmenopausal (ingen menstruation i mindst 2 år uden en alternativ medicinsk årsag), steriliseres kirurgisk (bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi), eller acceptere at bruge yderst effektive præventionsmetoder.
  5. Mænd med en kvinde i en fødedygtig potentiel partner skal acceptere at bruge yderst effektive præventionsmetoder.
  6. Tidligere vaccineret mod indkapslede bakterielle patogener (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae og Streptococcus pneumoniae) eller villig til at blive vaccineret.
  7. I stand til at tolerere EEG og lumbalpunktur (LP) procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Være i risiko for selvmord eller selvskade inden for de foregående 12 måneder.
  2. Chorea og/eller kognitive underskud er alvorlige nok til at forstyrre undersøgelsesvurderinger.
  3. Forsøgspersoner med kropsvægt > 150 kg.
  4. Klinisk signifikante fund på screeninglaboratorietestning eller fysisk undersøgelse, som ikke er specifikke for HS og kan forstyrre udførelsen af ​​undersøgelsen eller fortolkningen af ​​dataene eller øge forsøgspersonens risiko.
  5. Tegn og symptomer på eller en diagnose i overensstemmelse med en kronisk autoimmun lidelse og/eller en ANA-titer ≥ 1:160.
  6. Anamnese med tidligere infusionsreaktioner, følsomheder, allergiske eller anafylaktiske reaktioner på tidligere medicin, miljøstimuli eller andre stoffer.
  7. Brug af et eksperimentelt middel inden for 60 dage eller fem halveringstider før screening eller når som helst i løbet af denne undersøgelse.
  8. Forudgående behandling med ethvert monoklonalt antistof.
  9. Tilstedeværelse af en implanteret dyb hjernestimuleringsanordning.
  10. Enhver historie med genterapi, RNA eller DNA-målrettet HD-specifikke undersøgelsesmidler såsom antisense-oligonukleotider, celletransplantation eller enhver eksperimentel hjernekirurgi.
  11. Hjerne- og spinalpatologi, der kan forstyrre cerebrospinalvæskens homeostase og cirkulation, øger det intrakranielle tryk (implanteret shunt eller kateter), misdannelser eller tumor.
  12. Kontraindikation til at gennemgå en LP.
  13. Overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne i lægemidlet ANX005.
  14. Klinisk signifikant interkurrent sygdom, medicinsk tilstand eller sygehistorie (herunder neurologisk eller mental sygdom, HIV, enhver aktiv infektion, inklusive hepatitis B eller C), som ville bringe patientens sikkerhed i fare, begrænse deltagelse eller kompromittere fortolkningen af ​​de udledte data fra emnet.
  15. Eventuelle kendte genetiske mangler ved komplement-kaskadesystemet.
  16. Anamnese med kronisk oral eller intravenøs steroidbrug eller immunsuppressiv medicinbrug.
  17. Hæmoglobin-, bilirubin- eller lactatdehydrogenase (LDH) værdier, der ligger uden for normale grænser og klinisk signifikant eller tyder på hæmolytisk anæmi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ANX005
IV
Medicin: ANX005
Intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af intravenøs ANX005 administreret i op til 22 uger hos personer med eller i risiko for manifest Huntingtons sygdom
Tidsramme: Op til uge 36
Målt ved forekomsten af ​​TEAE'er, SAE'er, AE'er relateret til ANX005, SAE'er relateret til ANX005, Grad 3 eller højere AE'er, Grad 3 eller højere AE'er relateret til ANX005, AE'er, der fører til undersøgelse eller behandlingsophør.
Op til uge 36
Farmakokinetik (PK) af ANX005
Tidsramme: Op til uge 36
Målt ved ANX005 serum- og cerebrospinalvæskekoncentrationer
Op til uge 36
Farmakodynamiske (PD) virkninger af ANX005
Tidsramme: Op til uge 36
Målt ved C1q-, C4a- og NfL-niveauer i blod- og/eller cerebrospinalvæskekoncentrationer
Op til uge 36

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udforskende effekter af ANX005 på mål for effektivitet
Tidsramme: Op til uge 36
Målt ved Unified Huntington's Disease Rating Scale '99 (UHDRS)
Op til uge 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Annexon, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Benjamin Hoehn, MD, Annexon, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. januar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. august 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. juni 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ANX005-HD-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med ANX005

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger