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Impact de la deutétrabénazine sur la parole fonctionnelle et la dynamique de la marche dans la maladie de Huntington

3 août 2026 mis à jour par: Amy E Brown, Vanderbilt University Medical Center
Examiner les effets de la deutétrabénazine sur les troubles fonctionnels de la parole et de la marche

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Actif, ne recrute pas

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective à un seul bras de deux ans examinant les effets de la deutétrabénazine sur les troubles fonctionnels de la parole et de la marche. Les participants subiront des évaluations complètes de la production de la parole, de la motricité fine, de la démarche et de l'équilibre avant et après l'initiation de la deutétrabénazine. Les chercheurs utiliseront une variété d'évaluations standardisées et bien validées ainsi qu'une analyse de mouvement 3D des paramètres de la parole et de la marche pour déterminer l'impact fonctionnel de la deutétrabénazine sur la parole et les performances motrices.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
30

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de HD avec répétition CAG documentée ≥ 37
  • Score de chorée maximal total UHDRS ≥ 8
  • Capable de marcher au moins 10 mètres
  • Patient ambulatoire médicalement stable, selon le jugement de l'investigateur
  • Volonté et capable de donner un consentement éclairé écrit avant d'effectuer toute procédure d'étude
  • Avoir terminé au moins la 10e année
  • Score d'évaluation cognitive de Montréal ≥ 22 au dépistage
  • Les sujets féminins en âge de procréer acceptent d'utiliser une méthode de contraception acceptable depuis le dépistage jusqu'à la fin de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Dépression sévère ou idées suicidaires
  • Antécédents de comportement suicidaire
  • Maladie médicale ou psychiatrique instable ou grave
  • Insuffisance rénale ou hépatique
  • Troubles graves de la parole ou anarthrie
  • Incapacité à avaler les médicaments à l'étude
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Antécédents d'alcoolisme ou de toxicomanie au cours des 12 derniers mois
  • Utilisation actuelle de l'inhibiteur de VMAT2 (tétrabénazine, deutétrabénazine, valbénazine)
  • Participation simultanée à tout autre essai de médicament expérimental
  • ECG QTcF> 500 mse

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Deutétrabénazine
Le mode d'administration est oral. Les sujets commenceront la deutétrabénazine à une dose de 6 mg/jour. La posologie sera augmentée par paliers de 6 mg/jour par semaine pour obtenir un contrôle optimal de la chorée.
Médicament: Deutétrabénazine
Dose maximale de 48 mg/jour ou jusqu'à 36 mg/j si vous recevez un inhibiteur puissant du CYP2D6
Autres noms:
  • Austedo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Test d'intelligibilité des phrases (SIT)
Délai: Jusqu'à 10 semaines
Le SIT est une mesure de l'intelligibilité de la parole qui oblige le participant à lire à haute voix 11 phrases dont la longueur augmente de 5 à 10 mots. L'intelligibilité de la parole est indexée en termes de pourcentage d'intelligibilité. Ceci est déterminé en calculant le nombre moyen de mots corrects transcrits à partir des transcriptions SIT par trois auditeurs inconnus et en divisant ce nombre par le nombre total de mots dans l'échantillon de 11 phrases.
Jusqu'à 10 semaines
Évaluation de la parole motrice (MSE)
Délai: Jusqu'à 10 semaines
Le MSE comprendra un ensemble de tâches décrites par Duffy (2013) qui permettent une évaluation cohérente des caractéristiques perceptives associées aux troubles moteurs de la parole. Ces tâches comprennent l'allongement des voyelles, les taux de mouvement alternés, les taux de mouvement séquentiel et le discours contextuel (lecture orale, description d'images, discours conversationnel). Ces enregistrements seront utilisés pour compléter l'évaluation perceptive des caractéristiques de la parole à l'aide du système de classification de la Mayo Clinic.
Jusqu'à 10 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Enregistrement du système de capture de mouvement optique 3D
Délai: Jusqu'à 10 semaines
Pour déterminer l'effet de la deutétrabénazine sur les mouvements faciaux au repos et pendant l'exécution de tâches fonctionnelles (par exemple, parler, mâcher) chez les personnes atteintes de MH, les chercheurs utiliseront un système de capture de mouvement optique 3D (Motion Analysis, Ltd.) composé de six Caméras infrarouges Kestrel avec une résolution de capteur de 2,2 millions de pixels à 2 048 x 1 088 pleine résolution. Les mouvements du visage seront capturés en plaçant de petites sphères réfléchissantes (2 mm) sur la mâchoire de chaque patient (droite/gauche/centre), la bouche (coin droit/gauche, centre de la lèvre supérieure/inférieure) et les joues (os zygomatique droit/gauche). De plus, des marqueurs réfléchissants seront placés sur le front (sourcils droit/gauche, front droit/gauche). Quatre marqueurs de tête serviront de marqueurs de référence pour la correction du mouvement de la tête et la transposition de tous les mouvements du marqueur dans un système de coordonnées basé sur la tête.
Jusqu'à 10 semaines
Améliorations de la cinématique des articulations fonctionnelles
Délai: Jusqu'à 10 semaines
Déterminer l'effet de la deutétrabénazine sur la cinématique articulaire et les paramètres spatio-temporels à l'aide d'une analyse de mouvement 3D. Les participants enregistreront à l'aide du système de capture de mouvement Xsens MVN Awinda lors d'un test de marche de 10 mètres. La cinématique des membres inférieurs et supérieurs sera enregistrée. Des capteurs sans fil seront placés sur la cheville, la cuisse, la main, l'avant-bras, le biceps et la tête. La vitesse de la marche de 10 mètres peut être comparée à des valeurs normatives correspondant à l'âge et au sexe. La vitesse de marche est en corrélation avec la capacité fonctionnelle, l'équilibre et la confiance. Trois essais sont terminés et la moyenne des trois scores est documentée. Ce test sera complété à l'aide du système d'analyse de mouvement 3D.
Jusqu'à 10 semaines
Test en quatre étapes carrées (FSST)
Délai: Jusqu'à 10 semaines
Le FSST évalue l'équilibre dynamique en enjambant des objets vers l'avant, vers l'arrière et sur les côtés. L'individu est tenu de marcher aussi vite que possible dans chaque carré, ce qui oblige l'individu à faire avancer les objets dans différentes directions. Deux tests sont terminés, le meilleur temps étant documenté comme score.
Jusqu'à 10 semaines
Évaluation fonctionnelle de la marche (FGA)
Délai: Jusqu'à 10 semaines
Le FGA évalue l'équilibre dynamique pendant la marche et fournit des informations objectives sur le risque de chute. Le FGA se compose de dix éléments notés de 0 à 3, avec un score total maximum de 30 points. Les éléments comprennent la marche normale, la marche avec des changements de vitesse, la marche avec des tours de tête, les virages en pivot, la négociation d'obstacles, la marche en tandem, la marche les yeux fermés, la marche à reculons et la négociation des escaliers. Les scores inférieurs à 23/30 sont prédictifs de chutes.
Jusqu'à 10 semaines

