- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT00074334
Toxine TP-38 dans le traitement de jeunes patients atteints de gliome de haut grade supratentoriel récurrent ou progressif
Une étude de phase I/II d'une protéine chimère recombinante composée de facteur de croissance transformant (TGF)-a et d'une exotoxine de pseudomonas mutée appelée PE38 (TP-38) chez des patients pédiatriques atteints de gliomes supratentoriels de haut grade récurrents ou progressifs
JUSTIFICATION : La toxine TP-38 peut localiser les cellules tumorales et les tuer sans nuire aux cellules normales. Donner la toxine TP-38 directement dans la tumeur peut tuer plus de cellules tumorales.
OBJECTIF : Cet essai de phase I/II étudie les effets secondaires et la meilleure dose de toxine TP-38 administrée directement dans le cerveau et évalue son efficacité dans le traitement de jeunes patients atteints de gliome de haut grade supratentoriel récurrent ou progressif.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
OBJECTIFS:
Primaire
La phase I
- Déterminer le débit de volume maximal sans danger et la concentration de perfusion maximale tolérée de la toxine TGFa-PE38 (TP-38) perfusée à travers 2 ou 3 cathéters chez les patients pédiatriques atteints de gliome de haut grade supratentoriel récurrent ou progressif.
- Décrivez les effets toxiques de ce médicament chez ces patients.
Phase II
- Estimer l'efficacité de ce médicament, en termes de survie post-perfusion, chez ces patients.
Secondaire
Phases I et II
- Déterminer la prévalence de l'expression et de la phosphorylation (activité) du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR) chez les patients traités avec ce médicament.
- Corréler l'expression de l'EGFR avec des mesures qualitatives (par exemple, l'histologie, le grade et d'autres caractéristiques tumorales) et la réponse tumorale, la survie et la survie sans progression chez les patients traités avec ce médicament.
Phase II uniquement
- Estimer le taux de réponse objective chez les patients traités avec ce médicament.
- Estimer la survie sans progression des patients traités avec ce médicament.
APERÇU : Il s'agit d'une étude multicentrique à dose croissante. Les patients de la phase I de l'étude sont stratifiés en fonction du nombre de cathéters placés avec succès (3 cathéters contre 2 cathéters). Les patients de la phase II de l'étude sont stratifiés en fonction du moment de la récidive du gliome de haut grade (premier vs deuxième ou plus) et de l'étendue de la chirurgie (résection chirurgicale vs biopsie stéréotaxique) pour ceux avec une première récidive uniquement.
- Phase I : Les patients subissent une biopsie stéréotaxique ou une résection de la tumeur, suivie d'une mise en place d'un cathéter intratumoral (ou lit tumoral) pour la perfusion du traitement. Dans les 12 à 48 heures suivant la mise en place du cathéter intratumoral (ou lit tumoral), les patients reçoivent la toxine TGFa-PE38 (TP-38) par voie intratumorale via 2 ou 3 cathéters pendant 33 à 124 heures. Le traitement se poursuit en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.
Des cohortes de 3 à 6 patients (dans chaque strate) reçoivent des volumes croissants jusqu'à ce que le volume maximal de sécurité (MSV) soit déterminé. Des cohortes de 3 à 6 patients (dans chaque strate) reçoivent des concentrations croissantes au MSV jusqu'à ce que la concentration de perfusion maximale tolérée (MTIC) soit déterminée. Le MSV et le MTIC sont définis comme le volume et la concentration précédant celui auquel 2 patients sur 3 ou 2 patients sur 6 subissent une toxicité dose-limitante.
- Phase II : Les patients reçoivent un traitement comme en phase I au MSV et au MTIC.
Les patients de phase I sont suivis après la mise en place du cathéter, quotidiennement pendant la perfusion de TP-38, à 30 jours, puis tous les 2 mois pendant 1 an. Les patients de phase II seront suivis pendant une année supplémentaire.
RECUL PROJETÉ : Un total de 6 à 105 patients (6 à 60 pour la phase I et 45 pour la phase II) seront comptabilisés pour cette étude.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010-2970
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
- Children's Memorial Hospital - Chicago
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Dana-Farber/Harvard Cancer Center at Dana Farber Cancer Institute
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-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke Comprehensive Cancer Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104-4283
- Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030-2399
- Texas Children's Cancer Center and Hematology Service at Texas Children's Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
CARACTÉRISTIQUES DE LA MALADIE :
Gliome malin sus-tentoriel confirmé histologiquement
- Maladie récurrente ou évolutive
- Se prête à une résection totale brute, à une résection partielle cliniquement indiquée ou à une biopsie
La tumeur doit avoir une seule partie solide d'au moins 1 cm et pas plus de 5 cm de diamètre maximum
Pas de tumeur traversant la ligne médiane
- Tumeurs envahissant le corps calleux qui ne s'étendent pas au-delà de la ligne médiane ou dans l'hémisphère controlatéral autorisé
- Pas plus d'un foyer de tumeur
- Aucune tumeur impliquant le tronc cérébral ou le cervelet
- Pas de dissémination tumorale (c'est-à-dire sous-épendymaire ou leptoméningée)
- Doit être sous stéroïdes ≥ 3 jours avant la chirurgie
- Doit avoir reçu une radiothérapie externe antérieure (dose tumorale d'au moins 45 Gy) et avoir terminé le traitement au moins 8 semaines avant l'entrée à l'étude
- Aucune hernie imminente, y compris un déplacement de la ligne médiane supérieur à 0,5 cm
- Aucune exigence de traitement palliatif immédiat
CARACTÉRISTIQUES DES PATIENTS :
Âge
- 3 à 21
Statut de performance
- Karnofsky 60-100 % (patients de plus de 16 ans) OU
- Lansky 60-100 % (patients de 16 ans et moins)
Espérance de vie
- Non spécifié
Hématopoïétique
- Nombre absolu de neutrophiles d'au moins 1 500/mm^3
- Numération plaquettaire d'au moins 100 000/mm^3*
- Hémoglobine d'au moins 9 g/dL* REMARQUE : * Indépendant de la transfusion
Hépatique
- ALT et AST inférieurs à 2,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN)
- PT et PTT non supérieurs à la LSN
Rénal
- Créatinine inférieure à 1,5 fois la normale OU
- Débit de filtration glomérulaire supérieur à 70 mL/min
Autre
- Pas enceinte ou allaitante
- Test de grossesse négatif
- Les patientes fertiles doivent utiliser une contraception efficace pendant et pendant au moins 30 jours après la participation à l'étude
- Pas de crises incontrôlées
- Aucune infection active nécessitant un traitement
- Pas de maladie fébrile inexpliquée
- Aucune allergie connue ou suspectée aux anesthésiques locaux
- Aucune maladie systémique ou autre condition pouvant être associée à un risque anesthésique / opératoire inacceptable et / ou qui empêcherait l'achèvement de l'étude
- Aucune autre affection maligne au cours des 5 dernières années, à l'exception d'un carcinome in situ traité curativement ou d'un cancer basocellulaire de la peau
THÉRAPIE CONCOMITANTE ANTÉRIEURE :
Thérapie biologique
- Au moins 8 semaines depuis la greffe précédente de cellules souches hématopoïétiques
Chimiothérapie
- Au moins 6 mois depuis l'ancien polifeprosan 20 avec implant de carmustine (plaquette Gliadel®)
- Au moins 4 semaines depuis une chimiothérapie cytotoxique antérieure (6 semaines pour les nitrosourées et 2 semaines pour la vincristine)
- Au moins 2 semaines depuis une chimiothérapie non cytotoxique antérieure
- Aucune autre chimiothérapie intracérébrale antérieure
- Pas de chimiothérapie concomitante
Thérapie endocrinienne
- Stéroïdes simultanés autorisés
Radiothérapie
- Voir les caractéristiques de la maladie
- Aucune radiothérapie focale antérieure (par exemple, radiochirurgie au couteau gamma, radiochirurgie stéréotaxique ou curiethérapie)
- Pas de radiothérapie concomitante
Chirurgie
- Non spécifié
Autre
- Récupéré d'un traitement antérieur
- Au moins 4 semaines depuis les agents expérimentaux anticancéreux antérieurs
- Aucun traitement antitumoral localisé antérieur pour le gliome malin
- Aucun autre agent expérimental simultané
- Aucun autre agent ou traitement anticancéreux (y compris les médicaments/traitements anticancéreux alternatifs) concomitants
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
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Débit volumique maximal sans danger de TP-38 perfusé via trois cathéters (strate A) ou via deux cathéters (strate B).
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Concentration de perfusion maximale tolérée de TP-38 perfusé via trois cathéters (strate A) ou via deux cathéters (strate B).
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Toxicités du TP-38
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Survie post-perfusion (phase II)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
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Expression et phosphorylation de l'EGFR (activité)
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Corrélation de l'expression de l'EGFR avec l'histologie tumorale, le grade tumoral, la réponse tumorale (phase I et phase II) et la survie et la survie sans progression (phase II).
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Survie sans progression après perfusion (phase II)
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Réponse objective (phase II)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Roger J. Packer, MD, Children's National Research Institute
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CDR0000344416
- PBTC-013
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