Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ deutetrabenazyny na funkcjonalną dynamikę mowy i chodu w chorobie Huntingtona

3 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Amy E Brown, Vanderbilt University Medical Center
Zbadaj wpływ deutetrabenazyny na funkcjonalne zaburzenia mowy i chodu

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to dwuletnie, prospektywne, jednoramienne badanie oceniające wpływ deutetrabenazyny na funkcjonalne zaburzenia mowy i chodu. Uczestnicy zostaną poddani kompleksowej ocenie produkcji mowy, umiejętności motorycznych, chodu i równowagi zarówno przed, jak i po rozpoczęciu deutetrabenazyny. Badacze wykorzystają różne wystandaryzowane, dobrze zweryfikowane oceny, a także trójwymiarową analizę ruchu parametrów mowy i chodu, aby określić funkcjonalny wpływ deutetrabenazyny na mowę i wydajność motoryczną.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie HD z udokumentowaną liczbą powtórzeń CAG ≥ 37
  • Całkowity maksymalny wynik pląsawicy UHDRS ≥ 8
  • Potrafi przejść co najmniej 10 metrów
  • Medycznie stabilny pacjent ambulatoryjny, na podstawie oceny badacza
  • Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badawczych
  • Ukończyć co najmniej 10 klasę
  • Wynik Montreal Cognitive Assessment ≥ 22 w badaniu przesiewowym
  • Kobiety w wieku rozrodczym zgadzają się stosować akceptowalną metodę antykoncepcji od badania przesiewowego do zakończenia badania

Kryteria wyłączenia:

  • Ciężka depresja lub myśli samobójcze
  • Historia zachowań samobójczych
  • Niestabilna lub poważna choroba medyczna lub psychiatryczna
  • Zaburzenia czynności nerek lub wątroby
  • Ciężkie upośledzenie mowy lub anartria
  • Niemożność połknięcia badanego leku
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Historia nadużywania alkoholu lub substancji odurzających w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Obecne zastosowanie inhibitora VMAT2 (tetrabenazyna, deutetrabenazyna, walbenazyna)
  • Jednoczesny udział we wszelkich innych eksperymentalnych badaniach leków
  • EKG QTcF > 500 mse

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Deutetrabenazyna
Sposób podawania jest doustny. Osobnikom rozpocznie się deutetrabenazyna w dawce 6 mg/dzień. Dawkowanie będzie zwiększane o 6 mg/dzień na tydzień w celu uzyskania optymalnej kontroli pląsawicy.
Lek: Deutetrabenazyna
Maksymalna dawka 48 mg/dobę lub do 36 mg/dobę w przypadku otrzymywania silnego inhibitora CYP2D6
Inne nazwy:
  • Austedo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Test zrozumiałości zdań (SIT)
Ramy czasowe: Do 10 tygodni
SIT jest miarą zrozumiałości mowy, która wymaga od uczestnika przeczytania na głos 11 zdań, których długość wzrasta z 5 do 10 słów. Zrozumiałość mowy jest indeksowana w procentach zrozumiałości. Jest to określane przez obliczenie średniej liczby poprawnych słów transkrybowanych z transkrypcji SIT przez trzech nieznanych słuchaczy i podzielenie jej przez całkowitą liczbę słów w 11-zdaniowej próbce.
Do 10 tygodni
Ocena mowy motorycznej (MSE)
Ramy czasowe: Do 10 tygodni
MSE będzie zawierać zestaw zadań opisanych przez Duffy'ego (2013), które pozwolą na spójną ocenę cech percepcyjnych związanych z motorycznymi zaburzeniami mowy. Zadania te obejmują przedłużanie samogłosek, tempo ruchu naprzemiennego, tempo ruchu sekwencyjnego i mowę kontekstową (czytanie ustne, opisywanie obrazków, mowa konwersacyjna). Nagrania te posłużą do przeprowadzenia percepcyjnej oceny cech mowy przy użyciu systemu klasyfikacyjnego Mayo Clinic.
Do 10 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Nagrywanie systemu optycznego przechwytywania ruchu 3D
Ramy czasowe: Do 10 tygodni
Aby określić wpływ deutetrabenazyny na ruchy twarzy w spoczynku i podczas wykonywania zadań funkcjonalnych (np. kamery na podczerwień Kestrel z czujnikiem o rozdzielczości 2,2 miliona pikseli przy pełnej rozdzielczości 2048 x 1088. Ruchy twarzy będą rejestrowane poprzez umieszczenie małych (2 mm) odblaskowych kulek na szczęce każdego pacjenta (prawa/lewa/środek), ustach (prawy/lewy róg, środek górnej/dolnej wargi) i policzkach (prawa/lewa kość jarzmowa). Ponadto na czole zostaną umieszczone znaczniki odblaskowe (prawe/lewe brwi, prawe/lewe czoło). Cztery znaczniki głowy będą służyć jako znaczniki odniesienia do korekcji ruchu głowy i transpozycji całego ruchu znacznika do układu współrzędnych opartego na głowie.
Do 10 tygodni
Ulepszenia kinematyki połączeń funkcjonalnych
Ramy czasowe: Do 10 tygodni
Określenie wpływu deutetrabenazyny na kinematykę stawów i parametry czasoprzestrzenne za pomocą analizy ruchu 3D. Uczestnicy będą nagrywać za pomocą systemu przechwytywania ruchu Xsens MVN Awinda podczas 10-metrowego testu marszu. Rejestrowana będzie kinematyka kończyny dolnej i górnej. Bezprzewodowe czujniki zostaną umieszczone na kostce, udzie, dłoni, przedramieniu, bicepsie i głowie. Prędkość marszu na 10 metrów można porównać z wartościami normatywnymi dobranymi pod względem wieku i płci. Szybkość chodu koreluje ze zdolnością funkcjonalną, równowagą i pewnością siebie. Trzy próby są zakończone, a średnia z trzech wyników jest udokumentowana. Ten test zostanie zakończony przy użyciu systemu analizy ruchu 3D.
Do 10 tygodni
Test czterech kroków kwadratowych (FSST)
Ramy czasowe: Do 10 tygodni
FSST ocenia równowagę dynamiczną podczas przechodzenia nad obiektami do przodu, do tyłu i na boki. Osoba musi wkroczyć tak szybko, jak to możliwe, na każdy kwadrat, co wymaga od osoby przesuwania przedmiotów w różnych kierunkach. Przeprowadzane są dwa testy, z najlepszym czasem udokumentowanym jako wynik.
Do 10 tygodni
Funkcjonalna ocena chodu (FGA)
Ramy czasowe: Do 10 tygodni
FGA ocenia równowagę dynamiczną podczas chodu i dostarcza obiektywnych informacji o ryzyku upadku. FGA składa się z dziesięciu pozycji ocenianych w skali od 0 do 3, z maksymalnym łącznym wynikiem 30 punktów. Pozycje obejmują normalne chodzenie, chodzenie ze zmianami prędkości, chodzenie z obracaniem głowy, obracanie się, pokonywanie przeszkód, chodzenie w tandemie, chodzenie z zamkniętymi oczami, chodzenie do tyłu i pokonywanie schodów. Wyniki poniżej 23/30 przewidują upadki.
Do 10 tygodni

