Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv deutetrabenazinu na funkční dynamiku řeči a chůze u Huntingtonovy choroby

3. srpna 2026 aktualizováno: Amy E Brown, Vanderbilt University Medical Center
Zkoumejte účinky deutetrabenazinu na funkční poruchy řeči a chůze

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o dvouletou prospektivní jednoramennou studii zkoumající účinky deutetrabenazinu na funkční poruchy řeči a chůze. Účastníci projdou komplexním hodnocením řečové produkce, jemné motoriky, chůze a rovnováhy před i po zahájení deutetrabenazinu. Vyšetřovatelé využijí řadu standardizovaných, dobře ověřených hodnocení a také 3D analýzu pohybu parametrů řeči a chůze, aby určili funkční dopad deutetrabenazinu na řečový a motorický výkon.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza HD s dokumentovaným opakováním CAG ≥ 37
  • Celkové maximální skóre chorey UHDRS ≥ 8
  • Schopnost ujít alespoň 10 metrů
  • Lékařsky stabilní ambulantní pacient na základě úsudku vyšetřovatele
  • Ochotný a schopný dát písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli studijních postupů
  • Dokončete alespoň 10. třídu
  • Montrealské skóre kognitivního hodnocení ≥ 22 na screeningu
  • Subjekty ve fertilním věku souhlasí s používáním přijatelné metody antikoncepce od screeningu až po dokončení studie

Kritéria vyloučení:

  • Těžká deprese nebo sebevražedné myšlenky
  • Historie sebevražedného chování
  • Nestabilní nebo vážné lékařské nebo psychiatrické onemocnění
  • Porucha funkce ledvin nebo jater
  • Těžká porucha řeči nebo anartrie
  • Neschopnost spolknout studované léky
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Anamnéza zneužívání alkoholu nebo návykových látek během posledních 12 měsíců
  • Současné použití inhibitoru VMAT2 (tetrabenazin, deutetrabenazin, valbenazin)
  • Souběžná účast na jakýchkoli jiných výzkumných studiích léčiv
  • EKG QTcF> 500 mse

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Deutetrabenazin
Způsob podávání je orální. Subjekty zahájí léčbu deutetrabenazinem v dávce 6 mg/den. Dávkování bude titrováno v přírůstcích 6 mg/den za týden, aby se dosáhlo optimální kontroly chorey.
Lék: Deutetrabenazin
Maximální dávka 48 mg/den nebo až 36 mg/den při užívání silného inhibitoru CYP2D6
Ostatní jména:
  • Austedo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Test srozumitelnosti vět (SIT)
Časové okno: Až 10 týdnů
SIT je míra srozumitelnosti řeči, která vyžaduje, aby účastník nahlas přečetl 11 vět, jejichž délka se prodlužuje z 5 na 10 slov. Srozumitelnost řeči je indexována v procentech srozumitelnosti. To je určeno výpočtem středního počtu správných slov přepsaných z transkripcí SIT třemi neznámými posluchači a dělením celkovým počtem slov ve vzorku o 11 větách.
Až 10 týdnů
Motor Speech Evaluation (MSE)
Časové okno: Až 10 týdnů
MSE bude zahrnovat soubor úkolů popsaných Duffym (2013), které umožňují konzistentní hodnocení percepčních charakteristik spojených s poruchami motorické řeči. Tyto úkoly zahrnují prodlužování samohlásek, střídavé rychlosti pohybu, sekvenční rychlosti pohybu a kontextovou řeč (ústní čtení, popis obrázků, konverzační řeč). Tyto nahrávky budou použity k dokončení percepčního hodnocení řečových charakteristik pomocí klasifikačního systému Mayo Clinic.
Až 10 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
3-D optický systém záznamu pohybu
Časové okno: Až 10 týdnů
K určení účinku deutetrabenazinu na pohyby obličeje v klidu a během plnění funkčních úkolů (např. mluvení, žvýkání) u jedinců s HD využijí vyšetřovatelé 3-D optický systém zachycování pohybu (Motion Analysis, Ltd.) sestávající ze šesti infračervené kamery Kestrel s rozlišením snímače 2,2 milionu pixelů při plném rozlišení 2 048 x 1 088. Pohyby obličeje budou zachyceny umístěním malých (2 mm) reflexních koulí na čelist každého pacienta (pravá/levá/uprostřed), ústa (pravý/levý roh, střed horního/dolního rtu) a tváře (pravá/levá zygomatická kost). Dále budou na čelo umístěny reflexní značky (pravé/levé obočí, pravé/levé čelo). Čtyři značky hlavy budou sloužit jako referenční značky pro korekci pohybu hlavy a transpozici všech pohybů značek do souřadnicového systému založeného na hlavě.
Až 10 týdnů
Vylepšení funkční kinematiky kloubů
Časové okno: Až 10 týdnů
Stanovit vliv deutetrabenazinu na kloubní kinematiku a časoprostorové parametry pomocí 3D analýzy pohybu. Účastníci budou nahrávat pomocí systému snímání pohybu Xsens MVN Awinda během testu chůze na 10 metrů. Bude zaznamenána kinematika dolních a horních končetin. Bezdrátové senzory budou umístěny na kotníku, stehně, ruce, předloktí, bicepsu a hlavě. Rychlost chůze na 10 metrů lze porovnat s normativními hodnotami odpovídajícími věku a pohlaví. Rychlost chůze koreluje s funkčními schopnostmi, rovnováhou a sebedůvěrou. Jsou dokončeny tři pokusy a zdokumentován je průměr ze tří skóre. Tento test bude dokončen pomocí systému 3D analýzy pohybu.
Až 10 týdnů
Test čtyř čtvercových kroků (FSST)
Časové okno: Až 10 týdnů
FSST hodnotí dynamickou rovnováhu při překračování předmětů dopředu, dozadu a do stran. Od jednotlivce se vyžaduje, aby vstoupil do každého čtverce co nejrychleji, což vyžaduje, aby jednotlivec krokoval předměty v různých směrech. Jsou dokončeny dva testy, přičemž nejlepší čas je dokumentován jako skóre.
Až 10 týdnů
Funkční hodnocení chůze (FGA)
Časové okno: Až 10 týdnů
FGA vyhodnocuje dynamickou rovnováhu během chůze a poskytuje objektivní informace o riziku pádu. FGA se skládá z deseti položek bodovaných od 0 do 3, s maximálním celkovým skóre 30 bodů. Položky zahrnují normální chůzi, chůzi se změnami rychlosti, chůzi s otáčením hlavy, otáčení na otočkách, zdolávání překážek, tandemovou chůzi, chůzi se zavřenýma očima, chůzi pozadu a zdolávání schodů. Skóre menší než 23/30 předpovídá pády.
Až 10 týdnů