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sondage sur l'efficacité de la communication
Délai: Jusqu'à 10 semaines
Le CES est une mesure de résultats rapportée par les patients en 8 éléments conçue pour évaluer l'efficacité de la communication chez les personnes atteintes de dysarthrie. Chacun des items présente une situation de communication (par exemple, parler au téléphone avec un interlocuteur familier ; parler en conduisant une voiture, etc.) et le participant évalue sa capacité perçue à communiquer dans cette situation sur une échelle de "1 " (pas du tout efficace) à "4" (très efficace).
Jusqu'à 10 semaines
Test de cheville à neuf trous
Délai: Jusqu'à 10 semaines
Le Nine-Hole Peg Test est une évaluation de la coordination motrice fine qui mesure chaque main individuellement. Le score final rapporté est le temps nécessaire pour placer et retirer neuf piquets avec chaque main. Les résultats sont comparés aux valeurs normatives correspondant à l'âge et au sexe. Ce test évaluera l'impact de la chorée sur la motricité fine et la dextérité.
Jusqu'à 10 semaines
Test de marche de 10 mètres
Délai: Jusqu'à 10 semaines
Avec le test de marche de 10 mètres, la vitesse peut être comparée à des valeurs normatives correspondant à l'âge et au sexe. La vitesse de marche est en corrélation avec la capacité fonctionnelle, l'équilibre et la confiance. Trois essais sont terminés et la moyenne des trois scores est documentée. Ce test sera complété à l'aide du système d'analyse de mouvement 3D.
Jusqu'à 10 semaines
État de santé
Délai: Jusqu'à 10 semaines
Les enquêteurs utiliseront le formulaire abrégé 36 (SF-36), qui est une mesure générique des résultats rapportés par les patients qui quantifie l'état de santé perçu. Il est utilisé comme mesure de la qualité de vie liée à la santé. Les sous-sections comprennent la fonction physique, les limitations de rôle secondaires à des problèmes physiques, les perceptions générales de la santé, la vitalité, le fonctionnement social, les limitations de rôle dues à des problèmes émotionnels, la santé mentale et la transition vers la santé. Les participants répondent en se référant à leur état de santé perçu au cours des 4 dernières semaines.
Jusqu'à 10 semaines
L'échelle d'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques (FACIT)
Délai: Jusqu'à 10 semaines
L'échelle FACIT a été validée dans un certain nombre de maladies chroniques, dont le cancer, la maladie de Parkinson, la sclérose en plaques et le VIH/sida (Webster 2003). Il comprend des évaluations du bien-être physique, social, émotionnel et fonctionnel et est disponible en plusieurs versions spécifiques aux conditions et aux traitements. L'échelle FACIT est sensible aux changements chez les participants individuels au fil du temps et peut également être utilisée pour comparer des populations de patients.
Jusqu'à 10 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Vanderbilt University Medical Center

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Amy E Brown, MD, Vanderbilt University Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
19 novembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
30 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 octobre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
6 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
13 janvier 2021

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
19 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
5 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 août 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 200069

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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