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie efektywności komunikacji
Ramy czasowe: Do 10 tygodni
Kwestionariusz CES to składająca się z 8 pozycji skala wyników zgłaszanych przez pacjentów, która ma na celu ocenę skuteczności komunikacji u osób z dyzartrią. Każda z pozycji przedstawia sytuację komunikacyjną (np. rozmowa przez telefon ze znajomym słuchaczem; rozmowa podczas jazdy samochodem itp.), a badany ocenia swoją postrzeganą zdolność do komunikowania się w tej sytuacji w skali od „1 „(wcale nieskuteczny) do „4” (bardzo skuteczny).
Do 10 tygodni
Test z dziewięcioma dołkami
Ramy czasowe: Do 10 tygodni
Test z dziewięcioma dołkami to ocena precyzyjnej koordynacji ruchowej, polegająca na pomiarze każdej ręki z osobna. Końcowy wynik to czas potrzebny do umieszczenia i wyjęcia dziewięciu kołków każdą ręką. Wyniki porównuje się z wartościami normatywnymi dopasowanymi do wieku i płci. Ten test oceni wpływ pląsawicy na drobne ruchy motoryczne i zręczność.
Do 10 tygodni
Test marszu na 10 metrów
Ramy czasowe: Do 10 tygodni
Dzięki 10-metrowemu testowi marszu prędkość można porównać z wartościami normatywnymi dopasowanymi do wieku i płci. Szybkość chodu koreluje ze zdolnością funkcjonalną, równowagą i pewnością siebie. Trzy próby są zakończone, a średnia z trzech wyników jest udokumentowana. Ten test zostanie zakończony przy użyciu systemu analizy ruchu 3D.
Do 10 tygodni
Stan zdrowia
Ramy czasowe: Do 10 tygodni
Badacze będą używać skróconego formularza 36 (SF-36), który jest ogólną miarą wyników zgłaszaną przez pacjentów, która określa ilościowo postrzegany stan zdrowia. Jest używany jako miara jakości życia związanej ze zdrowiem. Podrozdziały obejmują funkcje fizyczne, ograniczenia roli wtórne do problemów fizycznych, ogólne postrzeganie zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, ograniczenia ról spowodowane problemami emocjonalnymi, zdrowie psychiczne i zmianę stanu zdrowia. Uczestnicy udzielają odpowiedzi, odnosząc się do ich postrzeganego stanu zdrowia w ciągu ostatnich 4 tygodni.
Do 10 tygodni
Skala Funkcjonalnej Oceny Terapii Chorób Przewlekłych (FACIT).
Ramy czasowe: Do 10 tygodni
Skala FACIT została zwalidowana w wielu stanach przewlekłych, włączając raka, chorobę Parkinsona, stwardnienie rozsiane i HIV/AIDS (Webster 2003). Obejmuje ocenę fizycznego, społecznego, emocjonalnego i funkcjonalnego samopoczucia i jest dostępna w wielu wersjach dostosowanych do stanu i leczenia. Skala FACIT jest wrażliwa na zmiany poszczególnych uczestników w czasie i może być również używana do porównywania populacji pacjentów.
Do 10 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Vanderbilt University Medical Center

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Amy E Brown, MD, Vanderbilt University Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
19 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 200069

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami