Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, farmakokinetik och effekt av ett ATIII-koncentrat

24 augusti 2023 uppdaterad av: Grifols Biologicals, LLC

En pivotal prövning i fas II/III som utvärderar säkerheten, farmakokinetiska egenskaperna och effektiviteten hos ett plasmahärlett antitrombin III-koncentrat med administrering vid kirurgi, graviditet och tromboemboliska eller trombotiska händelser

För att bedöma säkerheten, farmakokinetiken och effekten av ett plasmahärlett AT-III-koncentrat vid behandling av patienter med medfödd AT-III-brist.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att vara en prospektiv, oblindad, icke-randomiserad, öppen, multicenter fas II/III-studie med 2 segment, d.v.s. en PK-utvärdering (Segment I), och en bedömning av profylax vid kirurgiska ingrepp och graviditet/förlossning (Segment II). Under PK-segmentet (Segment I) skulle försökspersonerna förbli på sin nuvarande antikoaguleringsterapi förutom försökspersoner på heparinterapi där en uttvättningsperiod på minst 5 halveringstider skulle krävas. Totalt kommer 15 försökspersoner med medfödd ATIII-brist att skrivas in för PK-bedömningen (Segment I).

För segment II kommer femton episoder att behandlas. Rekrytering av enskilda individer med hög risk för venös trombos för segment II i denna studie är nödvändig på grund av sällsyntheten av antitrombinbrist i befolkningen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Medfödd ATIII-brist dokumenterad genom bestämning av plasmanivåer av ATIII vid alla behandlingar. Specifikt bör baslinjenivåerna för ATIII-aktivitet vara lika med eller mindre än 60 %.
  • Ålder >12 år med en kroppsvikt på minst 30 kg.
  • Har inte deltagit i en annan undersökning på minst 30 dagar. För segment II kräver inskrivning en graviditet/förlossning eller ett kirurgiskt ingrepp (det bör vara en större operation även om data från en mindre operation också kommer att samlas in).
  • Dokumenterad personlig historia av större tromboembolisk eller trombotisk händelse.
  • Man eller kvinna
  • HIV-, HBV-, HCV-, HAV- och PARVO B19-status känd före inresa.
  • Försökspersonen är villig att följa alla aspekter av protokollet, inklusive blodprovstagning, under hela studien.
  • Försökspersonen har undertecknat ett informerat samtycke (om minst 18 år) eller försökspersonens förälder eller vårdnadshavare har skrivit på blanketten för informerat samtycke. Ämnen under 18 år kommer också att uppmanas att underteckna ett samtyckesformulär. Alla samtyckes- och samtyckesformulär måste godkännas i förväg av den institutionella granskningsnämnden vid utredarens institution.
  • Patienter med heparinassocierad trombocytopeni som kräver antikoagulering med icke-heparininnehållande läkemedel kommer att vara berättigade om de kan övergå på ett säkert sätt under tvättningsperioden för segment I PK-studien.
  • Om en kvinna är gravid måste den vara positiv med Parvo B19 IgG-antikroppar.

Exklusions kriterier:

  • Förvärvad brist på ATIII.
  • Får samtidig behandling för andra trombofila störningar än ATIII-brist.
  • Oförmåga eller ovilja att följa protokollets krav.
  • Historik med anafylaktiska reaktioner på blod eller blodkomponenter.
  • Allergier mot hjälpämnen.
  • Leverfunktionstester >/= 2,5 X ULN
  • Serumkreatinin >1,2 X ULN.
  • Urin >/= 2+ protein med urinstickstest.
  • Personen är känd för att ha missbrukat alkohol eller olagliga droger under de senaste 12 månaderna.
  • Det är osannolikt att försökspersonen följer studiens protokollkrav eller är sannolikt inte samarbetsvillig eller oförmögen att tillhandahålla ett lagringsserumprov vid screeningbesöket.
  • Patienter på heparinbehandling som av kliniska skäl inte säkert kan avbrytas från heparinbehandling under PK-segmentet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Antitrombin III
Läkemedel: Plasmahärlett AT-III-koncentrat

Segment I: En engångsdos IV-infusion av 50 IE/kg ATIII-DAF/DI kommer att administreras till varje patient.

Segment II: En engångsdos eller flera doser beroende på patientens ATIII-plasmanivåer och patientens specifika behandlingsplan.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
De primära målen för denna kliniska studie är att:
Tidsram: 2 år
2 år
Bedöm den farmakokinetiska (PK) profilen för AT-III hos patienter med medfödd AT-III-brist
Tidsram: 1 år
1 år
För att mäta återhämtningen in vivo och halveringstiden för AT-III.
Tidsram: 1 år
1 år
Att bedöma den kliniska säkerheten och tolerabiliteten för AT-III-DAF/DI.
Tidsram: 1 år
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Att bedöma klinisk effekt genom att förhindra tromboemboliska eller trombotiska händelser (profylax) hos individer med medfödd AT-III-brist som genomgår kirurgiska ingrepp eller som är gravida och genomgår förlossning.
Tidsram: 1 år
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Grifols Biologicals, LLC

Utredare

  • Studierektor: Paul Pinciaro, PhD, Grifols Biologicals, LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 januari 2006

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 april 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 april 2006

Första postat (Beräknad)

27 april 2006

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IG-401

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Antitrombin III-brist

Kliniska prövningar på Plasmahärlett AT-III-koncentrat

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera