Innocuité, pharmacocinétique et efficacité d'un concentré d'ATIII
Un essai pivot de phase II/III évaluant l'innocuité, les propriétés pharmacocinétiques et l'efficacité d'un concentré d'antithrombine III dérivé du plasma administré en chirurgie, pendant la grossesse et lors d'événements thromboemboliques ou thrombotiques
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude sera une étude prospective, sans insu, non randomisée, ouverte, multicentrique de phase II/III avec 2 segments, c'est-à-dire une évaluation pharmacocinétique (segment I) et une évaluation de la prophylaxie dans les interventions chirurgicales et la grossesse/l'accouchement , (Segment II). Pendant le segment PK (Segment I), les sujets continueraient à suivre leur traitement anticoagulant actuel, à l'exception des sujets sous héparine pour lesquels une période de sevrage d'au moins 5 demi-vies serait nécessaire. Au total, 15 sujets atteints d'un déficit congénital en ATIII seront inscrits pour l'évaluation pharmacocinétique (segment I).
Pour le segment II, quinze épisodes seront traités. Le recrutement de sujets individuels à haut risque de thrombose veineuse pour le segment II de cette étude est nécessaire en raison de la rareté du déficit en antithrombine dans la population.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Déficit congénital en ATIII documenté par la détermination des taux plasmatiques d'ATIII hors de toutes les thérapies. Spécifiquement, les niveaux de base de l'activité ATIII doivent être égaux ou inférieurs à 60 %.
- Âge> 12 ans avec un poids corporel d'au moins 30 kg.
- Ne pas avoir participé à une autre étude expérimentale pendant au moins 30 jours. Pour le segment II, l'inscription nécessite une grossesse/accouchement ou une intervention chirurgicale (il doit s'agir d'une intervention chirurgicale majeure, bien que les données d'une intervention chirurgicale mineure soient également collectées).
- Antécédents personnels documentés d'événement thromboembolique ou thrombotique majeur.
- Masculin ou féminin
- Statut VIH, VHB, VHC, VHA et PARVO B19 connu avant l'entrée.
- Le sujet est prêt à se conformer à tous les aspects du protocole, y compris le prélèvement sanguin, pendant la durée de l'étude.
- Le sujet a signé un formulaire de consentement éclairé (si au moins 18 ans), ou le parent ou le tuteur légal du sujet a signé le formulaire de consentement éclairé. Les sujets de moins de 18 ans seront également invités à signer un formulaire d'assentiment. Tous les formulaires de consentement et d'assentiment doivent être approuvés au préalable par le comité d'examen institutionnel de l'établissement du chercheur.
- Les patients atteints de thrombocytopénie associée à l'héparine qui nécessitent une anticoagulation avec des médicaments ne contenant pas d'héparine seront éligibles s'ils peuvent être transférés en toute sécurité pendant la période de sevrage de l'étude de segment I PK.
- Si elle est enceinte, une femme doit être positive aux anticorps IgG Parvo B19.
Critère d'exclusion:
- Déficit acquis en ATIII.
- Recevoir un traitement concomitant pour des troubles thrombophiliques autres que le déficit en ATIII.
- Incapacité ou refus de se conformer aux exigences du protocole.
- Antécédents de réaction(s) anaphylactique(s) au sang ou aux composants sanguins.
- Allergies aux excipients.
- Tests de la fonction hépatique >/= 2,5 X LSN
- Créatinine sérique > 1,2 X LSN.
- Urine >/= 2+ protéines avec test de bandelette urinaire.
- Le sujet est connu pour avoir abusé d'alcool ou de drogues illicites au cours des 12 derniers mois.
- Il est peu probable que le sujet respecte les exigences du protocole de l'étude ou qu'il soit susceptible de ne pas coopérer ou de ne pas être en mesure de fournir un échantillon de sérum de stockage lors de la visite de dépistage.
- Patients sous traitement par héparine qui, pour des raisons cliniques, ne peuvent pas interrompre en toute sécurité le traitement par héparine pendant le segment PK.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: La prévention
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Antithrombine III
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Segment I : Une perfusion intraveineuse à dose unique de 50 UI/kg d'ATIII-DAF/DI sera administrée à chaque patient. Segment II : une dose unique ou des doses multiples en fonction des taux plasmatiques d'ATIII du sujet et du plan de traitement spécifique du patient. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Les principaux objectifs de cette étude clinique sont de :
Délai: 2 années
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2 années
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Évaluer le profil pharmacocinétique (PK) de l'AT-III chez les patients déficients congénitaux en AT-III
Délai: 1 an
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1 an
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Pour mesurer la récupération in vivo et la demi-vie de l'AT-III.
Délai: 1 an
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1 an
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Évaluer l'innocuité clinique et la tolérabilité de l'AT-III-DAF/DI.
Délai: 1 an
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1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Évaluer l'efficacité clinique en prévenant les événements thromboemboliques ou thrombotiques (prophylaxie) chez les personnes atteintes d'un déficit congénital en AT-III qui subissent des interventions chirurgicales ou qui sont enceintes et en cours d'accouchement.
Délai: 1 an
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Paul Pinciaro, PhD, Grifols Biologicals, LLC
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IG-401
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