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průzkum efektivnosti komunikace
Časové okno: Až 10 týdnů
CES je 8-položkový ukazatel výsledku hlášený pacientem, který je určen k hodnocení účinnosti komunikace u jedinců s dysartrií. Každá z položek představuje komunikační situaci (např. telefonování se známým posluchačem; mluvení při jízdě v autě atd.) a účastník hodnotí svou vnímanou schopnost komunikovat v této situaci na škále od „1 " (vůbec neefektivní) na "4" (velmi efektivní).
Až 10 týdnů
Test s devíti jamkami
Časové okno: Až 10 týdnů
Test s devíti jamkami je hodnocením jemné motorické koordinace, která měří každou ruku individuálně. Výsledné skóre je čas potřebný k umístění a odstranění devíti kolíků každou rukou. Výsledky jsou porovnány s normativními hodnotami odpovídajícími věku a pohlaví. Tento test posoudí vliv chorey na jemné motorické pohyby a obratnost.
Až 10 týdnů
Test chůze na 10 metrů
Časové okno: Až 10 týdnů
Pomocí testu chůze na 10 metrů lze rychlost porovnat s normativními hodnotami odpovídajícími věku a pohlaví. Rychlost chůze koreluje s funkčními schopnostmi, rovnováhou a sebedůvěrou. Jsou dokončeny tři pokusy a zdokumentován je průměr ze tří skóre. Tento test bude dokončen pomocí systému 3D analýzy pohybu.
Až 10 týdnů
Zdravotní stav
Časové okno: Až 10 týdnů
Vyšetřovatelé budou používat krátký formulář 36 (SF-36), což je generická míra výsledku hlášená pacientem, která kvantifikuje vnímaný zdravotní stav. Používá se jako měřítko kvality života související se zdravím. Pododdíly zahrnují fyzické funkce, omezení rolí sekundární k fyzickým problémům, obecné vnímání zdraví, vitalitu, sociální fungování, omezení rolí kvůli emocionálním problémům, duševní zdraví a přechod ke zdraví. Účastníci reagují s odkazem na jejich vnímaný zdravotní stav za poslední 4 týdny.
Až 10 týdnů
Škála funkčního hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT).
Časové okno: Až 10 týdnů
Stupnice FACIT byla ověřena u řady chronických stavů, včetně rakoviny, Parkinsonovy choroby, roztroušené sklerózy a HIV/AIDS (Webster 2003). Zahrnuje hodnocení fyzické, sociální, emocionální a funkční pohody a je k dispozici v několika verzích specifických pro stav a léčbu. Škála FACIT je citlivá na změny jednotlivých účastníků v průběhu času a lze ji také použít k porovnání populací pacientů.
Až 10 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vanderbilt University Medical Center

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Amy E Brown, MD, Vanderbilt University Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. listopadu 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 200069

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení