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Impacto da Deutetrabenazina na Fala Funcional e na Dinâmica da Marcha na Doença de Huntington

3 de agosto de 2026 atualizado por: Amy E Brown, Vanderbilt University Medical Center
Examinar os efeitos da deutetrabenazina no comprometimento funcional da fala e da marcha

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo de dois anos, de braço único, que examina os efeitos da deutetrabenazina na fala funcional e no comprometimento da marcha. Os participantes serão submetidos a avaliações abrangentes da produção da fala, habilidades motoras finas, marcha e equilíbrio antes e depois do início da deutetrabenazina. Os investigadores utilizarão uma variedade de avaliações padronizadas e bem validadas, bem como análise de movimento 3D de parâmetros de fala e marcha para determinar o impacto funcional da deutetrabenazina na fala e no desempenho motor.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
30

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de HD com repetição documentada de CAG ≥ 37
  • Pontuação máxima total de coreia UHDRS de ≥ 8
  • Capaz de caminhar pelo menos 10 metros
  • Paciente ambulatorial clinicamente estável, com base no julgamento do investigador
  • Disposto e capaz de dar consentimento informado por escrito antes de realizar qualquer procedimento do estudo
  • Ter concluído pelo menos o 10º ano
  • Pontuação da Avaliação Cognitiva de Montreal ≥ 22 na triagem
  • Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar concordam em usar um método anticoncepcional aceitável desde a triagem até a conclusão do estudo

Critério de exclusão:

  • Depressão grave ou ideação suicida
  • Histórico de comportamento suicida
  • Doença médica ou psiquiátrica instável ou grave
  • Insuficiência renal ou hepática
  • Distúrbio grave da fala ou anartria
  • Incapacidade de engolir a medicação do estudo
  • Mulheres que estão grávidas ou amamentando
  • Histórico de abuso de álcool ou substâncias nos últimos 12 meses
  • Uso atual de inibidor de VMAT2 (tetrabenazina, deutetrabenazina, valbenazina)
  • Participação simultânea em quaisquer outros testes de medicamentos em investigação
  • EKG QTcF> 500 mse

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Deutetrabenazina
O modo de administração é oral. Os indivíduos serão iniciados em deutetrabenazina na dose de 6mg/dia. A dosagem será titulada em incrementos de 6 mg/dia por semana para alcançar o controle ideal da coreia.
Medicamento: Deutetrabenazina
Dose máxima de 48 mg/dia ou até 36 mg/dia se estiver recebendo um forte inibidor de CYP2D6
Outros nomes:
  • Austedo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de inteligibilidade de sentença (SIT)
Prazo: Até 10 semanas
SIT é uma medida de inteligibilidade de fala que exige que o participante leia em voz alta 11 sentenças que aumentam de comprimento de 5 a 10 palavras. A inteligibilidade da fala é indexada em termos de porcentagem inteligível. Isso é determinado calculando o número médio de palavras corretas transcritas das transcrições do SIT por três ouvintes desconhecidos e dividindo-o pelo número total de palavras na amostra de 11 frases.
Até 10 semanas
Avaliação Motora da Fala (MSE)
Prazo: Até 10 semanas
O MSE incluirá um conjunto de tarefas descritas por Duffy (2013) que permitem uma classificação consistente de características perceptivas associadas a distúrbios motores da fala. Essas tarefas incluem prolongamento da vogal, taxas de movimento alternado, taxas de movimento sequencial e fala contextual (leitura oral, descrição de imagens, fala conversacional). Essas gravações serão usadas para completar a avaliação perceptiva das características da fala usando o sistema de classificação da Mayo Clinic.
Até 10 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Gravação do sistema de captura de movimento óptico 3-D
Prazo: Até 10 semanas
Para determinar o efeito da deutetrabenazina nos movimentos faciais em repouso e durante o desempenho de tarefas funcionais (por exemplo, falar, mastigar) em indivíduos com DH, os investigadores utilizarão um sistema de captura de movimento óptico 3-D (Motion Analysis, Ltd.) composto por seis câmeras Kestrel infravermelhas com resolução de sensor de 2,2 milhões de pixels em resolução total de 2.048 x 1.088. Os movimentos faciais serão capturados colocando pequenas esferas reflexivas (2 mm) na mandíbula de cada paciente (direita/esquerda/centro), boca (canto direito/esquerdo, centro do lábio superior/inferior) e bochechas (osso zigomático direito/esquerdo). Além disso, marcadores reflexivos serão colocados na testa (sobrancelhas direita/esquerda, testa direita/esquerda). Quatro marcadores de cabeça servirão como marcadores de referência para correção do movimento da cabeça e transposição de todos os movimentos do marcador para um sistema de coordenadas baseado na cabeça.
Até 10 semanas
Melhorias na Cinemática da Junta Funcional
Prazo: Até 10 semanas
Determinar o efeito da deutetrabenazina na cinemática articular e nos parâmetros espaço-temporais usando análise de movimento 3D. Os participantes gravarão usando o sistema de captura de movimento Xsens MVN Awinda durante um teste de caminhada de 10 metros. A cinemática dos membros inferiores e superiores será registrada. Sensores sem fio serão colocados no tornozelo, coxa, mão, antebraço, bíceps e cabeça. A velocidade da caminhada de 10 metros pode ser comparada aos valores normativos correspondentes à idade e ao gênero. A velocidade da marcha se correlaciona com a capacidade funcional, equilíbrio e confiança. Três tentativas são concluídas e a média das três pontuações é documentada. Este teste será concluído usando o sistema de análise de movimento 3D.
Até 10 semanas
Teste de Quatro Passos Quadrados (FSST)
Prazo: Até 10 semanas
O FSST avalia o equilíbrio dinâmico passando por cima de objetos para frente, para trás e para os lados. O indivíduo é obrigado a pisar o mais rápido possível em cada quadrado, exigindo que o indivíduo pise em objetos em várias direções. Dois testes são concluídos, com o melhor tempo documentado como pontuação.
Até 10 semanas
Avaliação Funcional da Marcha (FGA)
Prazo: Até 10 semanas
O FGA avalia o equilíbrio dinâmico durante a marcha e fornece informações objetivas sobre o risco de queda. O FGA é composto por dez itens pontuados de 0 a 3, com pontuação total máxima de 30 pontos. Os itens incluem andar normal, andar com mudanças de velocidade, andar com viradas de cabeça, giros de pivô, negociação de obstáculos, andar em tandem, andar com os olhos fechados, andar para trás e subir escadas. Pontuações inferiores a 23/30 são preditivas de quedas.
Até 10 semanas

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pesquisa de Eficácia da Comunicação
Prazo: Até 10 semanas
A CES é uma medida de resultado relatada pelo paciente com 8 itens, projetada para avaliar a eficácia da comunicação em indivíduos com disartria. Cada um dos itens apresenta uma situação de comunicação (por exemplo, falar ao telefone com um ouvinte familiar; falar enquanto dirige um carro, etc.) e o participante classifica sua capacidade percebida de se comunicar nessa situação em uma escala de "1 " (nada eficaz) a "4" (muito eficaz).
Até 10 semanas
Teste de Peg de Nove Buracos
Prazo: Até 10 semanas
O Nine-Hole Peg Test é uma avaliação da coordenação motora fina que mede cada mão individualmente. A pontuação final relatada é o tempo necessário para colocar e remover nove pinos com cada mão. Os resultados são comparados com os valores normativos correspondentes à idade e ao sexo. Este teste avaliará o impacto da coreia nos movimentos motores finos e na destreza.
Até 10 semanas
Teste de caminhada de 10 metros
Prazo: Até 10 semanas
Com o teste de caminhada de 10 metros, a velocidade pode ser comparada com valores normativos correspondentes à idade e ao sexo. A velocidade da marcha se correlaciona com a capacidade funcional, equilíbrio e confiança. Três tentativas são concluídas e a média das três pontuações é documentada. Este teste será concluído usando o sistema de análise de movimento 3D.
Até 10 semanas
Estado de saúde
Prazo: Até 10 semanas
Os investigadores usarão o formulário curto 36 (SF-36), que é uma medida genérica de resultado relatado pelo paciente que quantifica o estado de saúde percebido. É usado como uma medida de qualidade de vida relacionada à saúde. As subseções incluem função física, limitações de função secundárias a problemas físicos, percepções gerais de saúde, vitalidade, funcionamento social, limitações de função devido a problemas emocionais, saúde mental e transição de saúde. Os participantes respondem referindo-se à sua percepção de saúde nas últimas 4 semanas.
Até 10 semanas
A escala de Avaliação Funcional da Terapia de Doenças Crônicas (FACIT)
Prazo: Até 10 semanas
A escala FACIT foi validada em várias condições crônicas, incluindo câncer, doença de Parkinson, esclerose múltipla e HIV/AIDS (Webster 2003). Inclui avaliações de bem-estar físico, social, emocional e funcional e está disponível em várias versões específicas para condições e tratamentos. A escala FACIT é sensível a mudanças em participantes individuais ao longo do tempo e também pode ser usada para comparar populações de pacientes.
Até 10 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Vanderbilt University Medical Center

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Amy E Brown, MD, Vanderbilt University Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
19 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de outubro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
6 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de janeiro de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
19 de janeiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
5 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de agosto de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 200069

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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